Havaintotutkimus, jossa arvioidaan tuloksia, hoitomalleja ja niihin liittyviä kustannuksia potilailla, joilla on bullous pemfigoid (EDP-PB)

Rakkulainen pemfigoidi on yleisin ihon autoimmuuni rakkuloita aiheuttava sairaus, joka vaikuttaa yleensä vanhuksiin. Se on krooninen sairaus, jolle on ominaista spontaanit pahenemis- ja remissiot. Bulloosia pemfigoidia välittävät IgG-autovasta-aineet, jotka on suunnattu hemidesmosomaalisia proteiineja (BP180, BP230) vastaan, jotka osallistuvat ihon dermaali-epidermaaliseen kiinnittymiseen. Bullooisen pemfigoidin diagnoosi perustuu kliinisiin ja immunopatologisiin löydöksiin, mukaan lukien ihon suora immunofluoresenssi. Sairaus vaatii yleensä keskimäärin 1 vuoden hoidon, vaikka pitkäkestoinen ylläpitohoito saattaa olla tarpeen joissakin tapauksissa. Suuria oraalisia kortikosteroidiannoksia on pidetty hoidon päätekijänä useiden vuosien ajan, mutta ne ovat haitallisia ja aiheuttavat paljon hoidon sivuvaikutuksia, mukaan lukien kuolleisuus. Paikallisten superpotenttien kortikosteroidien on osoitettu olevan yhtä tehokkaita, mutta turvallisempia kuin suun kautta otettavien kortikosteroidien suuret annokset, ja ne vähentävät sivuvaikutuksia ja kuolleisuutta samalla kun ne hallitsevat sairautta 95–100 prosentissa tapauksista. Huolimatta korkeasta tehokkuudestaan ​​paikallista superpotenttia kortikosteroidihoitoa pidetään usein huonosti sopivana. Lisäksi immunosuppressiiviset lääkkeet ja metotreksaatti ovat huonosti siedettyjä tai usein vasta-aiheisia niille iäkkäille potilaille, joilla on rakkula pemfigoidi. Toistaiseksi missään tutkimuksessa ei ole arvioitu tämän taudin eri hoitojen todellista käyttöä ja kustannuksia.

Tarkoitus Hanke on havainnollinen, monikeskus, prospektiivinen, ei-interventiivinen ja avoin tiedonkeruututkimus, jossa arvioidaan tuloksia, haittatapahtumia, hoitomalleja ja niihin liittyviä kustannuksia potilailla, joilla on diagnosoitu bullous pemfigoid. Potilaiden ilmoittautumisaika on 1 vuosi ja seuranta (tarkkailujakso) on 1 vuosi jokaista potilasta kohti. Neljä ihotautikeskusta Ranskasta osallistuu.

Ensisijainen tavoite:

Tarkoituksena on kuvata jokaisella bullous pemfigoidista kärsivällä potilaalla terapeuttista hoitoa, mukaan lukien: i) kaikki paikalliset ja systeemiset lääkkeet ja hoitotyöt; ii) kliininen ja biologinen seuranta ja iii) kliininen tulos ensimmäisen hoitovuoden aikana. Hypoteesi, johon tutkimuksessa on vastattava, on, että paikallista superpotenttia kortikosteroidihoitoa käytetään oikein bullous pemfigoidin hoitoon tosielämässä Ranskan ohjeiden mukaisesti ja vaikuttaako tämä hoito lääketieteellisiin kustannuksiin verrattuna systeemisiin hoitoihin (esim. metotreksaatti tai prednisoni).

Toissijaiset tavoitteet:

• Ensilinjan hoitoon vaikuttavien tekijöiden määrittäminen: paikallinen superpotentti kortikosteroidihoito (hoitokaavio 1 tai TS1) verrattuna systeemiseen hoitoon (hoitokaavio 2 tai TS2).
• Määrittää sairauden lopputulokseen vaikuttavat tekijät ensimmäisen hoitovuoden aikana, erityisesti TS1 vs. TS2.
• Lääketieteellisten ja ei-lääketieteellisten kokonaiskustannusten määrittäminen ensimmäisen hoitovuoden aikana ja näiden kustannusten vertailu TS1:n ja TS2:n mukaan hoidettujen potilaiden välillä.

Tutkivat tavoitteet

- Arvioida peräkkäin useita veren biomarkkereita, mukaan lukien anti-BP180 ja anti-BP230 IgG-autovasta-aineet, IL-17, IL-23, IL-12 tai muut biologiset tekijät ja vertailla niitä hoitokaavion mukaisesti (TS1 vs. TS2).

Mukana olevia potilaita, joilla on bullous pemfigoidi, seurataan 1 vuoden ajan. Aloitus- ja 6 seurantakäyntiä suunnitellaan sairauden aktiivisuuden, hoito- ja laboratorioseurantamenetelmien kirjaamiseksi sekä verinäytteiden keräämiseksi oheistutkimuksia varten. Lähtötilanteessa kirjatut kliiniset tiedot ovat sukupuoli, ikä ja niihin liittyvät sairaudet (neurologiset häiriöt: dementia, aivohalvaus, Parkinsonin tauti, multippeliskleroosi; maligniteetti; muut sairaudet). Kliininen perusarviointi sisältää päivittäisten uusien rakkuloiden lukumäärän kolmena peräkkäisenä päivänä, ihon tai limakalvon rakkuloiden ja eroosioiden sijainnin sekä BPDAI:n (bulloous pemphigoid disease area index). Laaja rakkula pemfigoidi määritellään vähintään 10 uuden päivittäisen rakkulan esiintymiseksi. Käytetty ensilinjan hoito kirjataan (superpotentti paikallinen CS, eli klobetasolipropionaattivoide, 20-30 g päivässä; metotreksaatti; muu systeeminen hoito). Jokaisella käynnillä kirjataan kutina, erytematoottinen tai eksematoottinen tai nokkosihottumaplakki ja uusien päivittäisten rakkuloiden määrä ja lasketaan BPDAI (bulloous pemphigoid disease area index). Rakkulaisen pemfigoidin paikalliset ja systeemiset hoidot kirjataan jokaisella käynnillä lopulta tapahtuneen uusiutumisen esiintymispäivänä ja päivämääränä. Relapsi määritellään ≥ 3 uuden päivittäisen rakkulan ilmaantumiseksi uudelleen kutinaan ja/tai punoitus-, eksematoottisiin tai nokkosihottumaplakkeihin.