Användning av Dalfampridin vid primär lateral skleros

Inklusionskriterier:

1. Man eller kvinna, 18-99 år;
2. Diagnos av övre motorneuronsjukdom, kompatibel med PLS men kan inkludera dominerande ALS från övre motorneuron (UMN), definierad som endast kännetecken för övre motorneuron (UMN) i minst två kroppsregioner vid undersökning.
3. EMG inom 3 månader efter inskrivningen med minimala eller inga tecken på sjukdom i lägre motorneuron,
4. Tid från symtomdebut > 18 månader
5. Ingen tidigare allergi mot dalfampridin
6. Ingen ström eller exponering för något terapeutiskt medel inriktat på PLS eller ALS inom 30 dagar efter registreringen.
7. Måste ha en forcerad vitalkapacitet (FVC) ≥ 60 % av förväntat
8. Skriftligt informerat samtycke före screening finns.
9. Försökspersoner på en stabil dos av eller har inte tagit Riluzol på minst trettio dagar
10. Nedsatt gång mätt med ett Hauser-index på större än 1 och mindre än 7 (2 till 6, inklusive);
11. Mini Mental Status Score > 22 och bedöms av PI vara kapabel att ge informerat samtycke och följa testprocedurer.
12. Geografiskt tillgänglig för webbplatsen.
13. Kvinnor får inte kunna bli gravida (t.ex. postmenopausala, kirurgiskt sterila eller använda adekvata preventivmetoder) under hela studien och tre månader efter studiens slutförande. Adekvat preventivmedel inkluderar: abstinens, hormonell preventivmedel (peroral preventivmedel, implanterad preventivmedel, injicerad preventivmedel eller annan hormonell preventivmetod, till exempel plåster eller p-ring), intrauterin enhet (spiral) på plats i ≥ 3 månader, barriärmetod i samband med spermiedödande medel, eller annan lämplig metod.

Exklusions kriterier:

1. Historik av kliniskt signifikant leversjukdom, njursjukdom, perifer neuropati, allvarlig perifer kärlsjukdom, känd HSP- eller + C9orf72- eller SPG4-mutation, eller något annat medicinskt tillstånd som utredaren anser vara uteslutande;
2. Ovilja att underteckna informerat samtycke eller andra skäl som utredaren anser att försökspersonen inte kan slutföra studien;
3. Kvinnor som är gravida, ammar eller försöker bli gravida;
4. Aktiv cancer under de senaste 2 åren, förutom behandlat basalcellscancer i huden;
5. Försökspersoner som tar andra experimentella läkemedel inom 30 dagar före inskrivningen;
6. Patienten har någon historia av anfall; hjärnkirurgi, hjärnimplantat, eventuella metallimplantat ovanför halsen, pacemakers, cochleaimplantat, piercing eller kroppsmodifiering ovanför halsen, känd historia av TMS-relaterade komplikationer eller biverkningar, tinnitus.
7. Patienten har måttligt eller gravt nedsatt njurfunktion enligt definitionen av ett beräknat kreatininclearance på ≤50 ml/minut;
8. Patienten har fått botulinumtoxin i de nedre extremiteterna inom 6 månader före screeningbesöket och/eller förväntas få botulinumtoxin i de nedre extremiteterna under studiens gång;
9. Patienten har en känd allergi mot pyridininnehållande substanser eller någon av de inaktiva ingredienserna i dalfampridin-tabletten (kolloidal kiseldioxid, hydroxipropylmetylcellulosa, magnesiumstearat, mikrokristallin cellulosa, polyetylenglykol och titandioxid);
10. Patienten har en historia av drog- eller alkoholmissbruk under det senaste året;
11. Patienten har kliniskt signifikanta onormala laboratorievärden.
12. Allt annat som, enligt SI:s uppfattning, skulle sätta försökspersonen i ökad risk eller hindra försökspersonens fulla överensstämmelse med eller slutförande av studien.