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Uno studio per valutare se il macitentan ritarda la progressione della malattia nei bambini con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) (TOMORROW)

12 marzo 2026 aggiornato da: Actelion

Uno studio multicentrico, in aperto, randomizzato, con periodo di estensione a braccio singolo per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e l'efficacia di macitentan rispetto allo standard di cura nei bambini con ipertensione arteriosa polmonare

Si tratta di uno studio di fase 3 prospettico, multicentrico, in aperto, randomizzato, controllato, parallelo con un periodo di estensione a braccio singolo in aperto per valutare la farmacocinetica (PK), la sicurezza e l'efficacia di macitentan nei bambini con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) .

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

165

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australia, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Medizinische Universitat Graz
      • Linz, Austria, 4020
        • Landes Frauen Und Kinderklinik Linz
      • Linz, Austria, 4020
        • Medizinische Universitat Wien
  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 01221-020
        • Irmandade Da Santa Casa De Misericordia De Sao Paulo
  • Canada
      • Montreal, Canada, H3T 1C5
        • Sainte Justine Hospital
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital of the Capital University of Medical Sciences
      • Qingdao, Cina, 26600
        • Qingdao Women and Children's Hospital
      • Shanghai, Cina, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center
      • Shanghai, Cina, 200062
        • Childrens Hospital of Shanghai
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia, 220246
        • Fundacion Santa Fe de Bogota
      • Cali, Colombia, 760042
        • Centro Medico Imbanaco de Cali SA
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sud, 03722
        • Severance Hospital Yonsei University Health System - PPDS
  • Filippine
      • Makati City, Filippine, 1229
        • Makati Medical Center
      • Quezon City, Filippine, 0850
        • Philippine Heart Center
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • HUS Uusi lastensairaala
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hôpital de la Timone Enfants
      • Paris, Francia, 75743
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
      • Pessac, Francia, 33604
        • Hôpital Haut-Lévêque - Hôpital cardiologique
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Hopital des Enfants
  • Israele
      • Haifa, Israele, 31096
        • Rambam Medical Center - PPDS
      • Petah Tikva, Israele, 49100
        • Schneider Children's Medical Center of Israel - PIN
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Institut Jantung Negara
  • Messico
      • Guadalajara, Messico, 44160
        • CICUM San Miguel
      • Mexico City, Messico, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Mexico City, Messico, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia Dr. Ignacio Chavez
      • Monterrey, Messico, 64716
        • Unidad de Investigación Clínica En Medicina SC
      • México, Messico, 52763
        • Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
  • Polonia
      • Poznan, Polonia, 60-572
        • Szpital Kliniczny im. Karola Jonschera Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
      • Wroclaw, Polonia, 51-124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu Osrodek Badawczo-Rozwojowy
  • Portogallo
      • Carnaxide, Portogallo, 2790-134
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital de Santa Cruz
      • Coimbra, Portogallo, 3000-075
        • Centro Hospitalar E Universitario de Coimbra EPE
      • Lisbon, Portogallo, 1169-024
        • Hospital Santa Marta
      • Porto, Portogallo, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao Epe
  • Russia
      • Kemerovo, Russia, 650002
        • Research Institute of Complex Cardiovascular Pathology
      • Moscow, Russia, 125408
        • GBUZ Children's Hospital named after Bashlyaeva Z.A. Moscow
      • Moscow, Russia, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
      • Novosibirsk, Russia, 630055
        • Novosibirsk Research Institue of Blood Circulation Pathology n.a. E.N. Meshalkin
      • Saint Petersburg, Russia, 194100
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical Academy
      • Tyumen, Russia, 625023
        • Clinical Hospital №1
      • Ufa, Russia, 450000
        • Bashkiria State Medical University
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Córdoba, Spagna, 14004
        • C.H. Regional Reina Sofia
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Children's Heart Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143-2202
        • UCSF Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Detroit Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
        • Children's Heart Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 19803
        • University of Virginia Health System
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin
  • Sud Africa
      • Bloemfontein, Sud Africa, 9300
        • University of the Free State
      • Durban, Sud Africa, 4001
        • Inkosi Albert Luthuli Central Hospital
  • Tailandia
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
  • Ucraina
      • Dnipro, Ucraina, 49000
        • MI Dnipropetrovsk Specialized Clin. Med. Center of Mother and Child n.a. prof. M.F. Rudnev of DRC
      • Kharkiv, Ucraina, 61093
        • Municipal Institution of Health Care Regional Children's Clinical Hospital
      • Kyiv, Ucraina, 04050
        • MI Scientific Practical Medical Center for Children Cardiology and Cardiosurgery of MOH of Ukraine
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Hanoi Heart Hospital
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Hanoi Medical University Hospital
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
        • Children's Hospital 1
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
        • Tam Duc Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Consenso informato firmato dal/dai genitore/i o da un rappresentante legalmente designato e assenso da parte di bambini in grado di sviluppare prima dell'inizio di qualsiasi procedura richiesta dallo studio
  • Maschi o femmine di età compresa tra maggiore o uguale a (>=) 1 mese e inferiore a (<) 18 anni
  • Partecipanti con peso corporeo >= 3,5 chilogrammi (kg) alla randomizzazione
  • Diagnosi di ipertensione arteriosa polmonare (PAH) confermata da RHC storico (mPAP maggiore o uguale a [>=] 25 millimetri di mercurio [mmHg] e pressione di incuneamento dell'arteria polmonare [PAWP] minore o uguale a [<=] 15 mmHg, e indice di resistenza vascolare polmonare [PVRi] maggiore di [>] 3 WU × m2), dove in assenza di ostruzione della vena polmonare e/o malattia polmonare significativa, la PAWP può essere sostituita dalla pressione dell'atrio sinistro [LAP] o dalla pressione telediastolica del ventricolo sinistro [LVEDP] (in assenza di stenosi mitralica) valutata mediante cateterismo cardiaco
  • PAH appartenente al gruppo 1 della classificazione aggiornata di Nizza 2013 (inclusi i partecipanti con sindrome di Down) e delle seguenti eziologie: PAH idiopatica; PAH ereditabile; PAH associata a cardiopatie congenite (CHD); IPA indotta da farmaci o tossine; PAH associata all'HIV; PAH associata a malattie del tessuto connettivo (PAH-aCTD); e Organizzazione mondiale della sanità (OMS) Classe funzionale da I a III
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e al basale e devono accettare di sottoporsi a test di gravidanza mensili e utilizzare un metodo contraccettivo affidabile (se sessualmente attivo) fino alla fine dello studio (EOS)

Criteri chiave di esclusione:

  • Partecipanti con PAH dovuta a ipertensione portale, schistosomiasi o malattia veno-occlusiva polmonare e/o emangiomatosi capillare polmonare e ipertensione polmonare persistente del neonato
  • Partecipanti con PAH associata alla sindrome di Eisenmenger o con shunt da sinistra a destra da moderati a grandi
  • - Partecipanti che hanno ricevuto una combinazione di > 2 trattamenti specifici per PAH alla randomizzazione.
  • Trattamento con prostanoidi per via endovenosa (IV) o sottocutanea (SC) entro 4 settimane prima della randomizzazione, a meno che non sia somministrato per test di vasoreattività
  • Emoglobina o ematocrito <75 percento (%) del limite inferiore del range normale
  • Aspartato aminotransferasi (AST) e/o alanina aminotransferasi (ALT) sieriche superiori a (>) 3 volte il limite superiore del range normale
  • Gravidanza (compresa la pianificazione familiare) o allattamento.
  • Qualsiasi circostanza o condizione che, a giudizio dello sperimentatore, possa influire sulla piena partecipazione allo studio o sul rispetto del protocollo
  • Compromissione epatica grave, ad esempio Classe Child-Pugh C
  • Segni clinici di ipotensione che, a giudizio dello sperimentatore, precluderebbero l'inizio di una terapia specifica per la PAH
  • Insufficienza renale grave (clearance stimata della creatinina <30 ml/min o creatinina sierica >221 micromoli per litro [micromol/L])
  • - Partecipanti con diagnosi nota di displasia broncopolmonare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Macitentan
Il macitentan viene somministrato una volta al giorno per via orale. I bambini di età inferiore a (<) 2 anni (anni) verranno assegnati come coorte al gruppo macitentan senza randomizzazione. La dose sarà adattata all'età del partecipante (per quelli <2 anni) o al peso corporeo del partecipante (per quelli maggiori o uguali a (>=) 2 anni). il periodo di estensione a braccio singolo (SAEP) inizierà alla visita di fine periodo di base (EOCP) e terminerà alla visita di fine studio (EOS).
Droga: Macitentan
Compressa dispersibile; Uso orale
Altri nomi:
  • ACT-064992
Altro: Standard di sicurezza
Standard di cura secondo la pratica clinica del centro che può comprendere il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) trattamento non specifico e/o fino a due farmaci specifici per la PAH esclusi macitentan e prostanoidi per via endovenosa/sottocutanea (IV/SC).
Altro: Standard di sicurezza
Standard di cura secondo la pratica clinica del centro che può comprendere il trattamento con trattamento non specifico per la PAH e/o fino a due farmaci specifici per la PAH esclusi macitentan e prostanoidi IV/SC.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Partecipanti> = 2 anni di età: concentrazione plasmatica osservata allo stato stazionario (pre-dose) di macitentan e aprocitante (metabolita attivo) alla settimana 12 in base al peso corporeo
Lasso di tempo: Pre-dose alla settimana 12
Sono stati segnalati la concentrazione plasmatica osservata allo stato stazionario (pre-dose) di Macitentan e Aprocententan (metabolita attivo) alla settimana 12 in base al peso corporeo. È stata pianificata questa misura di esito per essere analizzata solo per armi specificate.
Pre-dose alla settimana 12
Partecipanti> = 2 anni di età: concentrazione plasmatica osservata allo stato stazionario (pre-dose) di macitentan e aprocitante (metabolita attivo) alla settimana 12 in base alla fascia d'età
Lasso di tempo: Pre-dose alla settimana 12
Sono stati segnalati la concentrazione plasmatica osservata allo stato stazionario (pre-dose) di Macitentan e Aprocententan (metabolita attivo) alla settimana 12 in base al gruppo di età. È stata pianificata questa misura di esito per essere analizzata solo per armi specificate.
Pre-dose alla settimana 12
Partecipanti <2 anni di età: osservazione plasmatica osservata allo stato stazionario (pre-dose) di Macitentan e Aprocitante (metabolita attivo) alla settimana 4
Lasso di tempo: Pre-dose alla settimana 4
Sono stati riportati la concentrazione plasmatica osservata allo stato stazionario (pre-dose) di macitentan e aprocitann (metabolita attivo) alla settimana 4. È stata pianificata questa misura di esito per essere analizzata solo per armi specificate.
Pre-dose alla settimana 4
Partecipanti dalla Cina con> = 12 a <18 anni: osservazione plasmatica osservata allo stato stazionario (pre-dose) di macitentan e aprocitante (metabolita attivo) alla settimana 12
Lasso di tempo: Pre-dose alla settimana 12
Sono stati segnalati la concentrazione plasmatica osservata allo stato stazionario (pre-dose) di Macitentan e Aprocententan (metabolita attivo) alla settimana 12.
Pre-dose alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Time to the First Clinical Event Committee (CEC) Evento di progressione della malattia confermata
Lasso di tempo: Baseline (giorno 1) fino alla fine del periodo di studio principale (EOCP; fino a 7,08 anni)
Baseline (giorno 1) fino alla fine del periodo di studio principale (EOCP; fino a 7,08 anni)
Tempo per il primo ricovero confermato dal CEC per PAH
Lasso di tempo: Baseline (giorno 1) fino a EOCP (fino a 7,08 anni)
Baseline (giorno 1) fino a EOCP (fino a 7,08 anni)
Tempo per la morte confermata dal CEC a causa di PAH
Lasso di tempo: Baseline (giorno 1) fino a EOCP (fino a 7,08 anni)
Baseline (giorno 1) fino a EOCP (fino a 7,08 anni)
Time to Death (tutte le cause)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) fino a 7,26 anni
Basale (giorno 1) fino a 7,26 anni
Percentuale di partecipanti con l'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) Classe funzionale (FC) I o II contro III o IV
Lasso di tempo: Alle settimane 12 e 24
Alle settimane 12 e 24
Modifica dal basale nel peptide natriuretico pro-cervello n-terminale (NT-PROBNP) alle settimane 12 e 24
Lasso di tempo: Basale (giorno 1), settimane 12 e 24
Basale (giorno 1), settimane 12 e 24
Modifica dal basale nel tempo giornaliero medio trascorso in attività fisica da moderata a vigorosa misurata dall'accelerometria alla settimana 48
Lasso di tempo: Basale (giorno 1), settimana 48
Basale (giorno 1), settimana 48
Cambiamento dal basale nella superficie corporea (BSA) Excursione sistolica del piano anulare normalmente normalizzato (TAPSE) misurata mediante ecocardiografia alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale (giorno 1), settimana 24
Basale (giorno 1), settimana 24
Modifica dal basale nell'indice di eccentricità ventricolare sinistra (LVEI) misurato mediante ecocardiografia alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale (giorno 1), settimana 24
Basale (giorno 1), settimana 24
Modifica dal basale nella qualità della vita misurata dalla qualità pediatrica Inventario della qualità della vita Versione 4.0 (PEDSQL 4.0) Scale di core generica Schema corta (SF-15)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1), settimana 24
Basale (giorno 1), settimana 24
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) fino a 7,26 anni
Basale (giorno 1) fino a 7,26 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi emergenti (Tesaes)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) fino a 7,26 anni
Basale (giorno 1) fino a 7,26 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi che portano a una sospensione prematura di Macitentan o Standard of Care (SOC)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) fino a 7,26 anni
Basale (giorno 1) fino a 7,26 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi di interesse speciale
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) fino a 7,26 anni
Basale (giorno 1) fino a 7,26 anni
Numero di partecipanti con marcate anomalie di laboratorio
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) fino a 7,26 anni
Basale (giorno 1) fino a 7,26 anni
Modifica dal basale nei parametri di laboratorio selezionati
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) fino a 7,26 anni
Basale (giorno 1) fino a 7,26 anni
Modifica dal basale nei segni vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) fino a 7,26 anni
Basale (giorno 1) fino a 7,26 anni
Cambia dal basale nella variabile di crescita
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) fino a 7,26 anni
Basale (giorno 1) fino a 7,26 anni
Cambiamento dal basale nella maturazione sessuale misurata dalla fase di Tanner
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) fino a 7,26 anni
Basale (giorno 1) fino a 7,26 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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Actelion

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 ottobre 2017

Completamento primario (Effettivo)

28 agosto 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

27 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 ottobre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 ottobre 2016

Primo Inserito (Stimato)

13 ottobre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AC-055-312

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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