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Studio a lungo termine su teduglutide in soggetti pediatrici con sindrome dell'intestino corto che hanno completato lo studio TED-C13-003

10 marzo 2025 aggiornato da: Shire

Uno studio retrospettivo e prospettico, in aperto, a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia di teduglutide in soggetti pediatrici con sindrome dell'intestino corto che hanno completato il TED-C13-003

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento con teduglutide nei bambini con sindrome dell'intestino corto (SBS) che hanno completato lo studio TED-C13-003 per un periodo a lungo termine. Valuterà come se la sono cavata questi bambini dopo la conclusione dello studio TED-C13-003. Questo studio offrirà anche il trattamento con teduglutide ai soggetti idonei, indipendentemente dal trattamento ricevuto in TED-C13-003.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

29

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles - RHU
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. - Il soggetto fornisce il consenso informato scritto (soggetto, genitore o tutore legale e, se del caso, assenso informato del soggetto) a partecipare allo studio prima di completare qualsiasi procedura correlata allo studio.
  2. Il soggetto ha completato lo studio TED-C13-003 (compresi i soggetti nel braccio di trattamento standard di cura).
  3. Il soggetto comprende ed è disposto e in grado di aderire pienamente ai requisiti dello studio come definiti in questo protocollo.

Criteri di esclusione:

Non ci sono criteri di esclusione per questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento standard di cura (SOC) +/- Teduglutide
TED 0,05 mg/kg iniezioni sottocutanee una volta al giorno secondo necessità in aggiunta al trattamento SOC
Droga: Teduglutide
0,05 mg/kg
Altro: SOC
Verranno fornite valutazioni di sicurezza standard e aggiustamenti nel supporto nutrizionale per tutti i soggetti durante lo studio, inclusi eventuali periodi di trattamento con teduglutide

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) nel periodo di osservazione retrospettiva
Lasso di tempo: Dalla fine dello studio di base (TED-C13-003 [NCT01952080]) fino all'inizio del periodo prospettico (fino alla settimana 168)
Un evento avverso è stato qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un SAE era qualsiasi evento medico sfavorevole (considerato o meno correlato al prodotto sperimentale) che a qualsiasi dose: provoca la morte, è pericoloso per la vita, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provoca disabilità/incapacità persistente o significativa , era un'anomalia congenita/difetto alla nascita, era un evento medico importante. È stato riportato il numero di partecipanti con eventi avversi, eventi avversi correlati, eventi avversi gravi (SAE) e eventi avversi correlati del periodo di osservazione retrospettiva.
Dalla fine dello studio di base (TED-C13-003 [NCT01952080]) fino all'inizio del periodo prospettico (fino alla settimana 168)
Variazione dal basale in altezza per il punteggio Z dell'età fino alla settimana 168 del periodo di osservazione retrospettiva
Lasso di tempo: Basale (visita basale nello studio principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]) fino all'inizio del periodo prospettico (fino alla settimana 168)
L'altezza è stata misurata utilizzando il punteggio Z dell'età. Il punteggio Z è stato calcolato come (valore osservato - valore mediano della popolazione di riferimento) / valore di deviazione standard della popolazione di riferimento. Per il calcolo vengono utilizzati i grafici di calcolo del punteggio Z dei Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie (età maggiore o uguale a [>=] 2 anni) e dell'Organizzazione mondiale della sanità (età inferiore a [<] 2 anni). Un punteggio Z negativo indica valori inferiori alla media mentre un punteggio Z positivo indica valori superiori alla media. È stata segnalata la variazione dal basale in altezza per età Z-score fino alla settimana 168 del periodo di osservazione retrospettiva. I dati per questo risultato non erano pianificati per essere raccolti e analizzati nel gruppo TED/TED retrospettivo.
Basale (visita basale nello studio principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]) fino all'inizio del periodo prospettico (fino alla settimana 168)
Variazione dal basale del peso corporeo per il punteggio Z dell'età fino alla settimana 168 del periodo di osservazione retrospettiva
Lasso di tempo: Basale (visita basale nello studio principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]) fino all'inizio del periodo prospettico (fino alla settimana 168)
Il peso corporeo è stato misurato utilizzando il punteggio Z dell'età. Il punteggio Z è stato calcolato come (valore osservato - valore mediano della popolazione di riferimento) / valore di deviazione standard della popolazione di riferimento. Per il calcolo vengono utilizzate le tabelle di calcolo del punteggio Z dei Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie (età >= 2 anni) e dell'Organizzazione mondiale della sanità (età < 2 anni). Un punteggio Z negativo indica valori inferiori alla media mentre un punteggio Z positivo indica valori superiori alla media. È stata segnalata la variazione rispetto al basale del peso corporeo per il punteggio Z dell'età fino alla settimana 168. I dati per questo risultato non erano pianificati per essere raccolti e analizzati nel gruppo TED/TED retrospettivo.
Basale (visita basale nello studio principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]) fino all'inizio del periodo prospettico (fino alla settimana 168)
Variazione rispetto al basale dell'indice di massa corporea (BMI) per il punteggio Z dell'età fino alla settimana 168 del periodo di osservazione retrospettiva
Lasso di tempo: Basale (visita basale nello studio principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]) fino all'inizio del periodo prospettico (fino alla settimana 168)
Il punteggio Z del BMI è stato calcolato utilizzando i dati retrospettivi di altezza e peso. Il punteggio Z è stato calcolato come (valore osservato - valore mediano della popolazione di riferimento) / valore di deviazione standard della popolazione di riferimento. Per il calcolo vengono utilizzate le tabelle di calcolo del punteggio Z dei Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie (età >= 2 anni) e dell'Organizzazione mondiale della sanità (età < 2 anni). Un punteggio Z negativo indica valori inferiori alla media mentre un punteggio Z positivo indica valori superiori alla media. È stata segnalata la variazione dal basale in altezza per età Z-score fino alla settimana 168 del periodo di osservazione retrospettiva. I dati per questo risultato non erano pianificati per essere raccolti e analizzati nel gruppo TED/TED retrospettivo.
Basale (visita basale nello studio principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]) fino all'inizio del periodo prospettico (fino alla settimana 168)
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) del periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Dall'inizio del periodo di studio prospettico alla fine dello studio (EOS) (fino alla settimana 144)
I TEAE sono definiti come eventi avversi che sono iniziati o sono peggiorati durante o dopo la prima dose di trattamento con teduglutide nello studio principale. Un SAE era qualsiasi evento medico sfavorevole (considerato o meno correlato al prodotto sperimentale) che, a qualsiasi dose: provoca la morte, è stato pericoloso per la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provoca disabilità/incapacità persistente o significativa , era un'anomalia congenita/difetto alla nascita, era un evento medico importante. AESI era un TEAE o TESAE di interesse scientifico e medico specifico per il prodotto o il programma dello sponsor e per il quale il ricercatore inviava un monitoraggio continuo e notificava immediatamente allo sponsor. Numero di partecipanti Con i TEAE, sono stati segnalati eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE) ed eventi avversi di particolare interesse (AESI) del periodo dello studio prospettico.
Dall'inizio del periodo di studio prospettico alla fine dello studio (EOS) (fino alla settimana 144)
Variazione dal basale in altezza per il punteggio Z per l'età fino alla settimana 12 del ciclo 6 durante il periodo di fine del trattamento con teduglutide del periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico) fino alla settimana 12 del ciclo 6
L'altezza è stata misurata utilizzando il punteggio Z dell'età. Il punteggio Z è stato calcolato come (valore osservato - valore mediano della popolazione di riferimento) / valore di deviazione standard della popolazione di riferimento. Per il calcolo vengono utilizzate le tabelle di calcolo del punteggio Z dei Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie (età >= 2 anni) e dell'Organizzazione mondiale della sanità (età < 2 anni). Un punteggio Z negativo indica valori inferiori alla media mentre un punteggio Z positivo indica valori superiori alla media. È stata segnalata la variazione dal basale in altezza per età Z-score fino alla settimana 12 del ciclo 6 durante la fine del periodo di trattamento con teduglutide nel periodo di studio prospettico.
Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico) fino alla settimana 12 del ciclo 6
Variazione dal basale del peso corporeo per il punteggio Z dell'età fino alla settimana 24 del ciclo 6 durante il periodo di fine del trattamento con teduglutide del periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico) fino alla settimana 24 del ciclo 6
Il peso corporeo è stato misurato utilizzando il punteggio Z dell'età. Il punteggio Z è stato calcolato come (valore osservato - valore mediano della popolazione di riferimento) / valore di deviazione standard della popolazione di riferimento. Per il calcolo vengono utilizzate le tabelle di calcolo del punteggio Z dei Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie (età >= 2 anni) e dell'Organizzazione mondiale della sanità (età < 2 anni). Un punteggio Z negativo indica valori inferiori alla media mentre un punteggio Z positivo indica valori superiori alla media. È stata segnalata la variazione dal basale del peso corporeo per il punteggio Z per l'età fino alla settimana 24 del ciclo 6 durante la fine del periodo di trattamento con teduglutide del periodo di studio prospettico.
Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico) fino alla settimana 24 del ciclo 6
Variazione dal basale del BMI per il punteggio Z dell'età fino alla settimana 12 del ciclo 6 durante il periodo di fine del trattamento con teduglutide del periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico) fino alla settimana 12 del ciclo 6
Il punteggio Z BMI è stato calcolato utilizzando i dati di altezza e peso. Il punteggio Z è stato calcolato come (valore osservato - valore mediano della popolazione di riferimento) / valore di deviazione standard della popolazione di riferimento. Per il calcolo vengono utilizzate le tabelle di calcolo del punteggio Z dei Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie (età >= 2 anni) e dell'Organizzazione mondiale della sanità (età < 2 anni). Un punteggio Z negativo indica valori inferiori alla media mentre un punteggio Z positivo indica valori superiori alla media. È stata segnalata la variazione rispetto al basale del BMI per il punteggio Z dell'età fino alla settimana 12 del ciclo 6 durante la fine del periodo di trattamento con teduglutide del periodo di studio prospettico.
Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico) fino alla settimana 12 del ciclo 6
Produzione totale media di urina nelle 48 ore fino alla settimana 12 del ciclo 6 durante il periodo di fine del trattamento con teduglutide del periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico) fino alla settimana 12 del ciclo 6
La produzione media totale di urina è stata calcolata sulla base dei dati giornalieri registrati nei diari dei partecipanti per un periodo di 48 ore di stabilità nutrizionale prima di ogni visita programmata. È stata riportata la produzione media totale di urina nelle 48 ore fino alla settimana 12 del ciclo 6 durante la fine del periodo di trattamento con teduglutide del periodo di studio prospettico. Qui, ml/kg/giorno è abbreviato in millilitro per chilogrammo al giorno.
Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico) fino alla settimana 12 del ciclo 6
Produzione totale media di urina nelle 48 ore fino alla settimana 108 durante il periodo di fine del trattamento senza teduglutide (NTT) del periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico) fino alla settimana 108
La produzione media totale di urina è stata calcolata sulla base dei dati giornalieri registrati nei diari dei partecipanti per un periodo di 48 ore di stabilità nutrizionale prima di ogni visita programmata. È stata riportata la produzione media totale di urina nelle 48 ore fino alla settimana 108 durante la fine del periodo NTT nel periodo di studio prospettico.
Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico) fino alla settimana 108
Numero medio di feci al giorno fino alla settimana 24 del ciclo 6 durante il periodo di fine trattamento con teduglutide del periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico) fino alla settimana 24 del ciclo 6
Il numero medio di feci al giorno è stato calcolato sulla base dei dati giornalieri registrati nei diari dei partecipanti per un periodo di 48 ore di stabilità nutrizionale prima di ogni visita programmata. È stato riportato il numero medio di feci al giorno fino al ciclo 6 alla settimana 24 durante la fine del periodo di trattamento con teduglutide nel periodo di studio prospettico.
Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico) fino alla settimana 24 del ciclo 6
Numero medio di feci al giorno fino alla settimana 120 durante la fine del periodo NTT del periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico) fino alla settimana 120
Il numero medio di feci al giorno è stato calcolato sulla base dei dati giornalieri registrati nei diari dei partecipanti per un periodo di 48 ore di stabilità nutrizionale prima di ogni visita programmata. È stato riportato il numero medio di feci al giorno fino alla settimana 120 durante la fine del periodo NTT nel periodo di studio prospettico.
Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico) fino alla settimana 120
Numero di partecipanti con anticorpi specifici positivi all'EOS durante il periodo di fine del trattamento con teduglutide del periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Dall'inizio del periodo di studio prospettico, EOS (fino alla settimana 156)
Il numero di partecipanti con anticorpi specifici positivi per teduglutide è stato utilizzato per riassumere la presenza di anticorpi.
Dall'inizio del periodo di studio prospettico, EOS (fino alla settimana 156)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione di almeno il 20% (%) del volume del sostegno parenterale (PS) a un intervallo di 12 settimane fino alla settimana 156 del periodo di osservazione retrospettiva
Lasso di tempo: Alle settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
È stato riportato il numero di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione di almeno il 20% del volume PS a 12 settimane di intervallo fino alla settimana 156 nel periodo di osservazione retrospettiva.
Alle settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
Variazione dal basale del volume PS a 12 settimane di intervallo fino alla settimana 156 del periodo di osservazione retrospettiva
Lasso di tempo: Basale (visita basale nello studio principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
È stata segnalata la variazione dal basale del volume PS a un intervallo di 12 settimane fino alla settimana 156 nel periodo di osservazione retrospettiva.
Basale (visita basale nello studio principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
Variazione percentuale rispetto al basale del volume PS a 12 settimane di intervallo fino alla settimana 156 del periodo di osservazione retrospettiva
Lasso di tempo: Basale (visita basale nello studio principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
È stata segnalata la variazione percentuale rispetto al basale del volume PS a un intervallo di 12 settimane fino alla settimana 156 del periodo di osservazione retrospettiva.
Basale (visita basale nello studio principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
Variazione dal basale dell'apporto calorico PS a 12 settimane di intervallo fino alla settimana 156 del periodo di osservazione retrospettiva
Lasso di tempo: Basale (visita basale nello studio principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
È stata segnalata la variazione rispetto al basale dell'apporto calorico PS a 12 settimane di intervallo fino alla settimana 156 del periodo di osservazione retrospettiva. Qui, le chilocalorie per chilogrammo al giorno sono state abbreviate in (kcal/kg/giorno).
Basale (visita basale nello studio principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
Variazione percentuale rispetto al basale dell'apporto calorico PS a 12 settimane di intervallo fino alla settimana 156 del periodo di osservazione retrospettiva
Lasso di tempo: Basale (visita basale nello studio principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
È stata segnalata la variazione percentuale rispetto al basale dell'apporto calorico PS a 12 settimane di intervallo fino alla settimana 156 del periodo di osservazione retrospettiva.
Basale (visita basale nello studio principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
Variazione dal basale del numero di ore al giorno di utilizzo di PS a 12 settimane di intervallo fino alla settimana 156 del periodo di osservazione retrospettiva
Lasso di tempo: Basale (visita basale nello studio principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]) fino alla settimana 156
I dati per questa misura di esito non sono stati analizzati e raccolti perché i cambiamenti dal basale per le ore prescritte al giorno non sono stati raccolti al basale nello studio principale.
Basale (visita basale nello studio principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]) fino alla settimana 156
Variazione percentuale rispetto al basale nel numero di ore al giorno di utilizzo di PS a un intervallo di 12 settimane fino alla settimana 156 del periodo di osservazione retrospettiva
Lasso di tempo: Basale (visita basale nello studio principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]) fino alla settimana 156
I dati per questa misura di esito non sono stati analizzati e raccolti perché i cambiamenti dal basale per le ore prescritte al giorno non sono stati raccolti al basale nello studio principale. Pertanto, la variazione percentuale non è stata valutata in questo studio.
Basale (visita basale nello studio principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]) fino alla settimana 156
Variazione dal basale nel numero di giorni per settimana di utilizzo di PS a 12 settimane di intervallo fino alla settimana 156 del periodo di osservazione retrospettiva
Lasso di tempo: Basale (visita basale nello studio principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
È stata segnalata la variazione rispetto al basale del numero di giorni per settimana di utilizzo di PS a intervalli di 12 settimane fino alla settimana 156 nel periodo di osservazione retrospettiva.
Basale (visita basale nello studio principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
Variazione percentuale rispetto al basale nel numero di giorni alla settimana di utilizzo di PS a un intervallo di 12 settimane fino alla settimana 156 del periodo di osservazione retrospettiva
Lasso di tempo: Basale (visita basale nello studio principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
È stata segnalata la variazione percentuale rispetto al basale nel numero di giorni per settimana di utilizzo di PS a un intervallo di 12 settimane fino alla settimana 156 nel periodo di osservazione retrospettiva.
Basale (visita basale nello studio principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
Numero di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione di almeno il 20, 50 e 75% del volume PS alla fine di ciascun ciclo durante il periodo di trattamento con teduglutide del periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Alla fine di ciascun ciclo da 1 a 6 (fino alla settimana 140) (durata di ciascun ciclo da 1 a 5 = 24 settimane, durata del ciclo 6 = 20 settimane)
È stato riportato il numero di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione di almeno il 20, 50 e 75% del volume PS all'EOT di ciascun ciclo durante la fine del periodo di trattamento con teduglutide nel periodo di studio prospettico.
Alla fine di ciascun ciclo da 1 a 6 (fino alla settimana 140) (durata di ciascun ciclo da 1 a 5 = 24 settimane, durata del ciclo 6 = 20 settimane)
Variazione rispetto al basale del volume PS alla fine del ciclo di ogni ciclo durante il periodo di fine del trattamento con teduglutide del periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), EOT di ciascun ciclo da 1 a 6 (fino alla settimana 136) (durata di ciascun ciclo da 1 a 5 = 24 settimane, durata del ciclo 6 = 16 settimane)
È stata segnalata la variazione rispetto al basale del volume PS all'EOT di ciascun ciclo durante la fine del periodo di trattamento con teduglutide nel periodo di studio prospettico.
Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), EOT di ciascun ciclo da 1 a 6 (fino alla settimana 136) (durata di ciascun ciclo da 1 a 5 = 24 settimane, durata del ciclo 6 = 16 settimane)
Variazione percentuale rispetto al basale del volume PS all'EOT di ciascun ciclo durante il periodo di fine del trattamento con teduglutide del periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), EOT di ciascun ciclo da 1 a 6 (fino alla settimana 136) (durata di ciascun ciclo da 1 a 5 = 24 settimane, durata del ciclo 6 = 16 settimane)
Variazione percentuale rispetto al basale del volume PS all'EOT di ciascun ciclo durante la fine del periodo di trattamento con teduglutide nel periodo di studio prospettico.
Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), EOT di ciascun ciclo da 1 a 6 (fino alla settimana 136) (durata di ciascun ciclo da 1 a 5 = 24 settimane, durata del ciclo 6 = 16 settimane)
Variazione rispetto al basale dell'apporto calorico PS all'EOT di ciascun ciclo durante il periodo di fine trattamento con teduglutide del periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), EOT di ciascun ciclo da 1 a 6 (fino alla settimana 136) (durata di ciascun ciclo da 1 a 5 = 24 settimane, durata del ciclo 6 = 16 settimane)
È stata segnalata la variazione rispetto al basale dell'apporto calorico PS all'EOT di ciascun ciclo durante la fine del periodo di trattamento con teduglutide nel periodo di studio prospettico.
Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), EOT di ciascun ciclo da 1 a 6 (fino alla settimana 136) (durata di ciascun ciclo da 1 a 5 = 24 settimane, durata del ciclo 6 = 16 settimane)
Variazione percentuale rispetto al basale dell'apporto calorico PS all'EOT di ciascun ciclo durante la fine del periodo di trattamento con teduglutide del periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), EOT di ciascun ciclo da 1 a 6 (fino alla settimana 136) (durata di ciascun ciclo da 1 a 5 = 24 settimane, durata del ciclo 6 = 16 settimane)
È stata segnalata la variazione percentuale rispetto al basale dell'apporto calorico PS all'EOT di ciascun ciclo durante la fine del periodo di trattamento con teduglutide nel periodo di studio prospettico.
Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), EOT di ciascun ciclo da 1 a 6 (fino alla settimana 136) (durata di ciascun ciclo da 1 a 5 = 24 settimane, durata del ciclo 6 = 16 settimane)
Numero di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione del 100% nello svezzamento completo del volume di PS all'EOT di ciascun ciclo durante il periodo di fine trattamento con teduglutide del periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Alla fine di ciascun ciclo da 1 a 6 (fino alla settimana 144) (durata di ciascun ciclo da 1 a 6 = 24 settimane)
È stato riportato il numero di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione di almeno il 100% nello svezzamento completo del volume PS all'EOT di ogni ciclo durante la fine del periodo di trattamento con teduglutide nel periodo di studio prospettico.
Alla fine di ciascun ciclo da 1 a 6 (fino alla settimana 144) (durata di ciascun ciclo da 1 a 6 = 24 settimane)
Variazione rispetto al basale del numero di ore al giorno di utilizzo di PS all'EOT di ciascun ciclo durante la fine del periodo di trattamento con teduglutide del periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), EOT di ciascun ciclo da 1 a 6 (fino alla settimana 136) (durata di ciascun ciclo da 1 a 5 = 24 settimane, durata del ciclo 6 = 16 settimane)
È stata segnalata la variazione rispetto al basale del numero di ore al giorno di utilizzo di PS all'EOT di ciascun ciclo durante la fine del periodo di trattamento con teduglutide nel periodo di studio prospettico.
Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), EOT di ciascun ciclo da 1 a 6 (fino alla settimana 136) (durata di ciascun ciclo da 1 a 5 = 24 settimane, durata del ciclo 6 = 16 settimane)
Variazione percentuale rispetto al basale nel numero di ore al giorno di utilizzo di PS all'EOT di ciascun ciclo durante la fine del periodo di trattamento con teduglutide del periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), EOT di ciascun ciclo da 1 a 6 (fino alla settimana 136) (durata di ciascun ciclo da 1 a 5 = 24 settimane, durata del ciclo 6 = 16 settimane)
È stata segnalata la variazione percentuale rispetto al basale del numero di ore al giorno di utilizzo di PS all'EOT di ciascun ciclo durante la fine del periodo di trattamento con teduglutide nel periodo di studio prospettico.
Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), EOT di ciascun ciclo da 1 a 6 (fino alla settimana 136) (durata di ciascun ciclo da 1 a 5 = 24 settimane, durata del ciclo 6 = 16 settimane)
Variazione rispetto al basale del numero di giorni alla settimana di utilizzo di PS all'EOT di ciascun ciclo durante la fine del periodo di trattamento con teduglutide del periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), EOT di ciascun ciclo da 1 a 6 (fino alla settimana 136) (durata di ciascun ciclo da 1 a 5 = 24 settimane, durata del ciclo 6 = 16 settimane)
È stata segnalata la variazione rispetto al basale del numero di giorni alla settimana di utilizzo di PS all'EOT di ciascun ciclo durante la fine del periodo di trattamento con teduglutide nel periodo di studio prospettico.
Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), EOT di ciascun ciclo da 1 a 6 (fino alla settimana 136) (durata di ciascun ciclo da 1 a 5 = 24 settimane, durata del ciclo 6 = 16 settimane)
Variazione percentuale rispetto al basale nel numero di giorni alla settimana di utilizzo di PS all'EOT di ciascun ciclo durante la fine del periodo di trattamento con teduglutide del periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), EOT di ciascun ciclo da 1 a 6 (fino alla settimana 136) (durata di ciascun ciclo da 1 a 5 = 24 settimane, durata del ciclo 6 = 16 settimane)
È stata segnalata la variazione percentuale rispetto al basale del numero di giorni alla settimana di utilizzo di PS all'EOT di ciascun ciclo durante la fine del periodo di trattamento con teduglutide nel periodo di studio prospettico.
Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), EOT di ciascun ciclo da 1 a 6 (fino alla settimana 136) (durata di ciascun ciclo da 1 a 5 = 24 settimane, durata del ciclo 6 = 16 settimane)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scale (GCS) alla settimana 12 e 24 di ciascun ciclo di trattamento durante i periodi di trattamento con teduglutide del periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), Settimana 12 e 24 dei Cicli da 1 a 6
PedsQL GCS è stato utilizzato per la valutazione della qualità della vita. Comprende 4 dimensioni di funzionamento (fisica, emotiva, sociale, scolastica). I gruppi di età sono: Toddler (2-4 anni), Young child (5-7 anni), Child (8-12 anni) e Teens (13-18 anni). A seconda dell'età dei partecipanti, il questionario può essere compilato dal partecipante o dal genitore/tutore, a seconda dei casi. Per il gruppo Toddler, il PedsQL GCS consisteva in 21 item, utilizzando una scala Likert a 5 punti (da 0 a 4); per tutti gli altri gruppi, il PedsQL GCS consisteva in 23 item, con una scala Likert a 3 punti (0, 2, 4) per il bambino piccolo e una scala Likert a 5 punti per i gruppi di bambini e adolescenti. I punteggi vengono trasformati su una scala da 0 a 100 dove 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita.
Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), Settimana 12 e 24 dei Cicli da 1 a 6
Variazione rispetto al basale nel punteggio Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scale (GCS) alla fine dell'ultimo periodo NTT durante i periodi NTT nel periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), Fine dell'ultimo periodo NTT (fino alla settimana 120)
PedsQL GCS è stato utilizzato per la valutazione della qualità della vita. Comprende 4 dimensioni di funzionamento (fisica, emotiva, sociale, scolastica). I gruppi di età sono: Toddler (2-4 anni), Young child (5-7 anni), Child (8-12 anni) e Teens (13-18 anni). A seconda dell'età dei partecipanti, il questionario può essere compilato dal partecipante o dal genitore/tutore, a seconda dei casi. Per il gruppo Toddler, il PedsQL GCS consisteva in 21 item, utilizzando una scala Likert a 5 punti (da 0 a 4); per tutti gli altri gruppi, il PedsQL GCS consisteva in 23 item, con una scala Likert a 3 punti (0, 2, 4) per il bambino piccolo e una scala Likert a 5 punti per i gruppi di bambini e adolescenti. I punteggi vengono trasformati su una scala da 0 a 100 dove 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita.
Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), Fine dell'ultimo periodo NTT (fino alla settimana 120)
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale del modulo di impatto familiare Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) alla settimana 12 e 24 di ciascun ciclo di trattamento durante i periodi di trattamento con teduglutide del periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), Settimana 12 e 24 dei Cicli da 1 a 6
PedsQL Family Impact Module era composto da 36 item comprendenti il ​​funzionamento fisico (6 item), il funzionamento emotivo (5 item), il funzionamento sociale (4 item), il funzionamento cognitivo (5 item), la comunicazione (3 item), la preoccupazione (5 item), Attività quotidiane (3 articoli) e Relazioni familiari (5 articoli). Il punteggio totale è stato calcolato come la somma di tutti gli item rispetto al numero di item con risposta su tutte le scale. I punteggi vengono trasformati su una scala da 0 a 100 dove 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita.
Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), Settimana 12 e 24 dei Cicli da 1 a 6
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale del modulo di impatto familiare Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) alla fine dell'ultimo periodo NTT durante i periodi NTT nel periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Basale (dall'inizio alla fine del periodo di studio prospettico), Fine dell'ultimo periodo NTT (fino alla settimana 120)
PedsQL Family Impact Module era composto da 36 item comprendenti il ​​funzionamento fisico (6 item), il funzionamento emotivo (5 item), il funzionamento sociale (4 item), il funzionamento cognitivo (5 item), la comunicazione (3 item), la preoccupazione (5 item), Attività quotidiane (3 articoli) e Relazioni familiari (5 articoli). Il punteggio totale è stato calcolato come la somma di tutti gli item rispetto al numero di item con risposta su tutte le scale. I punteggi vengono trasformati su una scala da 0 a 100 dove 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita.
Basale (dall'inizio alla fine del periodo di studio prospettico), Fine dell'ultimo periodo NTT (fino alla settimana 120)
Variazione rispetto al basale nel modulo dei sintomi gastrointestinali Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) alla settimana 12 e 24 di ciascun ciclo di trattamento durante i periodi di trattamento con teduglutide del periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), Settimana 12 e 24 dei Cicli da 1 a 6
Il modulo dei sintomi gastrointestinali PedsQL era composto da 58 item, comprendenti 10 diverse scale di sintomi che valutano la qualità della vita correlata ai sintomi gastrointestinali: limiti di cibo e bevande, difficoltà a deglutire, bruciore di stomaco e reflusso, nausea e vomito, gas e gonfiore, costipazione, sangue in cacca e diarrea. In questo studio sono state utilizzate solo le scale dei limiti di cibi e bevande (6 item) e della diarrea (7 item). Il punteggio della sottoscala è stato calcolato come la somma degli elementi rispetto al numero di elementi con risposta nella scala. I punteggi vengono trasformati su una scala da 0 a 100 dove 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita.
Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), Settimana 12 e 24 dei Cicli da 1 a 6
Variazione rispetto al basale nel modulo dei sintomi gastrointestinali Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) alla fine dell'ultimo periodo NTT durante i periodi NTT nel periodo di studio prospettico
Lasso di tempo: Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), Fine dell'ultimo periodo NTT (fino alla settimana 120)
Il modulo dei sintomi gastrointestinali PedsQL era composto da 58 item, comprendenti 10 diverse scale di sintomi che valutano la qualità della vita correlata ai sintomi gastrointestinali: limiti di cibo e bevande, difficoltà a deglutire, bruciore di stomaco e reflusso, nausea e vomito, gas e gonfiore, costipazione, sangue in cacca e diarrea. In questo studio sono state utilizzate solo le scale dei limiti di cibi e bevande (6 item) e della diarrea (7 item). Il punteggio della sottoscala è stato calcolato come la somma degli elementi rispetto al numero di elementi con risposta nella scala. I punteggi vengono trasformati su una scala da 0 a 100 dove 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita.
Basale (dall'inizio del periodo di studio prospettico), Fine dell'ultimo periodo NTT (fino alla settimana 120)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Investigatori

  • Investigatore principale: Shire Study Physician, Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

14 luglio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

14 luglio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 ottobre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 ottobre 2016

Primo Inserito (Stimato)

31 ottobre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SHP633-303
  • 2016-000863-17 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)
  • Modulo di consenso informato (ICF)
  • Relazione sullo studio clinico (CSR)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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