A dalfampridin alkalmazása primer laterális szklerózisban

Bevételi kritériumok:

1. 18-99 éves férfi vagy nő;
2. A felső motoros neuron betegség diagnosztizálása, amely kompatibilis a PLS-sel, de magában foglalhatja a felső motoros neuron (UMN) domináns ALS-t is, amely a vizsgálat során csak a felső motoros neuron (UMN) jellemzőjeként van meghatározva legalább 2 testrégióban.
3. EMG a beiratkozást követő 3 hónapon belül az alsó motoros neuron betegség minimális vagy semmilyen bizonyítéka nélkül,
4. A tünetek megjelenésétől számított idő > 18 hónap
5. Korábban nem volt allergia a dalfampridinre
6. A beiratkozást követő 30 napon belül semmilyen PLS-t vagy ALS-t célzó terápiás szernek nincs jelen vagy expozíciója.
7. A kényszerített vitálkapacitásnak (FVC) a várt érték ≥ 60%-ának kell lennie
8. A szűrést megelőző írásos beleegyezés megvan.
9. Azok az alanyok, akik stabil adag Riluzolt kaptak, vagy legalább harminc napja nem szedtek Riluzolt
10. Csökkent járás 1-nél nagyobb és 7-nél kisebb Hauser-index alapján (2-6, beleértve);
11. Mini Mental Status Score > 22, és a PI úgy ítéli meg, hogy képes tájékozott beleegyezést adni és a próbafolyamatokat követni.
12. Az oldal földrajzilag elérhető.
13. A nők nem eshetnek teherbe (pl. menopauza után, műtétileg sterilek vagy megfelelő fogamzásgátlási módszereket alkalmazva) a vizsgálat időtartama alatt és a vizsgálat befejezését követő három hónapon belül. A megfelelő fogamzásgátlás a következőket foglalja magában: absztinencia, hormonális fogamzásgátlás (orális fogamzásgátlás, beültetett fogamzásgátlás, injekciós fogamzásgátlás vagy egyéb hormonális fogamzásgátlás, például tapasz vagy fogamzásgátló gyűrű), intrauterin eszköz (IUD) legalább 3 hónapig, spermiciddel kombinált barrier módszer, vagy egy másik megfelelő módszer.

Kizárási kritériumok:

1. Klinikailag jelentős májbetegség, vesebetegség, perifériás neuropátia, súlyos perifériás érbetegség, ismert HSP vagy + C9orf72 vagy SPG4 mutáció, vagy bármely más, a vizsgáló által kizártnak ítélt egészségügyi állapot a kórtörténetben;
2. Nem hajlandó aláírni a tájékozott beleegyezést, vagy bármely más olyan ok, amely miatt a vizsgáló úgy érzi, hogy az alany nem tudja befejezni a vizsgálatot;
3. Terhes, szoptató vagy teherbe esni szándékozó nők;
4. Aktív rák az elmúlt 2 évben, kivéve a kezelt bőr bazálissejtes karcinómáját;
5. az alanyok, akik a beiratkozást megelőző 30 napon belül bármilyen más kísérleti gyógyszert szednek;
6. a betegnek kórtörténetében volt görcsroham; agyműtét, agyimplantátumok, nyak feletti fém implantátumok, szívritmus-szabályozók, cochleáris implantátumok, piercing vagy testmódosítás a nyak felett, ismert TMS-hez kapcsolódó szövődmények vagy mellékhatások, fülzúgás.
7. A beteg közepes vagy súlyos vesekárosodásban szenved, amelyet ≤50 ml/perc számított kreatinin-clearance határozza meg;
8. A betegnek a szűrővizsgálatot megelőző 6 hónapon belül botulinum toxint adtak az alsó végtagjaiba, és/vagy várhatóan botulinum toxint kap az alsó végtagjaiba a vizsgálat ideje alatt;
9. A páciens ismerten allergiás piridint tartalmazó anyagokra vagy a dalfampridin tabletta bármely inaktív összetevőjére (kolloid szilícium-dioxid, hidroxi-propil-metil-cellulóz, magnézium-sztearát, mikrokristályos cellulóz, polietilénglikol és titán-dioxid);
10. a betegnek az elmúlt évben kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélése volt;
11. A betegnél klinikailag jelentős kóros laboratóriumi értékek vannak.
12. Bármi más, ami az SI véleménye szerint fokozott kockázatnak tenné ki az alanyot, vagy kizárná, hogy az alany teljes mértékben megfeleljen a vizsgálatnak vagy annak befejezését.