Estudio observacional que evalúa los resultados, los patrones de tratamiento y los costos relacionados en pacientes con penfigoide ampolloso (EDP-PB)

El penfigoide ampolloso es la enfermedad ampollosa autoinmune más común de la piel, que generalmente afecta a los ancianos. Es una enfermedad crónica caracterizada por exacerbaciones y remisiones espontáneas. El penfigoide ampolloso está mediado por autoanticuerpos IgG dirigidos contra las proteínas hemidesmosómicas (BP180, BP230), que están involucradas en la adhesión dermoepidérmica en la piel. El diagnóstico de penfigoide ampolloso se basa en los hallazgos clínicos e inmunopatológicos, incluida la inmunofluorescencia directa de la piel. La enfermedad generalmente requiere una duración promedio de tratamiento de 1 año, aunque en algunos casos puede ser necesaria una terapia de mantenimiento a largo plazo. Las dosis altas de corticosteroides orales se han considerado como el pilar del tratamiento durante muchos años, pero son perjudiciales, con una alta tasa de efectos secundarios del tratamiento, incluida la mortalidad. Se ha demostrado que los corticosteroides superpotentes tópicos son tan efectivos pero más seguros que las dosis altas de corticosteroides orales, reduciendo los efectos secundarios y la tasa de mortalidad, mientras controlan la enfermedad entre el 95% y el 100% de los casos. A pesar de su alta eficacia, la terapia tópica con corticosteroides superpotentes a menudo se considera poco conveniente. Además, los fármacos inmunosupresores y el metotrexato son mal tolerados o frecuentemente contraindicados en los pacientes de edad avanzada con penfigoide ampolloso. Hasta la fecha, ningún estudio ha evaluado el uso real y los costos de los diferentes tratamientos en esta enfermedad.

Propósito El proyecto es un estudio de recopilación de datos observacional, multicéntrico, prospectivo, no intervencionista y de etiqueta abierta que evalúa los resultados, los eventos adversos, los patrones de tratamiento y los costos relacionados en pacientes diagnosticados con penfigoide ampolloso. El período de inscripción de pacientes será de 1 año con un seguimiento (período de observación) de 1 año para cada paciente. Participarán cuatro centros dermatológicos de Francia.

Objetivo primario:

El objetivo específico es describir en cada paciente con penfigoide ampolloso el manejo terapéutico, incluyendo: i) todos los medicamentos tópicos y sistémicos y cuidados de enfermería; ii) seguimiento clínico y biológico y iii) resultado clínico durante el primer año de tratamiento. La hipótesis a ser respondida por el estudio es que la terapia con corticosteroides superpotentes tópicos se usa adecuadamente para tratar el penfigoide ampolloso en la vida real según lo recomendado por las guías francesas y si este tratamiento influye en los costos médicos en comparación con las terapias sistémicas (p. metotrexato o prednisona).

Objetivos secundarios:

• Determinar los factores que influyen en el tratamiento de primera línea: tratamiento con corticosteroides superpotentes tópicos (esquema de tratamiento 1 o TS1) versus tratamiento sistémico (esquema de tratamiento 2 o TS2).
• Determinar los factores que influyen en el resultado de la enfermedad durante el primer año de tratamiento, especialmente TS1 versus TS2.
• Determinar los costos totales, médicos y no médicos, durante el primer año de tratamiento y comparar estos costos entre pacientes tratados según TS1 versus TS2.

Objetivos exploratorios

- Evaluar secuencialmente varios biomarcadores sanguíneos, incluidos los autoanticuerpos IgG anti-BP180 y anti-BP230, IL-17, IL-23, IL-12 u otros marcadores biológicos y compararlos según el esquema de tratamiento (TS1 versus TS2).

Los pacientes incluidos con penfigoide ampolloso serán seguidos durante 1 año. Se planean visitas iniciales y 6 de seguimiento para registrar la actividad de la enfermedad, el tratamiento y las modalidades de monitoreo de laboratorio y para recolectar muestras de sangre para estudios complementarios. Los datos clínicos registrados al inicio son sexo, edad y condiciones médicas asociadas (trastornos neurológicos: demencia, accidente cerebrovascular, enfermedad de Parkinson, esclerosis múltiple, malignidad, otras enfermedades). La evaluación clínica inicial incluye el número de ampollas nuevas diarias durante 3 días consecutivos, la localización de ampollas y erosiones en la piel o las membranas mucosas y el BPDAI (índice de área de la enfermedad del penfigoide ampolloso). El penfigoide ampolloso extenso se define como la aparición de al menos 10 ampollas diarias nuevas. Se registrará el tratamiento de primera línea utilizado (CS tópico superpotente, es decir, crema de propionato de clobetasol, 20-30 g por día; metotrexato; otra terapia sistémica). En cada visita se registra la presencia de prurito, placas eritematosas o eczematosas o urticariales, el número de ampollas nuevas diarias y se calcula un BPDAI (índice de área de enfermedad de penfigoide ampolloso). Los tratamientos tópicos y sistémicos para el penfigoide ampolloso se registran en cada visita, así como la ocurrencia y la fecha de la recaída, que finalmente ocurrió. La recidiva se define como la reaparición de ≥ 3 nuevas ampollas diarias junto con prurito y/o placas eritematosas, eccematosas o urticariales.