Observationsundersøgelse, der vurderer resultater, behandlingsmønstre og relaterede omkostninger hos patienter med bulløs pemfigoid (EDP-PB)

Bulløs pemfigoid er den mest almindelige autoimmune blæresygdom i huden, som normalt rammer ældre. Det er en kronisk sygdom karakteriseret ved spontane eksacerbationer og remissioner. Bulløs pemfigoid medieres af IgG-autoantistoffer rettet mod hemidesmosomale proteiner (BP180, BP230), som er involveret i dermal-epidermal adhæsion i huden. Diagnosen af ​​bulløs pemfigoid er baseret på kliniske og immunopatologiske fund, herunder hud direkte immunfluorescens. Sygdommen kræver normalt i gennemsnit en behandlingsvarighed på 1 år, selvom en langvarig vedligeholdelsesbehandling kan være nødvendig i nogle tilfælde. Høje doser orale kortikosteroider har været betragtet som grundpillen i behandlingen i mange år, men er skadelige med en høj grad af behandlingsbivirkninger, herunder dødelighed. Topiske superpotente kortikosteroider har vist sig at være lige så effektive, men sikrere end høje doser af orale kortikosteroider, hvilket reducerer bivirkninger og dødelighed, mens de kontrollerer sygdommen i mellem 95 % til 100 % af tilfældene. På trods af dens høje effektivitet anses topisk superpotent kortikosteroidbehandling ofte for at være dårlig bekvem. Derudover tolereres immunsuppressive lægemidler og methotrexat dårligt eller ofte kontraindiceret hos de ældre patienter med bulløs pemfigoid. Til dato har ingen undersøgelse evalueret den virkelige verden brug og omkostninger ved de forskellige behandlinger i denne sygdom.

Formål Projektet er en observationel, multicenter, prospektiv, ikke-interventionel og åben dataindsamlingsundersøgelse, der vurderer resultater, uønskede hændelser, behandlingsmønstre og relaterede omkostninger hos patienter diagnosticeret med bulløs pemfigoid. Patientindskrivningsperioden vil være 1 år med en opfølgning (observationsperiode) på 1 år for hver patient. Fire dermatologiske centre i Frankrig vil deltage.

Primært mål:

Det specifikke mål er at beskrive den terapeutiske behandling hos hver patient med bulløs pemfigoid, herunder: i) al topisk og systemisk medicin og sygepleje; ii) klinisk og biologisk monitorering og iii) klinisk resultat i løbet af det første behandlingsår. Hypotesen, der skal besvares af undersøgelsen, er, at topisk superpotent kortikosteroidbehandling bruges korrekt til at behandle bulløs pemfigoid i det virkelige liv som anbefalet af franske retningslinjer, og om denne behandling påvirker de medicinske omkostninger sammenlignet med systemiske terapier (f.eks. methotrexat eller prednison).

Sekundære mål:

• For at bestemme de faktorer, der påvirker førstelinjebehandlingen: topisk superpotent kortikosteroidbehandling (behandlingsskema 1 eller TS1) versus systemisk terapi (behandlingsskema 2 eller TS2).
• At bestemme de faktorer, der påvirker sygdomsudfaldet i løbet af det første behandlingsår, især TS1 versus TS2.
• At bestemme samlede, medicinske og ikke-medicinske omkostninger i løbet af det første behandlingsår og at sammenligne disse omkostninger mellem patienter behandlet efter TS1 versus TS2.

Udforskende mål

- At sekventielt evaluere flere blodbiomarkører, herunder anti-BP180 og anti-BP230 IgG autoantistoffer, IL-17, IL-23, IL-12 eller andre biologiske producenter og sammenligne dem i henhold til behandlingsskemaet (TS1 versus TS2).

Inkluderede patienter med bulløs pemfigoid vil blive fulgt i 1 år. Der er planlagt baseline- og 6 opfølgningsbesøg for at registrere sygdomsaktivitet, behandling og laboratorieovervågningsmodaliteter og for at indsamle blodprøver til supplerende undersøgelser. Kliniske data registreret ved baseline er køn, alder og associerede medicinske tilstande (neurologiske lidelser: demens, slagtilfælde, Parkinsons sygdom, multipel sklerose; malignitet; andre sygdomme). Baseline klinisk evaluering inkluderer antallet af daglige nye blærer i 3 på hinanden følgende dage, lokalisering af hud- eller slimhindeblærer og erosioner og BPDAI (bullous pemphigoid disease area index). Omfattende bulløs pemfigoid er defineret som forekomsten af ​​mindst 10 nye daglige blærer. Den anvendte førstelinjebehandling vil blive registreret (superpotent topisk CS, dvs. clobetasolpropionatcreme, 20-30 g pr. dag; methotrexat; anden systemisk terapi). Ved hvert besøg registreres tilstedeværelsen af ​​kløe, erytematøse eller eksemøse eller urticarielle plaques, og antallet af nye daglige blærer registreres, og et BPDAI (bullous pemphigoid disease area index) beregnes. Topiske og systemiske behandlinger for bulløs pemfigoid registreres ved hvert besøg som forekomsten og datoen for tilbagefald, som til sidst opstod. Tilbagefald er defineret som tilbagevenden af ​​≥3 nye daglige blærer sammen med kløe og/eller erytematøse, eksem- eller urtikarielle plaques.