Observasjonsstudie som vurderer resultater, behandlingsmønstre og relaterte kostnader hos pasienter med bulløs pemfigoid (EDP-PB)

Bulløs pemfigoid er den vanligste autoimmune blemmesykdommen i huden, som vanligvis rammer eldre. Det er en kronisk sykdom preget av spontane eksaserbasjoner og remisjoner. Bulløs pemfigoid er mediert av IgG-autoantistoffer rettet mot hemidesmosomale proteiner (BP180, BP230), som er involvert i dermal-epidermal adhesjon i huden. Diagnosen bulløs pemfigoid er basert på kliniske og immunopatologiske funn, inkludert hud direkte immunfluorescens. Sykdommen krever vanligvis i gjennomsnitt 1 års behandlingsvarighet, selv om en langsiktig vedlikeholdsbehandling kan være nødvendig i enkelte tilfeller. Høye doser orale kortikosteroider har vært ansett som bærebjelken i behandlingen i mange år, men er skadelige, med høy grad av behandlingsbivirkninger, inkludert dødelighet. Topikale superpotente kortikosteroider har vist seg å være like effektive, men sikrere enn høye doser orale kortikosteroider, reduserer bivirkninger og dødelighet, mens de kontrollerer sykdommen i mellom 95 % til 100 % av tilfellene. Til tross for sin høye effekt, anses topisk superpotent kortikosteroidbehandling ofte som dårlig praktisk. I tillegg tolereres immundempende legemidler og metotreksat dårlig eller er ofte kontraindisert hos de eldre pasientene med bulløs pemfigoid. Til dags dato har ingen studie evaluert den virkelige bruken og kostnadene ved de forskjellige behandlingene for denne sykdommen.

Formål Prosjektet er en observasjonsstudie, multisenter, prospektiv, ikke-intervensjonell og åpen datainnsamlingsstudie som vurderer utfall, uønskede hendelser, behandlingsmønstre og relaterte kostnader hos pasienter diagnostisert med bulløs pemfigoid. Pasientinnmeldingsperioden vil være 1 år med en oppfølging (observasjonsperiode) på 1 år for hver pasient. Fire dermatologiske sentre i Frankrike skal delta.

Hovedmål:

Det spesifikke målet er å beskrive den terapeutiske behandlingen hos hver pasient med bulløs pemfigoid, inkludert: i) alle aktuelle og systemiske medisiner og sykepleie; ii) klinisk og biologisk overvåking og iii) klinisk utfall i løpet av det første behandlingsåret. Hypotesen som skal besvares av studien er at topisk superpotent kortikosteroidbehandling brukes riktig til å behandle bulløs pemfigoid i det virkelige liv som anbefalt av franske retningslinjer og om denne behandlingen påvirker de medisinske kostnadene sammenlignet med systemiske terapier (f. metotreksat eller prednison).

Sekundære mål:

• For å bestemme faktorene som påvirker førstelinjebehandlingen: topisk superpotent kortikosteroidbehandling (behandlingsskjema 1 eller TS1) versus systemisk terapi (behandlingsskjema 2 eller TS2).
• For å bestemme faktorene som påvirker sykdomsutfallet i løpet av det første behandlingsåret, spesielt TS1 versus TS2.
• For å bestemme totale, medisinske og ikke-medisinske kostnader, i løpet av det første behandlingsåret og å sammenligne disse kostnadene mellom pasienter behandlet i henhold til TS1 versus TS2.

Utforskende mål

- Å sekvensielt evaluere flere blodbiomarkører, inkludert anti-BP180 og anti-BP230 IgG autoantistoffer, IL-17, IL-23, IL-12 eller andre biologiske produsenter og å sammenligne dem i henhold til behandlingsskjemaet (TS1 versus TS2).

Inkluderte pasienter med bulløs pemfigoid vil bli fulgt i 1 år. Baseline og 6 oppfølgingsbesøk er planlagt for å registrere sykdomsaktivitet, behandling og laboratorieovervåkingsmodaliteter og for å samle inn blodprøver for hjelpestudier. Kliniske data registrert ved baseline er kjønn, alder og tilhørende medisinske tilstander (nevrologiske lidelser: demens, hjerneslag, Parkinsons sykdom, multippel sklerose; malignitet; andre sykdommer). Baseline klinisk evaluering inkluderer antall daglige nye blemmer i 3 påfølgende dager, lokalisering av hud- eller slimhinneblemmer og erosjoner og BPDAI (bullous pemphigoid disease area index). Omfattende bulløs pemfigoid er definert som forekomsten av minst 10 nye daglige blemmer. Førstelinjebehandlingen som brukes vil bli registrert (superpotent topisk CS, dvs. clobetasolpropionatkrem, 20-30 g per dag; metotreksat; annen systemisk terapi). Ved hvert besøk registreres tilstedeværelsen av pruritus, erytematøse eller eksemøse eller urtikarielle plakk, og antall nye daglige blemmer og en BPDAI (bullous pemphigoid disease area index) beregnes. Aktuelle og systemiske behandlinger for bulløs pemfigoid registreres ved hvert besøk, som forekomst og dato for tilbakefall, som til slutt skjedde. Tilbakefall er definert som gjenopptreden av ≥3 nye daglige blemmer sammen med kløe og/eller erytematøse, eksem- eller urtikarielle plakk.