マシテンタンが肺動脈高血圧症（PAH）の子供の病気の進行を遅らせるかどうかを評価する研究 (TOMORROW)
2026年3月12日 更新者：Actelion
肺動脈性肺高血圧症の小児におけるマシテンタンの薬物動態、安全性、および有効性と標準治療を評価するための単腕延長期間を伴う多施設共同非盲検無作為化試験
これは、肺動脈性肺高血圧症（PAH）の小児におけるマシテンタンの薬物動態（PK）、安全性および有効性を評価するための、非盲検の単群延長期間を伴う前向き、多施設共同、非盲検、無作為化、対照、並行第 3 相試験です。 .
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
165
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Childrens Hospital
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA Children's Heart Center
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San Francisco、California、アメリカ、94143-2202
- UCSF Medical Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Childrens Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Detroit Medical Center
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic - PPDS
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109
- Children's Heart Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center - PIN
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The Bronx、New York、アメリカ、10467
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
- East Carolina University
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Childrens Hospital
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- Primary Children's Medical Center
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、19803
- University of Virginia Health System
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Childrens Hospital of Wisconsin
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Haifa、イスラエル、31096
- Rambam Medical Center - PPDS
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Petah Tikva、イスラエル、49100
- Schneider Children's Medical Center of Israel - PIN
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Ramat Gan、イスラエル、52621
- Chaim Sheba Medical Center
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Dnipro、ウクライナ、49000
- MI Dnipropetrovsk Specialized Clin. Med. Center of Mother and Child n.a. prof. M.F. Rudnev of DRC
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Kharkiv、ウクライナ、61093
- Municipal Institution of Health Care Regional Children's Clinical Hospital
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Kyiv、ウクライナ、04050
- MI Scientific Practical Medical Center for Children Cardiology and Cardiosurgery of MOH of Ukraine
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Parkville、オーストラリア、3052
- Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
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South Brisbane、オーストラリア、4101
- Lady Cilento Children's Hospital
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Westmead、オーストラリア、2145
- Children's Hospital at Westmead
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Graz、オーストリア、8036
- Medizinische Universität Graz
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Linz、オーストリア、4020
- Landes Frauen Und Kinderklinik Linz
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Linz、オーストリア、4020
- Medizinische Universität Wien
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Montreal、カナダ、H3T 1C5
- Sainte Justine Hospital
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Bogotá、コロンビア、220246
- Fundación Santa Fe de Bogotá
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Cali、コロンビア、760042
- Centro Medico Imbanaco de Cali SA
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Córdoba、スペイン、14004
- C.H. Regional Reina Sofia
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Madrid、スペイン、28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid、スペイン、28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario La Paz
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Madrid、スペイン、28009
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Chiang Mai、タイ、50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
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Budapest、ハンガリー、1096
- Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
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Makati City、フィリピン、1229
- Makati Medical Center
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Quezon City、フィリピン、0850
- Philippine Heart Center
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Helsinki、フィンランド、00290
- HUS Uusi lastensairaala
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Marseille、フランス、13385
- Hôpital de la Timone Enfants
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Paris、フランス、75743
- Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
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Pessac、フランス、33604
- Hôpital Haut-Lévêque - Hôpital cardiologique
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Toulouse、フランス、31059
- Hopital des Enfants
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São Paulo、ブラジル、01221-020
- Irmandade Da Santa Casa De Misericordia De Sao Paulo
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Hanoi、ベトナム、100000
- Hanoi Heart Hospital
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Hanoi、ベトナム、100000
- Hanoi Medical University Hospital
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Ho Chi Minh City、ベトナム、700000
- Children's Hospital 1
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Ho Chi Minh City、ベトナム、700000
- Tam Duc Hospital
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Carnaxide、ポルトガル、2790-134
- Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital de Santa Cruz
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Coimbra、ポルトガル、3000-075
- Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE
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Lisbon、ポルトガル、1169-024
- Hospital Santa Marta
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Porto、ポルトガル、4200-319
- Centro Hospitalar de Sao Joao Epe
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Poznan、ポーランド、60-572
- Szpital Kliniczny im. Karola Jonschera Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
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Warsaw、ポーランド、04-730
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
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Wroclaw、ポーランド、51-124
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu Osrodek Badawczo-Rozwojowy
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Kuala Lumpur、マレーシア、59100
- University Malaya Medical Centre
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Kuala Lumpur、マレーシア、50400
- Institut Jantung Negara
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Guadalajara、メキシコ、44160
- CICUM San Miguel
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Mexico City、メキシコ、04530
- Instituto Nacional de Pediatría
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Mexico City、メキシコ、14080
- Instituto Nacional de Cardiologia Dr. Ignacio Chavez
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Monterrey、メキシコ、64716
- Unidad de Investigación Clínica En Medicina SC
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México、メキシコ、52763
- Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
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Kemerovo、ロシア、650002
- Research Institute of Complex Cardiovascular Pathology
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Moscow、ロシア、125408
- GBUZ Children's Hospital named after Bashlyaeva Z.A. Moscow
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Moscow、ロシア、125412
- Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
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Novosibirsk、ロシア、630055
- Novosibirsk Research Institue of Blood Circulation Pathology n.a. E.N. Meshalkin
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Saint Petersburg、ロシア、194100
- Saint Petersburg State Pediatric Medical Academy
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Tyumen、ロシア、625023
- Clinical Hospital №1
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Ufa、ロシア、450000
- Bashkiria State Medical University
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Beijing、中国、100029
- Beijing Anzhen Hospital of the Capital University of Medical Sciences
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Qingdao、中国、26600
- Qingdao Women and Children's Hospital
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Shanghai、中国、200127
- Shanghai Children's Medical Center
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Shanghai、中国、200062
- Childrens Hospital of Shanghai
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Bloemfontein、南アフリカ、9300
- University of the Free State
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Durban、南アフリカ、4001
- Inkosi Albert Luthuli Central Hospital
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Seoul、韓国、03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul、韓国、03722
- Severance Hospital Yonsei University Health System - PPDS
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1ヶ月～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -両親または法的に指定された代理人による署名済みのインフォームドコンセントと、研究が義務付けられた手順の開始前に発達可能な子供からの同意
- 生後1ヶ月以上(>=)18歳未満(<)の男女
- -無作為化時の体重が3.5キログラム（kg）以上の参加者
- -歴史的なRHCによって確認された肺動脈高血圧症（PAH）の診断（mPAPが[> =] 25ミリメートル水銀[mmHg]以上、および肺動脈楔入圧[PAWP]が[<=] 15 mmHg以下、肺血管抵抗指数 [PVRi] が [>] 3 WU × m2 より大きい場合、肺静脈閉塞および/または重大な肺疾患がない場合、PAWP は左心房圧 [LAP] または左心室拡張終期圧に置き換えることができます。 [LVEDP] (僧帽弁狭窄症がない場合) 心臓カテーテルによる評価
- -Nice 2013 Updated Classification Group 1 (ダウン症の参加者を含む) に属し、次の病因の PAH: 特発性 PAH。遺伝性PAH;先天性心疾患 (CHD) に関連する PAH;薬物または毒素による PAH; HIVに関連するPAH;結合組織病に関連するPAH (PAH-aCTD);および世界保健機関 (WHO) 機能クラス I ～ III
- 出産の可能性のある女性は、スクリーニング時およびベースライン時に妊娠検査が陰性である必要があり、毎月の妊娠検査を実施し、信頼できる避妊方法を使用することに同意する必要があります (性的に活発な場合) 研究の終わりまで (EOS)
主な除外基準:
- -門脈圧亢進症、住血吸虫症、または肺静脈閉塞性疾患および/または肺毛細血管腫症によるPAHの参加者、および新生児の持続性肺高血圧症
- -アイゼンメンガー症候群に関連するPAHの参加者、または中程度から大きな左から右へのシャントを伴う参加者
- -無作為化で2つ以上のPAH特異的治療の組み合わせを受けている参加者。
- -無作為化前4週間以内の静脈内（IV）または皮下（SC）プロスタノイドによる治療、血管反応性試験のために投与されない限り
- ヘモグロビンまたはヘマトクリットが正常範囲の下限の 75 パーセント (%) 未満
- -血清アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）および/またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）が正常範囲の上限の3倍以上（>）
- 妊娠（家族計画を含む）または授乳中。
- 研究者の意見では、研究への完全な参加またはプロトコルの遵守に影響を与える可能性のある状況または条件
- Child-Pugh クラス C などの重度の肝障害
- -調査官の判断でPAH特異的治療の開始を妨げる低血圧の臨床的徴候
- 重度の腎不全（推定クレアチニンクリアランス <30 mL/min または血清クレアチニン >221 マイクロモル/リットル [マイクロモル/L]）
- -気管支肺異形成の既知の診断を受けた参加者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：マシテンタン
マシテンタンは、経口経路で 1 日 1 回投与されます。
2歳未満（<）の子供（y.o.）は、無作為化なしでマシテンタン群にコホートとして割り当てられます。
用量は、参加者の年齢 (< 2 歳の場合) または参加者の体重 ((>=) 2 歳以上の場合) に合わせて調整されます。
単腕延長期間（SAEP）は、コア期間の終わり（EOCP）の訪問で始まり、研究の終わり（EOS）の訪問で終わります。
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分散性錠剤;経口使用
他の名前：
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他の：標準治療
肺動脈高血圧症（PAH）の非特異的治療および/またはマシテンタンおよび静脈内/皮下（IV / SC）プロスタノイドを除く最大2つのPAH特異的治療による治療を含む、サイトの臨床診療による標準治療。
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PAH非特異的治療による治療および/またはマシテンタンおよびIV / SCプロスタノイドを除く最大2つのPAH特異的薬物療法を含む施設の臨床診療による標準治療。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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参加者> = 2歳：体重に基づいて、12週目のマシテンタンおよび極上（アクティブ代謝産物）の定常状態トラフ（前投与）血漿濃度が観察されました
時間枠：12週目の事前投与
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体重に基づいて、12週目にマシテンタンとアワキテンタン（活性代謝産物）の定常状態トラフ（前投与）プラズマ濃度が報告されました。
この結果の尺度は、指定されたアームのみを分析することが計画されていました。
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12週目の事前投与
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参加者> = 2歳：年齢層に基づいて、12週目のマシテンタンとアワキテンタン（アクティブ代謝産物）の定常状態トラフ（前投与）血漿濃度が観察されました
時間枠：12週目の事前投与
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年齢層に基づいて、12週目にマシテンタンとアワキテンタン（活性代謝産物）の定常状態トラフ（前投与）血漿濃度が報告されました。
この結果の尺度は、指定されたアームのみを分析することが計画されていました。
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12週目の事前投与
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参加者<2歳：4週目でのマシテンタンとアワキテンタン（アクティブ代謝産物）の定常状態トラフ（前投与）血漿濃度が観察されました
時間枠：4週目の事前投与
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4週目でマシテンタンとアワキテンタン（活性代謝産物）の定常状態トラフ（前投与）プラズマ濃度が報告されました。
この結果の尺度は、指定されたアームのみを分析することが計画されていました。
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4週目の事前投与
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> = 12から<18歳の中国からの参加者：12週目のマシテンタンとアプロシテンタン（アクティブメタボライト）の定常状態トラフ（前投与）プラズマ濃度が観察されました
時間枠：12週目の事前投与
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12週目でマシテンタンとアワキテンタン（活性代謝産物）の定常状態トラフ（前投与）プラズマ濃度が報告されました。
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12週目の事前投与
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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最初の臨床イベント委員会（CEC）の時間に合わせて疾患進行イベント
時間枠：ベースライン（1日目）コア研究期間の終わりまで（EOCP;最大7.08年）
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ベースライン（1日目）コア研究期間の終わりまで（EOCP;最大7.08年）
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PAHの最初のCEC-Confirmed入院の時間
時間枠：ベースライン（1日目）までのEOCP（最大7.08年）まで
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ベースライン（1日目）までのEOCP（最大7.08年）まで
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PAHのために死の死を確認する時間
時間枠：ベースライン（1日目）までのEOCP（最大7.08年）まで
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ベースライン（1日目）までのEOCP（最大7.08年）まで
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死ぬ時間（すべての原因）
時間枠：ベースライン（1日目）最大7。26年
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ベースライン（1日目）最大7。26年
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世界保健機関（WHO）機能クラス（FC）IまたはII対IIIまたはIVの参加者の割合
時間枠：12週目と24週目
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12週目と24週目
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12週目と24週目のN末端脳脳ナトリウム利尿ペプチド（NT-ProBNP）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（1日目）、12週目と24週
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ベースライン（1日目）、12週目と24週
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48週目の加速度測定によって測定されるように、中程度から活発な身体活動に費やされる平均日々の時間のベースラインから変化する
時間枠：ベースライン（1日目）、48週
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ベースライン（1日目）、48週
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体表面積（BSA）のベースラインからの変化は、24週目の心エコー検査で測定された三角環面収縮性遠足（Tapse）を正規化しました
時間枠：ベースライン（1日目）、24週目
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ベースライン（1日目）、24週目
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24週目に心エコー検査で測定された左心室偏心指数（LVEI）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（1日目）、24週目
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ベースライン（1日目）、24週目
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生命の質の質によって測定される生活の質のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（1日目）、24週目
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ベースライン（1日目）、24週目
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治療に及ぶ有害事象の参加者の数（TEAES）
時間枠：ベースライン（1日目）最大7。26年
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ベースライン（1日目）最大7。26年
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治療に浸透している深刻な有害事象の参加者の数（TESAES）
時間枠：ベースライン（1日目）最大7。26年
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ベースライン（1日目）最大7。26年
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Macitentanまたは標準ケアの早期中止につながるAEを持つ参加者の数（SOC）
時間枠：ベースライン（1日目）最大7。26年
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ベースライン（1日目）最大7。26年
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特別な関心のある参加者の数
時間枠：ベースライン（1日目）最大7。26年
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ベースライン（1日目）最大7。26年
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顕著な実験室の異常を持つ参加者の数
時間枠：ベースライン（1日目）最大7。26年
|
ベースライン（1日目）最大7。26年
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選択した実験室パラメーターのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン（1日目）最大7。26年
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ベースライン（1日目）最大7。26年
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バイタルサインのベースラインからの変化（血圧、心拍数）
時間枠：ベースライン（1日目）最大7。26年
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ベースライン（1日目）最大7。26年
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成長変数のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン（1日目）最大7。26年
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ベースライン（1日目）最大7。26年
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タナーステージによって測定された性的成熟のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン（1日目）最大7。26年
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ベースライン（1日目）最大7。26年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年10月24日
一次修了 (実際)
2024年8月28日
研究の完了 (実際)
2025年11月27日
試験登録日
最初に提出
2016年10月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年10月12日
最初の投稿 (推定)
2016年10月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月12日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AC-055-312
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。