Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2-studie av Radiprodil hos personer med legemiddelresistente infantile spasmer (IS)

16. september 2019 oppdatert av: UCB Biopharma S.P.R.L.

En åpen adaptiv studie for vurdering av sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og effektivitet av flere doser av Radiprodil hos personer med legemiddelresistente infantile spasmer

Formålet med studien er å evaluere sikkerheten og tolerabiliteten, farmakokinetikken og effekten av radiprodil for å eliminere kliniske spasmer hos personer med legemiddelresistente infantile spasmer

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studiet er delt inn i 3 deler:

Del A - utforskende, del B - bekreftende, del C - utvidelse av åpen etikett

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 måneder til 1 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Del A og B:

  • Personen er mann eller kvinne mellom 2 og 14 måneder
  • Diagnosen infantile spasmer (IS)
  • Forsøkspersonen har legemiddelresistent IS

Del C:

  • Forsøkspersonen deltok i EP0078 del A og mottok 2 behandlingssykluser med radiprodil
  • Pasienten opplevde et tilbakefall av spasmer under nedtrappingen eller innen 5 halveringstider (3 dager) seponering av radiprodil-behandling i syklus 2 i del A
  • Elektroencefalogram (EEG) på baseline del C er kompatibelt med diagnosen infantile spasmer

Ekskluderingskriterier:

Del A og B:

  • Mer enn 6 måneder har gått siden diagnosen Infantile Spasms (IS)
  • Nåværende behandling med cannabinoider
  • Personen har hematokrit høyere enn 60
  • Forsøkspersonen har en medisinsk tilstand som, etter etterforskerens mening, kan sette i fare eller kompromittere forsøkspersonens evne til å delta i denne studien
  • Personen har en historie eller nåværende tilstand som disponerer for respirasjonsdysfunksjon
  • Nåværende behandling med felbamat
  • Gjeldende behandling med perampanel
  • Ketogen diett
  • Klinisk signifikante laboratorieavvik
  • Klinisk signifikant abnormitet på EKG som, etter etterforskerens mening, øker sikkerhetsrisikoen ved å delta i studien
  • Personen har en annen dødelig eller potensielt dødelig tilstand enn IS, med betydelig risiko for død før 18 måneders alder, for eksempel ikke-ketotisk hyperglykemi
  • Kroppsvekten er under 4 kg
  • Kjent historie med alvorlig anafylaktisk reaksjon sekundært til medisininntak eller alvorlige bloddyskrasier

Del C:

  • Forsøkspersonen opplevde noen akutte toleranseproblemer i begge behandlingssyklusene i del A, som etterforskeren og sponsormedisinsk monitor anser som en risiko for videre deltakelse
  • Emnet oppfylte eventuelle uttakskriterier i del A
  • Forsøkspersonen har opplevd noen uønskede effekter eller utviklet nye medisinske tilstander siden innmelding til del A, som etterforskeren mener kan øke sikkerhetsrisikoen ved å delta i del C betydelig.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Radiprodil
Hvert individ vil gå inn i en individualisert dosetitreringsplan.
Legemiddel: Radiprodil
Radiprodil i individuelle doser.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av pasienter med klinisk respons på dag 14 av behandlingen med vedlikeholdsdosen av radiprodil
Tidsramme: Dag 14, tellende fra første dag med radiprodil ved vedlikeholdsdose
Klinisk respons er definert som ingen spasmer på dag 14 av behandlingen med vedlikeholdsdosen av radiprodil. Dette er den primære effektvariabelen for del A.
Dag 14, tellende fra første dag med radiprodil ved vedlikeholdsdose
Estimater av eksponering generert fra en populasjonsfarmakokinetisk modellering
Tidsramme: Prøver vil bli tatt ved baseline (tid på dag -14 til -1 før dosering) og 3, 4, 5 og 12 timer etter 1. dose på dag 1 av radiprodil lav, middels og høy dose. Blodprøver vil bli tatt på samme tidspunkt etter 1. dose på dag 2 av radiprodil lav dose
Dette er en primær variabel for del A.
Prøver vil bli tatt ved baseline (tid på dag -14 til -1 før dosering) og 3, 4, 5 og 12 timer etter 1. dose på dag 1 av radiprodil lav, middels og høy dose. Blodprøver vil bli tatt på samme tidspunkt etter 1. dose på dag 2 av radiprodil lav dose
Prosentandel av pasienter med elektro-klinisk respons på dag 14 av behandlingen med vedlikeholdsdosen av radiprodil
Tidsramme: Dag 14, tellende fra første dag med radiprodil ved vedlikeholdsdose
Elektro-klinisk respons er definert som ingen spasmer og oppløsning av hypsarrytmi på dag 14 av behandlingen med vedlikeholdsdosen av radiprodil. Dette er den primære effektvariabelen for del B.
Dag 14, tellende fra første dag med radiprodil ved vedlikeholdsdose
Forekomst av uønskede hendelser (AE) under studien
Tidsramme: Fra baseline (dag -1) til slutten av etterbehandlingsperioden (28 dager etter siste dosering)
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos et forsøksperson eller forsøksperson som får et medikament eller biologisk (medisinsk produkt) eller som bruker et medisinsk utstyr. Hendelsen har ikke nødvendigvis en årsakssammenheng med den behandlingen eller bruken. Dette er en primær variabel for alle deler.
Fra baseline (dag -1) til slutten av etterbehandlingsperioden (28 dager etter siste dosering)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av pasienter med elektro-klinisk respons på dag 14 av behandlingen med vedlikeholdsdosen av radiprodil
Tidsramme: Dag 14, tellende fra første dag med radiprodil ved vedlikeholdsdose
Elektro-klinisk respons er definert som ingen spasmer og oppløsning av hypsarrytmi på dag 14 av behandlingen med vedlikeholdsdosen av radiprodil. Dette er den sekundære effektvariabelen for del A.
Dag 14, tellende fra første dag med radiprodil ved vedlikeholdsdose
Prosentandel av pasienter med klinisk respons på dag 14 av behandlingen med vedlikeholdsdosen av radiprodil
Tidsramme: Dag 14, regnet fra dag 14 av behandling med vedlikeholdsdose av radiprodil
Klinisk respons er definert som ingen spasmer på dag 14 av behandlingen med vedlikeholdsdosen av radiprodil. Dette er den sekundære effektvariabelen for del B.
Dag 14, regnet fra dag 14 av behandling med vedlikeholdsdose av radiprodil
Estimater av eksponering generert fra en populasjonsfarmakokinetisk modellering
Tidsramme: Farmakokinetiske prøver vil bli samlet inn på dag 1 av radiprodil lav dose, middels dose og høy dose. I tillegg vil det bli tatt blodprøver etter 1. dose på dag 2 av lavdose med radiprodil.
Dette er en sekundær variabel for del B.
Farmakokinetiske prøver vil bli samlet inn på dag 1 av radiprodil lav dose, middels dose og høy dose. I tillegg vil det bli tatt blodprøver etter 1. dose på dag 2 av lavdose med radiprodil.
Tid til opphør av spasmer
Tidsramme: I løpet av de første 14 dagene av behandling med radiprodil
Tid til opphør av spasmer for klinisk respondere på dag 14 av behandlingen med vedlikeholdsdosen av radiprodol. Dette er en sekundær effektvariabel for del A og B.
I løpet av de første 14 dagene av behandling med radiprodil
Prosentandel av respondere med klinisk tilbakefall
Tidsramme: 12 måneder, regnet fra dag 14 av behandling med vedlikeholdsdose av radiprodil
Prosentandelen av klinisk respondere på dag 14 av behandlingen med vedlikeholdsdosen av radiprodil med klinisk tilbakefall innen 12 måneder. Dette er en sekundær effektvariabel for del A og B.
12 måneder, regnet fra dag 14 av behandling med vedlikeholdsdose av radiprodil
Tid til klinisk tilbakefall fra dagen for opphør av spasmen
Tidsramme: Fra dagen for opphør av spasmer til 42 måneders alder
Dette er en sekundær effektvariabel for del A og B.
Fra dagen for opphør av spasmer til 42 måneders alder
Andel av elektro-kliniske respondere med elektro-klinisk tilbakefall
Tidsramme: 12 måneder, regnet fra dag 14 av behandling med vedlikeholdsdose av radiprodil
Prosentandelen av elektro-kliniske respondere på dag 14 av behandlingen med vedlikeholdsdosen av radiprodil med elektro-klinisk tilbakefall innen 12 måneder. Dette er en sekundær effektvariabel for del A og B.
12 måneder, regnet fra dag 14 av behandling med vedlikeholdsdose av radiprodil
Tid til elektro-klinisk tilbakefall fra dagen for opphør av spasmen
Tidsramme: Fra dagen for opphør av spasmer til 42 måneders alder
Dette er en sekundær effektvariabel for del A og B.
Fra dagen for opphør av spasmer til 42 måneders alder
Andel av forsøkspersoner med utvidet klinisk respons
Tidsramme: 28 dager, regnet fra dag 14 (inkludert) av behandling med vedlikeholdsdose av radiprodil
Forlenget klinisk respons er definert som ingen spasmer i 28 påfølgende dager fra dag 14 av behandling med vedlikeholdsdosen av radiprodil. Dette er en sekundær effektvariabel for del A og B.
28 dager, regnet fra dag 14 (inkludert) av behandling med vedlikeholdsdose av radiprodil
Andel av forsøkspersoner med utvidet elektro-klinisk respons
Tidsramme: 28 dager, regnet fra dag 14 (inkludert) av behandling med vedlikeholdsdose av radiprodil
Forlenget elektro-klinisk respons er definert som ingen spasmer og oppløsning av hypsarrytmi i 28 påfølgende dager fra dag 14 av behandling med vedlikeholdsdosen av radiprodil. Dette er en sekundær effektvariabel for del A og B.
28 dager, regnet fra dag 14 (inkludert) av behandling med vedlikeholdsdose av radiprodil
Prosentandel av pasienter med utvidet klinisk respons på hver ekstra behandlingssyklus på dag 14 av behandlingen med vedlikeholdsdosen av radiprodil
Tidsramme: 28 dager, regnet fra dag 14 (inklusive) av vedlikeholdsdosen
Forlenget klinisk respons er definert som ingen spasmer i 28 påfølgende dager fra dag 14 av behandling med vedlikeholdsdosen av radiprodil. Dette er en sekundær effektvariabel for del C.
28 dager, regnet fra dag 14 (inklusive) av vedlikeholdsdosen
Antall behandlingssykluser per fag
Tidsramme: Under del C (dag -1 til dag 28 i vedlikeholdsperioden)
Dette er en sekundær variabel for del C.
Under del C (dag -1 til dag 28 i vedlikeholdsperioden)
Prosentandel av pasienter med elektro-klinisk respons på hver ekstra behandlingssyklus på dag 14 av behandlingen med vedlikeholdsdosen av radiprodil
Tidsramme: Dag 14, tellende fra første dag med vedlikeholdsdose
Elektro-klinisk respons er definert som ingen spasmer og oppløsning av hypsarrytmi på dag 14 av behandlingen med vedlikeholdsdosen av radiprodil. Dette er en sekundær effektvariabel for del C.
Dag 14, tellende fra første dag med vedlikeholdsdose
Tid til klinisk tilbakefall fra den første dagen uten spasmer for hver behandlingssyklus
Tidsramme: Fra dagen uten spasmer opp til 42 måneders alder
Dette er en sekundær effektvariabel for del C.
Fra dagen uten spasmer opp til 42 måneders alder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

UCB Biopharma S.P.R.L.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. desember 2017

Primær fullføring (Faktiske)

2. oktober 2018

Studiet fullført (Faktiske)

2. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. juli 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. juli 2016

Først lagt ut (Anslag)

12. juli 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. september 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. september 2019

Sist bekreftet

1. september 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EP0078
  • 2016-002107-26 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Infantile spasmer (IS)

Kliniske studier på Radiprodil

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Albania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere