Brug af Dalfampridin ved primær lateral sklerose

Inklusionskriterier:

1. Mand eller kvinde i alderen 18-99;
2. Diagnose af øvre motorneuronsygdom, kompatibel med PLS, men kan omfatte øvre motorneuron (UMN) dominerende ALS, defineret som kun øvre motorneuron (UMN) træk i mindst 2 kropsregioner ved undersøgelse.
3. EMG inden for 3 måneder efter tilmelding med minimal eller ingen tegn på lavere motorneuronsygdom,
4. Tid fra symptomdebut > 18 måneder
5. Ingen tidligere allergi over for dalfampridin
6. Ingen strøm eller eksponering for noget terapeutisk middel rettet mod PLS eller ALS inden for 30 dage efter tilmelding.
7. Skal have en forceret vitalkapacitet (FVC) ≥ 60 % af forventet
8. Skriftligt informeret samtykke forud for screening er til stede.
9. Personer på en stabil dosis af eller har ikke taget Riluzole i mindst 30 dage
10. Nedsat gang målt ved et Hauser-indeks på større end 1 og mindre end 7 (2 til 6, inklusive);
11. Mini Mental Status Score > 22 og anses af PI for at være i stand til at give informeret samtykke og følge forsøgsprocedurer.
12. Geografisk tilgængelig for webstedet.
13. Kvinder må ikke være i stand til at blive gravide (f.eks. postmenopausale, kirurgisk sterile eller ved brug af passende præventionsmetoder) i hele undersøgelsens varighed og tre måneder efter undersøgelsens afslutning. Tilstrækkelig prævention omfatter: abstinens, hormonprævention (oral prævention, implanteret prævention, injiceret prævention eller anden hormonel prævention, for eksempel plaster eller svangerskabsforebyggende ring), intrauterin enhed (IUD) på plads i ≥ 3 måneder, barrieremetode i forbindelse med sæddræbende middel, eller en anden passende metode.

Ekskluderingskriterier:

1. Anamnese med klinisk signifikant leversygdom, nyresygdom, perifer neuropati, alvorlig perifer vaskulær sygdom, kendt HSP- eller + C9orf72- eller SPG4-mutation, eller enhver anden medicinsk tilstand, som undersøgeren mente at være ekskluderende;
2. Uvillighed til at underskrive informeret samtykke eller andre årsager, som efterforskeren føler, at forsøgspersonen ikke kan fuldføre undersøgelsen;
3. Kvinder, der er gravide, ammer eller forsøger at blive gravide;
4. Aktiv cancer inden for de foregående 2 år, undtagen behandlet basalcellekarcinom i huden;
5. Forsøgspersoner, der tager andre eksperimentelle lægemidler inden for 30 dage før tilmelding;
6. Patienten har nogen historie med anfald; hjernekirurgi, hjerneimplantater, metalliske implantater over halsen, pacemakere, cochleaimplantater, piercing eller kropsmodifikation over halsen, kendt historie med TMS-relaterede komplikationer eller bivirkninger, tinnitus.
7. Patienten har moderat eller svær nyreinsufficiens som defineret ved en beregnet kreatininclearance på ≤50 ml/minut;
8. Patienten har fået botulinumtoksin i underekstremiteterne inden for 6 måneder før screeningsbesøget og/eller forventes at modtage botulinumtoksin i underekstremiteterne i løbet af undersøgelsen;
9. Patienten har en kendt allergi over for pyridinholdige stoffer eller et af de inaktive ingredienser i dalampridintabletten (kolloid siliciumdioxid, hydroxypropylmethylcellulose, magnesiumstearat, mikrokrystallinsk cellulose, polyethylenglycol og titaniumdioxid);
10. Patienten har en historie med stof- eller alkoholmisbrug inden for det seneste år;
11. Patienten har klinisk signifikante abnorme laboratorieværdier.
12. Alt andet, der efter SI's opfattelse ville sætte forsøgspersonen i øget risiko eller udelukke forsøgspersonens fulde overholdelse af eller færdiggørelse af undersøgelsen.