Vaiheen 2 tutkimus Radiprodilista potilailla, joilla on lääkeresistenttejä infantiileja kouristuksia (IS)
maanantai 16. syyskuuta 2019 päivittänyt: UCB Biopharma S.P.R.L.
Avoin adaptiivinen tutkimus useiden Radiprodil-annosten turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on lääkeresistenttejä infantiileja kouristuksia
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida radiprodiilin turvallisuutta ja siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja tehoa kliinisten kouristusten poistamisessa potilailla, joilla on lääkeresistenttejä infantiilikouristuksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus on jaettu 3 osaan:
Osa A – tutkiva, osa B – vahvistava osa, osa C – avoin etikettilaajennus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
3
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska
- Ep0078 401
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 kuukautta - 1 vuosi (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Osa A ja B:
- Kohde on 2–14 kuukauden ikäinen mies tai nainen
- Infantiilisten kouristusten diagnoosi (IS)
- Kohdeella on lääkeresistentti IS
Osa C:
- Koehenkilö osallistui EP0078:n osaan A ja sai 2 radiprodiilihoitosykliä
- Tutkittava koki kouristuksen uusiutumisen osan A syklin 2 aikana radiprodiilihoidon lopettamisen aikana tai 5 puoliintumisajan (3 päivän) aikana
- Elektroenkefalogrammi (EEG) perustason osassa C on yhteensopiva infantiilien kouristusten diagnoosin kanssa
Poissulkemiskriteerit:
Osa A ja B:
- Yli 6 kuukautta on kulunut vauvojen spasmien (IS) diagnoosista
- Nykyinen hoito kannabinoideilla
- Kohteen hematokriitti on yli 60
- Tutkittavalla on jokin sairaus, joka tutkijan mielestä voisi vaarantaa tai vaarantaa koehenkilön kyvyn osallistua tähän tutkimukseen
- Kohdehenkilöllä on ollut tai nykyinen sairaus, joka altistaa hengityshäiriöille
- Nykyinen hoito felbamaatilla
- Nykyinen hoito perampaneelilla
- Ketogeeninen ruokavalio
- Kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat
- EKG:ssa kliinisesti merkittävä poikkeama, joka tutkijan mielestä lisää tutkimukseen osallistumisen turvallisuusriskejä
- Potilaalla on muu tappava tai mahdollisesti tappava tila kuin IS, ja siihen liittyy merkittävä kuoleman riski ennen 18 kuukauden ikää, kuten ei-ketoottinen hyperglykinemia
- Kehon paino on alle 4 kg
- Tunnettu vakava anafylaktinen reaktio, joka on seurausta lääkkeiden ottamisesta tai vakavista veren dyskrasioista
Osa C:
- Tutkittavalla oli akuutteja siedettävyysongelmia kummassakin osassa A mainitussa hoitosyklissä, jonka tutkija ja toimeksiantajan lääketieteellinen tarkkailija pitävät riskinä jatkaa osallistumistaan
- Kohde täytti kaikki osassa A mainitut peruutusehdot
- Tutkittavalla on ollut haitallisia vaikutuksia tai kehittynyt uusia lääketieteellisiä sairauksia osaan A ilmoittautumisen jälkeen, minkä tutkija katsoo voivan merkittävästi lisätä osaan C osallistumisen turvallisuusriskejä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Radiprodil
Jokainen koehenkilö siirtyy yksilölliseen annostitrausaikatauluun.
|
Radiprodil yksilöllisinä annoksina.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla oli kliininen vaste radiprodiilin ylläpitoannoksen 14. päivänä
Aikaikkuna: Päivä 14, laskettuna ensimmäisestä ylläpitoannoksen radiprodiilin päivästä
|
Kliiniseksi vasteeksi määritellään kouristusten puuttuminen radiprodiilin ylläpitoannoksen 14. päivänä.
Tämä on osan A ensisijainen tehokkuusmuuttuja.
|
Päivä 14, laskettuna ensimmäisestä ylläpitoannoksen radiprodiilin päivästä
|
|
Populaatio-farmakokineettisen mallinnuksen perusteella saadut arviot altistumisesta
Aikaikkuna: Näytteet otetaan lähtötilanteessa (päivänä -14 - -1 ennen annostelua) ja 3, 4, 5 ja 12 tuntia ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 radiprodiilin pieni-, keski- ja korkea-annos. Verinäytteet otetaan samoihin ajankohtiin ensimmäisen annoksen jälkeen pienen radiprodilin annoksen 2. päivänä
|
Tämä on osan A ensisijainen muuttuja.
|
Näytteet otetaan lähtötilanteessa (päivänä -14 - -1 ennen annostelua) ja 3, 4, 5 ja 12 tuntia ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 radiprodiilin pieni-, keski- ja korkea-annos. Verinäytteet otetaan samoihin ajankohtiin ensimmäisen annoksen jälkeen pienen radiprodilin annoksen 2. päivänä
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla oli sähkökliininen vaste radiprodiilin ylläpitoannoksen 14. päivänä
Aikaikkuna: Päivä 14, laskettuna ensimmäisestä ylläpitoannoksen radiprodiilin päivästä
|
Sähkökliiniseksi vasteeksi määritellään kouristukset ja hypsarrytmian häviäminen radiprodiili-ylläpitoannoksen 14. päivänä.
Tämä on osan B ensisijainen tehokkuusmuuttuja.
|
Päivä 14, laskettuna ensimmäisestä ylläpitoannoksen radiprodiilin päivästä
|
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä -1) jälkihoitojakson loppuun (28 päivää viimeisen annoksen jälkeen)
|
AE on mikä tahansa ei-toivottava lääketieteellinen tapahtuma koehenkilössä tai tutkittavassa, jolle annetaan lääkettä tai biologista ainetta (lääkevalmistetta) tai joka käyttää lääketieteellistä laitetta.
Tapahtumalla ei välttämättä ole syy-yhteyttä kyseiseen hoitoon tai käyttöön.
Tämä on ensisijainen muuttuja kaikille osille.
|
Lähtötilanteesta (päivä -1) jälkihoitojakson loppuun (28 päivää viimeisen annoksen jälkeen)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla oli sähkökliininen vaste radiprodiilin ylläpitoannoksen 14. päivänä
Aikaikkuna: Päivä 14, laskettuna ensimmäisestä ylläpitoannoksen radiprodiilin päivästä
|
Sähkökliiniseksi vasteeksi määritellään kouristukset ja hypsarrytmian häviäminen radiprodiili-ylläpitoannoksen 14. päivänä.
Tämä on osan A toissijainen tehokkuusmuuttuja.
|
Päivä 14, laskettuna ensimmäisestä ylläpitoannoksen radiprodiilin päivästä
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla oli kliininen vaste radiprodiilin ylläpitoannoksen 14. päivänä
Aikaikkuna: Päivä 14, laskettuna radiprodiilin ylläpitoannoksen hoidon päivästä 14
|
Kliiniseksi vasteeksi määritellään kouristusten puuttuminen radiprodiilin ylläpitoannoksen 14. päivänä.
Tämä on osan B toissijainen tehokkuusmuuttuja.
|
Päivä 14, laskettuna radiprodiilin ylläpitoannoksen hoidon päivästä 14
|
|
Populaatio-farmakokineettisen mallinnuksen perusteella saadut arviot altistumisesta
Aikaikkuna: Farmakokineettiset näytteet kerätään pienenä, keskiannoksena ja suurena annoksena radiprodiilin ensimmäisenä päivänä. Lisäksi verinäytteitä otetaan ensimmäisen annoksen jälkeen pienen radiprodiiliannoksen 2. päivänä.
|
Tämä on osan B toissijainen muuttuja.
|
Farmakokineettiset näytteet kerätään pienenä, keskiannoksena ja suurena annoksena radiprodiilin ensimmäisenä päivänä. Lisäksi verinäytteitä otetaan ensimmäisen annoksen jälkeen pienen radiprodiiliannoksen 2. päivänä.
|
|
Aika lopettaa kouristukset
Aikaikkuna: Radiprodil-hoidon ensimmäisten 14 päivän aikana
|
Aika kouristusten lakkaamiseen kliinisesti vasten saaneilla radiprodol-ylläpitoannoksen hoidon päivänä 14.
Tämä on toissijainen tehokkuusmuuttuja osille A ja B.
|
Radiprodil-hoidon ensimmäisten 14 päivän aikana
|
|
Kliinisen uusiutumisen saaneiden potilaiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta, laskettuna radiprodiilin ylläpitoannoksen hoidon päivästä 14
|
Kliinisten vasteiden prosenttiosuus radiprodiilin ylläpitoannoksen 14. päivänä ja kliininen uusiutuminen 12 kuukauden sisällä.
Tämä on toissijainen tehokkuusmuuttuja osille A ja B.
|
12 kuukautta, laskettuna radiprodiilin ylläpitoannoksen hoidon päivästä 14
|
|
Aika kliiniseen uusiutumiseen kouristuksen loppumispäivästä
Aikaikkuna: Kouristusten loppumispäivästä 42 kuukauden ikään asti
|
Tämä on toissijainen tehokkuusmuuttuja osille A ja B.
|
Kouristusten loppumispäivästä 42 kuukauden ikään asti
|
|
Sähkökliinisen hoitovasteen saaneiden prosenttiosuus, joilla on sähkökliininen relapsi
Aikaikkuna: 12 kuukautta, laskettuna radiprodiilin ylläpitoannoksen hoidon päivästä 14
|
Sähkökliinisten hoitovasteiden prosenttiosuus radioprodiilin ylläpitoannoksen 14. päivänä, jolloin uusiutuminen tapahtuu 12 kuukauden sisällä.
Tämä on toissijainen tehokkuusmuuttuja osille A ja B.
|
12 kuukautta, laskettuna radiprodiilin ylläpitoannoksen hoidon päivästä 14
|
|
Sähkökliinisen uusiutumisen aika kouristuksen loppumispäivästä
Aikaikkuna: Kouristusten loppumispäivästä 42 kuukauden ikään asti
|
Tämä on toissijainen tehokkuusmuuttuja osille A ja B.
|
Kouristusten loppumispäivästä 42 kuukauden ikään asti
|
|
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joilla on pidentynyt kliininen vaste
Aikaikkuna: 28 päivää, laskettuna päivästä 14 (mukaan lukien) radiprodiili-ylläpitoannoksella
|
Pitkittynyt kliininen vaste määritellään siten, että kouristuksia ei ole 28 peräkkäisenä päivänä 14. päivästä alkaen, kun hoitoa on käytetty radiprodiilin ylläpitoannoksella.
Tämä on toissijainen tehokkuusmuuttuja osille A ja B.
|
28 päivää, laskettuna päivästä 14 (mukaan lukien) radiprodiili-ylläpitoannoksella
|
|
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joilla on pidentynyt sähkökliininen vaste
Aikaikkuna: 28 päivää, laskettuna päivästä 14 (mukaan lukien) radiprodiili-ylläpitoannoksella
|
Pidentynyt sähkökliininen vaste määritellään kouristuksina ja hypsarrytmian häviämisenä 28 peräkkäisenä päivänä radiprodiili-ylläpitoannoksen hoidon päivästä 14. päivästä alkaen.
Tämä on toissijainen tehokkuusmuuttuja osille A ja B.
|
28 päivää, laskettuna päivästä 14 (mukaan lukien) radiprodiili-ylläpitoannoksella
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on pidentynyt kliininen vaste kuhunkin lisähoitojaksoon 14. päivänä radioprodiilin ylläpitoannoksella
Aikaikkuna: 28 päivää, laskettuna päivästä 14 (mukaan lukien) ylläpitoannos
|
Pitkittynyt kliininen vaste määritellään siten, että kouristuksia ei ole 28 peräkkäisenä päivänä 14. päivästä alkaen, kun hoitoa on käytetty radiprodiilin ylläpitoannoksella.
Tämä on osan C toissijainen tehokkuusmuuttuja.
|
28 päivää, laskettuna päivästä 14 (mukaan lukien) ylläpitoannos
|
|
Hoitojaksojen lukumäärä henkilöä kohden
Aikaikkuna: Osan C aikana (huoltojakson päivä -1 - päivä 28)
|
Tämä on osan C toissijainen muuttuja.
|
Osan C aikana (huoltojakson päivä -1 - päivä 28)
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla oli sähkökliininen vaste jokaiselle lisähoitojaksolle 14. päivänä radioprodiilin ylläpitoannoksella
Aikaikkuna: Päivä 14, laskettuna ensimmäisestä ylläpitoannoksen päivästä
|
Sähkökliiniseksi vasteeksi määritellään kouristukset ja hypsarrytmian häviäminen radiprodiili-ylläpitoannoksen 14. päivänä.
Tämä on osan C toissijainen tehokkuusmuuttuja.
|
Päivä 14, laskettuna ensimmäisestä ylläpitoannoksen päivästä
|
|
Aika kliiniseen pahenemiseen ensimmäisestä päivästä, jolloin kouristuksia ei havaittu jokaisessa hoitojaksossa
Aikaikkuna: Päivästä, jolloin kouristuksia ei ole havaittu, 42 kuukauden ikään asti
|
Tämä on osan C toissijainen tehokkuusmuuttuja.
|
Päivästä, jolloin kouristuksia ei ole havaittu, 42 kuukauden ikään asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 4. joulukuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 2. lokakuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 2. lokakuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 8. heinäkuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 11. heinäkuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 12. heinäkuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 17. syyskuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 16. syyskuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. syyskuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EP0078
- 2016-002107-26 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .