Dalfampridiinin käyttö primaarisessa lateraaliskleroosissa

Sisällyttämiskriteerit:

1. Mies tai nainen, 18–99-vuotias;
2. Ylemmän motorisen neuronin sairauden diagnoosi, joka on yhteensopiva PLS:n kanssa, mutta voi sisältää ylemmän motorisen neuronin (UMN) hallitsevan ALS:n, joka määritellään vain ylemmän motorisen neuronin (UMN) piirteeksi vähintään kahdella kehon alueella tutkimuksessa.
3. EMG 3 kuukauden sisällä rekisteröinnistä, kun merkkejä alempien motoristen hermosolujen sairaudesta on vähän tai ei ollenkaan,
4. Aika oireiden alkamisesta > 18 kuukautta
5. Ei aikaisempaa allergiaa dalfampridiinille
6. Ei virtaa tai altistusta millekään terapeuttiselle aineelle, joka kohdistuu PLS:ään tai ALS:ään 30 päivän kuluessa ilmoittautumisesta.
7. Pakotetun vitaalikapasiteetin (FVC) on oltava ≥ 60 % odotetusta
8. Kirjallinen tietoinen suostumus ennen seulontaa on läsnä.
9. Potilaat, jotka ovat saaneet vakaita rilutsoliannoksia tai jotka eivät ole käyttäneet rilutsolia vähintään 30 päivään
10. heikentynyt kävely mitattuna Hauser-indeksillä, joka on suurempi kuin 1 ja pienempi kuin 7 (2-6, mukaan lukien);
11. Psyykkisen tilan minipistemäärä > 22 ja PI:n mukaan se pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan koemenettelyjä.
12. Maantieteellisesti saavutettavissa sivustolle.
13. Naiset eivät saa tulla raskaaksi (esim. postmenopausaalisilla, kirurgisesti steriileillä tai sopivilla ehkäisymenetelmillä) tutkimuksen aikana ja kolmen kuukauden kuluttua tutkimuksen päättymisestä. Riittävä ehkäisy sisältää: raittiutta, hormonaalista ehkäisyä (suun kautta otettava ehkäisy, implantoitu ehkäisy, injektioehkäisy tai muu hormonaalinen ehkäisy, esimerkiksi laastari tai ehkäisyrengas), kohdunsisäinen väline (IUD) paikallaan ≥ 3 kuukauden ajan, estemenetelmä spermisidin yhteydessä tai toinen sopiva tapa.

Poissulkemiskriteerit:

1. Kliinisesti merkittävä maksasairaus, munuaissairaus, perifeerinen neuropatia, vakava perifeerinen verisuonisairaus, tunnettu HSP- tai + C9orf72- tai SPG4-mutaatio tai mikä tahansa muu lääketieteellinen tila, jonka tutkija pitää poissulkevana;
2. Haluttomuus allekirjoittaa tietoon perustuva suostumus tai muut syyt, joiden vuoksi tutkija katsoo, että tutkimushenkilö ei voi suorittaa tutkimusta;
3. Naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai yrittävät tulla raskaaksi;
4. Aktiivinen syöpä viimeisen 2 vuoden aikana, paitsi hoidettu ihon tyvisolusyöpä;
5. Koehenkilöt, jotka ottavat muita kokeellisia lääkkeitä 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista;
6. Potilaalla on ollut kouristuskohtauksia; aivoleikkaus, aivoimplantaatti, kaikki kaulan yläpuolella olevat metalliset implantit, sydämentahdistimet, sisäkorvaistutteet, lävistykset tai kehon muutokset kaulan yläpuolella, tunnetut TMS:ään liittyvät komplikaatiot tai sivuvaikutukset, tinnitus.
7. Potilaalla on kohtalainen tai vaikea munuaisten vajaatoiminta, jonka laskennallinen kreatiniinipuhdistuma on ≤50 ml/minuutti;
8. Potilaalle on annettu botuliinitoksiinia alaraajoihin 6 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä ja/tai hänen odotetaan saavan botuliinitoksiinia alaraajoihin tutkimuksen aikana;
9. Potilaalla tiedetään olevan allergia pyridiiniä sisältäville aineille tai jollekin dalfampridiinitabletin inaktiiviselle aineosalle (kolloidinen piidioksidi, hydroksipropyylimetyyliselluloosa, magnesiumstearaatti, mikrokiteinen selluloosa, polyetyleeniglykoli ja titaanidioksidi);
10. potilaalla on ollut huumeiden tai alkoholin väärinkäyttöä viimeisen vuoden aikana;
11. Potilaalla on kliinisesti merkittäviä poikkeavia laboratorioarvoja.
12. Mikä tahansa muu, joka SI:n mielestä lisäisi koehenkilön riskiä tai estäisi tutkittavan täysin noudattamasta tutkimusta tai suorittamasta sitä loppuun.