Обсервационное исследование по оценке результатов, схемы лечения и связанных с этим затрат у пациентов с буллезным пемфигоидом (EDP-PB)

Буллезный пемфигоид является наиболее распространенным аутоиммунным пузырчатым заболеванием кожи, обычно поражающим пожилых людей. Это хроническое заболевание, характеризующееся спонтанными обострениями и ремиссиями. Буллезный пемфигоид опосредуется аутоантителами IgG, направленными против гемидесмосомных белков (BP180, BP230), которые участвуют в дермально-эпидермальной адгезии в коже. Диагноз буллезного пемфигоида основывается на клинических и иммунопатологических данных, включая прямую иммунофлуоресценцию кожи. Заболевание обычно требует лечения в среднем в течение 1 года, хотя в некоторых случаях может потребоваться длительная поддерживающая терапия. Пероральные кортикостероиды в высоких дозах считались основой лечения в течение многих лет, но они вредны, с высокой частотой побочных эффектов лечения, включая смертность. Было продемонстрировано, что топические суперактивные кортикостероиды столь же эффективны, но более безопасны, чем высокие дозы пероральных кортикостероидов, снижая побочные эффекты и уровень смертности, при этом контролируя заболевание в 95–100% случаев. Несмотря на высокую эффективность, топическая терапия суперактивными кортикостероидами часто считается малоудобной. Кроме того, иммунодепрессанты и метотрексат плохо переносятся или часто противопоказаны пожилым пациентам с буллезным пемфигоидом. На сегодняшний день ни одно исследование не оценивало реальное использование и стоимость различных методов лечения этого заболевания.

Цель Проект представляет собой обсервационное, многоцентровое, проспективное, неинтервенционное и открытое исследование по сбору данных, в котором оцениваются исходы, нежелательные явления, схемы лечения и связанные с этим затраты у пациентов с диагнозом буллезный пемфигоид. Период регистрации пациентов будет составлять 1 год с последующим наблюдением (периодом наблюдения) 1 год для каждого пациента. В нем примут участие четыре дерматологических центра во Франции.

Основная цель:

Конкретная цель состоит в том, чтобы описать терапевтическое лечение каждого пациента с буллезным пемфигоидом, включая: i) все местные и системные препараты и уход; ii) клинический и биологический мониторинг и iii) клинический результат в течение первого года лечения. Гипотеза, на которую должно ответить исследование, заключается в том, что топическая супермощная кортикостероидная терапия правильно используется для лечения буллезного пемфигоида в реальной жизни, как это рекомендовано французскими рекомендациями, и влияет ли это лечение на медицинские расходы по сравнению с системной терапией (например, метотрексат или преднизолон).

Второстепенные цели:

• Определить факторы, влияющие на терапию первой линии: топическая терапия суперактивными кортикостероидами (схема лечения 1 или TS1) по сравнению с системной терапией (схема лечения 2 или TS2).
• Определить факторы, влияющие на исход заболевания в течение первого года лечения, особенно TS1 по сравнению с TS2.
• Определить общие медицинские и немедицинские расходы в течение первого года лечения и сравнить эти затраты между пациентами, получавшими лечение в соответствии с TS1 и TS2.

Исследовательские цели

- Последовательно оценить несколько биомаркеров крови, включая анти-BP180 и анти-BP230 аутоантитела IgG, IL-17, IL-23, IL-12 или другие биологические продуценты, и сравнить их в соответствии со схемой лечения (TS1 против TS2).

Включенные пациенты с буллезным пемфигоидом будут наблюдаться в течение 1 года. Планируются исходные и 6 последующих посещений для регистрации активности заболевания, методов лечения и лабораторного мониторинга, а также для сбора образцов крови для дополнительных исследований. Клинические данные, зарегистрированные на исходном уровне, включают пол, возраст и сопутствующие заболевания (неврологические расстройства: деменция, инсульт, болезнь Паркинсона, рассеянный склероз, злокачественные новообразования, другие заболевания). Базовая клиническая оценка включает количество новых пузырей, ежедневно возникающих в течение 3 дней подряд, локализацию пузырей и эрозий на коже или слизистых оболочках и BPDAI (индекс площади буллезного пемфигоида). Обширный буллезный пемфигоид определяется как появление не менее 10 новых пузырей в день. Используемое лечение первой линии будет зарегистрировано (суперактивные местные кортикостероиды, т. е. крем клобетазола пропионата, 20–30 г в день; метотрексат; другая системная терапия). При каждом посещении регистрируют наличие зуда, эритематозных, экзематозных или уртикарных бляшек, а также количество новых ежедневных волдырей и рассчитывают BPDAI (индекс площади буллезного пемфигоида). Местное и системное лечение буллезного пемфигоида регистрируют при каждом посещении, как возникновение и дату рецидива, который в конечном итоге произошел. Рецидив определяется как повторное появление ≥3 новых волдырей в день наряду с зудом и/или эритематозными, экзематозными или уртикарными бляшками.