Observationsstudie som utvärderar resultat, behandlingsmönster och relaterade kostnader hos patienter med bullös pemfigoid (EDP-PB)

Bullös pemfigoid är den vanligaste autoimmuna blåsbildningssjukdomen i huden, som vanligtvis drabbar äldre. Det är en kronisk sjukdom som kännetecknas av spontana exacerbationer och remissioner. Bullös pemfigoid förmedlas av IgG-autoantikroppar riktade mot hemidesmosomala proteiner (BP180, BP230), som är involverade i dermal-epidermal adhesion i huden. Diagnosen av bullös pemfigoid baseras på kliniska och immunopatologiska fynd, inklusive direkt immunfluorescens i huden. Sjukdomen kräver vanligtvis i genomsnitt ett års behandlingstid även om en långvarig underhållsbehandling kan vara nödvändig i vissa fall. Höga doser orala kortikosteroider har ansetts vara grundpelaren i behandlingen i många år, men är skadliga, med en hög frekvens av behandlingsbiverkningar, inklusive dödlighet. Topikala superpotenta kortikosteroider har visat sig vara lika effektiva men säkrare än höga doser av orala kortikosteroider, vilket minskar biverkningar och dödlighet, samtidigt som de kontrollerar sjukdomen i mellan 95 % till 100 % av fallen. Trots sin höga effekt anses topikal superpotent kortikosteroidbehandling ofta vara dåligt bekväm. Dessutom tolereras immunsuppressiva läkemedel och metotrexat dåligt eller ofta kontraindicerade hos äldre patienter med bullös pemfigoid. Hittills har ingen studie utvärderat den verkliga användningen och kostnaderna för de olika behandlingarna för denna sjukdom.

Syfte Projektet är en observationsstudie, multicenter, prospektiv, icke-interventionell och öppen datainsamlingsstudie som bedömer resultat, biverkningar, behandlingsmönster och relaterade kostnader hos patienter som diagnostiserats med bullös pemfigoid. Patientinskrivningsperioden kommer att vara 1 år med en uppföljning (observationsperiod) på 1 år för varje patient. Fyra dermatologiska center i Frankrike kommer att delta.

Huvudmål:

Det specifika målet är att för varje patient med bullös pemfigoid beskriva den terapeutiska behandlingen, inklusive: i) alla aktuella och systemiska läkemedel och omvårdnad; ii) klinisk och biologisk övervakning och iii) kliniskt utfall under det första behandlingsåret. Hypotesen som ska besvaras av studien är att topikal superpotent kortikosteroidbehandling används korrekt för att behandla bullös pemfigoid i verkligheten enligt de franska riktlinjerna och om denna behandling påverkar de medicinska kostnaderna i jämförelse med systemiska terapier (t. metotrexat eller prednison).

Sekundära mål:

• För att fastställa faktorerna som påverkar förstahandsbehandlingen: topikal superpotent kortikosteroidterapi (behandlingsschema 1 eller TS1) kontra systemisk terapi (behandlingsschema 2 eller TS2).
• Att fastställa faktorer som påverkar sjukdomsutfallet under det första behandlingsåret, särskilt TS1 kontra TS2.
• Att fastställa totala, medicinska och icke-medicinska kostnader, under det första behandlingsåret och att jämföra dessa kostnader mellan patienter som behandlas enligt TS1 kontra TS2.

Undersökande mål

- Att sekventiellt utvärdera flera blodbiomarkörer, inklusive anti-BP180 och anti-BP230 IgG-autoantikroppar, IL-17, IL-23, IL-12 eller andra biologiska tillverkare och att jämföra dem enligt behandlingsschemat (TS1 kontra TS2).

Inkluderade patienter med bullös pemfigoid kommer att följas under 1 år. Baslinjebesök och 6 uppföljningsbesök planeras för att registrera sjukdomsaktivitet, behandling och laboratorieövervakning och för att samla in blodprover för kompletterande studier. Kliniska data registrerade vid baslinjen är kön, ålder och associerade medicinska tillstånd (neurologiska störningar: demens, stroke, Parkinsons sjukdom, multipel skleros; malignitet; andra sjukdomar). Klinisk baslinjeutvärdering inkluderar antalet dagliga nya blåsor under 3 dagar i följd, lokalisering av hud- eller slemhinnorblåsor och erosioner och BPDAI (bullous pemphigoid disease area index). Omfattande bullös pemfigoid definieras som förekomsten av minst 10 nya dagliga blåsor. Den förstahandsbehandling som används kommer att registreras (superpotent topikal CS, d.v.s. klobetasolpropionatkräm, 20-30 g per dag; metotrexat; annan systemisk terapi). Vid varje besök registreras förekomsten av klåda, erytematös eller eksemös eller urtikariell plack, och antalet nya dagliga blåsor och ett BPDAI (bullous pemphigoid disease area index) beräknas. Lokala och systemiska behandlingar för bullös pemfigoid registreras vid varje besök, som förekomst och datum för återfall, som så småningom inträffade. Återfall definieras som återuppkomsten av ≥3 nya dagliga blåsor tillsammans med klåda och/eller erytematösa, eksematiska eller urtikariella plack.