Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 2 исследования радипродила у субъектов с лекарственно-устойчивыми детскими спазмами (ИИ)

16 сентября 2019 г. обновлено: UCB Biopharma S.P.R.L.

Открытое адаптивное исследование для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и эффективности многократных доз радипродила у субъектов с лекарственно-устойчивыми детскими спазмами

Цель исследования — оценить безопасность и переносимость, фармакокинетику и эффективность радипродила в устранении клинических спазмов у субъектов с лекарственно-устойчивыми детскими спазмами.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование разделено на 3 части:

Часть A – исследовательская, Часть B – подтверждающая, Часть C – открытое расширение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

3

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 месяца до 1 год (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Часть А и Б:

  • Субъект — мужчина или женщина в возрасте от 2 до 14 месяцев.
  • Диагностика инфантильных спазмов (ИС)
  • У субъекта лекарственно-устойчивый ИИ

Часть С:

  • Субъект участвовал в EP0078, часть A, и получил 2 цикла лечения радипродилом.
  • Субъект испытал рецидив спазмов во время снижения дозы или в течение 5 периодов полувыведения (3 дня) после прекращения лечения радипродилом в цикле 2 части A.
  • Электроэнцефалограмма (ЭЭГ) на исходном уровне Часть C совместима с диагнозом инфантильных спазмов

Критерий исключения:

Часть А и Б:

  • С момента постановки диагноза «Инфантильные спазмы» (ИС) прошло более 6 месяцев.
  • Текущее лечение каннабиноидами
  • Гематокрит субъекта выше 60.
  • Субъект имеет какое-либо заболевание, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу или поставить под угрозу возможность субъекта участвовать в этом исследовании.
  • Субъект имеет историю или текущее состояние, предрасполагающее к дыхательной дисфункции.
  • Текущее лечение фелбаматом
  • Текущее лечение перампанелом
  • Кетогенная диета
  • Клинически значимые лабораторные отклонения
  • Клинически значимое отклонение на ЭКГ, которое, по мнению исследователя, увеличивает риск безопасности участия в исследовании.
  • Субъект имеет летальное или потенциально летальное состояние, отличное от ИИ, со значительным риском смерти в возрасте до 18 месяцев, такое как некетотическая гиперглицинемия.
  • Масса тела менее 4 кг
  • Известная история тяжелых анафилактических реакций, вторичных по отношению к приему лекарств или серьезных дискразий крови.

Часть С:

  • Субъект испытывал какие-либо острые проблемы с переносимостью в любом цикле лечения в части A, которые исследователь и медицинский наблюдатель спонсора считают риском для дальнейшего участия.
  • Субъект выполнил все критерии отказа в Части A
  • Субъект испытал какие-либо неблагоприятные эффекты или у него появились какие-либо новые медицинские условия после регистрации в Части A, которые, по мнению исследователя, могут значительно увеличить риски безопасности при участии в Части C.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Радипродил
Каждый субъект будет входить в индивидуальный график титрования дозы.
Лекарство: Радипродил
Радипродил в индивидуальных дозах.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент субъектов с клиническим ответом на 14-й день лечения поддерживающей дозой радипродила
Временное ограничение: День 14, считая с первого дня приема радипродила в поддерживающей дозе.
Клинический ответ определяется как отсутствие спазмов на 14-й день лечения поддерживающей дозой радипродила. Это основная переменная эффективности части А.
День 14, считая с первого дня приема радипродила в поддерживающей дозе.
Оценки воздействия, полученные на основе популяционно-фармакокинетического моделирования
Временное ограничение: Образцы будут взяты на исходном уровне (время в течение дня от -14 до -1 до введения дозы) и через 3, 4, 5 и 12 часов после 1-й дозы в 1-й день низкой, средней и высокой дозы радипродила. Образцы крови будут взяты в те же моменты времени после 1-й дозы на 2-й день низкой дозы радипродила.
Это основная переменная для Части А.
Образцы будут взяты на исходном уровне (время в течение дня от -14 до -1 до введения дозы) и через 3, 4, 5 и 12 часов после 1-й дозы в 1-й день низкой, средней и высокой дозы радипродила. Образцы крови будут взяты в те же моменты времени после 1-й дозы на 2-й день низкой дозы радипродила.
Процент субъектов с электроклиническим ответом на 14-й день лечения поддерживающей дозой радипродила
Временное ограничение: День 14, считая с первого дня приема радипродила в поддерживающей дозе.
Электроклинический ответ определяется как отсутствие спазмов и разрешение гипсаритмии на 14-й день лечения поддерживающей дозой радипродила. Это основная переменная эффективности части B.
День 14, считая с первого дня приема радипродила в поддерживающей дозе.
Частота нежелательных явлений (НЯ) во время исследования
Временное ограничение: От исходного уровня (день -1) до конца периода после лечения (28 дней после последней дозы)
НЯ — это любое неблагоприятное медицинское явление у субъекта или испытуемого, которому вводят лекарство или биологический препарат (лекарственный продукт), или который использует медицинское устройство. Событие не обязательно имеет причинно-следственную связь с таким обращением или использованием. Это первичная переменная для всех частей.
От исходного уровня (день -1) до конца периода после лечения (28 дней после последней дозы)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент субъектов с электроклиническим ответом на 14-й день лечения поддерживающей дозой радипродила
Временное ограничение: День 14, считая с первого дня приема радипродила в поддерживающей дозе.
Электроклинический ответ определяется как отсутствие спазмов и разрешение гипсаритмии на 14-й день лечения поддерживающей дозой радипродила. Это вторичная переменная эффективности для Части А.
День 14, считая с первого дня приема радипродила в поддерживающей дозе.
Процент субъектов с клиническим ответом на 14-й день лечения поддерживающей дозой радипродила
Временное ограничение: 14-й день, считая с 14-го дня лечения поддерживающей дозой радипродила.
Клинический ответ определяется как отсутствие спазмов на 14-й день лечения поддерживающей дозой радипродила. Это вторичная переменная эффективности для части B.
14-й день, считая с 14-го дня лечения поддерживающей дозой радипродила.
Оценки воздействия, полученные на основе популяционно-фармакокинетического моделирования
Временное ограничение: Фармакокинетические образцы будут собираться в день 1 низкой дозы радипродила, средней дозы и высокой дозы. Кроме того, образцы крови будут взяты после 1-й дозы на 2-й день низкой дозы радипродила.
Это вторичная переменная для части B.
Фармакокинетические образцы будут собираться в день 1 низкой дозы радипродила, средней дозы и высокой дозы. Кроме того, образцы крови будут взяты после 1-й дозы на 2-й день низкой дозы радипродила.
Время до прекращения спазмов
Временное ограничение: В течение первых 14 дней лечения радипродилом
Время до прекращения спазмов у пациентов с клинической реакцией на 14-й день лечения поддерживающей дозой радипродола. Это вторичная переменная эффективности для частей A и B.
В течение первых 14 дней лечения радипродилом
Процент ответивших на лечение с клиническим рецидивом
Временное ограничение: 12 месяцев, считая с 14-го дня лечения поддерживающей дозой радипродила
Процент клинических ответов на 14-й день лечения поддерживающей дозой радипродила с клиническим рецидивом в течение 12 месяцев. Это вторичная переменная эффективности для частей A и B.
12 месяцев, считая с 14-го дня лечения поддерживающей дозой радипродила
Время до клинического рецидива со дня прекращения спазма
Временное ограничение: Со дня прекращения спазмов до 42-месячного возраста
Это вторичная переменная эффективности для частей A и B.
Со дня прекращения спазмов до 42-месячного возраста
Процент электроклинических ответчиков с электроклиническим рецидивом
Временное ограничение: 12 месяцев, считая с 14-го дня лечения поддерживающей дозой радипродила
Процент электроклинических ответчиков на 14-й день лечения поддерживающей дозой радипродила с электроклиническим рецидивом в течение 12 мес. Это вторичная переменная эффективности для частей A и B.
12 месяцев, считая с 14-го дня лечения поддерживающей дозой радипродила
Время до электроклинического рецидива со дня прекращения спазма
Временное ограничение: Со дня прекращения спазмов до 42-месячного возраста
Это вторичная переменная эффективности для частей A и B.
Со дня прекращения спазмов до 42-месячного возраста
Процент субъектов с расширенным клиническим ответом
Временное ограничение: 28 дней, считая с 14 дня (включительно) лечения поддерживающей дозой радипродила
Расширенный клинический ответ определяется как отсутствие спазмов в течение 28 дней подряд, начиная с 14-го дня лечения поддерживающей дозой радипродила. Это вторичная переменная эффективности для частей A и B.
28 дней, считая с 14 дня (включительно) лечения поддерживающей дозой радипродила
Процент субъектов с расширенным электроклиническим ответом
Временное ограничение: 28 дней, считая с 14 дня (включительно) лечения поддерживающей дозой радипродила
Расширенный электроклинический ответ определяется как отсутствие спазмов и разрешение гипсаритмии в течение 28 дней подряд, начиная с 14-го дня лечения поддерживающей дозой радипродила. Это вторичная переменная эффективности для частей A и B.
28 дней, считая с 14 дня (включительно) лечения поддерживающей дозой радипродила
Процент субъектов с расширенным клиническим ответом на каждый дополнительный цикл лечения на 14-й день лечения поддерживающей дозой радипродила
Временное ограничение: 28 дней, считая с 14 дня (включительно) поддерживающей дозы
Расширенный клинический ответ определяется как отсутствие спазмов в течение 28 дней подряд, начиная с 14-го дня лечения поддерживающей дозой радипродила. Это вторичная переменная эффективности для части C.
28 дней, считая с 14 дня (включительно) поддерживающей дозы
Количество циклов лечения на одного субъекта
Временное ограничение: Во время части C (день с -1 по день 28 периода технического обслуживания)
Это вторичная переменная для части C.
Во время части C (день с -1 по день 28 периода технического обслуживания)
Процент субъектов с электроклиническим ответом на каждый дополнительный цикл лечения на 14-й день лечения поддерживающей дозой радипродила
Временное ограничение: День 14, считая с первого дня поддерживающей дозы
Электроклинический ответ определяется как отсутствие спазмов и разрешение гипсаритмии на 14-й день лечения поддерживающей дозой радипродила. Это вторичная переменная эффективности для части C.
День 14, считая с первого дня поддерживающей дозы
Время до клинического рецидива с первого дня отсутствия наблюдаемых спазмов для каждого цикла лечения
Временное ограничение: Со дня отсутствия судорог до 42-месячного возраста
Это вторичная переменная эффективности для части C.
Со дня отсутствия судорог до 42-месячного возраста

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

UCB Biopharma S.P.R.L.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 декабря 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

2 октября 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

2 октября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 июля 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 июля 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

12 июля 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 сентября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 сентября 2019 г.

Последняя проверка

1 сентября 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EP0078
  • 2016-002107-26 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться