Beobachtungsstudie zur Bewertung von Ergebnissen, Behandlungsmustern und damit verbundenen Kosten bei Patienten mit bullösem Pemphigoid (EDP-PB)

Das bullöse Pemphigoid ist die häufigste blasenbildende Autoimmunerkrankung der Haut, die in der Regel ältere Menschen betrifft. Es ist eine chronische Krankheit, die durch spontane Exazerbationen und Remissionen gekennzeichnet ist. Bullöses Pemphigoid wird durch IgG-Autoantikörper vermittelt, die gegen hemidesmosomale Proteine ​​(BP180, BP230) gerichtet sind, die an der dermal-epidermalen Adhäsion in der Haut beteiligt sind. Die Diagnose eines bullösen Pemphigoids basiert auf klinischen und immunpathologischen Befunden, einschließlich direkter Immunfluoreszenz der Haut. Die Krankheit erfordert normalerweise eine Behandlungsdauer von durchschnittlich 1 Jahr, obwohl in einigen Fällen eine langfristige Erhaltungstherapie erforderlich sein kann. Hochdosierte orale Kortikosteroide gelten seit vielen Jahren als Hauptstütze der Behandlung, sind jedoch schädlich und führen zu einer hohen Rate an Nebenwirkungen der Behandlung, einschließlich Mortalität. Topische superpotente Kortikosteroide haben sich als genauso wirksam, aber sicherer als hochdosierte orale Kortikosteroide erwiesen, da sie Nebenwirkungen und die Sterblichkeitsrate reduzieren und gleichzeitig die Krankheit in 95 % bis 100 % der Fälle kontrollieren. Trotz ihrer hohen Wirksamkeit wird die topische Therapie mit superpotenten Kortikosteroiden oft als wenig zweckmäßig angesehen. Darüber hinaus werden Immunsuppressiva und Methotrexat bei älteren Patienten mit bullösem Pemphigoid schlecht vertragen oder sind häufig kontraindiziert. Bis heute hat keine Studie den realen Nutzen und die Kosten der verschiedenen Behandlungen bei dieser Krankheit bewertet.

Zweck Das Projekt ist eine beobachtende, multizentrische, prospektive, nicht-interventionelle und offene Datenerhebungsstudie zur Bewertung von Ergebnissen, Nebenwirkungen, Behandlungsmustern und damit verbundenen Kosten bei Patienten mit diagnostiziertem bullösem Pemphigoid. Der Aufnahmezeitraum für Patienten beträgt 1 Jahr mit einem Follow-up (Beobachtungszeitraum) von 1 Jahr für jeden Patienten. Vier dermatologische Zentren in Frankreich werden teilnehmen.

Hauptziel:

Das spezifische Ziel besteht darin, bei jedem Patienten mit bullösem Pemphigoid das therapeutische Management zu beschreiben, einschließlich: i) aller topischen und systemischen Medikamente und Pflegemaßnahmen; ii) klinische und biologische Überwachung und iii) klinisches Ergebnis während des ersten Behandlungsjahres. Die von der Studie zu beantwortende Hypothese ist, dass eine topische Therapie mit superpotenten Kortikosteroiden zur Behandlung des bullösen Pemphigoids in der Praxis richtig eingesetzt wird, wie es von den französischen Leitlinien empfohlen wird, und ob diese Behandlung die medizinischen Kosten im Vergleich zu systemischen Therapien (z. Methotrexat oder Prednison).

Sekundäre Ziele:

• Um die Faktoren zu bestimmen, die die Erstlinientherapie beeinflussen: topische superpotente Kortikosteroidtherapie (Behandlungsschema 1 oder TS1) versus systemische Therapie (Behandlungsschema 2 oder TS2).
• Bestimmung der Faktoren, die den Krankheitsausgang während des ersten Behandlungsjahres beeinflussen, insbesondere TS1 versus TS2.
• Bestimmung der gesamten medizinischen und nicht-medizinischen Kosten während des ersten Behandlungsjahres und Vergleich dieser Kosten zwischen Patienten, die gemäß TS1 mit TS2 behandelt wurden.

Erkundungsziele

- Mehrere Blut-Biomarker, einschließlich Anti-BP180- und Anti-BP230-IgG-Autoantikörper, IL-17, IL-23, IL-12 oder andere biologische Marker, nacheinander zu bewerten und sie gemäß dem Behandlungsschema (TS1 versus TS2) zu vergleichen.

Eingeschlossene Patienten mit bullösem Pemphigoid werden 1 Jahr lang nachbeobachtet. Es sind Baseline- und 6 Follow-up-Besuche geplant, um die Krankheitsaktivität, Behandlungs- und Laborüberwachungsmodalitäten aufzuzeichnen und Blutproben für ergänzende Studien zu sammeln. Klinische Daten, die zu Beginn der Studie erfasst wurden, sind Geschlecht, Alter und damit verbundene Erkrankungen (neurologische Erkrankungen: Demenz, Schlaganfall, Parkinson-Krankheit, Multiple Sklerose; Malignität; andere Krankheiten). Die klinische Ausgangsbewertung umfasst die Anzahl der täglich neu aufgetretenen Blasen an 3 aufeinanderfolgenden Tagen, die Lokalisation von Haut- oder Schleimhautblasen und -erosionen und BPDAI (bullöser Pemphigoid-Erkrankungsbereichsindex). Ausgedehntes bullöses Pemphigoid ist definiert als das Auftreten von mindestens 10 neuen täglichen Blasen. Die angewendete Erstbehandlung wird aufgezeichnet (superpotentes topisches CS, d. h. Clobetasolpropionat-Creme, 20-30 g pro Tag; Methotrexat; andere systemische Therapie). Bei jedem Besuch wird das Vorhandensein von Pruritus, erythematösen oder ekzematösen oder urtikariellen Plaques und die Anzahl neuer täglicher Blasen aufgezeichnet und ein BPDAI (bullöser Pemphigoid-Erkrankungsbereichsindex) berechnet. Topische und systemische Behandlungen für bullöses Pemphigoid werden bei jedem Besuch aufgezeichnet, ebenso wie das Auftreten und das Datum des Rückfalls, der schließlich auftrat. Rezidiv ist definiert als das Wiederauftreten von ≥ 3 neuen täglichen Blasen zusammen mit Pruritus und/oder erythematösen, ekzematösen oder urtikariellen Plaques.