Een fase 2-studie van radiprodil bij proefpersonen met geneesmiddelresistente infantiele spasmen (IS)
16 september 2019 bijgewerkt door: UCB Biopharma S.P.R.L.
Een open-label adaptieve studie voor de beoordeling van veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van meerdere doses radiprodil bij proefpersonen met geneesmiddelresistente infantiele spasmen
Het doel van de studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid, de farmacokinetiek en de werkzaamheid van radiprodil bij het opheffen van klinische spasmen bij proefpersonen met geneesmiddelresistente infantiele spasmen.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het onderzoek is opgedeeld in 3 delen:
Deel A - verkennend, deel B - bevestigend, deel C - open-labeluitbreiding
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
3
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Paris, Frankrijk
- Ep0078 401
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 maanden tot 1 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Deel A en B:
- Het onderwerp is een man of vrouw tussen de 2 en 14 maanden oud
- De diagnose van infantiele spasmen (IS)
- Proefpersoon heeft medicijnresistente IS
Deel C:
- Proefpersoon nam deel aan EP0078 Deel A en ontving 2 behandelingscycli met radiprodil
- Proefpersoon ondervond een terugval van spasmen tijdens het afbouwen of binnen 5 halfwaardetijden (3 dagen) stopzetting van behandeling met radiprodil in cyclus 2 van deel A
- Elektro-encefalogram (EEG) op basislijn Deel C is compatibel met de diagnose van infantiele spasmen
Uitsluitingscriteria:
Deel A en B:
- Er zijn meer dan 6 maanden verstreken sinds de diagnose van infantiele spasmen (IS)
- Huidige behandeling met cannabinoïden
- Proefpersoon heeft een hematocriet hoger dan 60
- De proefpersoon heeft een medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de proefpersoon om aan dit onderzoek deel te nemen in gevaar kan brengen of in gevaar kan brengen
- Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis of huidige aandoening die vatbaar is voor ademhalingsstoornissen
- Huidige behandeling met felbamaat
- Huidige behandeling met perampanel
- Ketogeen dieet
- Klinisch significante laboratoriumafwijkingen
- Klinisch significante afwijking op het ECG die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheidsrisico's van deelname aan het onderzoek vergroot
- Proefpersoon heeft een andere dodelijke of mogelijk dodelijke aandoening dan IS, met een aanzienlijk risico op overlijden vóór de leeftijd van 18 maanden, zoals niet-ketotische hyperglycinemie
- Het lichaamsgewicht is minder dan 4 kg
- Bekende geschiedenis van ernstige anafylactische reactie secundair aan medicatie-inname of ernstige bloeddyscrasieën
Deel C:
- Proefpersoon ondervond acute verdraagbaarheidsproblemen in beide behandelingscycli in deel A die de onderzoeker en de medische monitor van de sponsor als een risico beschouwen voor verdere deelname
- Onderwerp voldeed aan alle opnamecriteria in Deel A
- Proefpersoon heeft bijwerkingen ervaren of nieuwe medische aandoeningen ontwikkeld sinds inschrijving in Deel A waarvan de onderzoeker van mening is dat deze de veiligheidsrisico's van deelname aan Deel C aanzienlijk kunnen vergroten
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Radiprodil
Elke proefpersoon voert een geïndividualiseerd dosistitratieschema in.
|
Radiprodil in geïndividualiseerde doses.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage proefpersonen met klinische respons op dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodil
Tijdsspanne: Dag 14, gerekend vanaf de eerste dag van radiprodil bij onderhoudsdosis
|
Klinische respons wordt gedefinieerd als geen spasmen op dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodil.
Dit is de primaire werkzaamheidsvariabele voor deel A.
|
Dag 14, gerekend vanaf de eerste dag van radiprodil bij onderhoudsdosis
|
|
Schattingen van blootstelling gegenereerd op basis van een populatie-farmacokinetische modellering
Tijdsspanne: Er zullen monsters worden genomen bij baseline (tijd gedurende Dag -14 tot -1 voorafgaand aan dosering) en 3, 4, 5 & 12 uur na de 1e dosis op Dag 1 van lage, gemiddelde en hoge dosis radiprodil. Bloedmonsters zullen op dezelfde tijdstippen worden afgenomen na de 1e dosis op dag 2 van de lage dosis radiprodil
|
Dit is een primaire variabele voor deel A.
|
Er zullen monsters worden genomen bij baseline (tijd gedurende Dag -14 tot -1 voorafgaand aan dosering) en 3, 4, 5 & 12 uur na de 1e dosis op Dag 1 van lage, gemiddelde en hoge dosis radiprodil. Bloedmonsters zullen op dezelfde tijdstippen worden afgenomen na de 1e dosis op dag 2 van de lage dosis radiprodil
|
|
Percentage proefpersonen met een elektroklinische respons op dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodil
Tijdsspanne: Dag 14, gerekend vanaf de eerste dag van radiprodil bij onderhoudsdosis
|
Elektroklinische respons wordt gedefinieerd als geen spasmen en verdwijnen van hypsaritmie op dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis van radiprodil.
Dit is de primaire werkzaamheidsvariabele voor Deel B.
|
Dag 14, gerekend vanaf de eerste dag van radiprodil bij onderhoudsdosis
|
|
Incidentie van ongewenste voorvallen (AE's) tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: Vanaf baseline (dag -1) tot het einde van de periode na de behandeling (28 dagen na de laatste dosering)
|
Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een proefpersoon of proefpersoon die een geneesmiddel of biologisch (geneesmiddel) krijgt toegediend of die een medisch hulpmiddel gebruikt.
De gebeurtenis hoeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband te hebben met die behandeling of dat gebruik.
Dit is een primaire variabele voor alle onderdelen.
|
Vanaf baseline (dag -1) tot het einde van de periode na de behandeling (28 dagen na de laatste dosering)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage proefpersonen met een elektroklinische respons op dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodil
Tijdsspanne: Dag 14, gerekend vanaf de eerste dag van radiprodil bij onderhoudsdosis
|
Elektroklinische respons wordt gedefinieerd als geen spasmen en verdwijnen van hypsaritmie op dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis van radiprodil.
Dit is de secundaire werkzaamheidsvariabele voor Deel A.
|
Dag 14, gerekend vanaf de eerste dag van radiprodil bij onderhoudsdosis
|
|
Percentage proefpersonen met klinische respons op dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodil
Tijdsspanne: Dag 14, te rekenen vanaf dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodil
|
Klinische respons wordt gedefinieerd als geen spasmen op dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodil.
Dit is de secundaire werkzaamheidsvariabele voor Deel B.
|
Dag 14, te rekenen vanaf dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodil
|
|
Schattingen van blootstelling gegenereerd op basis van een populatie-farmacokinetische modellering
Tijdsspanne: Farmacokinetische monsters zullen worden verzameld op dag 1 van lage dosis, gemiddelde dosis en hoge dosis radiprodil. Bovendien zullen bloedmonsters worden genomen na de 1e dosis op dag 2 van de lage dosis radiprodil.
|
Dit is een secundaire variabele voor deel B.
|
Farmacokinetische monsters zullen worden verzameld op dag 1 van lage dosis, gemiddelde dosis en hoge dosis radiprodil. Bovendien zullen bloedmonsters worden genomen na de 1e dosis op dag 2 van de lage dosis radiprodil.
|
|
Tijd om spasmen te stoppen
Tijdsspanne: Tijdens de eerste 14 dagen van de behandeling met radiprodil
|
Tijd tot het stoppen van spasmen voor klinische responders op dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodol.
Dit is een secundaire werkzaamheidsvariabele voor deel A en B.
|
Tijdens de eerste 14 dagen van de behandeling met radiprodil
|
|
Percentage responders met klinische terugval
Tijdsspanne: 12 maanden, te rekenen vanaf dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodil
|
Het percentage klinische responders op dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodil met klinische terugval binnen 12 maanden.
Dit is een secundaire werkzaamheidsvariabele voor deel A en B.
|
12 maanden, te rekenen vanaf dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodil
|
|
Tijd tot klinische terugval vanaf de dag van het stoppen van de spasmen
Tijdsspanne: Vanaf de dag dat de spasmen stoppen tot de leeftijd van 42 maanden
|
Dit is een secundaire werkzaamheidsvariabele voor deel A en B.
|
Vanaf de dag dat de spasmen stoppen tot de leeftijd van 42 maanden
|
|
Percentage elektroklinische responders met elektroklinische terugval
Tijdsspanne: 12 maanden, te rekenen vanaf dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodil
|
Het percentage elektroklinische responders op dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodil met een elektroklinische terugval binnen 12 maanden.
Dit is een secundaire werkzaamheidsvariabele voor deel A en B.
|
12 maanden, te rekenen vanaf dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodil
|
|
Tijd tot elektroklinische terugval vanaf de dag van het stoppen van de spasme
Tijdsspanne: Vanaf de dag dat de spasmen stoppen tot de leeftijd van 42 maanden
|
Dit is een secundaire werkzaamheidsvariabele voor deel A en B.
|
Vanaf de dag dat de spasmen stoppen tot de leeftijd van 42 maanden
|
|
Percentage proefpersonen met verlengde klinische respons
Tijdsspanne: 28 dagen, gerekend vanaf dag 14 (inclusief) van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodil
|
Een verlengde klinische respons wordt gedefinieerd als geen spasmen gedurende 28 opeenvolgende dagen vanaf dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodil.
Dit is een secundaire werkzaamheidsvariabele voor deel A en B.
|
28 dagen, gerekend vanaf dag 14 (inclusief) van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodil
|
|
Percentage proefpersonen met verlengde elektroklinische respons
Tijdsspanne: 28 dagen, gerekend vanaf dag 14 (inclusief) van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodil
|
Verlengde elektroklinische respons wordt gedefinieerd als geen spasmen en verdwijnen van hypsaritmie gedurende 28 opeenvolgende dagen vanaf dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis van radiprodil.
Dit is een secundaire werkzaamheidsvariabele voor deel A en B.
|
28 dagen, gerekend vanaf dag 14 (inclusief) van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodil
|
|
Percentage proefpersonen met verlengde klinische respons op elke aanvullende behandelingscyclus op dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodil
Tijdsspanne: 28 dagen, gerekend vanaf dag 14 (inclusief) van de onderhoudsdosis
|
Een verlengde klinische respons wordt gedefinieerd als geen spasmen gedurende 28 opeenvolgende dagen vanaf dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodil.
Dit is een secundaire werkzaamheidsvariabele voor deel C.
|
28 dagen, gerekend vanaf dag 14 (inclusief) van de onderhoudsdosis
|
|
Aantal behandelcycli per onderwerp
Tijdsspanne: Tijdens deel C (dag -1 tot dag 28 van de onderhoudsperiode)
|
Dit is een secundaire variabele voor Deel C.
|
Tijdens deel C (dag -1 tot dag 28 van de onderhoudsperiode)
|
|
Percentage proefpersonen met een elektroklinische respons op elke aanvullende behandelingscyclus op dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis radiprodil
Tijdsspanne: Dag 14, te rekenen vanaf de eerste dag van de onderhoudsdosis
|
Elektroklinische respons wordt gedefinieerd als geen spasmen en verdwijnen van hypsaritmie op dag 14 van de behandeling met de onderhoudsdosis van radiprodil.
Dit is een secundaire werkzaamheidsvariabele voor Deel C.
|
Dag 14, te rekenen vanaf de eerste dag van de onderhoudsdosis
|
|
Tijd tot klinische terugval vanaf de eerste dag zonder waargenomen spasmen voor elke behandelingscyclus
Tijdsspanne: Vanaf de dag van geen waargenomen spasmen tot de leeftijd van 42 maanden
|
Dit is een secundaire werkzaamheidsvariabele voor deel C.
|
Vanaf de dag van geen waargenomen spasmen tot de leeftijd van 42 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 december 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
2 oktober 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
2 oktober 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 juli 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 juli 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
12 juli 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 september 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 september 2019
Laatst geverifieerd
1 september 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- EP0078
- 2016-002107-26 (EudraCT-nummer)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .