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Um estudo para avaliar se Macitentan atrasa a progressão da doença em crianças com hipertensão arterial pulmonar (HAP) (TOMORROW)

12 de março de 2026 atualizado por: Actelion

Um estudo multicêntrico, aberto, randomizado, com período de extensão de braço único para avaliar a farmacocinética, segurança e eficácia de Macitentan versus padrão de tratamento em crianças com hipertensão arterial pulmonar

Este é um estudo prospectivo, multicêntrico, aberto, randomizado, controlado, paralelo de Fase 3 com um período de extensão de braço único aberto para avaliar a farmacocinética (PK), segurança e eficácia de macitentan em crianças com hipertensão arterial pulmonar (HAP). .

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

165

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • Parkville, Austrália, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
      • South Brisbane, Austrália, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Austrália, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 01221-020
        • Irmandade da Santa Casa de Misericórdia de São Paulo
  • Canadá
      • Montreal, Canadá, H3T 1C5
        • Sainte Justine Hospital
  • China
      • Beijing, China, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital of the Capital University of Medical Sciences
      • Qingdao, China, 26600
        • Qingdao Women and Children's Hospital
      • Shanghai, China, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center
      • Shanghai, China, 200062
        • Childrens Hospital of Shanghai
  • Colômbia
      • Bogotá, Colômbia, 220246
        • Fundacion Santa Fe de Bogota
      • Cali, Colômbia, 760042
        • Centro Medico Imbanaco de Cali SA
  • Coréia do Sul
      • Seoul, Coréia do Sul, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Coréia do Sul, 03722
        • Severance Hospital Yonsei University Health System - PPDS
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Córdoba, Espanha, 14004
        • C.H. Regional Reina Sofia
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, Espanha, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Espanha, 28009
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Children's Heart Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-2202
        • UCSF Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Detroit Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
        • Children's Heart Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 19803
        • University of Virginia Health System
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin
  • Filipinas
      • Makati City, Filipinas, 1229
        • Makati Medical Center
      • Quezon City, Filipinas, 0850
        • Philippine Heart Center
  • Finlândia
      • Helsinki, Finlândia, 00290
        • HUS Uusi lastensairaala
  • França
      • Marseille, França, 13385
        • Hôpital de la Timone Enfants
      • Paris, França, 75743
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
      • Pessac, França, 33604
        • Hôpital Haut-Lévêque - Hôpital cardiologique
      • Toulouse, França, 31059
        • Hôpital des Enfants
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center - PPDS
      • Petah Tikva, Israel, 49100
        • Schneider Children's Medical Center of Israel - PIN
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Malásia
      • Kuala Lumpur, Malásia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
      • Kuala Lumpur, Malásia, 50400
        • Institut Jantung Negara
  • México
      • Guadalajara, México, 44160
        • CICUM San Miguel
      • Mexico City, México, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Mexico City, México, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia Dr. Ignacio Chavez
      • Monterrey, México, 64716
        • Unidad de Investigación Clínica En Medicina SC
      • México, México, 52763
        • Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
  • Polônia
      • Poznan, Polônia, 60-572
        • Szpital Kliniczny im. Karola Jonschera Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
      • Warsaw, Polônia, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
      • Wroclaw, Polônia, 51-124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu Osrodek Badawczo-Rozwojowy
  • Portugal
      • Carnaxide, Portugal, 2790-134
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital de Santa Cruz
      • Coimbra, Portugal, 3000-075
        • Centro Hospitalar E Universitario de Coimbra EPE
      • Lisbon, Portugal, 1169-024
        • Hospital Santa Marta
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao Epe
  • Rússia
      • Kemerovo, Rússia, 650002
        • Research Institute of Complex Cardiovascular Pathology
      • Moscow, Rússia, 125408
        • GBUZ Children's Hospital named after Bashlyaeva Z.A. Moscow
      • Moscow, Rússia, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
      • Novosibirsk, Rússia, 630055
        • Novosibirsk Research Institue of Blood Circulation Pathology n.a. E.N. Meshalkin
      • Saint Petersburg, Rússia, 194100
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical Academy
      • Tyumen, Rússia, 625023
        • Clinical Hospital №1
      • Ufa, Rússia, 450000
        • Bashkiria State Medical University
  • Tailândia
      • Chiang Mai, Tailândia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
  • Ucrânia
      • Dnipro, Ucrânia, 49000
        • MI Dnipropetrovsk Specialized Clin. Med. Center of Mother and Child n.a. prof. M.F. Rudnev of DRC
      • Kharkiv, Ucrânia, 61093
        • Municipal Institution of Health Care Regional Children's Clinical Hospital
      • Kyiv, Ucrânia, 04050
        • MI Scientific Practical Medical Center for Children Cardiology and Cardiosurgery of MOH of Ukraine
  • Vietnã
      • Hanoi, Vietnã, 100000
        • Hanoi Heart Hospital
      • Hanoi, Vietnã, 100000
        • Hanoi Medical University Hospital
      • Ho Chi Minh City, Vietnã, 700000
        • Children's Hospital 1
      • Ho Chi Minh City, Vietnã, 700000
        • Tam Duc Hospital
  • África do Sul
      • Bloemfontein, África do Sul, 9300
        • University of the Free State
      • Durban, África do Sul, 4001
        • Inkosi Albert Luthuli Central Hospital
  • Áustria
      • Graz, Áustria, 8036
        • Medizinische Universität Graz
      • Linz, Áustria, 4020
        • Landes Frauen Und Kinderklinik Linz
      • Linz, Áustria, 4020
        • Medizinische Universität Wien

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 mês a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Consentimento informado assinado pelo(s) pai(s) ou representante legalmente designado e consentimento de crianças com capacidade de desenvolvimento antes do início de qualquer procedimento obrigatório do estudo
  • Homens ou mulheres entre maior ou igual a (>=) 1 mês e menor que (<) 18 anos de idade
  • Participantes com peso corporal >= 3,5 quilogramas (kg) na randomização
  • Diagnóstico de hipertensão arterial pulmonar (HAP) confirmado por RHC histórico (mPAP maior ou igual a [>=] 25 milímetros de mercúrio [mmHg] e pressão de oclusão da artéria pulmonar [PAWP] menor ou igual a [<=] 15 mmHg, e índice de resistência vascular pulmonar [PVRi] maior que [>] 3 WU × m2), onde na ausência de obstrução da veia pulmonar e/ou doença pulmonar significativa, a PAWP pode ser substituída por pressão do átrio esquerdo [LAP] ou pressão diastólica final do ventrículo esquerdo [PDVE] (na ausência de estenose mitral) avaliada por cateterismo cardíaco
  • HAP pertencente ao Grupo 1 da Classificação Atualizada de Nice 2013 (incluindo participantes com Síndrome de Down) e das seguintes etiologias: HAP idiopática; HAP hereditária; HAP associada a cardiopatia congênita (CHD); HAP induzida por drogas ou toxinas; HAP associada ao HIV; HAP associada a doenças do tecido conjuntivo (PAH-aCTD); e Organização Mundial da Saúde (OMS) Classe Funcional I a III
  • Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e na linha de base, e devem concordar em realizar testes de gravidez mensais e usar um método confiável de contracepção (se sexualmente ativa) até o final do estudo (EOS)

Principais Critérios de Exclusão:

  • Participantes com HAP por hipertensão portal, esquistossomose ou com doença veno-oclusiva pulmonar e/ou hemangiomatose capilar pulmonar e hipertensão pulmonar persistente do recém-nascido
  • Participantes com HAP associada à síndrome de Eisenmenger ou com shunts moderados a grandes da esquerda para a direita
  • Participantes recebendo uma combinação de > 2 tratamentos específicos para HAP na randomização.
  • Tratamento com prostanóides intravenosos (IV) ou subcutâneos (SC) dentro de 4 semanas antes da randomização, a menos que administrado para teste de vasorreatividade
  • Hemoglobina ou hematócrito <75 por cento (%) do limite inferior da faixa normal
  • Aspartato aminotransferase sérica (AST) e/ou Alanina aminotransferase (ALT) maior que (>) 3 vezes o limite superior da faixa normal
  • Gravidez (incluindo planejamento familiar) ou amamentação.
  • Quaisquer circunstâncias ou condições que, na opinião do investigador, possam afetar a participação plena no estudo ou o cumprimento do protocolo
  • Insuficiência hepática grave, por exemplo Child-Pugh Classe C
  • Sinais clínicos de hipotensão que, na opinião do investigador, impediriam o início de uma terapia específica para HAP
  • Insuficiência renal grave (depuração de creatinina estimada <30 mL/min ou creatinina sérica >221 micromol por litro [micromol/L])
  • Participantes com diagnóstico conhecido de displasia broncopulmonar

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Macitentan
Macitentan é administrado uma vez ao dia por via oral. Crianças com menos de (<) 2 anos (anos) serão designadas como uma coorte para o grupo macitentan sem randomização. A dose será ajustada à idade do participante (para < 2 anos) ou ao peso corporal do participante (para aqueles maiores ou iguais a (>=) 2 anos). período de extensão de braço único (SAEP) começará no final da visita do período principal (EOCP) e terminará na visita do final do estudo (EOS).
Medicamento: Macitentan
Comprimido dispersível; Uso oral
Outros nomes:
  • ACT-064992
Outro: Padrão de atendimento
Tratamento padrão de acordo com a prática clínica do local, que pode incluir tratamento inespecífico para hipertensão arterial pulmonar (HAP) e/ou até dois medicamentos específicos para HAP, excluindo macitentano e prostanóides intravenosos/subcutâneos (IV/SC).
Outro: Padrão de atendimento
Cuidados padrão de acordo com a prática clínica do local, que pode incluir tratamento com tratamento inespecífico para HAP e/ou até dois medicamentos específicos para HAP, excluindo macitentan e prostanóides IV/SC.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Participantes> = 2 anos de idade: Calha de estado estacionário observado (pré-dose) concentração plasmática de macitentan e aprocitentano (metabolito ativo) na semana 12 com base no peso corporal
Prazo: Pré-dose na semana 12
A concentração plasmática observada no estado estacionário (pré-dose) de macitentano e aprocitentano (metabólito ativo) na semana 12 com base no peso corporal foi relatado. Essa medida de resultado foi planejada para ser analisada apenas para armas especificadas.
Pré-dose na semana 12
Participantes> = 2 anos de idade: Calha de estado estacionário observado (pré-dose) Concentração plasmática de macitentan e aprocitentano (metabolito ativo) na semana 12 com base na faixa etária
Prazo: Pré-dose na semana 12
A concentração plasmática observada no estado estacionário (pré-dose) de macitentano e aprocitentano (metabólito ativo) na semana 12 com base na faixa etária foi relatada. Essa medida de resultado foi planejada para ser analisada apenas para armas especificadas.
Pré-dose na semana 12
Participantes <2 anos de idade: A concentração plasmática de estado estacionário observado (pré-dose) de macitentano e aprocitentano (metabólito ativo) na semana 4
Prazo: Pré-dose na semana 4
Foram relatados a concentração plasmática de calha no estado estacionário (pré-dose) de macitentano e aprocitentano (metabólito ativo) na semana 4. Essa medida de resultado foi planejada para ser analisada apenas para armas especificadas.
Pré-dose na semana 4
Participantes da China com> = 12 a <18 anos de idade: Calha de estado estacionário observado (pré-dose) concentração plasmática de macitentano e aprocitentão (metabólito ativo) na semana 12
Prazo: Pré-dose na semana 12
Foi relatada a concentração plasmática de calha no estado estacionário (pré-dose) de macitentano e aprocitentano (metabólito ativo) na semana 12.
Pré-dose na semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Tempo para o primeiro evento de progressão da doença confirmada pelo Comitê de Eventos Clínicos (CEC)
Prazo: Linha de base (dia 1) até o final do período do estudo central (EOCP; até 7,08 anos)
Linha de base (dia 1) até o final do período do estudo central (EOCP; até 7,08 anos)
Hora de primeiro hospitalização confirmada pela CEC para PAH
Prazo: Linha de base (dia 1) até o EOCP (até 7,08 anos)
Linha de base (dia 1) até o EOCP (até 7,08 anos)
Hora da morte confirmada por CEC devido ao PAH
Prazo: Linha de base (dia 1) até o EOCP (até 7,08 anos)
Linha de base (dia 1) até o EOCP (até 7,08 anos)
Tempo até a morte (todas as causas)
Prazo: Linha de base (dia 1) até 7,26 anos
Linha de base (dia 1) até 7,26 anos
Porcentagem de participantes da Organização Mundial da Saúde (OMS) Classe Funcional (FC) I ou II versus III ou IV
Prazo: Às semanas 12 e 24
Às semanas 12 e 24
Mudança da linha de base no peptídeo natriurético pró-Brain N-terminal (NT-Probnp) nas semanas 12 e 24
Prazo: Linha de base (dia 1), semanas 12 e 24
Linha de base (dia 1), semanas 12 e 24
Mudança da linha de base no tempo médio diário gasto em atividade física moderada a vigorosa, medida pela acelerometria na semana 48
Prazo: Linha de base (dia 1), semana 48
Linha de base (dia 1), semana 48
Mudança da linha de base na área da superfície corporal (BSA) Normalizou a excursão sistólica do plano anular (TAPSE) medido por ecocardiografia na semana 24
Prazo: Linha de base (dia 1), semana 24
Linha de base (dia 1), semana 24
Mudança da linha de base no Índice de Excentricidade do Ventricular Esquerda (LVEI) medido por ecocardiografia na semana 24
Prazo: Linha de base (dia 1), semana 24
Linha de base (dia 1), semana 24
Mudança da linha de base na qualidade de vida medida pela qualidade de vida de qualidade de vida pediátrica versão 4.0 (PEDSQL 4.0) Escalas de núcleo genéricas de formato curto (SF-15)
Prazo: Linha de base (dia 1), semana 24
Linha de base (dia 1), semana 24
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES)
Prazo: Linha de base (dia 1) até 7,26 anos
Linha de base (dia 1) até 7,26 anos
Número de participantes com eventos adversos graves emergentes do tratamento (Tesaes)
Prazo: Linha de base (dia 1) até 7,26 anos
Linha de base (dia 1) até 7,26 anos
Número de participantes com EAs levando à descontinuação prematura de Macitentan ou Standard of Care (SOC)
Prazo: Linha de base (dia 1) até 7,26 anos
Linha de base (dia 1) até 7,26 anos
Número de participantes com EAs de interesse especial
Prazo: Linha de base (dia 1) até 7,26 anos
Linha de base (dia 1) até 7,26 anos
Número de participantes com anormalidades de laboratório acentuadas
Prazo: Linha de base (dia 1) até 7,26 anos
Linha de base (dia 1) até 7,26 anos
Mudança da linha de base em parâmetros de laboratório selecionados
Prazo: Linha de base (dia 1) até 7,26 anos
Linha de base (dia 1) até 7,26 anos
Mudança da linha de base em sinais vitais (pressão arterial, freqüência cardíaca)
Prazo: Linha de base (dia 1) até 7,26 anos
Linha de base (dia 1) até 7,26 anos
Mudança da linha de base na variável de crescimento
Prazo: Linha de base (dia 1) até 7,26 anos
Linha de base (dia 1) até 7,26 anos
Mudança da linha de base na maturação sexual medida pelo estágio de Tanner
Prazo: Linha de base (dia 1) até 7,26 anos
Linha de base (dia 1) até 7,26 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Actelion

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de outubro de 2017

Conclusão Primária (Real)

28 de agosto de 2024

Conclusão do estudo (Real)

27 de novembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de outubro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de outubro de 2016

Primeira postagem (Estimado)

13 de outubro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

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Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AC-055-312

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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