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Un estudio para evaluar si Macitentan retrasa la progresión de la enfermedad en niños con hipertensión arterial pulmonar (HAP) (TOMORROW)

12 de marzo de 2026 actualizado por: Actelion

Un estudio multicéntrico, abierto, aleatorizado, con período de extensión de un solo brazo para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la eficacia de macitentan frente al estándar de atención en niños con hipertensión arterial pulmonar

Este es un estudio de fase 3 prospectivo, multicéntrico, abierto, aleatorizado, controlado, paralelo con un período de extensión de un solo brazo abierto para evaluar la farmacocinética (PK), la seguridad y la eficacia de macitentan en niños con hipertensión arterial pulmonar (HAP). .

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

165

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australia, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Medizinische Universität Graz
      • Linz, Austria, 4020
        • Landes Frauen Und Kinderklinik Linz
      • Linz, Austria, 4020
        • Medizinische Universität Wien
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 01221-020
        • Irmandade da Santa Casa de Misericórdia de São Paulo
  • Canadá
      • Montreal, Canadá, H3T 1C5
        • Sainte Justine Hospital
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia, 220246
        • Fundacion Santa Fe de Bogota
      • Cali, Colombia, 760042
        • Centro Medico Imbanaco de Cali SA
  • Corea del Sur
      • Seoul, Corea del Sur, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sur, 03722
        • Severance Hospital Yonsei University Health System - PPDS
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Córdoba, España, 14004
        • C.H. Regional Reina Sofia
      • Madrid, España, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, España, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, España, 28009
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Children's Heart Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-2202
        • UCSF Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Detroit Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
        • Children's Heart Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 19803
        • University of Virginia Health System
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin
  • Filipinas
      • Makati City, Filipinas, 1229
        • Makati Medical Center
      • Quezon City, Filipinas, 0850
        • Philippine Heart Center
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • HUS Uusi lastensairaala
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hôpital de la Timone Enfants
      • Paris, Francia, 75743
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
      • Pessac, Francia, 33604
        • Hôpital Haut-Lévêque - Hôpital cardiologique
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Hôpital des Enfants
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center - PPDS
      • Petah Tikva, Israel, 49100
        • Schneider Children's Medical Center of Israel - PIN
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
      • Kuala Lumpur, Malasia, 50400
        • Institut Jantung Negara
  • México
      • Guadalajara, México, 44160
        • CICUM San Miguel
      • Mexico City, México, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Mexico City, México, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia Dr. Ignacio Chavez
      • Monterrey, México, 64716
        • Unidad de Investigación Clínica En Medicina SC
      • México, México, 52763
        • Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
  • Polonia
      • Poznan, Polonia, 60-572
        • Szpital Kliniczny im. Karola Jonschera Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
      • Wroclaw, Polonia, 51-124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu Osrodek Badawczo-Rozwojowy
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital of the Capital University of Medical Sciences
      • Qingdao, Porcelana, 26600
        • Qingdao Women and Children's Hospital
      • Shanghai, Porcelana, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center
      • Shanghai, Porcelana, 200062
        • Childrens Hospital of Shanghai
  • Portugal
      • Carnaxide, Portugal, 2790-134
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital de Santa Cruz
      • Coimbra, Portugal, 3000-075
        • Centro Hospitalar E Universitario de Coimbra EPE
      • Lisbon, Portugal, 1169-024
        • Hospital Santa Marta
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao Epe
  • Rusia
      • Kemerovo, Rusia, 650002
        • Research Institute of Complex Cardiovascular Pathology
      • Moscow, Rusia, 125408
        • GBUZ Children's Hospital named after Bashlyaeva Z.A. Moscow
      • Moscow, Rusia, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
      • Novosibirsk, Rusia, 630055
        • Novosibirsk Research Institue of Blood Circulation Pathology n.a. E.N. Meshalkin
      • Saint Petersburg, Rusia, 194100
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical Academy
      • Tyumen, Rusia, 625023
        • Clinical Hospital №1
      • Ufa, Rusia, 450000
        • Bashkiria State Medical University
  • Sudáfrica
      • Bloemfontein, Sudáfrica, 9300
        • University of the Free State
      • Durban, Sudáfrica, 4001
        • Inkosi Albert Luthuli Central Hospital
  • Tailandia
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
  • Ucrania
      • Dnipro, Ucrania, 49000
        • MI Dnipropetrovsk Specialized Clin. Med. Center of Mother and Child n.a. prof. M.F. Rudnev of DRC
      • Kharkiv, Ucrania, 61093
        • Municipal Institution of Health Care Regional Children's Clinical Hospital
      • Kyiv, Ucrania, 04050
        • MI Scientific Practical Medical Center for Children Cardiology and Cardiosurgery of MOH of Ukraine
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Hanoi Heart Hospital
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Hanoi Medical University Hospital
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
        • Children's Hospital 1
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
        • Tam Duc Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 mes a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Consentimiento informado firmado por los padres o el representante legalmente designado y asentimiento de los niños con capacidad de desarrollo antes del inicio de cualquier procedimiento obligatorio del estudio.
  • Hombres o mujeres entre mayor o igual a (>=) 1 mes y menor de (<) 18 años de edad
  • Participantes con peso corporal >= 3,5 kilogramos (kg) en la aleatorización
  • Diagnóstico de hipertensión arterial pulmonar (HAP) confirmado por RHC histórico (mPAP mayor o igual a [>=] 25 milímetros de mercurio [mmHg], y presión de enclavamiento de la arteria pulmonar [PAWP] menor o igual a [<=] 15 mmHg, e índice de resistencia vascular pulmonar [PVRi] superior a [>] 3 WU × m2), donde, en ausencia de obstrucción de la vena pulmonar y/o enfermedad pulmonar significativa, la PAWP puede reemplazarse por presión en la aurícula izquierda [LAP] o presión diastólica final del ventrículo izquierdo [PTVI] (en ausencia de estenosis mitral) evaluada por cateterismo cardíaco
  • HAP perteneciente al Grupo 1 de la Clasificación Actualizada de Niza 2013 (incluidos los participantes con Síndrome de Down) y de las siguientes etiologías: HAP idiopática; HAP hereditaria; HAP asociada con cardiopatía congénita (CHD); HAP inducida por fármacos o toxinas; HAP asociada al VIH; HAP asociada a enfermedades del tejido conjuntivo (PAH-aCTD); y Organización Mundial de la Salud (OMS) Clase funcional I a III
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y al inicio, y deben aceptar realizar pruebas de embarazo mensuales y usar un método anticonceptivo confiable (si son sexualmente activas) hasta el final del estudio (EOS)

Criterios clave de exclusión:

  • Participantes con HAP debida a hipertensión portal, esquistosomiasis o con enfermedad venooclusiva pulmonar y/o hemangiomatosis capilar pulmonar e hipertensión pulmonar persistente del recién nacido
  • Participantes con PAH asociada con el síndrome de Eisenmenger, o con cortocircuitos de izquierda a derecha de moderados a grandes
  • Participantes que recibieron una combinación de > 2 tratamientos específicos para HAP en la aleatorización.
  • Tratamiento con prostanoides intravenosos (IV) o subcutáneos (SC) dentro de las 4 semanas previas a la aleatorización, a menos que se administren para pruebas de vasorreactividad
  • Hemoglobina o hematocrito <75 por ciento (%) del límite inferior del rango normal
  • Aspartato aminotransferasa sérica (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) mayor que (>) 3 veces el límite superior del rango normal
  • Embarazo (incluida la planificación familiar) o lactancia.
  • Cualquier circunstancia o condición que, en opinión del investigador, pueda afectar la plena participación en el estudio o el cumplimiento del protocolo.
  • Insuficiencia hepática grave, por ejemplo Child-Pugh Clase C
  • Signos clínicos de hipotensión que, a juicio del investigador, impedirían el inicio de un tratamiento específico para la HAP
  • Insuficiencia renal grave (aclaramiento de creatinina estimado <30 ml/min o creatinina sérica >221 micromoles por litro [micromol/L])
  • Participantes con diagnóstico conocido de displasia broncopulmonar

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Macitentán
Macitentan se administra una vez al día por vía oral. Los niños menores de (<) 2 años (yo) se asignarán como cohorte al grupo macitentan sin aleatorización. La dosis se ajustará a la edad del participante (para < 2 años) o al peso corporal del participante (para mayores o iguales a (>=) 2 años). El período de extensión de un solo brazo (SAEP) comenzará en la visita del final del período central (EOCP) y finalizará en la visita del final del estudio (EOS).
Droga: Macitentán
Tableta dispersable; Uso oral
Otros nombres:
  • ACT-064992
Otro: Estándar de cuidado
Atención estándar según la práctica clínica del centro, que puede comprender el tratamiento no específico de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) y/o hasta dos medicamentos específicos para la HAP, excepto macitentan y prostanoides intravenosos/subcutáneos (IV/SC).
Otro: Estándar de cuidado
Atención estándar según la práctica clínica del centro, que puede incluir tratamiento con tratamiento no específico para PAH y/o hasta dos medicamentos específicos para PAH, excepto macitentan y prostanoides IV/SC.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Participantes> = 2 años de edad: Concentración plasmática de macitentan y aprocitentan (metabolito activo) en el estado estacionario de la semana 12 basada en el peso corporal
Periodo de tiempo: Previa en la semana 12
Se informó la concentración plasmática de macitentano y aprocitentan (metabolito activo) observado en estado estacionario (metabolito activo) en la semana 12 según el peso corporal. Esta medida de resultado se planeó para analizarse solo para armas especificadas.
Previa en la semana 12
Participantes> = 2 años de edad: Concentración plasmática de macitentan y aprocitentan (metabolito activo) en el estado estacionario de la semana 12 según el grupo de edad
Periodo de tiempo: Previa en la semana 12
Se informó una concentración plasmática de macitentano y aprocitentan (metabolito activo) observado en estado estacionario (metabolito activo) en la semana 12 según el grupo de edad. Esta medida de resultado se planeó para analizarse solo para armas especificadas.
Previa en la semana 12
Participantes <2 años de edad: concentración plasmática observada en estado estacionario (pre-dosis) de macitentan y aprocitentan (metabolito activo) en la semana 4
Periodo de tiempo: Previa en la semana 4
Se informó la concentración plasmática de estado estacionario observado (pre-dosis) de macitentan y aprocitentan (metabolito activo) en la semana 4. Esta medida de resultado se planeó para analizarse solo para armas especificadas.
Previa en la semana 4
Participantes de China con> = 12 a <18 años de edad: concentración plasmática observada en estado estacionario (pre-dosis) de macitentan y aprocitentan (metabolito activo) en la semana 12
Periodo de tiempo: Previa en la semana 12
Se informó la concentración plasmática de estado estacionario observado (pre-dosis) de macitentan y aprocitentan (metabolito activo) en la semana 12.
Previa en la semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tiempo para el primer Comité de Eventos Clínicos (CEC) Evento de progresión de la enfermedad confirmada
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta el final del período de estudio central (EOCP; hasta 7.08 años)
Línea de base (día 1) hasta el final del período de estudio central (EOCP; hasta 7.08 años)
Es hora de la primera hospitalización confirmada por CEC para HAP
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta EOCP (hasta 7.08 años)
Línea de base (día 1) hasta EOCP (hasta 7.08 años)
Tiempo de muerte confirmada por CEC debido a la HAP
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta EOCP (hasta 7.08 años)
Línea de base (día 1) hasta EOCP (hasta 7.08 años)
Tiempo a muerte (todas las causas)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta 7.26 años
Línea de base (día 1) hasta 7.26 años
Porcentaje de participantes con clase funcional (FC) I o II de la Organización Mundial de la Salud (FC) II versus III o IV IV
Periodo de tiempo: En las semanas 12 y 24
En las semanas 12 y 24
Cambio desde el inicio en el péptido natriurético pro-cerebro N-terminal (NT-proBNP) en las semanas 12 y 24
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semanas 12 y 24
Línea de base (día 1), semanas 12 y 24
Cambio desde el inicio en el tiempo diario medio dedicado a la actividad física moderada a vigorosa según lo medido por la acelerometría en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 48
Línea de base (día 1), semana 48
Cambio desde la línea de base en la superficie del cuerpo (BSA) Excursión sistólica del plano anular tricúspide normalizado (TAPSE) medido por ecocardiografía en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 24
Línea de base (día 1), semana 24
Cambio desde el inicio en el índice de excentricidad ventricular izquierda (LVEI) medido por ecocardiografía en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 24
Línea de base (día 1), semana 24
Cambio desde la línea de base en la calidad de vida medida por la calidad de vida pediátrica Inventario de la Versión 4.0 (PEDSQL 4.0) Escala de núcleo genérico Forma corta (SF-15)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 24
Línea de base (día 1), semana 24
Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta 7.26 años
Línea de base (día 1) hasta 7.26 años
Número de participantes con eventos adversos graves emergentes de tratamiento (TESAES)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta 7.26 años
Línea de base (día 1) hasta 7.26 años
Número de participantes con EA que conducen a la interrupción prematura de Macitentan o Estándar de Atención (SOC)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta 7.26 años
Línea de base (día 1) hasta 7.26 años
Número de participantes con EA de interés especial
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta 7.26 años
Línea de base (día 1) hasta 7.26 años
Número de participantes con anormalidades marcadas de laboratorio
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta 7.26 años
Línea de base (día 1) hasta 7.26 años
Cambio desde el inicio en parámetros de laboratorio seleccionados
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta 7.26 años
Línea de base (día 1) hasta 7.26 años
Cambio desde la línea de base en signos vitales (presión arterial, frecuencia cardíaca)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta 7.26 años
Línea de base (día 1) hasta 7.26 años
Cambio de la variable de referencia en la línea de base
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta 7.26 años
Línea de base (día 1) hasta 7.26 años
Cambio de la línea de base en la maduración sexual medida por la etapa de Tanner
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta 7.26 años
Línea de base (día 1) hasta 7.26 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Actelion

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de octubre de 2017

Finalización primaria (Actual)

28 de agosto de 2024

Finalización del estudio (Actual)

27 de noviembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de octubre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de octubre de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

13 de octubre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AC-055-312

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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