原発性側索硬化症におけるダルファンプリジンの使用

包含基準:

1. 18～99歳の男性または女性。
2. 上位運動ニューロン疾患の診断。PLS と互換性がありますが、上位運動ニューロン (UMN) 優位の ALS を含む場合があります。これは、検査時に少なくとも 2 つの身体領域にある上位運動ニューロン (UMN) の特徴のみとして定義されます。
3. -登録から3か月以内のEMGで、下位運動ニューロン疾患の証拠が最小限またはまったくない、
4. 症状の発症からの時間 > 18 か月
5. ダルファンプリジンに対する以前のアレルギーなし
6. -登録から30日以内に、PLSまたはALSを標的とする治療薬を現在または使用していません。
7. -強制肺活量（FVC）が予想の60％以上でなければなりません
8. -スクリーニング前の書面によるインフォームドコンセントが存在します。
9. -安定した用量のリルゾールを服用している、または少なくとも30日間服用していない被験者
10. ハウザー指数が 1 より大きく 7 未満 (2 から 6 まで) で測定される歩行障害。
11. Mini Mental Status Score > 22 であり、インフォームド コンセントを提供し、治験手順に従うことができると PI によって判断された。
12. サイトに地理的にアクセス可能。
13. 女性は、研究期間中および研究終了後3か月間、妊娠できてはなりません（閉経後、外科的無菌、または適切な避妊方法の使用など）。 適切な避妊には、禁欲、ホルモン避妊（経口避妊、埋め込み式避妊、注射による避妊、またはパッチや避妊リングなどの他のホルモン避妊）、3 か月以上の子宮内避妊器具（IUD）、殺精子剤を併用したバリア法、または別の適切な方法。

除外基準:

1. -臨床的に重要な肝疾患、腎疾患、末梢神経障害、重篤な末梢血管疾患、既知のHSPまたは+ C9orf72またはSPG4変異の病歴、または研究者が除外すると感じたその他の病状;
2. -インフォームドコンセントに署名したくない、または調査員が被験者が調査を完了できないと感じるその他の理由;
3. 妊娠中、授乳中、または妊娠を希望している女性;
4. -治療された皮膚の基底細胞癌を除く、過去2年以内の活動性の癌;
5. -登録前30日以内に他の実験薬を服用している被験者;
6. 患者には発作の既往があります。脳手術、脳インプラント、首の上の金属インプラント、心臓ペースメーカー、人工内耳インプラント、首の上のピアスまたは体の改造、TMS関連の合併症または副作用の既知の病歴、耳鳴り​​。
7. -患者は、計算されたクレアチニンクリアランスが≤50 mL /分で定義される中等度または重度の腎障害を持っています。
8. -患者は、スクリーニング訪問前の6か月以内に下肢にボツリヌス毒素を投与されている、および/または研究の過程で下肢にボツリヌス毒素を投与されることが予想されます。
9. -患者は、ピリジン含有物質またはダルファンプリジン錠剤の不活性成分（コロイド状二酸化ケイ素、ヒドロキシプロピルメチルセルロース、ステアリン酸マグネシウム、微結晶性セルロース、ポリエチレングリコール、および二酸化チタン）に対する既知のアレルギーを持っています。
10. 患者は、過去 1 年以内に薬物またはアルコール乱用の病歴があります。
11. 患者は臨床的に重大な異常検査値を持っています。
12. SIの意見では、被験者をリスクにさらすか、被験者の完全な遵守または研究の完了を妨げるその他のすべて。