Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 2-studie av Radiprodil hos personer med läkemedelsresistenta infantila spasmer (IS)

16 september 2019 uppdaterad av: UCB Biopharma S.P.R.L.

En öppen adaptiv studie för bedömning av säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och effektivitet av multipla doser av Radiprodil hos patienter med läkemedelsresistenta infantila spasmer

Syftet med studien är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten, farmakokinetiken och effekten av radiprodil för att avskaffa kliniska spasmer hos patienter med läkemedelsresistenta infantila spasmer

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien är uppdelad i 3 delar:

Del A - utforskande, del B - bekräftande, del C - förlängning av öppen etikett

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

3

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 månader till 1 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Del A och B:

  • Försökspersonen är man eller kvinna mellan 2 och 14 månaders ålder
  • Diagnosen infantila spasmer (IS)
  • Försökspersonen har läkemedelsresistent IS

Del C:

  • Försökspersonen deltog i EP0078 del A och fick 2 behandlingscykler med radiprodil
  • Försökspersonen upplevde ett återfall av spasmer under nedtrappningen eller inom 5 halveringstider (3 dagar) avbrytande av behandling med radiprodil i cykel 2 i del A
  • Elektroencefalogram (EEG) på baslinje del C är kompatibelt med diagnosen infantila spasmer

Exklusions kriterier:

Del A och B:

  • Mer än 6 månader har gått sedan diagnosen infantila spasmer (IS)
  • Aktuell behandling med cannabinoider
  • Försökspersonen har hematokrit högre än 60
  • Försökspersonen har något medicinskt tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle kunna äventyra eller äventyra försökspersonens förmåga att delta i denna studie
  • Försökspersonen har en historia eller ett aktuellt tillstånd som predisponerar för andningsdysfunktion
  • Nuvarande behandling med felbamat
  • Nuvarande behandling med perampanel
  • Ketogen kost
  • Kliniskt signifikanta labbavvikelser
  • Kliniskt signifikant avvikelse på EKG som, enligt utredarens uppfattning, ökar säkerhetsriskerna med att delta i studien
  • Försökspersonen har ett annat dödligt eller potentiellt dödligt tillstånd än IS, med en betydande risk för dödsfall före 18 månaders ålder, såsom icke-ketotisk hyperglycinemi
  • Kroppsvikten är under 4 kg
  • Känd historia av svår anafylaktisk reaktion sekundärt till medicinintag eller allvarliga bloddyskrasier

Del C:

  • Försökspersonen upplevde några akuta tolerabilitetsproblem i endera behandlingscykeln i del A som utredaren och sponsorns medicinska övervakare anser vara en risk för ytterligare deltagande
  • Ämnet uppfyllde alla uttagskriterier i del A
  • Försökspersonen har upplevt några negativa effekter eller utvecklat några nya medicinska tillstånd sedan inskrivningen i del A, vilket utredaren anser kan avsevärt öka säkerhetsriskerna med att delta i del C

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Radiprodil
Varje individ kommer att gå in i ett individuellt dostitreringsschema.
Läkemedel: Radiprodil
Radiprodil i individuella doser.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandel av patienter med kliniskt svar på dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil
Tidsram: Dag 14, räknat från första dagen av radiprodil vid underhållsdos
Kliniskt svar definieras som inga spasmer på dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil. Detta är den primära effektvariabeln för del A.
Dag 14, räknat från första dagen av radiprodil vid underhållsdos
Uppskattningar av exponering genererad från en populationsfarmakokinetisk modellering
Tidsram: Prover kommer att tas vid baslinjen (tid under dag -14 till -1 före dosering) och 3, 4, 5 och 12 timmar efter den första dosen på dag 1 av radiprodil låg, medel och hög dos. Blodprov kommer att tas vid samma tidpunkter efter den första dosen på dag 2 av radiprodil låg dos
Detta är en primär variabel för del A.
Prover kommer att tas vid baslinjen (tid under dag -14 till -1 före dosering) och 3, 4, 5 och 12 timmar efter den första dosen på dag 1 av radiprodil låg, medel och hög dos. Blodprov kommer att tas vid samma tidpunkter efter den första dosen på dag 2 av radiprodil låg dos
Andel försökspersoner med elektrokliniskt svar på dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil
Tidsram: Dag 14, räknat från första dagen av radiprodil vid underhållsdos
Elektro-klinisk respons definieras som inga spasmer och upplösning av hypsarrytmi på dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil. Detta är den primära effektvariabeln för del B.
Dag 14, räknat från första dagen av radiprodil vid underhållsdos
Förekomst av biverkningar (AE) under studien
Tidsram: Från baslinje (dag -1) till slutet av efterbehandlingsperioden (28 dagar efter senaste dosering)
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en försöksperson eller försöksperson som administreras ett läkemedel eller biologiskt (läkemedel) eller som använder en medicinsk utrustning. Händelsen har inte nödvändigtvis ett orsakssamband med den behandlingen eller användningen. Detta är en primär variabel för alla delar.
Från baslinje (dag -1) till slutet av efterbehandlingsperioden (28 dagar efter senaste dosering)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel försökspersoner med elektrokliniskt svar på dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil
Tidsram: Dag 14, räknat från första dagen av radiprodil vid underhållsdos
Elektro-klinisk respons definieras som inga spasmer och upplösning av hypsarrytmi på dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil. Detta är den sekundära effektvariabeln för del A.
Dag 14, räknat från första dagen av radiprodil vid underhållsdos
Procentandel av patienter med kliniskt svar på dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil
Tidsram: Dag 14, räknat från dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil
Kliniskt svar definieras som inga spasmer på dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil. Detta är den sekundära effektvariabeln för del B.
Dag 14, räknat från dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil
Uppskattningar av exponering genererad från en populationsfarmakokinetisk modellering
Tidsram: Farmakokinetiska prover kommer att samlas in på dag 1 av radiprodil låg dos, mellandos och hög dos. Dessutom kommer blodprov att tas efter den första dosen på dag 2 av låg dos av radiprodil.
Detta är en sekundär variabel för del B.
Farmakokinetiska prover kommer att samlas in på dag 1 av radiprodil låg dos, mellandos och hög dos. Dessutom kommer blodprov att tas efter den första dosen på dag 2 av låg dos av radiprodil.
Dags att upphöra med spasmer
Tidsram: Under de första 14 dagarna av behandling med radiprodil
Tid till upphörande av spasmer för kliniskt svar på dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodol. Detta är en sekundär effektvariabel för del A och B.
Under de första 14 dagarna av behandling med radiprodil
Andel svarspersoner med kliniskt återfall
Tidsram: 12 månader, räknat från dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil
Procentandelen kliniskt svar på dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil med kliniskt återfall inom 12 månader. Detta är en sekundär effektvariabel för del A och B.
12 månader, räknat från dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil
Dags till kliniskt återfall från dagen då spasmen upphör
Tidsram: Från dagen då spasm upphör upp till 42 månaders ålder
Detta är en sekundär effektvariabel för del A och B.
Från dagen då spasm upphör upp till 42 månaders ålder
Andel av elektrokliniska patienter med elektrokliniskt återfall
Tidsram: 12 månader, räknat från dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil
Procentandelen av elektrokliniskt svar på dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil med elektrokliniskt återfall inom 12 månader. Detta är en sekundär effektvariabel för del A och B.
12 månader, räknat från dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil
Dags för elektrokliniskt återfall från dagen då spasmen upphör
Tidsram: Från dagen då spasm upphör upp till 42 månaders ålder
Detta är en sekundär effektvariabel för del A och B.
Från dagen då spasm upphör upp till 42 månaders ålder
Andel försökspersoner med utökat kliniskt svar
Tidsram: 28 dagar, räknat från dag 14 (inklusive) av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil
Förlängt kliniskt svar definieras som inga spasmer under 28 dagar i följd från dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil. Detta är en sekundär effektvariabel för del A och B.
28 dagar, räknat från dag 14 (inklusive) av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil
Andel försökspersoner med utökad elektroklinisk respons
Tidsram: 28 dagar, räknat från dag 14 (inklusive) av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil
Förlängt elektrokliniskt svar definieras som inga spasmer och upplösning av hypsarrytmi under 28 dagar i följd från dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil. Detta är en sekundär effektvariabel för del A och B.
28 dagar, räknat från dag 14 (inklusive) av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil
Procentandel av patienter med utökat kliniskt svar på varje ytterligare behandlingscykel på dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil
Tidsram: 28 dagar, räknat från dag 14 (inklusive) underhållsdos
Förlängt kliniskt svar definieras som inga spasmer under 28 dagar i följd från dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil. Detta är en sekundär effektvariabel för del C.
28 dagar, räknat från dag 14 (inklusive) underhållsdos
Antal behandlingscykler per försöksperson
Tidsram: Under del C (dag -1 till dag 28 i underhållsperioden)
Detta är en sekundär variabel för del C.
Under del C (dag -1 till dag 28 i underhållsperioden)
Andel försökspersoner med elektrokliniskt svar på varje ytterligare behandlingscykel på dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil
Tidsram: Dag 14, räknat från den första dagen av underhållsdosen
Elektro-klinisk respons definieras som inga spasmer och upplösning av hypsarrytmi på dag 14 av behandlingen med underhållsdosen av radiprodil. Detta är en sekundär effektvariabel för del C.
Dag 14, räknat från den första dagen av underhållsdosen
Tid till kliniskt återfall från den första dagen utan några spasmer för varje behandlingscykel
Tidsram: Från dagen utan spasmer upp till 42 månaders ålder
Detta är en sekundär effektvariabel för del C.
Från dagen utan spasmer upp till 42 månaders ålder

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

UCB Biopharma S.P.R.L.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 december 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

2 oktober 2018

Avslutad studie (Faktisk)

2 oktober 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 juli 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 juli 2016

Första postat (Uppskatta)

12 juli 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 september 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 september 2019

Senast verifierad

1 september 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EP0078
  • 2016-002107-26 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Infantila spasmer (IS)

Kliniska prövningar på Radiprodil

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera