Badanie obserwacyjne oceniające wyniki, wzorce leczenia i związane z tym koszty u pacjentów z pemfigoidem pęcherzowym (EDP-PB)

Pemfigoid pęcherzowy jest najczęstszą autoimmunologiczną chorobą pęcherzową skóry, dotykającą zwykle osoby starsze. Jest to przewlekła choroba charakteryzująca się spontanicznymi zaostrzeniami i remisjami. W pemfigoidzie pęcherzowym pośredniczą autoprzeciwciała IgG skierowane przeciwko białkom hemidesmosomalnym (BP180, BP230), które biorą udział w adhezji skórno-naskórkowej w skórze. Rozpoznanie pęcherzowego pemfigoidu opiera się na wynikach klinicznych i immunopatologicznych, w tym na bezpośredniej immunofluorescencji skóry. Choroba zwykle wymaga leczenia trwającego średnio 1 rok, chociaż w niektórych przypadkach może być konieczna długotrwała terapia podtrzymująca. Wysokie dawki doustnych kortykosteroidów były uważane za podstawę leczenia przez wiele lat, ale są szkodliwe, z wysokim odsetkiem skutków ubocznych leczenia, w tym śmiertelnością. Wykazano, że miejscowe supermocne kortykosteroidy są równie skuteczne, ale bezpieczniejsze niż duże dawki doustnych kortykosteroidów, zmniejszając skutki uboczne i śmiertelność, jednocześnie kontrolując chorobę w 95% do 100% przypadków. Pomimo wysokiej skuteczności, miejscowa terapia supermocnymi kortykosteroidami jest często uważana za mało dogodną. Ponadto leki immunosupresyjne i metotreksat są źle tolerowane lub często przeciwwskazane u pacjentów w podeszłym wieku z pemfigoidem pęcherzowym. Do tej pory żadne badanie nie oceniało rzeczywistego wykorzystania i kosztów różnych metod leczenia tej choroby.

Cel Projekt jest obserwacyjnym, wieloośrodkowym, prospektywnym, nieinterwencyjnym i otwartym badaniem gromadzącym dane, oceniającym wyniki, zdarzenia niepożądane, wzorce leczenia i powiązane koszty u pacjentów z rozpoznaniem pemfigoidu pęcherzowego. Okres rejestracji pacjentów będzie wynosił 1 rok z okresem obserwacji (okres obserwacji) 1 rok dla każdego pacjenta. Wezmą w nim udział cztery ośrodki dermatologiczne we Francji.

Podstawowy cel:

Celem szczegółowym jest opisanie u każdego pacjenta z pemfigoidem pęcherzowym postępowania terapeutycznego, w tym: i) wszystkich leków miejscowych i ogólnoustrojowych oraz opieki pielęgniarskiej; ii) monitorowanie kliniczne i biologiczne oraz iii) wynik kliniczny podczas pierwszego roku leczenia. Hipoteza, na którą należy odpowiedzieć w badaniu, jest taka, że ​​miejscowa terapia supermocnymi kortykosteroidami jest właściwie stosowana w leczeniu pemfigoidu pęcherzowego w prawdziwym życiu, zgodnie z zaleceniami francuskimi i czy to leczenie wpływa na koszty leczenia w porównaniu z terapiami ogólnoustrojowymi (np. metotreksat lub prednizon).

Cele drugorzędne:

• Określenie czynników wpływających na terapię pierwszego rzutu: miejscowa kortykosteroidoterapia supermocna (schemat leczenia 1 lub TS1) w porównaniu z terapią ogólnoustrojową (schemat leczenia 2 lub TS2).
• Określenie czynników wpływających na wynik choroby w pierwszym roku leczenia, zwłaszcza TS1 vs TS2.
• Określenie całkowitych kosztów medycznych i pozamedycznych w pierwszym roku leczenia oraz porównanie tych kosztów pomiędzy pacjentami leczonymi według TS1 i TS2.

Cele eksploracyjne

- Do sekwencyjnej oceny kilku biomarkerów krwi, w tym autoprzeciwciał IgG anty-BP180 i anty-BP230, IL-17, IL-23, IL-12 lub innych biologicznych twórców i porównania ich zgodnie ze schematem leczenia (TS1 vs TS2).

Włączeni pacjenci z pemfigoidem pęcherzowym będą obserwowani przez 1 rok. Planuje się wizyty wyjściowe i 6 wizyt kontrolnych w celu zarejestrowania aktywności choroby, sposobów leczenia i monitorowania laboratoryjnego oraz pobrania próbek krwi do badań pomocniczych. Dane kliniczne rejestrowane na początku badania obejmują płeć, wiek i powiązane stany medyczne (zaburzenia neurologiczne: otępienie, udar, choroba Parkinsona, stwardnienie rozsiane; nowotwory złośliwe; inne choroby). Wyjściowa ocena kliniczna obejmuje liczbę codziennych nowych pęcherzy przez 3 kolejne dni, lokalizację pęcherzy i nadżerek na skórze lub błonie śluzowej oraz BPDAI (indeks obszaru choroby pęcherzowej pemfigoidu). Rozległy pemfigoid pęcherzowy definiuje się jako pojawienie się co najmniej 10 nowych pęcherzy dziennie. Zastosowane leczenie pierwszego rzutu zostanie odnotowane (supermocne miejscowe kortykosteroidy, tj. krem ​​z propionianem klobetazolu, 20-30 g dziennie; metotreksat; inna terapia ogólnoustrojowa). Podczas każdej wizyty rejestruje się obecność świądu, rumieniowatych lub wypryskowych lub pokrzywkowych blaszek oraz liczbę nowych codziennych pęcherzy i oblicza się BPDAI (indeks obszaru choroby pęcherzowej pemfigoidu). Miejscowe i ogólnoustrojowe leczenie pemfigoidu pęcherzowego jest rejestrowane podczas każdej wizyty, jako wystąpienie i data nawrotu, który ostatecznie nastąpił. Nawrót definiuje się jako ponowne pojawienie się ≥ 3 nowych pęcherzy dziennie wraz ze świądem i/lub blaszkami rumieniowymi, wypryskowymi lub pokrzywkowymi.