水疱性類天疱瘡患者の転帰、治療パターン、および関連費用を評価する観察研究 (EDP-PB)

水疱性類天疱瘡は、皮膚の最も一般的な自己免疫性水疱性疾患であり、通常は高齢者に影響を及ぼします。 自然増悪と寛解を繰り返す慢性疾患です。 水疱性類天疱瘡は、ヘミデスモソームタンパク質 (BP180、BP230) に対する IgG 自己抗体によって媒介され、皮膚の真皮表皮接着に関与しています。 水疱性類天疱瘡の診断は、皮膚直接免疫蛍光法を含む臨床的および免疫病理学的所見に基づいています。 この疾患は通常、平均して 1 年間の治療期間を必要としますが、長期の維持療法が必要な場合もあります。 高用量の経口コルチコステロイドは、長年にわたって治療の主力と考えられてきましたが、有害であり、死亡率を含む治療の副作用の割合が高くなっています。 局所超強力コルチコステロイドは、高用量の経口コルチコステロイドよりも効果的でありながら安全であることが実証されており、95% から 100% の症例で疾患を制御しながら、副作用と死亡率を低減します。 その高い有効性にもかかわらず、局所超強力コルチコステロイド療法はしばしば不便であると考えられています。 さらに、免疫抑制剤とメトトレキサートは、水疱性類天疱瘡の高齢患者では忍容性が低く、しばしば禁忌です。 今日まで、この疾患におけるさまざまな治療法の実世界での使用と費用を評価した研究はありません。

目的 このプロジェクトは、水疱性類天疱瘡と診断された患者の転帰、有害事象、治療パターン、および関連費用を評価する、観察的、多施設共同、前向き、非介入的、非盲検のデータ収集研究です。 患者の登録期間は 1 年間で、患者ごとに 1 年間の追跡調査 (観察期間) が行われます。 フランスの4つの皮膚科センターが参加します。

第一目的：

具体的な目標は、水疱性類天疱瘡の各患者の治療管理について説明することです。これには、次のものが含まれます。 ii) 臨床的および生物学的モニタリング、および iii) 治療の最初の 1 年間の臨床結果。 この研究によって答えられる仮説は、フランスのガイドラインで推奨されているように、実生活で水疱性類天疱瘡を治療するために局所超強力コルチコステロイド療法が適切に使用されているかどうか、および全身療法と比較してこの治療が医療費に影響を与えるかどうかです（例. メトトレキサートまたはプレドニゾン）。

副次的な目的:

• 一次治療に影響を与える要因を決定するには: 局所超強力コルチコステロイド療法 (治療スキーム 1 または TS1) 対全身療法 (治療スキーム 2 または TS2)。
• 治療の最初の 1 年間に疾患の転帰に影響を与える要因、特に TS1 と TS2 を特定すること。
• 治療の最初の 1 年間の総医療費と非医療費を決定し、これらの費用を TS1 と TS2 に従って治療された患者間で比較します。

探索目的

-抗BP180および抗BP230 IgG自己抗体、IL-17、IL-23、IL-12または他の生物学的マーカーを含むいくつかの血液バイオマーカーを順次評価し、治療スキームに従ってそれらを比較する（TS1対TS2）。

水疱性類天疱瘡の含まれる患者は、1年間追跡されます。 ベースラインおよび 6 回のフォローアップ訪問が計画されており、疾患の活動性、治療、検査室モニタリングのモダリティを記録し、補助的な研究のために血液サンプルを収集します。 ベースラインで記録された臨床データは、性別、年齢、および関連する病状です (神経障害: 認知症、脳卒中、パーキンソン病、多発性硬化症、悪性疾患、その他の疾患)。 ベースラインの臨床評価には、連続 3 日間の毎日の新しい水疱の数、皮膚または粘膜の水疱とびらんの局在化、および BPDAI (水疱性類天疱瘡疾患領域指数) が含まれます。 広範な水疱性類天疱瘡は、毎日少なくとも 10 個の新しい水疱の発生として定義されます。 使用された第一選択治療が記録されます（超強力な局所CS、つまりプロピオン酸クロベタゾールクリーム、1日あたり20〜30g、メトトレキサート、その他の全身療法）。 各来院時に、そう痒症、紅斑性または湿疹性または蕁麻疹性斑の存在、および毎日の新しい水疱の数が記録され、BPDAI (水疱性類天疱瘡疾患領域指数) が計算されます。 水疱性類天疱瘡の局所的および全身的治療は、最終的に発生した再発の発生および日付として、各訪問時に記録されます。 再発は、掻痒および/または紅斑性、湿疹性または蕁麻疹性プラークを伴う 3 つ以上の新しい水疱の再発として定義されます。