Bruk av Dalfampridin ved primær lateral sklerose

Inklusjonskriterier:

1. mann eller kvinne, i alderen 18-99;
2. Diagnose av øvre motorneuronsykdom, kompatibel med PLS, men kan inkludere øvre motorneuron (UMN) dominerende ALS, definert som bare øvre motorneuron (UMN) funksjoner i minst 2 kroppsregioner ved undersøkelse.
3. EMG innen 3 måneder etter påmelding med minimal eller ingen tegn på lavere motorneuronsykdom,
4. Tid fra symptomdebut > 18 måneder
5. Ingen tidligere allergi mot dalfamridin
6. Ingen strøm eller eksponering for noe terapeutisk middel rettet mot PLS eller ALS innen 30 dager etter registrering.
7. Må ha en tvungen vitalkapasitet (FVC) ≥ 60 % av forventet
8. Skriftlig informert samtykke før screening foreligger.
9. Personer på en stabil dose av eller har ikke tatt Riluzole på minst tretti dager
10. Nedsatt gange målt ved en Hauser-indeks på større enn 1 og mindre enn 7 (2 til 6, inklusive);
11. Mini mental statusscore > 22 og anses av PI å være i stand til å gi informert samtykke og følge prøveprosedyrer.
12. Geografisk tilgjengelig for nettstedet.
13. Kvinner må ikke være i stand til å bli gravide (f.eks. postmenopausale, kirurgisk sterile eller ved bruk av adekvate prevensjonsmetoder) i løpet av studien og tre måneder etter at studien er fullført. Adekvat prevensjon inkluderer: abstinens, hormonell prevensjon (oral prevensjon, implantert prevensjon, injisert prevensjon eller annen hormonell prevensjon, for eksempel plaster eller prevensjonsring), intrauterin enhet (spiral) på plass i ≥ 3 måneder, barrieremetode i forbindelse med sæddrepende middel, eller en annen adekvat metode.

Ekskluderingskriterier:

1. Anamnese med klinisk signifikant leversykdom, nyresykdom, perifer nevropati, alvorlig perifer vaskulær sykdom, kjent HSP- eller + C9orf72- eller SPG4-mutasjon, eller enhver annen medisinsk tilstand som etterforskeren anser som ekskluderende;
2. Uvillighet til å signere informert samtykke eller andre grunner som etterforskeren mener at forsøkspersonen ikke kan fullføre studien;
3. Kvinner som er gravide, ammer eller prøver å bli gravide;
4. Aktiv kreft innen de siste 2 årene, bortsett fra behandlet basalcellekarsinom i huden;
5. Forsøkspersoner som tar andre eksperimentelle legemidler innen 30 dager før påmelding;
6. Pasienten har noen historie med anfall; hjernekirurgi, hjerneimplantater, eventuelle metalliske implantater over halsen, pacemakere, cochleaimplantater, piercing eller kroppsmodifikasjoner over halsen, kjent historie med TMS-relaterte komplikasjoner eller bivirkninger, tinnitus.
7. Pasienten har moderat eller alvorlig nedsatt nyrefunksjon som definert ved en beregnet kreatininclearance på ≤50 ml/minutt;
8. Pasienten har fått botulinumtoksin i underekstremitetene innen 6 måneder før screeningbesøket og/eller forventes å motta botulinumtoksin i underekstremitetene i løpet av studien;
9. Pasienten har en kjent allergi mot pyridinholdige stoffer eller noen av de inaktive ingrediensene i dalampridintabletten (kolloidalt silisiumdioksid, hydroksypropylmetylcellulose, magnesiumstearat, mikrokrystallinsk cellulose, polyetylenglykol og titandioksid);
10. Pasienten har en historie med narkotika- eller alkoholmisbruk i løpet av det siste året;
11. Pasienten har klinisk signifikante unormale laboratorieverdier.
12. Alt annet som, etter SI's mening, ville sette forsøkspersonen i økt risiko eller utelukke forsøkspersonens fulle etterlevelse av eller fullføring av studien.