达法吡啶在原发性侧索硬化症中的应用
2025年9月4日 更新者：Hospital for Special Surgery, New York
达法吡啶在原发性侧索硬化症中的多中心、为期 18 周的开放标签安全性和有效性试验
这项研究将包括一项为期 18 周的开放标签安全性和耐受性试验。
在这项研究中，总共将招募 35 名患有原发性侧索硬化 PLS 或上运动神经元为主的 ALS 的受试者。
在初始筛选评估中，将获得基线 T25FW。
该基线测试将在第 2、4、6、10、14 和 18 周重复。
与 MSWS-12（12 项步行量表）和 CGI（临床整体印象）量表 (35-37) 相比，MS 研究显示了该测量的有效性。
一致的反应者将被定义为与停药时的基线结果相比，服药期间 4 次定时 25 英尺步行中有 3 次有所改善。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
35
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、美国、32607
- University of Florida Gainsville
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Mass General Hospital
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10021
- Shara Holzberg
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 99年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男女不限，年龄18-99岁；
- 上运动神经元疾病的诊断，与 PLS 相符，但可能包括上运动神经元 (UMN) 为主的肌萎缩侧索硬化，定义为检查时至少 2 个身体区域仅有上运动神经元 (UMN) 特征。
- 入组后 3 个月内的 EMG，下运动神经元疾病的证据很少或没有，
- 症状出现时间 > 18 个月
- 以前没有对达法吡啶过敏
- 在注册后 30 天内没有当前或接触任何针对 PLS 或 ALS 的治疗剂。
- 用力肺活量 (FVC) 必须≥ 预期的 60%
- 存在筛选前的书面知情同意书。
- 服用稳定剂量利鲁唑或至少三十天未服用利鲁唑的受试者
- 根据大于 1 且小于 7（2 至 6，含）的 Hauser 指数衡量的行走障碍；
- 迷你精神状态评分 > 22 并且被 PI 认为能够提供知情同意并遵循试验程序。
- 该站点在地理上可访问。
- 在研究期间和研究完成后的三个月内，女性不得怀孕（例如，绝经后、手术绝育或使用适当的节育方法）。 充分的避孕措施包括：禁欲、激素避孕（口服避孕药、植入避孕药、注射避孕药或其他激素避孕药，例如贴片或避孕环）、放置≥ 3 个月的宫内节育器 (IUD)、结合杀精子剂的屏障方法，或另一种适当的方法。
排除标准：
- 具有临床意义的肝病、肾病、周围神经病变、严重的周围血管疾病、已知的 HSP 或 + C9orf72 或 SPG4 突变的病史，或研究者认为排除的任何其他医学状况；
- 不愿签署知情同意书或其他研究者认为受试者不能完成研究的原因；
- 怀孕、哺乳或准备怀孕的妇女；
- 在过去 2 年内患有活动性癌症，但治疗过的皮肤基底细胞癌除外；
- 入组前30天内服用任何其他实验药物的受试者；
- 患者有任何癫痫病史；脑部手术、脑部植入物、颈部上方的任何金属植入物、心脏起搏器、人工耳蜗、颈部上方的穿孔或身体改造、TMS 相关并发症或副作用的已知病史、耳鸣。
- 患者有中度或重度肾功能不全，其定义为计算的肌酐清除率≤50 mL/分钟；
- 患者在筛选访问前 6 个月内在下肢注射过肉毒杆菌毒素和/或预期在研究过程中在下肢注射肉毒杆菌毒素；
- 患者已知对含吡啶的物质或达法吡啶片剂的任何非活性成分（胶体二氧化硅、羟丙基甲基纤维素、硬脂酸镁、微晶纤维素、聚乙二醇和二氧化钛）过敏；
- 患者在过去一年内有吸毒或酗酒史；
- 患者有临床意义的异常实验室值。
- SI 认为会使受试者面临更高风险或妨碍受试者完全遵守或完成研究的任何其他情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：安皮拉
Ampyra 开放标签
|
药丸打开标签
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
定时 25 英尺步行测试的持续改进
大体时间：在第 2、4、6、10、14、18 周的研究期间
|
步行 25 英尺的速度
|
在第 2、4、6、10、14、18 周的研究期间
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
达法吡啶对生活质量的影响
大体时间：在第 2、4、6、10、14、18 周的学习过程中
|
ALSFRS-R,
|
在第 2、4、6、10、14、18 周的学习过程中
|
|
达法吡啶对功能状态的影响
大体时间：在第 2、4、6、10、14、18 周的学习过程中
|
MSWS-12
|
在第 2、4、6、10、14、18 周的学习过程中
|
|
达法吡啶对功能状态的影响
大体时间：在第 2、4、6、10、14、18 周的学习过程中
|
电脑影像、国际影像
|
在第 2、4、6、10、14、18 周的学习过程中
|
|
达法吡啶对功能状态的影响
大体时间：在第 2、4、6、10、14、18 周的学习过程中
|
2MW，拖轮
|
在第 2、4、6、10、14、18 周的学习过程中
|
|
达法吡啶对功能状态的影响
大体时间：在第 2、4、6、10、14、18 周的学习过程中
|
PPT，手脚敲击。
|
在第 2、4、6、10、14、18 周的学习过程中
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Dale Lange, MD、HSS
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年3月1日
初级完成 (估计的)
2026年7月1日
研究完成 (估计的)
2026年7月1日
研究注册日期
首次提交
2016年3月17日
首先提交符合 QC 标准的
2016年8月14日
首次发布 (估计的)
2016年8月16日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年9月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月4日
最后验证
2024年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.