Utilisation de la dalfampridine dans la sclérose latérale primitive

Critère d'intégration:

1. Homme ou femme, âgé de 18 à 99 ans ;
2. Diagnostic de la maladie du motoneurone supérieur, compatible avec le SLP, mais pouvant inclure une SLA à prédominance du motoneurone supérieur (UMN), définie comme ne présentant que des caractéristiques du motoneurone supérieur (UMN) dans au moins 2 régions du corps à l'examen.
3. EMG dans les 3 mois suivant l'inscription avec peu ou pas de signes de maladie du motoneurone inférieur,
4. Délai depuis l'apparition des symptômes > 18 mois
5. Aucune allergie antérieure à la dalfampridine
6. Aucun courant ou exposition à un agent thérapeutique ciblant PLS ou ALS dans les 30 jours suivant l'inscription.
7. Doit avoir une capacité vitale forcée (FVC) ≥ 60% de la capacité attendue
8. Un consentement éclairé écrit avant le dépistage est présent.
9. Sujets recevant une dose stable de Riluzole ou n'ayant pas pris de Riluzole depuis au moins trente jours
10. Marche avec facultés affaiblies mesurée par un indice de Hauser supérieur à 1 et inférieur à 7 (2 à 6, inclus) ;
11. Score d'état mental mini> 22 et jugé par le PI comme étant capable de fournir un consentement éclairé et de suivre les procédures d'essai.
12. Géographiquement accessible au site.
13. Les femmes ne doivent pas être en mesure de devenir enceintes (par exemple, après la ménopause, chirurgicalement stériles ou en utilisant des méthodes de contraception adéquates) pendant la durée de l'étude et trois mois après la fin de l'étude. Une contraception adéquate comprend : l'abstinence, la contraception hormonale (contraception orale, contraception implantée, contraception injectée ou autre contraception hormonale, par exemple patch ou anneau contraceptif), dispositif intra-utérin (DIU) en place depuis ≥ 3 mois, méthode de barrière associée à un spermicide, ou une autre méthode adéquate.

Critère d'exclusion:

1. Antécédents de maladie hépatique cliniquement significative, de maladie rénale, de neuropathie périphérique, de maladie vasculaire périphérique grave, de mutation connue HSP ou + C9orf72 ou SPG4, ou de toute autre condition médicale jugée exclusive par l'investigateur ;
2. Refus de signer un consentement éclairé ou toute autre raison pour laquelle l'investigateur estime que le sujet ne peut pas terminer l'étude ;
3. Les femmes enceintes, qui allaitent ou qui essaient de devenir enceintes ;
4. Cancer actif au cours des 2 dernières années, sauf carcinome basocellulaire de la peau traité ;
5. Sujets prenant tout autre médicament expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription ;
6. Le patient a des antécédents de convulsions ; chirurgie cérébrale, implants cérébraux, tout implant métallique au-dessus du cou, stimulateurs cardiaques, implants cochléaires, perçage ou modification corporelle au-dessus du cou, antécédents connus de complications ou d'effets secondaires liés à la SMT, acouphènes.
7. Le patient a une insuffisance rénale modérée ou sévère telle que définie par une clairance de la créatinine calculée ≤ 50 mL/minute ;
8. Le patient a reçu de la toxine botulique dans les membres inférieurs dans les 6 mois précédant la visite de dépistage et/ou devrait recevoir de la toxine botulique dans les membres inférieurs au cours de l'étude ;
9. Le patient a une allergie connue aux substances contenant de la pyridine ou à l'un des ingrédients inactifs du comprimé de dalfampridine (dioxyde de silicium colloïdal, hydroxypropylméthylcellulose, stéarate de magnésium, cellulose microcristalline, polyéthylène glycol et dioxyde de titane) ;
10. Le patient a des antécédents d'abus de drogues ou d'alcool au cours de la dernière année ;
11. Le patient a des valeurs de laboratoire anormales cliniquement significatives.
12. Tout autre élément qui, de l'avis de l'IS, exposerait le sujet à un risque accru ou empêcherait le sujet de se conformer pleinement à l'étude ou de l'achever.