원발성 측삭 경화증에서 달팜프리딘의 사용
2025년 9월 4일 업데이트: Hospital for Special Surgery, New York
원발성 측삭 경화증에서 Dalfampridine의 다기관, 18주 오픈 라벨 안전성 및 효능 시험
이 연구는 18주간의 오픈 라벨 안전성 및 내약성 시험으로 구성됩니다.
이 연구에서는 원발성 측삭 경화증(PLS) 또는 상부 운동 신경 세포가 ALS를 우세한 총 35명의 피험자가 등록됩니다.
초기 스크리닝 평가에서 기준선 T25FW를 얻습니다.
이 기본 테스트는 2, 4, 6, 10, 14 18주차에 반복됩니다.
MSWS-12(12개 항목 보행 척도) 및 CGI(임상적 글로벌 인상) 척도(35-37)와 비교할 때 MS 연구에서 이 측정의 유효성이 나타났습니다.
일관된 반응자는 투약을 중단한 동안의 기준선 결과와 비교하여 투약을 받는 동안 4회의 25피트 걷기 중 3회의 개선으로 정의됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
35
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32607
- University of Florida Gainsville
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Mass General Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10021
- Shara Holzberg
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18-99세의 남성 또는 여성;
- PLS와 양립할 수 있는 상부 운동 신경 질환의 진단이지만 검사에서 적어도 2개의 신체 부위에서만 상부 운동 신경(UMN) 특징으로 정의되는 상부 운동 신경(UMN) 우세 ALS를 포함할 수 있습니다.
- 등록 후 3개월 이내의 EMG(하위 운동 신경 질환의 증거가 거의 없거나 전혀 없음),
- 증상 발현 후의 시간 > 18개월
- 달팜프리딘에 대한 이전 알레르기 없음
- 등록 후 30일 이내에 PLS 또는 ALS를 표적으로 하는 치료제에 대한 현재 또는 노출이 없습니다.
- 강제 폐활량(FVC)이 예상의 60% 이상이어야 합니다.
- 스크리닝 전에 서면 동의서가 있습니다.
- Riluzole을 안정적으로 복용하거나 최소 30일 동안 복용하지 않은 피험자
- 1 초과 및 7 미만(2 내지 6, 포함)의 하우저 지수에 의해 측정된 보행 장애;
- 최소 정신 상태 점수 > 22이고 PI가 정보에 입각한 동의를 제공하고 시험 절차를 따를 수 있다고 간주합니다.
- 지리적으로 사이트에 액세스할 수 있습니다.
- 여성은 연구 기간 동안 및 연구 완료 후 3개월 동안 임신할 수 없어야 합니다(예: 폐경 후, 외과적 불임 또는 적절한 산아제한 방법 사용). 적절한 피임에는 다음이 포함됩니다. 금욕, 호르몬 피임법(경구 피임법, 이식 피임법, 주사 피임법 또는 기타 호르몬 피임법, 예를 들어 패치 또는 피임 링), ≥ 3개월 동안 자궁 내 장치(IUD) 사용, 살정제와 함께 장벽 방법, 또는 다른 적절한 방법.
제외 기준:
- 임상적으로 유의한 간 질환, 신장 질환, 말초 신경병증, 심각한 말초 혈관 질환, 알려진 HSP 또는 + C9orf72 또는 SPG4 돌연변이의 병력, 또는 연구자에 의해 배타적이라고 느껴지는 기타 의학적 상태;
- 피험자가 연구를 완료할 수 없다고 연구자가 느끼는 정보에 입각한 동의 또는 기타 이유에 서명하지 않으려는 경우
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 임신을 시도하는 여성
- 피부의 치료된 기저 세포 암종을 제외한 지난 2년 이내의 활동성 암;
- 등록 전 30일 이내에 다른 실험 약물을 복용하는 피험자;
- 환자는 발작 병력이 있습니다. 뇌 수술, 뇌 이식, 목 위의 모든 금속 이식, 심장 박동 조율기, 달팽이관 이식, 목 위의 피어싱 또는 신체 변형, TMS 관련 합병증 또는 부작용의 알려진 이력, 이명.
- 환자는 계산된 크레아티닌 청소율이 ≤50 mL/분으로 정의되는 중등도 또는 중증 신장애가 있습니다.
- 환자는 스크리닝 방문 전 6개월 이내에 하지에 보툴리눔 독소를 투여받았고/거나 연구 과정 동안 하지에 보툴리눔 독소를 투여할 것으로 예상됩니다.
- 환자는 피리딘 함유 물질 또는 달팜프리딘 정제의 비활성 성분(콜로이드성 이산화규소, 하이드록시프로필 메틸셀룰로오스, 스테아르산마그네슘, 미세결정질 셀룰로오스, 폴리에틸렌 글리콜 및 이산화티타늄)에 대해 알려진 알레르기가 있습니다.
- 환자는 지난 1년 이내에 약물 또는 알코올 남용 이력이 있습니다.
- 환자는 임상적으로 유의미한 비정상적인 실험실 수치를 보입니다.
- SI의 의견에 따라 피험자를 증가된 위험에 처하게 하거나 피험자가 연구를 완전히 준수하거나 완료하는 것을 방해하는 모든 것.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 암피라
암피라 오픈 라벨
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알약 개봉 라벨
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Timed 25 Foot Walk 테스트의 일관된 개선
기간: 2, 4, 6, 10, 14, 18주 연구 기간 동안
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걷는 속도 25피트
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2, 4, 6, 10, 14, 18주 연구 기간 동안
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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달팜프리딘이 삶의 질에 미치는 영향
기간: 2, 4, 6, 10, 14, 18주차에 공부하는 동안
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ALSFRS-R,
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2, 4, 6, 10, 14, 18주차에 공부하는 동안
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Dalfampridine이 기능 상태에 미치는 영향
기간: 2, 4, 6, 10, 14, 18주차에 공부하는 동안
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MSWS-12
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2, 4, 6, 10, 14, 18주차에 공부하는 동안
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Dalfampridine이 기능 상태에 미치는 영향
기간: 2, 4, 6, 10, 14, 18주차에 공부하는 동안
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CGI, SGI
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2, 4, 6, 10, 14, 18주차에 공부하는 동안
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Dalfampridine이 기능 상태에 미치는 영향
기간: 2, 4, 6, 10, 14, 18주차에 공부하는 동안
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2MW, 예인선
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2, 4, 6, 10, 14, 18주차에 공부하는 동안
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Dalfampridine이 기능 상태에 미치는 영향
기간: 2, 4, 6, 10, 14, 18주차에 공부하는 동안
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PPT, 손과 발 두드리기.
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2, 4, 6, 10, 14, 18주차에 공부하는 동안
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Dale Lange, MD, HSS
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 3월 1일
기본 완료 (추정된)
2026년 7월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 3월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 8월 14일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 8월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 4일
마지막으로 확인됨
2024년 9월 1일
추가 정보
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