Gebruik van dalfampridine bij primaire laterale sclerose

Inclusiecriteria:

1. Man of vrouw, 18-99 jaar;
2. Diagnose van een ziekte van de bovenste motorneuronen, compatibel met PLS, maar kan de overheersende ALS van de bovenste motorneuronen (UMN) omvatten, gedefinieerd als alleen kenmerken van de bovenste motorneuronen (UMN) in ten minste 2 lichaamsregio's bij onderzoek.
3. EMG binnen 3 maanden na inschrijving met minimaal of geen bewijs van lagere motorneuronziekte,
4. Tijd vanaf het begin van de symptomen > 18 maanden
5. Geen eerdere allergie voor dalfampridine
6. Geen stroom of blootstelling aan een therapeutisch middel gericht op PLS of ALS binnen 30 dagen na inschrijving.
7. Moet een geforceerde vitale capaciteit (FVC) hebben ≥ 60% van verwacht
8. Schriftelijke geïnformeerde toestemming voorafgaand aan screening is aanwezig.
9. Proefpersonen die een stabiele dosis van Riluzol gebruiken of Riluzol gedurende ten minste dertig dagen niet hebben ingenomen
10. Verminderd lopen zoals gemeten door een Hauser-index van meer dan 1 en minder dan 7 (2 tot en met 6);
11. Mini Mental Status Score > 22 en door de PI in staat geacht geïnformeerde toestemming te geven en procesprocedures te volgen.
12. Geografisch toegankelijk voor de site.
13. Vrouwen mogen niet zwanger kunnen worden (bijvoorbeeld na de menopauze, chirurgisch steriel of door gebruik te maken van adequate anticonceptiemethoden) gedurende de duur van het onderzoek en drie maanden na voltooiing van het onderzoek. Adequate anticonceptie omvat: onthouding, hormonale anticonceptie (orale anticonceptie, geïmplanteerde anticonceptie, geïnjecteerde anticonceptie of andere hormonale anticonceptie, bijvoorbeeld pleister of anticonceptiering), spiraaltje (IUD) gedurende ≥ 3 maanden, barrièremethode in combinatie met zaaddodend middel, of een andere geschikte methode.

Uitsluitingscriteria:

1. Geschiedenis van klinisch significante leverziekte, nierziekte, perifere neuropathie, ernstige perifere vasculaire ziekte, bekende HSP- of + C9orf72- of SPG4-mutatie, of enige andere medische aandoening die door de onderzoeker als uitsluitend werd beschouwd;
2. Onwil om geïnformeerde toestemming te ondertekenen of enige andere reden waarom de onderzoeker denkt dat de proefpersoon het onderzoek niet kan voltooien;
3. Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of proberen zwanger te worden;
4. Actieve kanker in de afgelopen 2 jaar, behalve behandeld basaalcelcarcinoom van de huid;
5. Proefpersonen die andere experimentele medicijnen gebruikten binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving;
6. Patiënt heeft een voorgeschiedenis van toevallen; hersenchirurgie, hersenimplantaten, metalen implantaten boven de nek, pacemakers, cochleaire implantaten, piercing of lichaamsaanpassing boven de nek, bekende voorgeschiedenis van TMS-gerelateerde complicaties of bijwerkingen, tinnitus.
7. Patiënt heeft een matige of ernstige nierfunctiestoornis zoals gedefinieerd door een berekende creatinineklaring van ≤50 ml/minuut;
8. Patiënt heeft botulinumtoxine toegediend gekregen in de onderste ledematen binnen 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek en/of zal naar verwachting in de loop van het onderzoek botulinumtoxine krijgen in de onderste ledematen;
9. Patiënt heeft een bekende allergie voor pyridine-bevattende stoffen of een van de inactieve ingrediënten van de dalfampridine-tablet (colloïdaal siliciumdioxide, hydroxypropylmethylcellulose, magnesiumstearaat, microkristallijne cellulose, polyethyleenglycol en titaandioxide);
10. Patiënt heeft het afgelopen jaar een voorgeschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik;
11. Patiënt heeft klinisch significante abnormale laboratoriumwaarden.
12. Al het andere dat, naar de mening van de SI, de proefpersoon een verhoogd risico zou geven of de volledige naleving of voltooiing van het onderzoek door de proefpersoon zou verhinderen.