Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Fazy 2 Radiprodilu u pacjentów z lekoopornymi skurczami niemowlęcymi (IS)

16 września 2019 zaktualizowane przez: UCB Biopharma S.P.R.L.

Otwarte badanie adaptacyjne oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i skuteczność wielokrotnych dawek radioprodilu u pacjentów z lekoopornymi napadami drgawkowymi niemowląt

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji, farmakokinetyki i skuteczności radiprodilu w znoszeniu klinicznych skurczów u pacjentów z lekoopornymi skurczami wczesnodziecięcymi

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie podzielone jest na 3 części:

Część A – eksploracyjna, Część B – potwierdzająca, Część C – otwarte rozszerzenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja
        • Ep0078 401

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 miesiące do 1 rok (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Część A i B:

  • Osobnik to mężczyzna lub kobieta w wieku od 2 do 14 miesięcy
  • Rozpoznanie napadów niemowlęcych (IS)
  • Tester ma lekooporny IS

Część C:

  • Pacjent uczestniczył w EP0078 Część A i otrzymał 2 cykle leczenia radiprodilem
  • U pacjenta wystąpił nawrót skurczów podczas zmniejszania się lub w ciągu 5 okresów półtrwania (3 dni) odstawienia leczenia radiprodylem w cyklu 2 części A
  • Wyjściowy elektroencefalogram (EEG) Część C jest zgodny z rozpoznaniem napadów drgawkowych u dzieci

Kryteria wyłączenia:

Część A i B:

  • Minęło ponad 6 miesięcy od rozpoznania napadów niemowlęcych (IS)
  • Aktualne leczenie kannabinoidami
  • Podmiot ma hematokryt większy niż 60
  • Uczestnik ma jakąkolwiek chorobę, która w opinii Badacza mogłaby zagrozić lub zagroziłaby zdolności podmiotu do udziału w tym badaniu
  • Podmiot ma historię lub aktualny stan predysponujący do dysfunkcji układu oddechowego
  • Obecne leczenie felbamatem
  • Aktualne leczenie perampanelem
  • Dieta ketogeniczna
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne
  • Klinicznie istotna nieprawidłowość w EKG, która w opinii Badacza zwiększa ryzyko bezpieczeństwa związane z udziałem w badaniu
  • Uczestnik cierpi na śmiertelną lub potencjalnie śmiertelną chorobę inną niż IS, ze znacznym ryzykiem zgonu przed 18 miesiącem życia, taką jak hiperglicynemia nieketotyczna
  • Masa ciała poniżej 4 kg
  • Znana historia ciężkiej reakcji anafilaktycznej wtórnej do przyjmowania leków lub poważnych dyskrazji krwi

Część C:

  • Uczestnik doświadczył jakichkolwiek ostrych problemów związanych z tolerancją w którymkolwiek z cykli leczenia w Części A, które badacz i sponsor monitorujący uważają za ryzyko dalszego uczestnictwa
  • Podmiot spełnił kryteria wycofania z Części A
  • Uczestnik doświadczył jakichkolwiek działań niepożądanych lub rozwinął jakiekolwiek nowe schorzenia od czasu włączenia do Części A, co według badacza mogłoby znacznie zwiększyć ryzyko bezpieczeństwa związane z uczestnictwem w Części C

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Radiprodil
Każdy pacjent wprowadzi zindywidualizowany schemat miareczkowania dawki.
Lek: Radiprodil
Radiprodil w zindywidualizowanych dawkach.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z odpowiedzią kliniczną w 14. dniu leczenia dawką podtrzymującą radiprodilu
Ramy czasowe: Dzień 14, licząc od pierwszego dnia stosowania radiprodylu w dawce podtrzymującej
Odpowiedź kliniczną definiuje się jako brak skurczów w 14. dniu leczenia dawką podtrzymującą radiprodilu. Jest to podstawowa zmienna skuteczności dla części A.
Dzień 14, licząc od pierwszego dnia stosowania radiprodylu w dawce podtrzymującej
Szacunki narażenia wygenerowane na podstawie modelowania farmakokinetycznego populacji
Ramy czasowe: Próbki zostaną pobrane na linii podstawowej (czas w dniach od -14 do -1 przed podaniem dawki) oraz 3, 4, 5 i 12 godzin po pierwszej dawce w dniu 1 małej, średniej i dużej dawki radiprodilu. Próbki krwi będą pobierane w tych samych punktach czasowych po podaniu pierwszej dawki w dniu 2 małej dawki radiprodilu
Jest to podstawowa zmienna dla części A.
Próbki zostaną pobrane na linii podstawowej (czas w dniach od -14 do -1 przed podaniem dawki) oraz 3, 4, 5 i 12 godzin po pierwszej dawce w dniu 1 małej, średniej i dużej dawki radiprodilu. Próbki krwi będą pobierane w tych samych punktach czasowych po podaniu pierwszej dawki w dniu 2 małej dawki radiprodilu
Odsetek pacjentów z odpowiedzią elektrokliniczną w 14. dniu leczenia dawką podtrzymującą radiprodilu
Ramy czasowe: Dzień 14, licząc od pierwszego dnia stosowania radiprodylu w dawce podtrzymującej
Odpowiedź elektrokliniczną definiuje się jako brak skurczów i ustąpienie hipsarytmii w 14. dniu leczenia podtrzymującą dawką radiprodilu. Jest to podstawowa zmienna skuteczności dla części B.
Dzień 14, licząc od pierwszego dnia stosowania radiprodylu w dawce podtrzymującej
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) podczas badania
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (dzień -1) do końca okresu po leczeniu (28 dni po ostatniej dawce)
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania, któremu podano lek lub środek biologiczny (produkt leczniczy) lub który używa wyrobu medycznego. Zdarzenie niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem lub zastosowaniem. Jest to podstawowa zmienna dla wszystkich części.
Od wartości początkowej (dzień -1) do końca okresu po leczeniu (28 dni po ostatniej dawce)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z odpowiedzią elektrokliniczną w 14. dniu leczenia dawką podtrzymującą radiprodilu
Ramy czasowe: Dzień 14, licząc od pierwszego dnia stosowania radiprodylu w dawce podtrzymującej
Odpowiedź elektrokliniczną definiuje się jako brak skurczów i ustąpienie hipsarytmii w 14. dniu leczenia podtrzymującą dawką radiprodilu. Jest to drugorzędna zmienna skuteczności dla części A.
Dzień 14, licząc od pierwszego dnia stosowania radiprodylu w dawce podtrzymującej
Odsetek pacjentów z odpowiedzią kliniczną w 14. dniu leczenia dawką podtrzymującą radiprodilu
Ramy czasowe: Dzień 14, licząc od dnia 14 leczenia dawką podtrzymującą radiprodilu
Odpowiedź kliniczną definiuje się jako brak skurczów w 14. dniu leczenia dawką podtrzymującą radiprodilu. Jest to drugorzędna zmienna skuteczności dla części B.
Dzień 14, licząc od dnia 14 leczenia dawką podtrzymującą radiprodilu
Szacunki narażenia wygenerowane na podstawie modelowania farmakokinetycznego populacji
Ramy czasowe: Próbki farmakokinetyczne zostaną pobrane pierwszego dnia przyjmowania małej, średniej i dużej dawki radiprodilu. Dodatkowo próbki krwi zostaną pobrane po podaniu pierwszej dawki w dniu 2 małej dawki radiprodilu.
Jest to zmienna drugorzędna dla części B.
Próbki farmakokinetyczne zostaną pobrane pierwszego dnia przyjmowania małej, średniej i dużej dawki radiprodilu. Dodatkowo próbki krwi zostaną pobrane po podaniu pierwszej dawki w dniu 2 małej dawki radiprodilu.
Czas do ustania skurczów
Ramy czasowe: W ciągu pierwszych 14 dni leczenia radiprodilem
Czas do ustania skurczów u pacjentów z odpowiedzią kliniczną w 14. dniu leczenia dawką podtrzymującą radiprodolu. Jest to drugorzędna zmienna skuteczności dla części A i B.
W ciągu pierwszych 14 dni leczenia radiprodilem
Odsetek osób reagujących na leczenie z nawrotem klinicznym
Ramy czasowe: 12 miesięcy, licząc od 14 dnia leczenia dawką podtrzymującą radiprodilu
Odsetek osób z odpowiedzią kliniczną w 14. dniu leczenia dawką podtrzymującą radiprodilu z nawrotem klinicznym w ciągu 12 miesięcy. Jest to drugorzędna zmienna skuteczności dla części A i B.
12 miesięcy, licząc od 14 dnia leczenia dawką podtrzymującą radiprodilu
Czas do nawrotu klinicznego od dnia ustania skurczu
Ramy czasowe: Od dnia ustania napadów do 42 miesiąca życia
Jest to drugorzędna zmienna skuteczności dla części A i B.
Od dnia ustania napadów do 42 miesiąca życia
Odsetek odpowiedzi elektroklinicznej z nawrotem elektroklinicznym
Ramy czasowe: 12 miesięcy, licząc od 14 dnia leczenia dawką podtrzymującą radiprodilu
Odsetek pacjentów z odpowiedzią elektrokliniczną w 14. dniu leczenia dawką podtrzymującą radiprodilu z nawrotem elektroklinicznym w ciągu 12 miesięcy. Jest to drugorzędna zmienna skuteczności dla części A i B.
12 miesięcy, licząc od 14 dnia leczenia dawką podtrzymującą radiprodilu
Czas do nawrotu elektroklinicznego od dnia ustania skurczu
Ramy czasowe: Od dnia ustania napadów do 42 miesiąca życia
Jest to drugorzędna zmienna skuteczności dla części A i B.
Od dnia ustania napadów do 42 miesiąca życia
Odsetek pacjentów z przedłużoną odpowiedzią kliniczną
Ramy czasowe: 28 dni, licząc od dnia 14 (włącznie) leczenia dawką podtrzymującą radiprodilu
Wydłużoną odpowiedź kliniczną definiuje się jako brak skurczów przez 28 kolejnych dni od 14. dnia leczenia dawką podtrzymującą radiprodilu. Jest to drugorzędna zmienna skuteczności dla części A i B.
28 dni, licząc od dnia 14 (włącznie) leczenia dawką podtrzymującą radiprodilu
Odsetek pacjentów z przedłużoną odpowiedzią elektrokliniczną
Ramy czasowe: 28 dni, licząc od dnia 14 (włącznie) leczenia dawką podtrzymującą radiprodilu
Wydłużoną odpowiedź elektrokliniczną definiuje się jako brak skurczów i ustąpienie hipsarytmii przez 28 kolejnych dni od 14. dnia leczenia podtrzymującą dawką radiprodilu. Jest to drugorzędna zmienna skuteczności dla części A i B.
28 dni, licząc od dnia 14 (włącznie) leczenia dawką podtrzymującą radiprodilu
Odsetek pacjentów z przedłużoną odpowiedzią kliniczną na każdy dodatkowy cykl leczenia w 14. dniu leczenia dawką podtrzymującą radiprodilu
Ramy czasowe: 28 dni, licząc od dnia 14 (włącznie) dawki podtrzymującej
Wydłużoną odpowiedź kliniczną definiuje się jako brak skurczów przez 28 kolejnych dni od 14. dnia leczenia dawką podtrzymującą radiprodilu. Jest to drugorzędna zmienna skuteczności dla części C.
28 dni, licząc od dnia 14 (włącznie) dawki podtrzymującej
Liczba cykli leczenia na pacjenta
Ramy czasowe: Podczas części C (od dnia -1 do dnia 28 okresu konserwacji)
Jest to zmienna drugorzędna dla części C.
Podczas części C (od dnia -1 do dnia 28 okresu konserwacji)
Odsetek pacjentów z elektrokliniczną odpowiedzią na każdy dodatkowy cykl leczenia w 14. dniu leczenia dawką podtrzymującą radiprodilu
Ramy czasowe: Dzień 14, licząc od pierwszego dnia dawki podtrzymującej
Odpowiedź elektrokliniczną definiuje się jako brak skurczów i ustąpienie hipsarytmii w 14. dniu leczenia podtrzymującą dawką radiprodilu. Jest to drugorzędna zmienna skuteczności dla części C.
Dzień 14, licząc od pierwszego dnia dawki podtrzymującej
Czas do nawrotu klinicznego od pierwszego dnia braku obserwowanych skurczów dla każdego cyklu leczenia
Ramy czasowe: Od dnia braku stwierdzonych skurczów do 42 miesiąca życia
Jest to drugorzędna zmienna skuteczności dla części C.
Od dnia braku stwierdzonych skurczów do 42 miesiąca życia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

UCB Biopharma S.P.R.L.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 grudnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 października 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 października 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 lipca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 lipca 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

12 lipca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 września 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 września 2019

Ostatnia weryfikacja

1 września 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EP0078
  • 2016-002107-26 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Skurcze niemowlęce (IS)

Badania kliniczne na Radiprodil

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gabon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj