Uno studio di fase 2 sul radiprodil nei soggetti con spasmi infantili resistenti ai farmaci (IS)
16 settembre 2019 aggiornato da: UCB Biopharma S.P.R.L.
Uno studio adattivo in aperto per la valutazione della sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica ed efficacia di dosi multiple di radiprodil in soggetti con spasmi infantili resistenti ai farmaci
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia del radiprodil nell'abolire gli spasmi clinici in soggetti con spasmi infantili resistenti ai farmaci
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Lo studio è suddiviso in 3 parti:
Parte A - esplorativa, Parte B - di conferma, Parte C - estensione dell'etichetta aperta
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
3
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Paris, Francia
- Ep0078 401
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 mesi a 1 anno (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
Parte A e B:
- Il soggetto è maschio o femmina di età compresa tra 2 e 14 mesi
- La diagnosi degli spasmi infantili (IS)
- Il soggetto ha IS resistente ai farmaci
Parte C:
- Il soggetto ha partecipato a EP0078 Parte A e ha ricevuto 2 cicli di trattamento con radiprodil
- Il soggetto ha manifestato una ricaduta di spasmi durante la riduzione graduale o entro 5 emivite (3 giorni) dall'interruzione del trattamento con radiprodil nel Ciclo 2 della Parte A
- L'elettroencefalogramma (EEG) al basale Parte C è compatibile con la diagnosi di spasmi infantili
Criteri di esclusione:
Parte A e B:
- Sono trascorsi più di 6 mesi dalla diagnosi di Spasmi Infantili (SI)
- Attuale trattamento con cannabinoidi
- Il soggetto ha un ematocrito maggiore di 60
- Il soggetto ha qualsiasi condizione medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe mettere a repentaglio o comprometterebbe la capacità del soggetto di partecipare a questo studio
- Il soggetto ha una storia o una condizione attuale che predispone alla disfunzione respiratoria
- Trattamento in corso con felbamato
- Trattamento in corso con perampanel
- Dieta chetogenica
- Anomalie di laboratorio clinicamente significative
- Anomalia clinicamente significativa sull'ECG che, secondo l'opinione dello sperimentatore, aumenta i rischi per la sicurezza della partecipazione allo studio
- Il soggetto ha una condizione letale o potenzialmente letale diversa da IS, con un rischio significativo di morte prima dei 18 mesi di età come l'iperglicinemia non chetotica
- Il peso corporeo è inferiore a 4 kg
- Storia nota di grave reazione anafilattica secondaria all'assunzione di farmaci o gravi discrasie ematiche
Parte C:
- Il soggetto ha manifestato problemi di tollerabilità acuta in entrambi i cicli di trattamento nella Parte A che lo sperimentatore e il monitor medico dello sponsor considerano un rischio per un'ulteriore partecipazione
- Il soggetto ha soddisfatto tutti i criteri di ritiro nella Parte A
- Il soggetto ha manifestato effetti avversi o sviluppato nuove condizioni mediche dall'iscrizione alla Parte A che lo sperimentatore ritiene potrebbe aumentare significativamente i rischi per la sicurezza della partecipazione alla Parte C
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Radiprodil
Ogni soggetto entrerà in un programma di titolazione della dose individualizzato.
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Radiprodil a dosi individualizzate.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di soggetti con risposta clinica al Giorno 14 di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil
Lasso di tempo: Giorno 14, contando dal primo giorno di radiprodil alla dose di mantenimento
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La risposta clinica è definita come assenza di spasmi al Giorno 14 di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil.
Questa è la variabile di efficacia primaria per la Parte A.
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Giorno 14, contando dal primo giorno di radiprodil alla dose di mantenimento
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Stime di esposizione generate da un modello farmacocinetico di popolazione
Lasso di tempo: I campioni verranno prelevati al basale (tempo durante il giorno da -14 a -1 prima della somministrazione) e 3, 4, 5 e 12 ore dopo la prima dose del giorno 1 di radiprodil a dose bassa, media e alta. I campioni di sangue verranno prelevati negli stessi orari dopo la 1a dose il giorno 2 della dose bassa di radiprodil
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Questa è una variabile primaria per la Parte A.
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I campioni verranno prelevati al basale (tempo durante il giorno da -14 a -1 prima della somministrazione) e 3, 4, 5 e 12 ore dopo la prima dose del giorno 1 di radiprodil a dose bassa, media e alta. I campioni di sangue verranno prelevati negli stessi orari dopo la 1a dose il giorno 2 della dose bassa di radiprodil
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Percentuale di soggetti con risposta elettroclinica al Giorno 14 di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil
Lasso di tempo: Giorno 14, contando dal primo giorno di radiprodil alla dose di mantenimento
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La risposta elettroclinica è definita come assenza di spasmi e risoluzione dell'ipsarritmia al giorno 14 di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil.
Questa è la variabile di efficacia primaria per la Parte B.
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Giorno 14, contando dal primo giorno di radiprodil alla dose di mantenimento
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Incidenza di eventi avversi (EA) durante lo studio
Lasso di tempo: Dal basale (giorno -1) alla fine del periodo post-trattamento (28 giorni dopo l'ultima somministrazione)
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Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un soggetto o in un soggetto sperimentale a cui viene somministrato un farmaco o un farmaco biologico (medicinale) o che utilizza un dispositivo medico.
L'evento non ha necessariamente una relazione causale con quel trattamento o uso.
Questa è una variabile primaria per tutte le parti.
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Dal basale (giorno -1) alla fine del periodo post-trattamento (28 giorni dopo l'ultima somministrazione)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di soggetti con risposta elettroclinica al Giorno 14 di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil
Lasso di tempo: Giorno 14, contando dal primo giorno di radiprodil alla dose di mantenimento
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La risposta elettroclinica è definita come assenza di spasmi e risoluzione dell'ipsarritmia al giorno 14 di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil.
Questa è la variabile di efficacia secondaria per la Parte A.
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Giorno 14, contando dal primo giorno di radiprodil alla dose di mantenimento
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Percentuale di soggetti con risposta clinica al Giorno 14 di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil
Lasso di tempo: Giorno 14, contando dal Giorno 14 di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil
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La risposta clinica è definita come assenza di spasmi al Giorno 14 di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil.
Questa è la variabile di efficacia secondaria per la Parte B.
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Giorno 14, contando dal Giorno 14 di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil
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Stime di esposizione generate da un modello farmacocinetico di popolazione
Lasso di tempo: I campioni di farmacocinetica saranno raccolti il giorno 1 di radiprodil a basso dosaggio, dosaggio medio e dosaggio elevato. Inoltre, verranno prelevati campioni di sangue dopo la 1a dose il giorno 2 della dose bassa di radiprodil.
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Questa è una variabile secondaria per la parte B.
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I campioni di farmacocinetica saranno raccolti il giorno 1 di radiprodil a basso dosaggio, dosaggio medio e dosaggio elevato. Inoltre, verranno prelevati campioni di sangue dopo la 1a dose il giorno 2 della dose bassa di radiprodil.
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Tempo di cessazione degli spasmi
Lasso di tempo: Durante i primi 14 giorni di trattamento con radiprodil
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Tempo alla cessazione degli spasmi per i responder clinici al giorno 14 del trattamento con la dose di mantenimento di radiprodol.
Questa è una variabile di efficacia secondaria per le parti A e B.
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Durante i primi 14 giorni di trattamento con radiprodil
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Percentuale di responder con recidiva clinica
Lasso di tempo: 12 mesi, contando dal Giorno 14 di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil
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La percentuale di responder clinici al giorno 14 di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil con recidiva clinica entro 12 mesi.
Questa è una variabile di efficacia secondaria per le parti A e B.
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12 mesi, contando dal Giorno 14 di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil
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Tempo alla ricaduta clinica dal giorno della cessazione dello spasmo
Lasso di tempo: Dal giorno della cessazione degli spasmi fino a 42 mesi di età
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Questa è una variabile di efficacia secondaria per le parti A e B.
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Dal giorno della cessazione degli spasmi fino a 42 mesi di età
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Percentuale di responder elettroclinici con recidiva elettroclinica
Lasso di tempo: 12 mesi, contando dal Giorno 14 di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil
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La percentuale di responder elettroclinici al giorno 14 di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil con recidiva elettroclinica entro 12 mesi.
Questa è una variabile di efficacia secondaria per le parti A e B.
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12 mesi, contando dal Giorno 14 di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil
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Tempo di ricaduta elettroclinica dal giorno della cessazione dello spasmo
Lasso di tempo: Dal giorno della cessazione degli spasmi fino a 42 mesi di età
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Questa è una variabile di efficacia secondaria per le parti A e B.
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Dal giorno della cessazione degli spasmi fino a 42 mesi di età
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Percentuale di soggetti con risposta clinica estesa
Lasso di tempo: 28 giorni, contando dal Giorno 14 (incluso) di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil
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La risposta clinica estesa è definita come assenza di spasmi per 28 giorni consecutivi dal giorno 14 di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil.
Questa è una variabile di efficacia secondaria per le parti A e B.
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28 giorni, contando dal Giorno 14 (incluso) di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil
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Percentuale di soggetti con risposta elettroclinica estesa
Lasso di tempo: 28 giorni, contando dal Giorno 14 (incluso) di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil
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La risposta elettroclinica estesa è definita come assenza di spasmi e risoluzione dell'ipsaritmia per 28 giorni consecutivi a partire dal giorno 14 di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil.
Questa è una variabile di efficacia secondaria per le parti A e B.
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28 giorni, contando dal Giorno 14 (incluso) di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil
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Percentuale di soggetti con risposta clinica estesa a ciascun ciclo di trattamento aggiuntivo al Giorno 14 di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil
Lasso di tempo: 28 giorni, contando dal giorno 14 (incluso) della dose di mantenimento
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La risposta clinica estesa è definita come assenza di spasmi per 28 giorni consecutivi dal giorno 14 di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil.
Questa è una variabile di efficacia secondaria per la parte C.
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28 giorni, contando dal giorno 14 (incluso) della dose di mantenimento
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Numero di cicli di trattamento per soggetto
Lasso di tempo: Durante la Parte C (dal giorno -1 al giorno 28 del periodo di mantenimento)
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Questa è una variabile secondaria per la Parte C.
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Durante la Parte C (dal giorno -1 al giorno 28 del periodo di mantenimento)
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Percentuale di soggetti con risposta elettroclinica a ciascun ciclo di trattamento aggiuntivo al Giorno 14 di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil
Lasso di tempo: Giorno 14, contando dal primo giorno della dose di mantenimento
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La risposta elettroclinica è definita come assenza di spasmi e risoluzione dell'ipsarritmia al giorno 14 di trattamento con la dose di mantenimento di radiprodil.
Questa è una variabile di efficacia secondaria per la Parte C.
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Giorno 14, contando dal primo giorno della dose di mantenimento
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Tempo alla ricaduta clinica dal primo giorno senza spasmi osservati per ciascun ciclo di trattamento
Lasso di tempo: Dal giorno in cui non si sono verificati spasmi fino a 42 mesi di età
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Questa è una variabile di efficacia secondaria per la parte C.
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Dal giorno in cui non si sono verificati spasmi fino a 42 mesi di età
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 dicembre 2017
Completamento primario (Effettivo)
2 ottobre 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
2 ottobre 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 luglio 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 luglio 2016
Primo Inserito (Stima)
12 luglio 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 settembre 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 settembre 2019
Ultimo verificato
1 settembre 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- EP0078
- 2016-002107-26 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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