수포성 천포창 환자의 결과, 치료 패턴 및 관련 비용을 평가하는 관찰 연구 (EDP-PB)

수포성 유천포창은 피부의 가장 흔한 자가면역 수포성 질환으로, 일반적으로 노인에게 영향을 미칩니다. 자발적인 악화와 완화를 특징으로 하는 만성 질환입니다. 수포성 유천포창은 피부의 진피-표피 접착에 관여하는 hemidesmosomal 단백질(BP180, BP230)에 대한 IgG 자가항체에 의해 매개됩니다. 수포성 유천포창의 진단은 피부 직접 면역형광법을 포함한 임상적 및 면역병리학적 소견을 기반으로 합니다. 이 질병은 일반적으로 평균 1년의 치료 기간이 필요하지만 경우에 따라 장기간의 유지 요법이 필요할 수도 있습니다. 고용량 경구 코르티코스테로이드는 수년 동안 치료의 중심으로 여겨져 왔지만 사망률을 포함하여 치료 부작용의 비율이 높아 유해합니다. 국소 초강력 코르티코스테로이드는 고용량의 경구용 코르티코스테로이드보다 효과적이면서도 안전한 것으로 입증되었으며, 부작용과 사망률을 감소시키면서 95%에서 100% 사이의 질병을 통제합니다. 높은 효능에도 불구하고 국소 초강력 코르티코스테로이드 요법은 종종 편리성이 떨어지는 것으로 간주됩니다. 또한, 면역억제제와 메토트렉세이트는 수포성 유천포창이 있는 노인 환자에서 내약성이 낮거나 종종 금기입니다. 현재까지 이 질병에 대한 다양한 치료법의 실제 사용과 비용을 평가한 연구는 없습니다.

목적 이 프로젝트는 수포성 유천포창으로 진단받은 환자의 결과, 부작용, 치료 패턴 및 관련 비용을 평가하는 관찰, 다기관, 전향적, 비개입적 및 공개 데이터 수집 연구입니다. 환자 등록 기간은 각 환자에 대해 1년의 후속 조치(관찰 기간)를 포함하여 1년입니다. 프랑스의 4개 피부과 센터가 참여할 예정이다.

기본 목표:

특정 목표는 수포성 유천포창이 있는 각 환자에서 다음을 포함하는 치료 관리를 설명하는 것입니다. i) 모든 국소 및 전신 약물 및 간호; ii) 임상 및 생물학적 모니터링 및 iii) 치료 첫 해 동안의 임상 결과. 연구에 의해 답을 얻을 수 있는 가설은 국소 초강력 코르티코스테로이드 요법이 프랑스 지침에서 권장하는 대로 실생활에서 수포성 유천포창 치료에 적절하게 사용되고 있으며 이 치료가 전신 요법과 비교하여 의료 비용에 영향을 미치는지 여부입니다. 메토트렉세이트 또는 프레드니손).

보조 목표:

• 1차 요법에 영향을 미치는 요인을 결정하기 위해: 국소 초강력 코르티코스테로이드 요법(치료 계획 1 또는 TS1) 대 전신 요법(치료 계획 2 또는 TS2).
• 치료 첫 해 동안 질병 결과에 영향을 미치는 요인, 특히 TS1 대 TS2를 결정합니다.
• 치료 첫 해 동안의 총 의료비 및 비의료비를 결정하고 TS1 대 TS2에 따라 치료받은 환자 간에 이러한 비용을 비교합니다.

탐색 목표

- 항-BP180 및 항-BP230 IgG 자가항체, IL-17, IL-23, IL-12 또는 기타 생물학적 제제를 포함한 여러 혈액 바이오마커를 순차적으로 평가하고 치료 계획에 따라 이들을 비교합니다(TS1 대 TS2).

포함된 수포성 유천포창 환자는 1년 동안 추적될 것입니다. 질병 활동, 치료 및 실험실 모니터링 방식을 기록하고 보조 연구를 위한 혈액 샘플을 수집하기 위해 기준선 및 6회의 후속 방문이 계획되어 있습니다. 베이스라인에서 기록된 임상 데이터는 성별, 연령 및 관련 의학적 상태(신경 장애: 치매, 뇌졸중, 파킨슨병, 다발성 경화증, 악성 종양, 기타 질병)입니다. 기준선 임상 평가에는 연속 3일 동안 매일 새로운 수포의 수, 피부 또는 점막 수포 및 미란의 국소화 및 BPDAI(수포성 유천포창병 면적 지수)가 포함됩니다. 광범위한 수포성 유천포창은 매일 최소 10개의 새로운 수포가 발생하는 것으로 정의됩니다. 사용된 1차 치료가 기록될 것이다(초강력 국소 CS, 즉 클로베타솔 프로피오네이트 크림, 하루 20-30g; 메토트렉세이트; 기타 전신 요법). 방문할 때마다 소양증, 홍반성 또는 습진성 또는 두드러기성 플라크의 존재 및 새로운 일일 수포의 수를 기록하고 BPDAI(수포성 유천포창병 면적 지수)를 계산합니다. 수포성 유천포창에 대한 국소 및 전신 치료는 결국 발생한 재발의 발생 및 날짜로서 각각의 방문에서 기록된다. 재발은 소양증 및/또는 홍반성, 습진성 또는 두드러기성 플라크와 함께 매일 3개 이상의 새로운 물집이 다시 나타나는 것으로 정의됩니다.