Un estudio de fase 2 de radiprodil en sujetos con espasmos infantiles (IS) resistentes a los medicamentos

Criterios de inclusión:

Parte A y B:

• El sujeto es hombre o mujer entre 2 y 14 meses de edad
• El diagnóstico de los espasmos infantiles (IS)
• El sujeto tiene IS resistente a los medicamentos

Parte C:

• El sujeto participó en EP0078 Parte A y recibió 2 ciclos de tratamiento con radiprodil
• El sujeto experimentó una recaída de espasmos durante la reducción gradual o dentro de las 5 semividas (3 días) de interrupción del tratamiento con radiprodil en el Ciclo 2 de la Parte A
• El electroencefalograma (EEG) en la parte C basal es compatible con el diagnóstico de espasmos infantiles

Criterio de exclusión:

Parte A y B:

• Han pasado más de 6 meses desde el diagnóstico de Espasmos Infantiles (EI)
• Tratamiento actual con cannabinoides
• El sujeto tiene un hematocrito superior a 60
• El sujeto tiene alguna afección médica que, en opinión del investigador, podría poner en peligro o comprometer la capacidad del sujeto para participar en este estudio.
• El sujeto tiene antecedentes o una afección actual que predispone a una disfunción respiratoria
• Tratamiento actual con felbamato
• Tratamiento actual con perampanel
• dieta cetogénica
• Anomalías de laboratorio clínicamente significativas
• Anomalía clínicamente significativa en el ECG que, en opinión del Investigador, aumenta los riesgos de seguridad de participar en el estudio
• El sujeto tiene una afección letal o potencialmente letal distinta de IS, con un riesgo significativo de muerte antes de los 18 meses de edad, como hiperglicinemia no cetósica
• El peso corporal es inferior a 4 kg.
• Antecedentes conocidos de reacción anafiláctica grave secundaria a la ingesta de medicamentos o discrasias sanguíneas graves

Parte C:

• El sujeto experimentó cualquier problema agudo de tolerabilidad en cualquier ciclo de tratamiento en la Parte A que el investigador y el monitor médico patrocinador consideren un riesgo para una mayor participación.
• El sujeto cumplió con cualquier criterio de retiro en la Parte A
• El sujeto experimentó algún efecto adverso o desarrolló alguna condición médica nueva desde la inscripción en la Parte A que el investigador considera que podría aumentar significativamente los riesgos de seguridad de participar en la Parte C