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Eine Phase-2-Studie mit Radiprodil bei Patienten mit arzneimittelresistenten infantilen Spasmen (IS)

16. September 2019 aktualisiert von: UCB Biopharma S.P.R.L.

Eine offene adaptive Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Mehrfachdosen von Radiprodil bei Patienten mit arzneimittelresistenten infantilen Spasmen

Der Zweck der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit, der Pharmakokinetik und der Wirksamkeit von Radiprodil bei der Beseitigung klinischer Spasmen bei Patienten mit arzneimittelresistenten infantilen Spasmen

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie ist in 3 Teile gegliedert:

Teil A – explorativ, Teil B – bestätigend, Teil C – Erweiterung des offenen Etiketts

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Monate bis 1 Jahr (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Teil A und B:

  • Das Subjekt ist männlich oder weiblich im Alter zwischen 2 und 14 Monaten
  • Die Diagnose von infantilen Spasmen (IS)
  • Das Subjekt hat einen arzneimittelresistenten IS

Teil C:

  • Das Subjekt nahm an EP0078 Teil A teil und erhielt 2 Radiprodil-Behandlungszyklen
  • Der Proband erlitt während des Down Taper oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten (3 Tage) nach Absetzen der Behandlung mit Radiprodil in Zyklus 2 von Teil A einen Rückfall von Spasmen
  • Elektroenzephalogramm (EEG) zu Studienbeginn Teil C ist mit der Diagnose von infantilen Spasmen vereinbar

Ausschlusskriterien:

Teil A und B:

  • Seit der Diagnose Infantile Spasmen (IS) sind mehr als 6 Monate vergangen
  • Aktuelle Behandlung mit Cannabinoiden
  • Das Subjekt hat einen Hämatokritwert von mehr als 60
  • Der Proband hat einen medizinischen Zustand, der nach Ansicht des Ermittlers die Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an dieser Studie gefährden oder beeinträchtigen könnte
  • Das Subjekt hat eine Vorgeschichte oder einen aktuellen Zustand, der für Atemstörungen prädisponiert
  • Aktuelle Behandlung mit Felbamat
  • Aktuelle Behandlung mit Perampanel
  • Ketogene Ernährung
  • Klinisch signifikante Laboranomalien
  • Klinisch signifikante Anomalie im EKG, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheitsrisiken einer Teilnahme an der Studie erhöht
  • Das Subjekt hat einen anderen tödlichen oder potenziell tödlichen Zustand als IS mit einem erheblichen Todesrisiko vor dem 18. Lebensmonat, wie z. B. nicht-ketotische Hyperglyzinämie
  • Das Körpergewicht liegt unter 4 kg
  • Bekannte Vorgeschichte schwerer anaphylaktischer Reaktionen infolge der Einnahme von Medikamenten oder schwerer Blutdyskrasien

Teil C:

  • Der Proband hatte in jedem der Behandlungszyklen in Teil A akute Verträglichkeitsprobleme, die der Prüfarzt und der medizinische Monitor des Sponsors als Risiko für die weitere Teilnahme betrachten
  • Der Proband erfüllte alle Rückzugskriterien in Teil A
  • Der Proband hat seit der Einschreibung in Teil A Nebenwirkungen erfahren oder neue Erkrankungen entwickelt, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheitsrisiken der Teilnahme an Teil C erheblich erhöhen könnten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Radiprodil
Jeder Proband wird einen individuellen Dosistitrationsplan eingeben.
Arzneimittel: Radiprodil
Radiprodil in individueller Dosierung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Studienteilnehmer mit klinischem Ansprechen an Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil
Zeitfenster: Tag 14, gerechnet ab dem ersten Tag der Radiprodil-Erhaltungsdosis
Klinisches Ansprechen ist definiert als keine Spasmen an Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil. Dies ist die primäre Wirksamkeitsvariable für Teil A.
Tag 14, gerechnet ab dem ersten Tag der Radiprodil-Erhaltungsdosis
Aus einer populationspharmakokinetischen Modellierung generierte Expositionsschätzungen
Zeitfenster: Die Proben werden zu Studienbeginn (Zeit an Tag -14 bis -1 vor der Dosierung) und 3, 4, 5 und 12 Stunden nach der 1. Dosis an Tag 1 von Radiprodil in niedriger, mittlerer und hoher Dosis entnommen. Blutproben werden zu denselben Zeitpunkten nach der 1. Dosis an Tag 2 der niedrigen Radiprodil-Dosis entnommen
Dies ist eine primäre Variable für Teil A.
Die Proben werden zu Studienbeginn (Zeit an Tag -14 bis -1 vor der Dosierung) und 3, 4, 5 und 12 Stunden nach der 1. Dosis an Tag 1 von Radiprodil in niedriger, mittlerer und hoher Dosis entnommen. Blutproben werden zu denselben Zeitpunkten nach der 1. Dosis an Tag 2 der niedrigen Radiprodil-Dosis entnommen
Prozentsatz der Patienten mit elektroklinischem Ansprechen an Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil
Zeitfenster: Tag 14, gerechnet ab dem ersten Tag der Radiprodil-Erhaltungsdosis
Elektroklinisches Ansprechen ist definiert als keine Spasmen und Abklingen der Hypsarrhythmie an Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil. Dies ist die primäre Wirksamkeitsvariable für Teil B.
Tag 14, gerechnet ab dem ersten Tag der Radiprodil-Erhaltungsdosis
Auftreten von unerwünschten Ereignissen (AEs) während der Studie
Zeitfenster: Von der Baseline (Tag -1) bis zum Ende der Nachbehandlungsperiode (28 Tage nach der letzten Dosierung)
Ein AE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Probanden oder Probanden, dem ein Medikament oder Biologikum (Arzneimittel) verabreicht wird oder das ein medizinisches Gerät verwendet. Das Ereignis muss nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung oder Nutzung stehen. Dies ist eine primäre Variable für alle Teile.
Von der Baseline (Tag -1) bis zum Ende der Nachbehandlungsperiode (28 Tage nach der letzten Dosierung)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten mit elektroklinischem Ansprechen an Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil
Zeitfenster: Tag 14, gerechnet ab dem ersten Tag der Radiprodil-Erhaltungsdosis
Elektroklinisches Ansprechen ist definiert als keine Spasmen und Abklingen der Hypsarrhythmie an Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil. Dies ist die sekundäre Wirksamkeitsvariable für Teil A.
Tag 14, gerechnet ab dem ersten Tag der Radiprodil-Erhaltungsdosis
Prozentsatz der Studienteilnehmer mit klinischem Ansprechen an Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil
Zeitfenster: Tag 14, gezählt ab Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil
Klinisches Ansprechen ist definiert als keine Spasmen an Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil. Dies ist die sekundäre Wirksamkeitsvariable für Teil B.
Tag 14, gezählt ab Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil
Aus einer populationspharmakokinetischen Modellierung generierte Expositionsschätzungen
Zeitfenster: Pharmakokinetische Proben werden an Tag 1 der niedrigen, mittleren und hohen Dosis von Radiprodil entnommen. Zusätzlich werden Blutproben nach der 1. Dosis an Tag 2 der niedrigen Radiprodil-Dosis entnommen.
Dies ist eine sekundäre Variable für Teil B.
Pharmakokinetische Proben werden an Tag 1 der niedrigen, mittleren und hohen Dosis von Radiprodil entnommen. Zusätzlich werden Blutproben nach der 1. Dosis an Tag 2 der niedrigen Radiprodil-Dosis entnommen.
Zeit bis zum Aufhören der Spasmen
Zeitfenster: Während der ersten 14 Tage der Behandlung mit Radiprodil
Zeit bis zum Abklingen der Spasmen bei klinischen Respondern an Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodol. Dies ist eine sekundäre Wirksamkeitsvariable für die Teile A und B.
Während der ersten 14 Tage der Behandlung mit Radiprodil
Prozentsatz der Responder mit klinischem Rückfall
Zeitfenster: 12 Monate, gerechnet ab Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil
Der Prozentsatz der klinischen Responder an Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil mit einem klinischen Rückfall innerhalb von 12 Monaten. Dies ist eine sekundäre Wirksamkeitsvariable für die Teile A und B.
12 Monate, gerechnet ab Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil
Zeit bis zum klinischen Rückfall ab dem Tag der Spasmus-Aufhebung
Zeitfenster: Ab dem Tag des Endes der Krämpfe bis zum Alter von 42 Monaten
Dies ist eine sekundäre Wirksamkeitsvariable für die Teile A und B.
Ab dem Tag des Endes der Krämpfe bis zum Alter von 42 Monaten
Prozentsatz der elektroklinischen Responder mit elektroklinischem Rückfall
Zeitfenster: 12 Monate, gerechnet ab Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil
Der Prozentsatz der elektroklinischen Responder an Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil mit einem elektroklinischen Rückfall innerhalb von 12 Monaten. Dies ist eine sekundäre Wirksamkeitsvariable für die Teile A und B.
12 Monate, gerechnet ab Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil
Zeit bis zum elektroklinischen Rezidiv ab dem Tag des Krampfstillstands
Zeitfenster: Ab dem Tag des Endes der Krämpfe bis zum Alter von 42 Monaten
Dies ist eine sekundäre Wirksamkeitsvariable für die Teile A und B.
Ab dem Tag des Endes der Krämpfe bis zum Alter von 42 Monaten
Prozentsatz der Probanden mit verlängertem klinischem Ansprechen
Zeitfenster: 28 Tage, gerechnet ab Tag 14 (einschließlich) der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil
Ein verlängertes klinisches Ansprechen ist definiert als keine Spasmen an 28 aufeinanderfolgenden Tagen ab Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil. Dies ist eine sekundäre Wirksamkeitsvariable für die Teile A und B.
28 Tage, gerechnet ab Tag 14 (einschließlich) der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil
Prozentsatz der Probanden mit verlängertem elektroklinischem Ansprechen
Zeitfenster: 28 Tage, gerechnet ab Tag 14 (einschließlich) der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil
Verlängertes elektroklinisches Ansprechen ist definiert als keine Spasmen und Abklingen der Hypsarrhythmie an 28 aufeinanderfolgenden Tagen ab Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil. Dies ist eine sekundäre Wirksamkeitsvariable für die Teile A und B.
28 Tage, gerechnet ab Tag 14 (einschließlich) der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil
Prozentsatz der Patienten mit verlängertem klinischem Ansprechen auf jeden zusätzlichen Behandlungszyklus an Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil
Zeitfenster: 28 Tage, gerechnet ab Tag 14 (einschließlich) der Erhaltungsdosis
Ein verlängertes klinisches Ansprechen ist definiert als keine Spasmen an 28 aufeinanderfolgenden Tagen ab Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil. Dies ist eine sekundäre Wirksamkeitsvariable für Teil C.
28 Tage, gerechnet ab Tag 14 (einschließlich) der Erhaltungsdosis
Anzahl der Behandlungszyklen pro Person
Zeitfenster: Während Teil C (Tag -1 bis Tag 28 des Wartungszeitraums)
Dies ist eine sekundäre Variable für Teil C.
Während Teil C (Tag -1 bis Tag 28 des Wartungszeitraums)
Prozentsatz der Patienten mit elektroklinischem Ansprechen auf jeden zusätzlichen Behandlungszyklus an Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil
Zeitfenster: Tag 14, gerechnet ab dem ersten Tag der Erhaltungsdosis
Elektroklinisches Ansprechen ist definiert als keine Spasmen und Abklingen der Hypsarrhythmie an Tag 14 der Behandlung mit der Erhaltungsdosis von Radiprodil. Dies ist eine sekundäre Wirksamkeitsvariable für Teil C.
Tag 14, gerechnet ab dem ersten Tag der Erhaltungsdosis
Zeit bis zum klinischen Rückfall ab dem ersten Tag ohne beobachtete Spasmen für jeden Behandlungszyklus
Zeitfenster: Ab dem Tag ohne beobachtete Spasmen bis zum Alter von 42 Monaten
Dies ist eine sekundäre Wirksamkeitsvariable für Teil C.
Ab dem Tag ohne beobachtete Spasmen bis zum Alter von 42 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

UCB Biopharma S.P.R.L.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Dezember 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. Oktober 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. Oktober 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Juli 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Juli 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

12. Juli 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. September 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. September 2019

Zuletzt verifiziert

1. September 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EP0078
  • 2016-002107-26 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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