Et fase 2-studie af Radiprodil i forsøgspersoner med lægemiddelresistente infantile spasmer (IS)
16. september 2019 opdateret af: UCB Biopharma S.P.R.L.
En åben-label adaptiv undersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og effektivitet af multiple doser af Radiprodil hos forsøgspersoner med lægemiddelresistente infantile spasmer
Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten, farmakokinetikken og effektiviteten af radiprodil til at afskaffe kliniske spasmer hos forsøgspersoner med lægemiddelresistente infantile spasmer
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsen er opdelt i 3 dele:
Del A - undersøgende, del B - bekræftende, del C - åben etiketudvidelse
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
3
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrig
- Ep0078 401
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 måneder til 1 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Del A og B:
- Forsøgspersonen er en mand eller kvinde mellem 2 og 14 måneder
- Diagnosen af infantile spasmer (IS)
- Forsøgspersonen har lægemiddelresistent IS
Del C:
- Forsøgspersonen deltog i EP0078 del A og modtog 2 behandlingscyklusser med radiprodil
- Forsøgspersonen oplevede et tilbagefald af spasmer under nedtrapningen eller inden for 5 halveringstider (3 dage) seponering af radiprodil-behandling i cyklus 2 i del A
- Elektroencefalogram (EEG) på baseline del C er foreneligt med diagnosen af infantile spasmer
Ekskluderingskriterier:
Del A og B:
- Der er gået mere end 6 måneder siden diagnosen Infantile Spasms (IS)
- Nuværende behandling med cannabinoider
- Forsøgspersonen har hæmatokrit større end 60
- Forsøgspersonen har en hvilken som helst medicinsk tilstand, der efter efterforskerens mening kan bringe eller kompromittere forsøgspersonens evne til at deltage i denne undersøgelse
- Forsøgspersonen har en historie eller aktuel tilstand, der disponerer for respiratorisk dysfunktion
- Nuværende behandling med felbamat
- Nuværende behandling med perampanel
- Ketogen diæt
- Klinisk signifikante laboratorieabnormiteter
- Klinisk signifikant abnormitet på EKG, der efter investigators mening øger sikkerhedsrisiciene ved at deltage i undersøgelsen
- Forsøgsperson har en anden dødelig eller potentielt dødelig tilstand end IS, med en betydelig risiko for død før 18 måneders alderen, såsom ikke-ketotisk hyperglycinæmi
- Kropsvægten er under 4 kg
- Kendt historie med alvorlig anafylaktisk reaktion sekundært til medicinindtagelse eller alvorlige bloddyskrasier
Del C:
- Forsøgspersonen oplevede akutte tolerabilitetsproblemer i begge behandlingscyklusser i del A, som efterforskeren og sponsorens medicinske monitor betragter som en risiko for yderligere deltagelse
- Emnet opfyldte eventuelle tilbagetrækningskriterier i del A
- Forsøgspersonen har oplevet uønskede virkninger eller udviklet nye medicinske tilstande siden tilmeldingen til del A, som efterforskeren vurderer kunne øge sikkerhedsrisiciene ved at deltage i del C markant.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Radiprodil
Hvert individ vil indtaste et individuelt dosistitreringsskema.
|
Radiprodil i individualiserede doser.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af forsøgspersoner med klinisk respons på dag 14 af behandlingen med vedligeholdelsesdosis af radiprodil
Tidsramme: Dag 14, tællet fra den første dag med radiprodil ved vedligeholdelsesdosis
|
Klinisk respons er defineret som ingen spasmer på dag 14 af behandlingen med vedligeholdelsesdosis af radiprodil.
Dette er den primære effektivitetsvariabel for del A.
|
Dag 14, tællet fra den første dag med radiprodil ved vedligeholdelsesdosis
|
|
Estimater af eksponering genereret fra en populationsfarmakokinetisk modellering
Tidsramme: Prøver vil blive taget ved baseline (tid på dag -14 til -1 før dosering) og 3, 4, 5 og 12 timer efter den 1. dosis på dag 1 af radiprodil lav, mellem og høj dosis. Blodprøver vil blive taget på samme tidspunkter efter 1. dosis på dag 2 af radiprodil lav dosis
|
Dette er en primær variabel for del A.
|
Prøver vil blive taget ved baseline (tid på dag -14 til -1 før dosering) og 3, 4, 5 og 12 timer efter den 1. dosis på dag 1 af radiprodil lav, mellem og høj dosis. Blodprøver vil blive taget på samme tidspunkter efter 1. dosis på dag 2 af radiprodil lav dosis
|
|
Procentdel af forsøgspersoner med elektro-klinisk respons på dag 14 af behandlingen med vedligeholdelsesdosis af radiprodil
Tidsramme: Dag 14, tællet fra den første dag med radiprodil ved vedligeholdelsesdosis
|
Elektro-klinisk respons er defineret som ingen spasmer og opløsning af hypsarrytmi på dag 14 af behandlingen med vedligeholdelsesdosis af radiprodil.
Dette er den primære effektivitetsvariabel for del B.
|
Dag 14, tællet fra den første dag med radiprodil ved vedligeholdelsesdosis
|
|
Forekomst af uønskede hændelser (AE'er) under undersøgelsen
Tidsramme: Fra baseline (dag -1) til slutningen af efterbehandlingsperioden (28 dage efter sidste dosering)
|
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos et forsøgsperson eller forsøgsperson, der får et lægemiddel eller biologisk (lægemiddel) eller som bruger et medicinsk udstyr.
Hændelsen har ikke nødvendigvis en årsagssammenhæng med den pågældende behandling eller brug.
Dette er en primær variabel for alle dele.
|
Fra baseline (dag -1) til slutningen af efterbehandlingsperioden (28 dage efter sidste dosering)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af forsøgspersoner med elektro-klinisk respons på dag 14 af behandlingen med vedligeholdelsesdosis af radiprodil
Tidsramme: Dag 14, tællet fra den første dag med radiprodil ved vedligeholdelsesdosis
|
Elektro-klinisk respons er defineret som ingen spasmer og opløsning af hypsarrytmi på dag 14 af behandlingen med vedligeholdelsesdosis af radiprodil.
Dette er den sekundære effektivitetsvariabel for del A.
|
Dag 14, tællet fra den første dag med radiprodil ved vedligeholdelsesdosis
|
|
Procentdel af forsøgspersoner med klinisk respons på dag 14 af behandlingen med vedligeholdelsesdosis af radiprodil
Tidsramme: Dag 14, tællet fra dag 14 af behandling med vedligeholdelsesdosis af radiprodil
|
Klinisk respons er defineret som ingen spasmer på dag 14 af behandlingen med vedligeholdelsesdosis af radiprodil.
Dette er den sekundære effektivitetsvariabel for del B.
|
Dag 14, tællet fra dag 14 af behandling med vedligeholdelsesdosis af radiprodil
|
|
Estimater af eksponering genereret fra en populationsfarmakokinetisk modellering
Tidsramme: Farmakokinetiske prøver vil blive indsamlet på dag 1 af radiprodil lav dosis, mellem dosis og høj dosis. Derudover vil der blive taget blodprøver efter 1. dosis på dag 2 af radiprodil lav dosis.
|
Dette er en sekundær variabel for del B.
|
Farmakokinetiske prøver vil blive indsamlet på dag 1 af radiprodil lav dosis, mellem dosis og høj dosis. Derudover vil der blive taget blodprøver efter 1. dosis på dag 2 af radiprodil lav dosis.
|
|
Tid til ophør af spasmer
Tidsramme: I løbet af de første 14 dages behandling med radiprodil
|
Tid til ophør af spasmer for klinisk respondere på dag 14 af behandlingen med vedligeholdelsesdosis af radiprodol.
Dette er en sekundær effektivitetsvariabel for del A og B.
|
I løbet af de første 14 dages behandling med radiprodil
|
|
Procentdel af respondere med klinisk tilbagefald
Tidsramme: 12 måneder, regnet fra dag 14 af behandling med vedligeholdelsesdosis af radiprodil
|
Procentdelen af klinisk respondere på dag 14 af behandling med vedligeholdelsesdosis af radiprodil med klinisk tilbagefald inden for 12 måneder.
Dette er en sekundær effektivitetsvariabel for del A og B.
|
12 måneder, regnet fra dag 14 af behandling med vedligeholdelsesdosis af radiprodil
|
|
Tid til klinisk tilbagefald fra dagen for ophør af spasmer
Tidsramme: Fra dagen for ophør af spasmer op til 42 måneders alderen
|
Dette er en sekundær effektivitetsvariabel for del A og B.
|
Fra dagen for ophør af spasmer op til 42 måneders alderen
|
|
Procentdel af elektro-kliniske respondere med elektro-klinisk tilbagefald
Tidsramme: 12 måneder, regnet fra dag 14 af behandling med vedligeholdelsesdosis af radiprodil
|
Procentdelen af elektro-kliniske respondere på dag 14 af behandling med vedligeholdelsesdosis af radiprodil med elektro-klinisk tilbagefald inden for 12 måneder.
Dette er en sekundær effektivitetsvariabel for del A og B.
|
12 måneder, regnet fra dag 14 af behandling med vedligeholdelsesdosis af radiprodil
|
|
Tid til elektro-klinisk tilbagefald fra dagen for ophør af spasmer
Tidsramme: Fra dagen for ophør af spasmer op til 42 måneders alderen
|
Dette er en sekundær effektivitetsvariabel for del A og B.
|
Fra dagen for ophør af spasmer op til 42 måneders alderen
|
|
Procentdel af forsøgspersoner med udvidet klinisk respons
Tidsramme: 28 dage, regnet fra dag 14 (inklusive) af behandling med vedligeholdelsesdosis af radiprodil
|
Udvidet klinisk respons er defineret som ingen spasmer i 28 på hinanden følgende dage fra dag 14 af behandling med vedligeholdelsesdosis af radiprodil.
Dette er en sekundær effektivitetsvariabel for del A og B.
|
28 dage, regnet fra dag 14 (inklusive) af behandling med vedligeholdelsesdosis af radiprodil
|
|
Procentdel af forsøgspersoner med udvidet elektro-klinisk respons
Tidsramme: 28 dage, regnet fra dag 14 (inklusive) af behandling med vedligeholdelsesdosis af radiprodil
|
Udvidet elektro-klinisk respons er defineret som ingen spasmer og opløsning af hypsarrytmi i 28 på hinanden følgende dage fra dag 14 af behandlingen med vedligeholdelsesdosis af radiprodil.
Dette er en sekundær effektivitetsvariabel for del A og B.
|
28 dage, regnet fra dag 14 (inklusive) af behandling med vedligeholdelsesdosis af radiprodil
|
|
Procentdel af forsøgspersoner med udvidet klinisk respons på hver yderligere behandlingscyklus på dag 14 af behandlingen med vedligeholdelsesdosis af radiprodil
Tidsramme: 28 dage, tællet fra dag 14 (inklusive) af vedligeholdelsesdosis
|
Udvidet klinisk respons er defineret som ingen spasmer i 28 på hinanden følgende dage fra dag 14 af behandling med vedligeholdelsesdosis af radiprodil.
Dette er en sekundær effektivitetsvariabel for del C.
|
28 dage, tællet fra dag 14 (inklusive) af vedligeholdelsesdosis
|
|
Antal behandlingscyklusser pr. forsøgsperson
Tidsramme: Under del C (dag -1 til dag 28 i vedligeholdelsesperioden)
|
Dette er en sekundær variabel for del C.
|
Under del C (dag -1 til dag 28 i vedligeholdelsesperioden)
|
|
Procentdel af forsøgspersoner med elektro-klinisk respons på hver yderligere behandlingscyklus på dag 14 af behandlingen med vedligeholdelsesdosis af radiprodil
Tidsramme: Dag 14, tællet fra den første dag af vedligeholdelsesdosis
|
Elektro-klinisk respons er defineret som ingen spasmer og opløsning af hypsarrytmi på dag 14 af behandlingen med vedligeholdelsesdosis af radiprodil.
Dette er en sekundær effektivitetsvariabel for del C.
|
Dag 14, tællet fra den første dag af vedligeholdelsesdosis
|
|
Tid til klinisk tilbagefald fra den første dag uden observerede spasmer for hver behandlingscyklus
Tidsramme: Fra dag uden observerede spasmer op til 42 måneders alderen
|
Dette er en sekundær effektivitetsvariabel for del C.
|
Fra dag uden observerede spasmer op til 42 måneders alderen
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
4. december 2017
Primær færdiggørelse (Faktiske)
2. oktober 2018
Studieafslutning (Faktiske)
2. oktober 2018
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
8. juli 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. juli 2016
Først opslået (Skøn)
12. juli 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
17. september 2019
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
16. september 2019
Sidst verificeret
1. september 2019
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- EP0078
- 2016-002107-26 (EudraCT nummer)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .