Uso de dalfampridina en esclerosis lateral primaria

Criterios de inclusión:

1. Hombre o mujer, de 18 a 99 años;
2. Diagnóstico de enfermedad de la neurona motora superior, compatible con PLS pero que puede incluir ELA predominantemente de neurona motora superior (UMN), definida como solo características de neurona motora superior (UMN) en al menos 2 regiones del cuerpo en el examen.
3. EMG dentro de los 3 meses posteriores a la inscripción con evidencia mínima o nula de enfermedad de la neurona motora inferior,
4. Tiempo desde el inicio de los síntomas > 18 meses
5. Sin alergia previa a la dalfampridina
6. Sin exposición actual o a ningún agente terapéutico dirigido a PLS o ALS dentro de los 30 días posteriores a la inscripción.
7. Debe tener una capacidad vital forzada (FVC) ≥ 60% de lo esperado
8. El consentimiento informado por escrito antes de la selección está presente.
9. Sujetos con una dosis estable de Riluzol o que no lo hayan tomado durante al menos treinta días
10. Deterioro para caminar medido por un índice de Hauser de más de 1 y menos de 7 (2 a 6, inclusive);
11. Puntaje de estado mental mini > 22 y considerado por el IP de ser capaz de proporcionar consentimiento informado y seguir los procedimientos del ensayo.
12. Geográficamente accesible al sitio.
13. Las mujeres no deben poder quedar embarazadas (p. ej., posmenopáusicas, estériles quirúrgicamente o utilizando métodos anticonceptivos adecuados) durante la duración del estudio y tres meses después de la finalización del estudio. La anticoncepción adecuada incluye: abstinencia, anticoncepción hormonal (anticoncepción oral, anticoncepción implantada, anticoncepción inyectada u otra anticoncepción hormonal, por ejemplo, parche o anillo anticonceptivo), dispositivo intrauterino (DIU) colocado durante ≥ 3 meses, método de barrera junto con espermicida, o otro método adecuado.

Criterio de exclusión:

1. Antecedentes de enfermedad hepática clínicamente significativa, enfermedad renal, neuropatía periférica, enfermedad vascular periférica grave, mutación conocida de HSP o + C9orf72 o SPG4, o cualquier otra afección médica que el investigador considere excluyente;
2. Falta de voluntad para firmar el consentimiento informado o cualquier otra razón por la cual el investigador sienta que el sujeto no puede completar el estudio;
3. Mujeres que están embarazadas, amamantando o tratando de quedar embarazadas;
4. Cáncer activo en los 2 años anteriores, excepto carcinoma basocelular de piel tratado;
5. Sujetos que toman cualquier otro fármaco experimental dentro de los 30 días anteriores a la inscripción;
6. El paciente tiene antecedentes de convulsiones; cirugía cerebral, implantes cerebrales, cualquier implante metálico sobre el cuello, marcapasos cardíacos, implantes cocleares, perforación o modificación corporal sobre el cuello, antecedentes conocidos de complicaciones o efectos secundarios relacionados con TMS, tinnitus.
7. El paciente tiene insuficiencia renal moderada o grave definida por un aclaramiento de creatinina calculado de ≤50 ml/minuto;
8. Al paciente se le administró toxina botulínica en las extremidades inferiores dentro de los 6 meses anteriores a la visita de selección y/o se espera que reciba toxina botulínica en las extremidades inferiores durante el curso del estudio;
9. El paciente tiene una alergia conocida a las sustancias que contienen piridina o a cualquiera de los ingredientes inactivos de la tableta de dalfampridina (dióxido de silicio coloidal, hidroxipropilmetilcelulosa, estearato de magnesio, celulosa microcristalina, polietilenglicol y dióxido de titanio);
10. El paciente tiene antecedentes de abuso de drogas o alcohol en el último año;
11. El paciente tiene valores de laboratorio anormales clínicamente significativos.
12. Cualquier otra cosa que, en opinión del SI, pondría al sujeto en mayor riesgo o impediría el pleno cumplimiento o finalización del estudio por parte del sujeto.