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Um Estudo de Fase 2 de Radiprodil em Indivíduos com Espasmos Infantis (IS) Resistentes a Medicamentos

16 de setembro de 2019 atualizado por: UCB Biopharma S.P.R.L.

Um estudo adaptativo aberto para a avaliação da segurança, tolerabilidade, farmacocinética e eficácia de doses múltiplas de Radiprodil em indivíduos com espasmos infantis resistentes a medicamentos

O objetivo do estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade, a farmacocinética e a eficácia do radiprodil na abolição de espasmos clínicos em indivíduos com espasmos infantis resistentes a medicamentos

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo está dividido em 3 partes:

Parte A - exploratória, Parte B - confirmatória, Parte C - extensão aberta

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

3

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França
        • Ep0078 401

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 meses a 1 ano (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Parte A e B:

  • O sujeito é homem ou mulher entre 2 e 14 meses de idade
  • O diagnóstico de espasmos infantis (EI)
  • Sujeito tem IS resistente a drogas

Parte C:

  • O sujeito participou do EP0078 Parte A e recebeu 2 ciclos de tratamento com radiprodil
  • O sujeito experimentou uma recaída de espasmos durante a redução gradual ou dentro de 5 meias-vidas (3 dias) de descontinuação do tratamento com radiprodil no Ciclo 2 da Parte A
  • Eletroencefalograma (EEG) na linha de base Parte C é compatível com o diagnóstico de espasmos infantis

Critério de exclusão:

Parte A e B:

  • Mais de 6 meses se passaram desde o diagnóstico de Espasmos Infantis (EI)
  • Tratamento atual com canabinóides
  • Sujeito tem hematócrito maior que 60
  • O sujeito tem qualquer condição médica que, na opinião do investigador, possa prejudicar ou comprometer a capacidade do sujeito de participar deste estudo
  • O indivíduo tem um histórico ou condição atual que predispõe à disfunção respiratória
  • Tratamento atual com felbamato
  • Tratamento atual com perampanel
  • dieta cetogênica
  • Anormalidades laboratoriais clinicamente significativas
  • Anormalidade clinicamente significativa no ECG que, na opinião do investigador, aumenta os riscos de segurança da participação no estudo
  • O indivíduo tem uma condição letal ou potencialmente letal diferente de IS, com risco significativo de morte antes dos 18 meses de idade, como hiperglicinemia não cetótica
  • O peso corporal é inferior a 4 kg
  • História conhecida de reação anafilática grave secundária à ingestão de medicamentos ou discrasias sanguíneas graves

Parte C:

  • O sujeito experimentou quaisquer problemas agudos de tolerabilidade em qualquer ciclo de tratamento na Parte A, que o investigador e o monitor médico do patrocinador consideram um risco para participação adicional
  • O sujeito atendeu a todos os critérios de retirada na Parte A
  • O sujeito experimentou quaisquer efeitos adversos ou desenvolveu quaisquer novas condições médicas desde a inscrição na Parte A que o investigador considera que pode aumentar significativamente os riscos de segurança da participação na Parte C

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Radiprodil
Cada indivíduo entrará em um cronograma de titulação de dose individualizado.
Medicamento: Radiprodil
Radiprodil em doses individualizadas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de indivíduos com resposta clínica no dia 14 de tratamento com a dose de manutenção de radiprodil
Prazo: Dia 14, contando a partir do primeiro dia de radiprodil na dose de manutenção
A resposta clínica é definida como ausência de espasmos no 14º dia de tratamento com a dose de manutenção de radiprodil. Esta é a variável de eficácia primária para a Parte A.
Dia 14, contando a partir do primeiro dia de radiprodil na dose de manutenção
Estimativas de exposição geradas a partir de uma modelagem farmacocinética populacional
Prazo: As amostras serão coletadas na linha de base (tempo durante o Dia -14 a -1 antes da dosagem) e 3, 4, 5 e 12 horas após a 1ª dose no Dia 1 de dose baixa, média e alta de radiprodil. Amostras de sangue serão coletadas nos mesmos pontos de tempo após a 1ª dose no Dia 2 da dose baixa de radiprodil
Esta é uma variável primária para a Parte A.
As amostras serão coletadas na linha de base (tempo durante o Dia -14 a -1 antes da dosagem) e 3, 4, 5 e 12 horas após a 1ª dose no Dia 1 de dose baixa, média e alta de radiprodil. Amostras de sangue serão coletadas nos mesmos pontos de tempo após a 1ª dose no Dia 2 da dose baixa de radiprodil
Porcentagem de indivíduos com resposta eletroclínica no dia 14 de tratamento com a dose de manutenção de radiprodil
Prazo: Dia 14, contando a partir do primeiro dia de radiprodil na dose de manutenção
A resposta eletroclínica é definida como ausência de espasmos e resolução da hipsarritmia no Dia 14 de tratamento com a dose de manutenção de radiprodil. Esta é a variável de eficácia primária para a Parte B.
Dia 14, contando a partir do primeiro dia de radiprodil na dose de manutenção
Incidência de Eventos Adversos (EAs) durante o estudo
Prazo: Da linha de base (Dia -1) até o final do período pós-tratamento (28 dias após a última dosagem)
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um sujeito ou sujeito de estudo que recebe um medicamento ou biológico (produto medicinal) ou que está usando um dispositivo médico. O evento não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento ou uso. Esta é uma variável primária para todas as peças.
Da linha de base (Dia -1) até o final do período pós-tratamento (28 dias após a última dosagem)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de indivíduos com resposta eletroclínica no dia 14 de tratamento com a dose de manutenção de radiprodil
Prazo: Dia 14, contando a partir do primeiro dia de radiprodil na dose de manutenção
A resposta eletroclínica é definida como ausência de espasmos e resolução da hipsarritmia no Dia 14 de tratamento com a dose de manutenção de radiprodil. Esta é a variável de eficácia secundária para a Parte A.
Dia 14, contando a partir do primeiro dia de radiprodil na dose de manutenção
Porcentagem de indivíduos com resposta clínica no dia 14 de tratamento com a dose de manutenção de radiprodil
Prazo: Dia 14, contando a partir do dia 14 de tratamento com dose de manutenção de radiprodil
A resposta clínica é definida como ausência de espasmos no 14º dia de tratamento com a dose de manutenção de radiprodil. Esta é a variável de eficácia secundária para a Parte B.
Dia 14, contando a partir do dia 14 de tratamento com dose de manutenção de radiprodil
Estimativas de exposição geradas a partir de uma modelagem farmacocinética populacional
Prazo: Amostras farmacocinéticas serão coletadas no Dia 1 de dose baixa, média e alta de radiprodil. Além disso, amostras de sangue serão coletadas após a 1ª dose no Dia 2 da dose baixa de radiprodil.
Esta é uma variável secundária para a Parte B.
Amostras farmacocinéticas serão coletadas no Dia 1 de dose baixa, média e alta de radiprodil. Além disso, amostras de sangue serão coletadas após a 1ª dose no Dia 2 da dose baixa de radiprodil.
Tempo para a cessação dos espasmos
Prazo: Durante os primeiros 14 dias de tratamento com radiprodil
Tempo até a cessação dos espasmos para respondedores clínicos no dia 14 de tratamento com a dose de manutenção de radiprodol. Esta é uma variável de eficácia secundária para as partes A e B.
Durante os primeiros 14 dias de tratamento com radiprodil
Porcentagem de respondedores com recaída clínica
Prazo: 12 meses, contados a partir do 14º dia de tratamento com dose de manutenção de radiprodil
A porcentagem de respondedores clínicos no dia 14 do tratamento com a dose de manutenção de radiprodil com recaída clínica em 12 meses. Esta é uma variável de eficácia secundária para as partes A e B.
12 meses, contados a partir do 14º dia de tratamento com dose de manutenção de radiprodil
Tempo até a recidiva clínica a partir do dia da cessação do espasmo
Prazo: Desde o dia da cessação dos espasmos até 42 meses de idade
Esta é uma variável de eficácia secundária para as partes A e B.
Desde o dia da cessação dos espasmos até 42 meses de idade
Porcentagem de respondedores eletroclínicos com recaída eletroclínica
Prazo: 12 meses, contados a partir do 14º dia de tratamento com dose de manutenção de radiprodil
A porcentagem de respondedores eletroclínicos no Dia 14 do tratamento com a dose de manutenção de radiprodil com recaída eletroclínica em 12 meses. Esta é uma variável de eficácia secundária para as partes A e B.
12 meses, contados a partir do 14º dia de tratamento com dose de manutenção de radiprodil
Tempo até a recidiva eletroclínica a partir do dia da cessação do espasmo
Prazo: Desde o dia da cessação dos espasmos até 42 meses de idade
Esta é uma variável de eficácia secundária para as partes A e B.
Desde o dia da cessação dos espasmos até 42 meses de idade
Porcentagem de indivíduos com resposta clínica estendida
Prazo: 28 dias, contados a partir do dia 14 (inclusive) de tratamento com dose de manutenção de radiprodil
A resposta clínica estendida é definida como ausência de espasmos por 28 dias consecutivos a partir do dia 14 de tratamento com a dose de manutenção de radiprodil. Esta é uma variável de eficácia secundária para as partes A e B.
28 dias, contados a partir do dia 14 (inclusive) de tratamento com dose de manutenção de radiprodil
Porcentagem de indivíduos com resposta eletroclínica estendida
Prazo: 28 dias, contados a partir do dia 14 (inclusive) de tratamento com dose de manutenção de radiprodil
A resposta eletroclínica estendida é definida como ausência de espasmos e resolução da hipsarritmia por 28 dias consecutivos a partir do dia 14 de tratamento com a dose de manutenção de radiprodil. Esta é uma variável de eficácia secundária para as partes A e B.
28 dias, contados a partir do dia 14 (inclusive) de tratamento com dose de manutenção de radiprodil
Porcentagem de indivíduos com resposta clínica estendida a cada ciclo de tratamento adicional no Dia 14 de tratamento com a dose de manutenção de radiprodil
Prazo: 28 dias, contando a partir do dia 14 (inclusive) da dose de manutenção
A resposta clínica estendida é definida como ausência de espasmos por 28 dias consecutivos a partir do dia 14 de tratamento com a dose de manutenção de radiprodil. Esta é uma variável de eficácia secundária para a parte C.
28 dias, contando a partir do dia 14 (inclusive) da dose de manutenção
Número de ciclos de tratamento por indivíduo
Prazo: Durante a Parte C (Dia -1 ao Dia 28 do Período de Manutenção)
Esta é uma variável secundária para a Parte C.
Durante a Parte C (Dia -1 ao Dia 28 do Período de Manutenção)
Porcentagem de indivíduos com resposta eletroclínica a cada ciclo de tratamento adicional no Dia 14 de tratamento com a dose de manutenção de radiprodil
Prazo: Dia 14, contando a partir do primeiro dia da dose de manutenção
A resposta eletroclínica é definida como ausência de espasmos e resolução da hipsarritmia no Dia 14 de tratamento com a dose de manutenção de radiprodil. Esta é uma variável de eficácia secundária para a Parte C.
Dia 14, contando a partir do primeiro dia da dose de manutenção
Tempo até a recaída clínica desde o primeiro dia sem espasmos testemunhados para cada ciclo de tratamento
Prazo: Do dia sem espasmos testemunhados até 42 meses de idade
Esta é uma variável de eficácia secundária para a parte C.
Do dia sem espasmos testemunhados até 42 meses de idade

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

UCB Biopharma S.P.R.L.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de dezembro de 2017

Conclusão Primária (Real)

2 de outubro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

2 de outubro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de julho de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de julho de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

12 de julho de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de setembro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de setembro de 2019

Última verificação

1 de setembro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EP0078
  • 2016-002107-26 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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