Verwendung von Dalfampridin bei primärer Lateralsklerose

Einschlusskriterien:

1. Männlich oder weiblich, im Alter von 18-99;
2. Diagnose einer Erkrankung der oberen Motoneuronen, die mit PLS kompatibel ist, aber eine ALS mit vorherrschender ALS der oberen Motoneuronen (UMN) umfassen kann, definiert als nur Merkmale der oberen Motoneuronen (UMN) in mindestens 2 Körperregionen bei der Untersuchung.
3. EMG innerhalb von 3 Monaten nach der Einschreibung mit minimalem oder keinem Hinweis auf eine Erkrankung der unteren Motoneuronen,
4. Zeit ab Symptombeginn > 18 Monate
5. Keine frühere Allergie gegen Dalfampridin
6. Kein Strom oder Exposition gegenüber einem Therapeutikum, das auf PLS ​​oder ALS innerhalb von 30 Tagen nach der Registrierung abzielt.
7. Muss eine forcierte Vitalkapazität (FVC) ≥ 60 % der erwarteten haben
8. Eine schriftliche Einverständniserklärung vor dem Screening liegt vor.
9. Patienten, die Riluzol in einer stabilen Dosis erhalten oder seit mindestens dreißig Tagen nicht mehr eingenommen haben
10. Beeinträchtigtes Gehen, gemessen anhand eines Hauser-Index von mehr als 1 und weniger als 7 (2 bis 6, einschließlich);
11. Mini Mental Status Score > 22 und vom PI als in der Lage erachtet, eine informierte Einwilligung zu erteilen und den Prozessverfahren zu folgen.
12. Geografisch zugänglich für die Website.
13. Frauen dürfen für die Dauer der Studie und drei Monate nach Abschluss der Studie nicht in der Lage sein, schwanger zu werden (z. B. postmenopausal, chirurgisch steril oder mit angemessenen Verhütungsmethoden). Angemessene Empfängnisverhütung umfasst: Abstinenz, hormonelle Empfängnisverhütung (orale Empfängnisverhütung, implantierte Empfängnisverhütung, injizierte Empfängnisverhütung oder andere hormonelle Empfängnisverhütung, z. B. Pflaster oder Verhütungsring), Intrauterinpessar (IUP) für ≥ 3 Monate, Barrieremethode in Verbindung mit Spermizid oder eine andere adäquate Methode.

Ausschlusskriterien:

1. Anamnese einer klinisch signifikanten Lebererkrankung, Nierenerkrankung, peripheren Neuropathie, schweren peripheren Gefäßerkrankung, bekannter HSP- oder + C9orf72- oder SPG4-Mutation oder einer anderen vom Prüfarzt als ausschließend erachteten Erkrankung;
2. Unwilligkeit, eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen, oder aus anderen Gründen, aus denen der Prüfarzt der Ansicht ist, dass der Proband die Studie nicht abschließen kann;
3. Frauen, die schwanger sind, stillen oder versuchen, schwanger zu werden;
4. Aktiver Krebs innerhalb der letzten 2 Jahre, außer behandeltem Basalzellkarzinom der Haut;
5. Probanden, die innerhalb von 30 Tagen vor der Registrierung andere experimentelle Medikamente einnehmen;
6. Der Patient hat Anfälle in der Vorgeschichte; Gehirnchirurgie, Gehirnimplantate, metallische Implantate über dem Hals, Herzschrittmacher, Cochlea-Implantate, Piercings oder Körpermodifikationen über dem Hals, bekannte TMS-bedingte Komplikationen oder Nebenwirkungen in der Vorgeschichte, Tinnitus.
7. Der Patient hat eine mittelschwere oder schwere Nierenfunktionsstörung, definiert durch eine berechnete Kreatinin-Clearance von ≤50 ml/Minute;
8. Dem Patienten wurde innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening-Besuch Botulinumtoxin in den unteren Extremitäten verabreicht und/oder es wird erwartet, dass er im Verlauf der Studie Botulinumtoxin in den unteren Extremitäten erhält;
9. Der Patient hat eine bekannte Allergie gegen pyridinhaltige Substanzen oder einen der inaktiven Bestandteile der Dalfampridin-Tablette (kolloidales Siliciumdioxid, Hydroxypropylmethylcellulose, Magnesiumstearat, mikrokristalline Cellulose, Polyethylenglykol und Titandioxid);
10. Der Patient hat innerhalb des letzten Jahres Drogen- oder Alkoholmissbrauch in der Vorgeschichte;
11. Der Patient hat klinisch signifikante abnormale Laborwerte.
12. Alles andere, was nach Ansicht des SI den Probanden einem erhöhten Risiko aussetzen oder die vollständige Einhaltung oder den Abschluss der Studie durch den Probanden ausschließen würde.