Étude observationnelle évaluant les résultats, les schémas de traitement et les coûts associés chez les patients atteints de pemphigoïde bulleuse (EDP-PB)

La pemphigoïde bulleuse est la maladie bulleuse auto-immune la plus courante de la peau, affectant généralement les personnes âgées. C'est une maladie chronique caractérisée par des exacerbations et des rémissions spontanées. La pemphigoïde bulleuse est médiée par des auto-anticorps IgG dirigés contre les protéines hémidesmosomales (BP180, BP230), impliquées dans l'adhésion dermo-épidermique au niveau de la peau. Le diagnostic de pemphigoïde bulleuse repose sur les résultats cliniques et immunopathologiques, y compris l'immunofluorescence cutanée directe. La maladie nécessite généralement en moyenne une durée de traitement d'un an, bien qu'un traitement d'entretien à long terme puisse être nécessaire dans certains cas. Les corticostéroïdes oraux à fortes doses ont été considérés comme le traitement de base pendant de nombreuses années, mais ils sont délétères, avec un taux élevé d'effets secondaires du traitement, y compris la mortalité. Il a été démontré que les corticostéroïdes superpuissants topiques sont aussi efficaces mais plus sûrs que des doses élevées de corticostéroïdes oraux, réduisant les effets secondaires et le taux de mortalité, tout en contrôlant la maladie dans 95 % à 100 % des cas. Malgré sa grande efficacité, la corticothérapie topique surpuissante est souvent considérée comme peu commode. De plus, les médicaments immunosuppresseurs et le méthotrexate sont mal tolérés ou fréquemment contre-indiqués chez les patients âgés atteints de pemphigoïde bulleuse. À ce jour, aucune étude n'a évalué l'utilisation et les coûts réels des différents traitements de cette maladie.

Objectif Le projet est une étude de collecte de données observationnelle, multicentrique, prospective, non interventionnelle et ouverte évaluant les résultats, les événements indésirables, les schémas de traitement et les coûts associés chez les patients diagnostiqués avec une pemphigoïde bulleuse. La période d'inscription des patients sera de 1 an avec un suivi (période d'observation) de 1 an pour chaque patient. Quatre centres de dermatologie en France y participeront.

Objectif principal:

L'objectif spécifique est de décrire chez chaque patient atteint de pemphigoïde bulleuse la prise en charge thérapeutique, comprenant : i) tous les médicaments topiques et systémiques et les soins infirmiers ; ii) surveillance clinique et biologique et iii) évolution clinique au cours de la première année de traitement. L'hypothèse à laquelle doit répondre l'étude est que la corticothérapie surpuissante topique est correctement utilisée pour traiter la pemphigoïde bulleuse dans la vie réelle comme le recommandent les directives françaises et si ce traitement influence les coûts médicaux par rapport aux thérapies systémiques (par ex. méthotrexate ou prednisone).

Objectifs secondaires :

• Déterminer les facteurs influençant le traitement de première ligne : corticothérapie surpuissante topique (schéma thérapeutique 1 ou TS1) versus thérapie systémique (schéma thérapeutique 2 ou TS2).
• Déterminer les facteurs influençant l'évolution de la maladie au cours de la première année de traitement, en particulier TS1 par rapport à TS2.
• Déterminer les coûts totaux, médicaux et non médicaux, au cours de la première année de traitement et comparer ces coûts entre les patients traités selon TS1 versus TS2.

Objectifs exploratoires

- Évaluer séquentiellement plusieurs biomarqueurs sanguins, dont les auto-anticorps IgG anti-BP180 et anti-BP230, IL-17, IL-23, IL-12 ou d'autres marqueurs biologiques et les comparer selon le schéma thérapeutique (TS1 versus TS2).

Les patients inclus atteints de pemphigoïde bulleuse seront suivis pendant 1 an. Des visites de référence et 6 visites de suivi sont prévues pour enregistrer l'activité de la maladie, les modalités de traitement et de surveillance en laboratoire et pour prélever des échantillons de sang pour des études auxiliaires. Les données cliniques enregistrées à l'inclusion sont le sexe, l'âge et les conditions médicales associées (troubles neurologiques : démence, accident vasculaire cérébral, maladie de Parkinson, sclérose en plaques ; malignité ; autres maladies). L'évaluation clinique de base comprend le nombre de nouvelles cloques quotidiennes pendant 3 jours consécutifs, la localisation des cloques et des érosions de la peau ou des muqueuses et le BPDAI (bullous pemphigoid disease area index). La pemphigoïde bulleuse étendue est définie comme la survenue d'au moins 10 nouvelles cloques par jour. Le traitement de première ligne utilisé sera enregistré (CS topique superpuissant, c'est-à-dire crème de propionate de clobétasol, 20-30 g par jour ; méthotrexate ; autre thérapie systémique). A chaque visite, la présence de prurit, de plaques érythémateuses ou eczémateuses ou urticariennes, et le nombre de nouvelles cloques quotidiennes sont relevés et un BPDAI (Bullous Pemphigoid Disease Area Index) est calculé. Les traitements topiques et systémiques de la pemphigoïde bulleuse sont enregistrés à chaque visite, ainsi que la survenue et la date de la rechute, éventuellement survenue. La rechute est définie comme la réapparition d'au moins 3 nouvelles cloques quotidiennes accompagnées de prurit et/ou de plaques érythémateuses, eczémateuses ou urticariennes.