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TED-C13-003研究を完了した短腸症候群の小児被験者におけるテドゥグルチドの長期研究

2025年3月10日 更新者：Shire

TED-C13-003 を完了した短腸症候群の小児被験者におけるテドゥグルチドの回顧的および前向き、非盲検、長期安全性および有効性研究

この研究の目的は、長期にわたって TED-C13-003 研究を完了した短腸症候群 (SBS) の子供のテドゥグルチド治療の安全性と有効性を評価することです。 TED-C13-003研究が終了した後、これらの子供たちがどのように生きたかを評価します. この研究では、TED-C13-003 で受けた治療に関係なく、適格な被験者にテドゥグルチド治療も提供します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

29

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Childrens Hospital Los Angeles - RHU
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -被験者は、研究関連の手順を完了する前に、研究に参加するための書面によるインフォームドコンセント（被験者、親または法定後見人、および必要に応じて被験者のインフォームドコンセント）を提供します。
  2. 被験者はTED-C13-003研究を完了しました（標準治療群の被験者を含む）。
  3. -被験者は、このプロトコルで定義されている研究要件を理解し、完全に順守する意思と能力があります。

除外基準:

この研究の除外基準はありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：標準治療 (SOC) 治療 +/- テドゥグルチド
SOC 治療に加えて、必要に応じて TED 0.05mg/kg を 1 日 1 回皮下注射
薬：テドゥグルチド
0.05mg/kg
他の：SOC
標準的な安全性評価と栄養サポートの調整は、テドゥグルチド治療期間を含め、研究全体を通してすべての被験者に提供されます

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
レトロスペクティブ観察期間に有害事象（AE）が発生した参加者の数
時間枠：コアスタディ（TED-C13-003 [NCT01952080]）の終了から予測期間の開始まで（168週まで）
AE とは、医薬品を投与された臨床調査参加者における不都合な医学的事象であり、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限りません。 SAE とは、（治験薬に関連すると見なされるかどうかに関係なく）いずれかの用量で次のような不都合な医学的事象が発生したことを指します。死亡、生命を脅かす、入院または既存の入院の延長を必要とする、永続的または重大な障害/無能力をもたらす、先天性異常/先天性欠損症であり、重要な医療イベントでした。 AE、関連するAE、重篤な有害事象（SAE）、および遡及観察期間の関連するSAEを持つ参加者の数が報告されました。
コアスタディ（TED-C13-003 [NCT01952080]）の終了から予測期間の開始まで（168週まで）
遡及観察期間の 168 週までの年齢 Z スコアのベースラインからの高さの変化
時間枠：ベースライン (コア研究 [TED-C13-003 (NCT01952080)] のベースライン訪問) から予測期間の開始まで (168 週まで)
身長は、年齢 Z スコアを使用して測定されました。 Z スコアは、(観測値 - 参照母集団の中央値) / 参照母集団の標準偏差値として計算されました。 疾病管理予防センター ([>=] 2 歳以上) および世界保健機関 ([<] 2 歳未満) の Z スコア計算チャートが計算に使用されます。 負の Z スコアは平均よりも低い値を示し、正の Z スコアは平均よりも高い値を示します。 後ろ向き観察期間の168週までの年齢Zスコアのベースラインからの高さの変化が報告されました。 この結果のデータは、遡及的 TED/TED グループで収集および分析される予定はありませんでした。
ベースライン (コア研究 [TED-C13-003 (NCT01952080)] のベースライン訪問) から予測期間の開始まで (168 週まで)
遡及観察期間の168週までの年齢Zスコアの体重のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (コア研究 [TED-C13-003 (NCT01952080)] のベースライン訪問) から予測期間の開始まで (168 週まで)
体重は、年齢 Z スコアを使用して測定されました。 Z スコアは、(観測値 - 参照母集団の中央値) / 参照母集団の標準偏差値として計算されました。 疾病管理予防センター (年齢 >= 2 歳) および世界保健機関 (年齢 < 2 歳) の Z スコア計算チャートが計算に使用されます。 負の Z スコアは平均よりも低い値を示し、正の Z スコアは平均よりも高い値を示します。 168 週までの年齢 Z スコアの体重のベースラインからの変化が報告されました。 この結果のデータは、遡及的 TED/TED グループで収集および分析される予定はありませんでした。
ベースライン (コア研究 [TED-C13-003 (NCT01952080)] のベースライン訪問) から予測期間の開始まで (168 週まで)
レトロスペクティブ観察期間の168週までの年齢Zスコアのボディマス指数（BMI）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (コア研究 [TED-C13-003 (NCT01952080)] のベースライン訪問) から予測期間の開始まで (168 週まで)
BMI Z スコアは、遡及的な身長と体重のデータを使用して計算されました。 Z スコアは、(観測値 - 参照母集団の中央値) / 参照母集団の標準偏差値として計算されました。 疾病管理予防センター (年齢 >= 2 歳) および世界保健機関 (年齢 < 2 歳) の Z スコア計算チャートが計算に使用されます。 負の Z スコアは平均よりも低い値を示し、正の Z スコアは平均よりも高い値を示します。 後ろ向き観察期間の168週までの年齢Zスコアのベースラインからの高さの変化が報告されました。 この結果のデータは、遡及的 TED/TED グループで収集および分析される予定はありませんでした。
ベースライン (コア研究 [TED-C13-003 (NCT01952080)] のベースライン訪問) から予測期間の開始まで (168 週まで)
前向き研究期間の治療緊急有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：前向き研究期間の開始から研究終了（EOS）まで（144週まで）
TEAE は、コア研究でのテドゥグルチド治療の初回投与時または投与後に開始または悪化した AE として定義されます。 SAE とは、（治験薬に関連すると見なされるかどうかに関係なく）いずれかの用量で、死亡に至る、生命を脅かす、必要な入院または既存の入院の延長、永続的または重大な障害/無能力をもたらす、あらゆる不都合な医学的発生（治験薬に関連すると見なされるかどうかにかかわらず）を指します。 、先天性異常/先天性欠損症であり、重要な医療イベントでした。 AESI は、治験依頼者の製品またはプログラムに特有の科学的および医学的懸念のある TEAE または TESAE であり、治験責任医師による治験依頼者への継続的な監視および即時通知が必要です。 参加者数 TEAE、治療に伴う重篤な有害事象（TESAE）、および前向き研究期間の特に関心のある有害事象（AESI）が報告されました。
前向き研究期間の開始から研究終了（EOS）まで（144週まで）
予測研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時の年齢Zスコアのベースラインからサイクル6週12までの身長の変化
時間枠：ベースライン (前向き研究期間の開始から) サイクル 6 まで 12 週目
身長は、年齢 Z スコアを使用して測定されました。 Z スコアは、(観測値 - 参照母集団の中央値) / 参照母集団の標準偏差値として計算されました。 疾病管理予防センター (年齢 >= 2 歳) および世界保健機関 (年齢 < 2 歳) の Z スコア計算チャートが計算に使用されます。 負の Z スコアは平均よりも低い値を示し、正の Z スコアは平均よりも高い値を示します。 前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時の年齢 Z スコアのベースラインからサイクル 6 12 週までの身長の変化が報告されました。
ベースライン (前向き研究期間の開始から) サイクル 6 まで 12 週目
予測研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時のサイクル6週24までの年齢Zスコアの体重のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (前向き研究期間の開始時から) サイクル 6 まで 24 週目
体重は、年齢 Z スコアを使用して測定されました。 Z スコアは、(観測値 - 参照母集団の中央値) / 参照母集団の標準偏差値として計算されました。 疾病管理予防センター (年齢 >= 2 歳) および世界保健機関 (年齢 < 2 歳) の Z スコア計算チャートが計算に使用されます。 負の Z スコアは平均よりも低い値を示し、正の Z スコアは平均よりも高い値を示します。 前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時における年齢 Z スコアのベースラインからサイクル 6 24 週までの体重の変化が報告されました。
ベースライン (前向き研究期間の開始時から) サイクル 6 まで 24 週目
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時の年齢ZスコアのBMIのベースラインからサイクル6週12までの変化
時間枠：ベースライン (前向き研究期間の開始から) サイクル 6 まで 12 週目
BMI Z スコアは、身長と体重のデータを使用して計算されました。 Z スコアは、(観測値 - 参照母集団の中央値) / 参照母集団の標準偏差値として計算されました。 疾病管理予防センター (年齢 >= 2 歳) および世界保健機関 (年齢 < 2 歳) の Z スコア計算チャートが計算に使用されます。 負の Z スコアは平均よりも低い値を示し、正の Z スコアは平均よりも高い値を示します。 前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時における年齢 Z スコアの BMI のベースラインからサイクル 6 12 週までの変化が報告されました。
ベースライン (前向き研究期間の開始から) サイクル 6 まで 12 週目
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時のサイクル6週12までの平均合計48時間尿量
時間枠：ベースライン (前向き研究期間の開始から) サイクル 6 まで 12 週目
平均総尿量は、各予定された訪問の前の48時間の栄養安定期間にわたって参加者の日記に記録された毎日のデータに基づいて計算されました. 前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終わりの間のサイクル６から１２週目までの平均総４８時間尿排出量が報告された。 ここで、mL/kg/日は、ミリリットル/キログラム/日と略されます。
ベースライン (前向き研究期間の開始から) サイクル 6 まで 12 週目
前向き研究期間の非テドゥグルチド治療（NTT）期間の終了時の108週までの平均合計48時間尿量
時間枠：ベースライン（前向き研究期間の開始から）108週まで
平均総尿量は、各予定された訪問の前の48時間の栄養安定期間にわたって参加者の日記に記録された毎日のデータに基づいて計算されました. 前向き研究期間のNTT期間終了時の108週までの平均合計48時間尿量が報告されました。
ベースライン（前向き研究期間の開始から）108週まで
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時のサイクル6週24までの1日あたりの平均便数
時間枠：ベースライン (前向き研究期間の開始時から) サイクル 6 まで 24 週目
1 日あたりの平均便数は、各予定された訪問前の 48 時間の栄養安定期間にわたって参加者の日記に記録された毎日のデータに基づいて計算されました。 前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時のサイクル 6 週 24 までの 1 日あたりの平均便数が報告されました。
ベースライン (前向き研究期間の開始時から) サイクル 6 まで 24 週目
前向き研究期間のNTT期間終了時の120週までの1日あたりの平均排便回数
時間枠：ベースライン（前向き研究期間の開始から）120週まで
1 日あたりの平均便数は、各予定された訪問前の 48 時間の栄養安定期間にわたって参加者の日記に記録された毎日のデータに基づいて計算されました。 前向き研究期間のNTT期間終了時の120週までの1日あたりの平均排便回数を報告した。
ベースライン（前向き研究期間の開始から）120週まで
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時にEOSで陽性の特異抗体を有する参加者の数
時間枠：前向き研究期間の開始から、EOS（156週まで）
抗体の存在を要約するために、テドグルチドに対する陽性の特異的抗体を有する参加者の数が使用されました。
前向き研究期間の開始から、EOS（156週まで）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
遡及的観察期間の 156 週目までの 12 週間間隔で非経口サポート (PS) 量の少なくとも 20 パーセント (%) の減少を達成した参加者の数
時間枠：12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156週
レトロスペクティブ観察期間の156週まで、12週間隔でPSボリュームの少なくとも20％の減少を達成した参加者の数が報告されました。
12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156週
レトロスペクティブ観察期間の 156 週までの 12 週間間隔での PS ボリュームのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (コア研究 [TED-C13-003 (NCT01952080)] のベースライン訪問)、12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、および 156 週
レトロスペクティブ観察期間の 156 週までの 12 週間隔での PS ボリュームのベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン (コア研究 [TED-C13-003 (NCT01952080)] のベースライン訪問)、12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、および 156 週
レトロスペクティブ観察期間の 156 週までの 12 週間間隔での PS ボリュームのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン (コア研究 [TED-C13-003 (NCT01952080)] のベースライン訪問)、12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、および 156 週
遡及的観察期間の 156 週までの 12 週間隔での PS ボリュームのベースラインからの変化率が報告されました。
ベースライン (コア研究 [TED-C13-003 (NCT01952080)] のベースライン訪問)、12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、および 156 週
遡及観察期間の156週までの12週間間隔でのPSカロリー摂取量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (コア研究 [TED-C13-003 (NCT01952080)] のベースライン訪問)、12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、および 156 週
遡及的観察期間の 156 週までの 12 週間隔での PS カロリー摂取量のベースラインからの変化が報告されました。 ここで、1 日 1 キログラムあたりのキロカロリーは、(kcal/kg/日) と略されます。
ベースライン (コア研究 [TED-C13-003 (NCT01952080)] のベースライン訪問)、12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、および 156 週
遡及観察期間の156週までの12週間隔でのPSカロリー摂取量のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン (コア研究 [TED-C13-003 (NCT01952080)] のベースライン訪問)、12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、および 156 週
遡及的観察期間の 156 週までの 12 週間隔での PS カロリー摂取量のベースラインからの変化率が報告されました。
ベースライン (コア研究 [TED-C13-003 (NCT01952080)] のベースライン訪問)、12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、および 156 週
レトロスペクティブ観察期間の 156 週までの 12 週間間隔での PS 使用の 1 日あたりの時間数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (コア研究 [TED-C13-003 (NCT01952080)] のベースライン訪問) 156 週まで
1 日あたり所定時間のベースラインからの変化がコア研究のベースラインで収集されなかったため、このアウトカム指標のデータは分析および収集されませんでした。
ベースライン (コア研究 [TED-C13-003 (NCT01952080)] のベースライン訪問) 156 週まで
レトロスペクティブ観察期間の 156 週までの 12 週間間隔での PS 使用の 1 日あたりの時間数のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン (コア研究 [TED-C13-003 (NCT01952080)] のベースライン訪問) 156 週まで
1 日あたり所定時間のベースラインからの変化がコア研究のベースラインで収集されなかったため、このアウトカム指標のデータは分析および収集されませんでした。 したがって、この研究では変化率は評価されませんでした。
ベースライン (コア研究 [TED-C13-003 (NCT01952080)] のベースライン訪問) 156 週まで
レトロスペクティブ観察期間の 156 週までの 12 週間間隔での PS 使用の 1 週間あたりの日数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (コア研究 [TED-C13-003 (NCT01952080)] のベースライン訪問)、12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、および 156 週
レトロスペクティブ観察期間の 156 週までの 12 週間間隔での PS 使用の 1 週間あたりの日数のベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン (コア研究 [TED-C13-003 (NCT01952080)] のベースライン訪問)、12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、および 156 週
レトロスペクティブ観察期間の 156 週目までの 12 週間間隔での PS 使用の 1 週間あたりの日数のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン (コア研究 [TED-C13-003 (NCT01952080)] のベースライン訪問)、12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、および 156 週
遡及的観察期間の 156 週までの 12 週間間隔での PS 使用の 1 週間あたりの日数のベースラインからの変化率が報告されました。
ベースライン (コア研究 [TED-C13-003 (NCT01952080)] のベースライン訪問)、12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、および 156 週
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時に、各サイクルの EOT で PS ボリュームの少なくとも 20、50、および 75% の減少を達成した参加者の数
時間枠：各サイクル 1 ～ 6 の EOT (140 週まで) (各サイクル 1 ～ 5 の長さ = 24 週間、サイクル 6 の長さ = 20 週間)
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時に、各サイクルの EOT で PS ボリュームの少なくとも 20、50、および 75% の減少を達成した参加者の数が報告されました。
各サイクル 1 ～ 6 の EOT (140 週まで) (各サイクル 1 ～ 5 の長さ = 24 週間、サイクル 6 の長さ = 20 週間)
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間終了時の各サイクルの EOT における PS ボリュームのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (前向き研究期間の開始から)、各サイクル 1 ～ 6 (136 週まで) の EOT (各サイクル 1 ～ 5 の長さ = 24 週間、サイクル 6 の長さ = 16 週間)
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時の各サイクルの EOT での PS ボリュームのベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン (前向き研究期間の開始から)、各サイクル 1 ～ 6 (136 週まで) の EOT (各サイクル 1 ～ 5 の長さ = 24 週間、サイクル 6 の長さ = 16 週間)
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時の各サイクルのEOTでのPSボリュームのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン (前向き研究期間の開始から)、各サイクル 1 ～ 6 (136 週まで) の EOT (各サイクル 1 ～ 5 の長さ = 24 週間、サイクル 6 の長さ = 16 週間)
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間終了時の各サイクルの EOT における PS 量のベースラインからの変化率。
ベースライン (前向き研究期間の開始から)、各サイクル 1 ～ 6 (136 週まで) の EOT (各サイクル 1 ～ 5 の長さ = 24 週間、サイクル 6 の長さ = 16 週間)
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時の各サイクルのEOTでのPSカロリー摂取量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (前向き研究期間の開始から)、各サイクル 1 ～ 6 (136 週まで) の EOT (各サイクル 1 ～ 5 の長さ = 24 週間、サイクル 6 の長さ = 16 週間)
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時の各サイクルの EOT での PS カロリー摂取量のベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン (前向き研究期間の開始から)、各サイクル 1 ～ 6 (136 週まで) の EOT (各サイクル 1 ～ 5 の長さ = 24 週間、サイクル 6 の長さ = 16 週間)
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時の各サイクルのEOTでのPSカロリー摂取量のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン (前向き研究期間の開始から)、各サイクル 1 ～ 6 (136 週まで) の EOT (各サイクル 1 ～ 5 の長さ = 24 週間、サイクル 6 の長さ = 16 週間)
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時の各サイクルの EOT での PS カロリー摂取量のベースラインからの変化率が報告されました。
ベースライン (前向き研究期間の開始から)、各サイクル 1 ～ 6 (136 週まで) の EOT (各サイクル 1 ～ 5 の長さ = 24 週間、サイクル 6 の長さ = 16 週間)
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時に、各サイクルのEOTでPSボリュームの完全な離脱で100％の減少を達成した参加者の数
時間枠：各サイクル 1 ～ 6 の EOT 時 (144 週まで) (各サイクル 1 ～ 6 の長さ = 24 週間)
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時に、各サイクルの EOT で PS ボリュームの完全な離脱で少なくとも 100% の減少を達成した参加者の数が報告されました。
各サイクル 1 ～ 6 の EOT 時 (144 週まで) (各サイクル 1 ～ 6 の長さ = 24 週間)
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時の各サイクルの EOT での PS 使用の 1 日あたりの時間数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (前向き研究期間の開始から)、各サイクル 1 ～ 6 (136 週まで) の EOT (各サイクル 1 ～ 5 の長さ = 24 週間、サイクル 6 の長さ = 16 週間)
前向き研究期間のテドグルチド治療期間の終了時の各サイクルの EOT での PS 使用の 1 日あたりの時間数のベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン (前向き研究期間の開始から)、各サイクル 1 ～ 6 (136 週まで) の EOT (各サイクル 1 ～ 5 の長さ = 24 週間、サイクル 6 の長さ = 16 週間)
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時の各サイクルのEOTでのPS使用の1日あたりの時間数のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン (前向き研究期間の開始から)、各サイクル 1 ～ 6 (136 週まで) の EOT (各サイクル 1 ～ 5 の長さ = 24 週間、サイクル 6 の長さ = 16 週間)
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時の各サイクルの EOT での PS 使用の 1 日あたりの時間数のベースラインからの変化率が報告されました。
ベースライン (前向き研究期間の開始から)、各サイクル 1 ～ 6 (136 週まで) の EOT (各サイクル 1 ～ 5 の長さ = 24 週間、サイクル 6 の長さ = 16 週間)
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時の各サイクルの EOT での PS 使用の 1 週間あたりの日数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (前向き研究期間の開始から)、各サイクル 1 ～ 6 (136 週まで) の EOT (各サイクル 1 ～ 5 の長さ = 24 週間、サイクル 6 の長さ = 16 週間)
前向き研究期間のテドグルチド治療期間の終了時の各サイクルの EOT での PS 使用の 1 週間あたりの日数のベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン (前向き研究期間の開始から)、各サイクル 1 ～ 6 (136 週まで) の EOT (各サイクル 1 ～ 5 の長さ = 24 週間、サイクル 6 の長さ = 16 週間)
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時の各サイクルのEOTでのPS使用の1週間あたりの日数のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン (前向き研究期間の開始から)、各サイクル 1 ～ 6 (136 週まで) の EOT (各サイクル 1 ～ 5 の長さ = 24 週間、サイクル 6 の長さ = 16 週間)
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間の終了時の各サイクルのEOTでのPS使用の週あたりの日数のベースラインからの変化率が報告されました。
ベースライン (前向き研究期間の開始から)、各サイクル 1 ～ 6 (136 週まで) の EOT (各サイクル 1 ～ 5 の長さ = 24 週間、サイクル 6 の長さ = 16 週間)

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間中の各治療サイクルの12週目と24週目の小児生活の質のインベントリ（PedsQL）ジェネリックコアスケール（GCS）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (前向き研究期間の開始時から)、サイクル 1 ～ 6 の 12 週目および 24 週目
PedsQL GCS は、生活の質の評価に使用されました。 機能の 4 つの側面 (身体的、感情的、社会的、学校的) が含まれます。 年齢層: 幼児 (2 ～ 4 歳)、幼児 (5 ～ 7 歳)、子供 (8 ～ 12 歳)、ティーン (13 ～ 18 歳)。 参加者の年齢に応じて、アンケートは参加者または親/介護者のいずれかが適切に記入することができます。 幼児グループの場合、PedsQL GCS は 21 項目で構成され、5 段階のリッカート スケール (0 ～ 4) を使用しました。他のすべてのグループの場合、PedsQL GCS は 23 項目で構成され、幼い子供には 3 点のリッカート スケール (0、2、4)、子供と 10 代のグループには 5 点のリッカート スケールが使用されました。 スコアは、0 から 100 までのスケールで変換されます。0 は 100、1 は 75、2 は 50、3 は 25、4 は 0 です。 スコアが高いほど、生活の質が向上していることを示します。
ベースライン (前向き研究期間の開始時から)、サイクル 1 ～ 6 の 12 週目および 24 週目
将来の研究期間のNTT期間中の最後のNTT期間の終わりの小児生活の質のインベントリ（PedsQL）ジェネリックコアスケール（GCS）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（前向き研究期間の開始から）、最終NTT期間の終了（120週まで）
PedsQL GCS は、生活の質の評価に使用されました。 機能の 4 つの側面 (身体的、感情的、社会的、学校的) が含まれます。 年齢層: 幼児 (2 ～ 4 歳)、幼児 (5 ～ 7 歳)、子供 (8 ～ 12 歳)、ティーン (13 ～ 18 歳)。 参加者の年齢に応じて、アンケートは参加者または親/介護者のいずれかが適切に記入することができます。 幼児グループの場合、PedsQL GCS は 21 項目で構成され、5 段階のリッカート スケール (0 ～ 4) を使用しました。他のすべてのグループの場合、PedsQL GCS は 23 項目で構成され、幼い子供には 3 点のリッカート スケール (0、2、4)、子供と 10 代のグループには 5 点のリッカート スケールが使用されました。 スコアは、0 から 100 までのスケールで変換されます。0 は 100、1 は 75、2 は 50、3 は 25、4 は 0 です。 スコアが高いほど、生活の質が向上していることを示します。
ベースライン（前向き研究期間の開始から）、最終NTT期間の終了（120週まで）
小児生活の質インベントリー (PedsQL) のベースラインからの変化 予測研究期間のテドゥグルチド治療期間中の各治療サイクルの 12 週目および 24 週目での家族への影響モジュールの合計スコア
時間枠：ベースライン (前向き研究期間の開始時から)、サイクル 1 ～ 6 の 12 週目および 24 週目
PedsQLファミリーインパクトモジュールは、身体機能（6項目）、感情機能（5項目）、社会機能（4項目）、認知機能（5項目）、コミュニケーション（3項目）、心配（5項目）、日常の活動（3 項目）と家族関係（5 項目）。 合計スコアは、すべてのスケールで回答された項目の数に対するすべての項目の合計として計算されました。 スコアは、0 から 100 までのスケールで変換されます。0 は 100、1 は 75、2 は 50、3 は 25、4 は 0 です。 スコアが高いほど、生活の質が向上していることを示します。
ベースライン (前向き研究期間の開始時から)、サイクル 1 ～ 6 の 12 週目および 24 週目
小児生活の質インベントリー (PedsQL) のベースラインからの変化 家族への影響 モジュール 最後の NTT 期間の終わりの合計スコア 前向き研究期間の NTT 期間中
時間枠：ベースライン（前向き研究期間の開始から終了まで）、最終NTT期間の終了（120週まで）
PedsQLファミリーインパクトモジュールは、身体機能（6項目）、感情機能（5項目）、社会機能（4項目）、認知機能（5項目）、コミュニケーション（3項目）、心配（5項目）、日常の活動（3 項目）と家族関係（5 項目）。 合計スコアは、すべてのスケールで回答された項目の数に対するすべての項目の合計として計算されました。 スコアは、0 から 100 までのスケールで変換されます。0 は 100、1 は 75、2 は 50、3 は 25、4 は 0 です。 スコアが高いほど、生活の質が向上していることを示します。
ベースライン（前向き研究期間の開始から終了まで）、最終NTT期間の終了（120週まで）
前向き研究期間のテドゥグルチド治療期間中の各治療サイクルの12週目および24週目における小児生活の質のインベントリ（PedsQL）胃腸症状モジュールのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (前向き研究期間の開始時から)、サイクル 1 ～ 6 の 12 週目および 24 週目
PedsQL GI 症状モジュールは 58 項目で構成され、胃腸症状に関連する QOL を評価する 10 の異なる症状スケールで構成されています: 飲食制限、嚥下障害、胸やけと逆流、吐き気と嘔吐、ガスと膨満感、便秘、血液中うんち、下痢。 この研究では、飲食制限 (6 項目) と下痢 (7 項目) の尺度のみが使用されました。 サブスケールスコアは、スケールで回答されたアイテムの数に対するアイテムの合計として計算されました。 スコアは、0 から 100 までのスケールで変換されます。0 は 100、1 は 75、2 は 50、3 は 25、4 は 0 です。 スコアが高いほど、生活の質が向上していることを示します。
ベースライン (前向き研究期間の開始時から)、サイクル 1 ～ 6 の 12 週目および 24 週目
将来の研究期間のNTT期間中の最後のNTT期間の終了時の小児生活の質のインベントリ（PedsQL）胃腸症状モジュールのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（前向き研究期間の開始から）、最終NTT期間の終了（120週まで）
PedsQL GI 症状モジュールは 58 項目で構成され、胃腸症状に関連する QOL を評価する 10 の異なる症状スケールで構成されています: 飲食制限、嚥下障害、胸やけと逆流、吐き気と嘔吐、ガスと膨満感、便秘、血液中うんち、下痢。 この研究では、飲食制限 (6 項目) と下痢 (7 項目) の尺度のみが使用されました。 サブスケールスコアは、スケールで回答されたアイテムの数に対するアイテムの合計として計算されました。 スコアは、0 から 100 までのスケールで変換されます。0 は 100、1 は 75、2 は 50、3 は 25、4 は 0 です。 スコアが高いほど、生活の質が向上していることを示します。
ベースライン（前向き研究期間の開始から）、最終NTT期間の終了（120週まで）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Shire

捜査官

  • 主任研究者：Shire Study Physician、Shire

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年12月9日

一次修了 (実際)

2020年7月14日

研究の完了 (実際)

2020年7月14日

試験登録日

最初に提出

2016年10月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年10月27日

最初の投稿 (推定)

2016年10月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年3月10日

最終確認日

2025年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SHP633-303
  • 2016-000863-17 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は匿名化されたデータへのアクセスが提供され (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため)、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報が提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • 研究プロトコル
  • 統計分析計画 (SAP)
  • インフォームド コンセント フォーム (ICF)
  • 臨床試験報告書（CSR）

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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