Studio osservazionale che valuta i risultati, i modelli di trattamento e i relativi costi nei pazienti affetti da pemfigoide bolloso (EDP-PB)

Il pemfigoide bolloso è la più comune malattia bollosa autoimmune della pelle, che di solito colpisce gli anziani. È una malattia cronica caratterizzata da esacerbazioni e remissioni spontanee. Il pemfigoide bolloso è mediato da autoanticorpi IgG diretti contro le proteine ​​emidesmosomiali (BP180, BP230), che sono coinvolte nell'adesione dermo-epidermica nella pelle. La diagnosi di pemfigoide bolloso si basa sui risultati clinici e immunopatologici, inclusa l'immunofluorescenza diretta cutanea. La malattia di solito richiede in media una durata di trattamento di 1 anno, sebbene in alcuni casi possa essere necessaria una terapia di mantenimento a lungo termine. I corticosteroidi orali ad alte dosi sono stati considerati il ​​cardine del trattamento per molti anni, ma sono deleteri, con un alto tasso di effetti collaterali del trattamento, inclusa la mortalità. È stato dimostrato che i corticosteroidi topici superpotenti sono altrettanto efficaci ma più sicuri di alte dosi di corticosteroidi orali, riducendo gli effetti collaterali e il tasso di mortalità, controllando la malattia tra il 95% e il 100% dei casi. Nonostante la sua elevata efficacia, la terapia topica con corticosteroidi superpotenti è spesso considerata poco conveniente. Inoltre, i farmaci immunosoppressori e il metotrexato sono scarsamente tollerati o spesso controindicati nei pazienti anziani con pemfigoide bolloso. Ad oggi, nessuno studio ha valutato l'uso nel mondo reale e i costi dei diversi trattamenti per questa malattia.

Scopo Il progetto è uno studio di raccolta dati osservazionale, multicentrico, prospettico, non interventistico e in aperto che valuta gli esiti, gli eventi avversi, i modelli di trattamento e i relativi costi in pazienti con diagnosi di pemfigoide bolloso. Il periodo di arruolamento dei pazienti sarà di 1 anno con un follow-up (periodo di osservazione) di 1 anno per ciascun paziente. Parteciperanno quattro centri dermatologici in Francia.

Obiettivo primario:

L'obiettivo specifico è quello di descrivere in ogni paziente con pemfigoide bolloso la gestione terapeutica, comprendente: i) tutti i farmaci topici e sistemici e le cure infermieristiche; ii) monitoraggio clinico e biologico e iii) esito clinico durante il primo anno di trattamento. L'ipotesi a cui lo studio deve rispondere è che la terapia topica con corticosteroidi superpotenti sia correttamente utilizzata per trattare il pemfigoide bolloso nella vita reale come raccomandato dalle linee guida francesi e se questo trattamento influenzi i costi medici rispetto alle terapie sistemiche (ad es. metotrexato o prednisone).

Obiettivi secondari:

• Determinare i fattori che influenzano la terapia di prima linea: terapia topica con corticosteroidi superpotenti (schema di trattamento 1 o TS1) rispetto a terapia sistemica (schema di trattamento 2 o TS2).
• Per determinare i fattori che influenzano l'esito della malattia durante il primo anno di trattamento, in particolare TS1 rispetto a TS2.
• Determinare i costi totali, medici e non medici, durante il primo anno di trattamento e confrontare questi costi tra i pazienti trattati secondo TS1 rispetto a TS2.

Obiettivi esplorativi

- Valutare sequenzialmente diversi biomarcatori del sangue, inclusi autoanticorpi IgG anti-BP180 e anti-BP230, IL-17, IL-23, IL-12 o altri produttori biologici e confrontarli secondo lo schema di trattamento (TS1 contro TS2).

I pazienti inclusi con pemfigoide bolloso saranno seguiti per 1 anno. Sono previste visite di base e 6 visite di follow-up per registrare l'attività della malattia, il trattamento e le modalità di monitoraggio di laboratorio e per raccogliere campioni di sangue per studi accessori. I dati clinici registrati al basale sono sesso, età e condizioni mediche associate (disturbi neurologici: demenza, ictus, morbo di Parkinson, sclerosi multipla; tumori maligni; altre malattie). La valutazione clinica di base include il numero di nuove vescicole giornaliere per 3 giorni consecutivi, la localizzazione delle vesciche e delle erosioni della pelle o delle mucose e il BPDAI (indice di area della malattia del pemfigoide bolloso). Il pemfigoide bolloso esteso è definito come la comparsa di almeno 10 nuove vescicole giornaliere. Verrà registrato il trattamento di prima linea utilizzato (CS topico superpotente, ovvero crema di clobetasolo propionato, 20-30 g al giorno; metotrexato; altra terapia sistemica). Ad ogni visita viene registrata la presenza di prurito, placche eritematose o eczematose o orticarioidi e il numero di nuove vesciche giornaliere e viene calcolato un BPDAI (bullous pemphigoid disease area index). I trattamenti topici e sistemici per il pemfigoide bolloso vengono registrati ad ogni visita, come l'occorrenza e la data della recidiva, che alla fine si è verificata. La recidiva è definita come la ricomparsa di ≥3 nuove bolle giornaliere insieme a prurito e/o placche eritematose, eczematose o orticarioidi.