Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsstudie av Teduglutid hos pediatriske personer med korttarmssyndrom som fullførte TED-C13-003-studien

10. mars 2025 oppdatert av: Shire

En retrospektiv og prospektiv, åpen, langsiktig sikkerhet og effektstudie av Teduglutid hos pediatriske personer med korttarmssyndrom som fullførte TED-C13-003

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av teduglutidbehandling av barn med kort tarmsyndrom (SBS) som fullførte TED-C13-003-studien over en langtidsperiode. Den vil evaluere hvordan disse barna klarte seg etter at TED-C13-003-studien ble avsluttet. Denne studien vil også tilby teduglutidbehandling til kvalifiserte forsøkspersoner, uavhengig av behandling mottatt i TED-C13-003.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles - RHU
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Forsøkspersonen gir skriftlig informert samtykke (subjekt, forelder eller verge og, etter behov, informert samtykke) til å delta i studien før de fullfører noen studierelaterte prosedyrer.
  2. Forsøkspersonen fullførte TED-C13-003-studien (inkludert forsøkspersoner i standardbehandlingsarmen).
  3. Emnet forstår og er villig og i stand til å følge studiekravene som definert i denne protokollen.

Ekskluderingskriterier:

Det er ingen eksklusjonskriterier for denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Standard of Care (SOC) Behandling +/- Teduglutid
TED 0,05 mg/kg subkutane injeksjoner én gang daglig etter behov i tillegg til SOC-behandling
Legemiddel: Teduglutid
0,05 mg/kg
Annen: SOC
Standard sikkerhetsvurderinger og justeringer i ernæringsstøtte vil bli gitt for alle forsøkspersoner gjennom hele studien, inkludert eventuelle teduglutidbehandlingsperioder

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) i retrospektiv observasjonsperiode
Tidsramme: Fra slutten av kjernestudien (TED-C13-003 [NCT01952080]) til begynnelsen av den potensielle perioden (opp til uke 168)
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelse som deltaker administrerte et farmasøytisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En SAE var enhver uheldig medisinsk hendelse (enten ansett å være relatert til undersøkelsesproduktet eller ikke) som ved enhver dose: resulterer i død, var livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet , var en medfødt abnormitet/fødselsdefekt, var en viktig medisinsk hendelse. Antall deltakere med AE, relaterte AE, alvorlige bivirkninger (SAE) og relaterte SAE fra retrospektiv observasjonsperiode ble rapportert.
Fra slutten av kjernestudien (TED-C13-003 [NCT01952080]) til begynnelsen av den potensielle perioden (opp til uke 168)
Endring fra grunnlinje i høyde for alder Z-poeng opp til uke 168 i retrospektiv observasjonsperiode
Tidsramme: Grunnlinje (grunnlinjebesøk i kjernestudien [TED-C13-003 (NCT01952080)]) frem til begynnelsen av den potensielle perioden (opp til uke 168)
Høyde ble målt ved hjelp av alder Z-score. Z-score ble beregnet som (observert verdi - medianverdi av referansepopulasjonen) / standardavviksverdi for referansepopulasjon. Sentre for sykdomskontroll og forebygging (alder større enn eller lik [>=] 2 år gammel) og Verdens helseorganisasjon (alder under [<] 2 år gammel) Z-score-beregningsdiagrammer brukes til beregning. En negativ Z-score indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet, mens en positiv Z-score indikerer verdier som er høyere enn gjennomsnittet. Endring fra baseline i høyde for alder Z-score opp til uke 168 av retrospektiv observasjonsperiode ble rapportert. Data for dette utfallet var ikke planlagt å samles inn og analyseres i retrospektiv TED/TED-gruppe.
Grunnlinje (grunnlinjebesøk i kjernestudien [TED-C13-003 (NCT01952080)]) frem til begynnelsen av den potensielle perioden (opp til uke 168)
Endring fra baseline i kroppsvekt for alder Z-poeng opp til uke 168 i retrospektiv observasjonsperiode
Tidsramme: Grunnlinje (grunnlinjebesøk i kjernestudien [TED-C13-003 (NCT01952080)]) frem til begynnelsen av den potensielle perioden (opp til uke 168)
Kroppsvekt ble målt ved å bruke alder Z-score. Z-score ble beregnet som (observert verdi - medianverdi av referansepopulasjonen) / standardavviksverdi for referansepopulasjon. Sentre for sykdomskontroll og forebygging (alder >= 2 år) og Verdens helseorganisasjon (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer brukes til beregning. En negativ Z-score indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet, mens en positiv Z-score indikerer verdier som er høyere enn gjennomsnittet. Endring fra baseline i kroppsvekt for alder Z-score opp til uke 168 ble rapportert. Data for dette utfallet var ikke planlagt å samles inn og analyseres i retrospektiv TED/TED-gruppe.
Grunnlinje (grunnlinjebesøk i kjernestudien [TED-C13-003 (NCT01952080)]) frem til begynnelsen av den potensielle perioden (opp til uke 168)
Endring fra baseline i kroppsmasseindeks (BMI) for alder Z-poeng opp til uke 168 av retrospektiv observasjonsperiode
Tidsramme: Grunnlinje (grunnlinjebesøk i kjernestudien [TED-C13-003 (NCT01952080)]) frem til begynnelsen av den potensielle perioden (opp til uke 168)
BMI Z-score ble beregnet ved å bruke retrospektive høyde- og vektdata. Z-score ble beregnet som (observert verdi - medianverdi av referansepopulasjonen) / standardavviksverdi for referansepopulasjon. Sentre for sykdomskontroll og forebygging (alder >= 2 år) og Verdens helseorganisasjon (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer brukes til beregning. En negativ Z-score indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet, mens en positiv Z-score indikerer verdier som er høyere enn gjennomsnittet. Endring fra baseline i høyde for alder Z-score opp til uke 168 av retrospektiv observasjonsperiode ble rapportert. Data for dette utfallet var ikke planlagt å samles inn og analyseres i retrospektiv TED/TED-gruppe.
Grunnlinje (grunnlinjebesøk i kjernestudien [TED-C13-003 (NCT01952080)]) frem til begynnelsen av den potensielle perioden (opp til uke 168)
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE) i den prospektive studieperioden
Tidsramme: Fra begynnelsen av den potensielle studieperioden til slutten av studiet (EOS) (opp til uke 144)
TEAE er definert som bivirkninger som startet eller forverret seg på eller etter den første dosen med teduglutidbehandling i kjernestudien. En SAE var enhver uheldig medisinsk hendelse (enten ansett for å være relatert til undersøkelsesprodukt eller ikke) som ved enhver dose: resulterer i død, var livstruende, krevde innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet , var en medfødt abnormitet/fødselsdefekt, var en viktig medisinsk hendelse. AESI var en TEAE eller TESAE med vitenskapelig og medisinsk bekymring spesifikt for sponsorens produkt eller program, og for hvilken kontinuerlig overvåking og umiddelbar varsling fra etterforskeren til sponsoren. Antall deltakere med TEAE, behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAE) og bivirkninger av spesiell interesse (AESI) i den prospektive studieperioden ble rapportert.
Fra begynnelsen av den potensielle studieperioden til slutten av studiet (EOS) (opp til uke 144)
Endring fra baseline i høyde for alder Z-score opp til syklus 6 Uke 12 under slutten av Teduglutid-behandlingsperioden for prospektiv studieperiode
Tidsramme: Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden) til syklus 6 uke 12
Høyde ble målt ved hjelp av alder Z-score. Z-score ble beregnet som (observert verdi - medianverdi av referansepopulasjonen) / standardavviksverdi for referansepopulasjon. Sentre for sykdomskontroll og forebygging (alder >= 2 år) og Verdens helseorganisasjon (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer brukes til beregning. En negativ Z-score indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet, mens en positiv Z-score indikerer verdier som er høyere enn gjennomsnittet. Endring fra baseline i høyde for alder Z-score opp til syklus 6 uke 12 under slutten av teduglutid-behandlingsperioden i prospektiv studieperiode ble rapportert.
Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden) til syklus 6 uke 12
Endring fra baseline i kroppsvekt for alder Z-score opp til syklus 6 uke 24 i løpet av slutten av Teduglutid-behandling Periode av prospektiv studieperiode
Tidsramme: Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden) til syklus 6 uke 24
Kroppsvekt ble målt ved å bruke alder Z-score. Z-score ble beregnet som (observert verdi - medianverdi av referansepopulasjonen) / standardavviksverdi for referansepopulasjon. Sentre for sykdomskontroll og forebygging (alder >= 2 år) og Verdens helseorganisasjon (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer brukes til beregning. En negativ Z-score indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet, mens en positiv Z-score indikerer verdier som er høyere enn gjennomsnittet. Endring fra baseline i kroppsvekt for alder Z-score opp til syklus 6 uke 24 under slutten av teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive studieperioden ble rapportert.
Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden) til syklus 6 uke 24
Endring fra baseline i BMI for alder Z-score opp til syklus 6 uke 12 under slutten av Teduglutid-behandlingsperioden for prospektiv studieperiode
Tidsramme: Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden) til syklus 6 uke 12
BMI Z-score ble beregnet ved å bruke høyde- og vektdata. Z-score ble beregnet som (observert verdi - medianverdi av referansepopulasjonen) / standardavviksverdi for referansepopulasjon. Sentre for sykdomskontroll og forebygging (alder >= 2 år) og Verdens helseorganisasjon (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer brukes til beregning. En negativ Z-score indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet, mens en positiv Z-score indikerer verdier som er høyere enn gjennomsnittet. Endring fra baseline i BMI for alder Z-score opp til syklus 6 uke 12 under slutten av teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive studieperioden ble rapportert.
Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden) til syklus 6 uke 12
Gjennomsnittlig total 48-timers urinproduksjon opp til syklus 6 Uke 12 under slutten av Teduglutid-behandlingsperioden for prospektiv studieperiode
Tidsramme: Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden) til syklus 6 uke 12
Gjennomsnittlig total urinproduksjon ble beregnet basert på de daglige dataene registrert i deltakernes dagbøker over en 48-timers periode med ernæringsmessig stabilitet før hvert planlagt besøk. Gjennomsnittlig total 48-timers urinproduksjon opp til syklus 6 uke 12 under slutten av teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive studieperioden ble rapportert. Her forkortes mL/kg/dag til milliliter per kilo per dag.
Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden) til syklus 6 uke 12
Gjennomsnittlig total 48-timers urinproduksjon opp til uke 108 under slutten av ikke-Teduglutid-behandling (NTT) periode med prospektiv studieperiode
Tidsramme: Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden) til uke 108
Gjennomsnittlig total urinproduksjon ble beregnet basert på de daglige dataene registrert i deltakernes dagbøker over en 48-timers periode med ernæringsmessig stabilitet før hvert planlagt besøk. Gjennomsnittlig total 48-timers urinproduksjon opp til uke 108 i slutten av NTT-perioden i prospektiv studieperiode ble rapportert.
Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden) til uke 108
Gjennomsnittlig antall avføring per dag opp til syklus 6 Uke 24 i løpet av slutten av Teduglutid-behandling Periode av prospektiv studieperiode
Tidsramme: Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden) til syklus 6 uke 24
Gjennomsnittlig antall avføringer per dag ble beregnet basert på de daglige dataene registrert i deltakernes dagbøker over en 48-timers periode med ernæringsmessig stabilitet før hvert planlagt besøk. Gjennomsnittlig antall avføringer per dag opp til syklus 6 uke 24 under slutten av teduglutid-behandlingsperioden i prospektiv studieperiode ble rapportert.
Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden) til syklus 6 uke 24
Gjennomsnittlig antall avføring per dag opp til uke 120 i slutten av NTT-perioden med prospektiv studieperiode
Tidsramme: Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden) opp til uke 120
Gjennomsnittlig antall avføringer per dag ble beregnet basert på de daglige dataene registrert i deltakernes dagbøker over en 48-timers periode med ernæringsmessig stabilitet før hvert planlagt besøk. Gjennomsnittlig antall avføringer per dag opp til uke 120 i slutten av NTT-perioden i prospektiv studieperiode ble rapportert.
Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden) opp til uke 120
Antall deltakere med positive spesifikke antistoffer ved EOS i løpet av slutten av Teduglutid-behandlingsperioden for prospektiv studieperiode
Tidsramme: Fra begynnelsen av den prospektive studieperioden, EOS (opp til uke 156)
Antall deltakere med positive spesifikke antistoffer mot teduglutid ble brukt for å oppsummere tilstedeværelsen av antistoffer.
Fra begynnelsen av den prospektive studieperioden, EOS (opp til uke 156)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere oppnådd minst 20 prosent (%) reduksjon i parenteral støtte (PS) volum ved 12 ukers intervall opp til uke 156 av retrospektiv observasjonsperiode
Tidsramme: I uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
Antall deltakere oppnådde minst 20 % reduksjon i PS-volum ved 12 ukers intervall opp til uke 156 i retrospektiv observasjonsperiode.
I uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
Endring fra baseline i PS-volum ved 12 ukers intervall opp til uke 156 i retrospektiv observasjonsperiode
Tidsramme: Grunnlinje (grunnlinjebesøk i kjernestudien [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
Endring fra baseline i PS-volum med 12 ukers intervall opp til uke 156 i retrospektiv observasjonsperiode ble rapportert.
Grunnlinje (grunnlinjebesøk i kjernestudien [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
Prosentvis endring fra baseline i PS-volum ved 12 ukers intervall opp til uke 156 i retrospektiv observasjonsperiode
Tidsramme: Grunnlinje (grunnlinjebesøk i kjernestudien [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
Prosentvis endring fra baseline i PS-volum ved 12 ukers intervall opp til uke 156 i retrospektiv observasjonsperiode ble rapportert.
Grunnlinje (grunnlinjebesøk i kjernestudien [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
Endring fra baseline i PS kaloriinntak ved 12 ukers intervall opp til uke 156 i retrospektiv observasjonsperiode
Tidsramme: Grunnlinje (grunnlinjebesøk i kjernestudien [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
Endring fra baseline i PS kaloriinntak med 12 ukers intervall opp til uke 156 i retrospektiv observasjonsperiode ble rapportert. Her ble kilokalorier per kilogram per dag forkortet til (kcal/kg/dag).
Grunnlinje (grunnlinjebesøk i kjernestudien [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
Prosentvis endring fra baseline i PS kaloriinntak ved 12 ukers intervall opp til uke 156 av retrospektiv observasjonsperiode
Tidsramme: Grunnlinje (grunnlinjebesøk i kjernestudien [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
Prosentvis endring fra baseline i PS kaloriinntak med 12 ukers intervall opp til uke 156 av retrospektiv observasjonsperiode ble rapportert.
Grunnlinje (grunnlinjebesøk i kjernestudien [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
Endring fra baseline i antall timer per dag med PS-bruk ved 12 ukers intervall opp til uke 156 i retrospektiv observasjonsperiode
Tidsramme: Grunnlinje (grunnlinjebesøk i kjernestudien [TED-C13-003 (NCT01952080)]) frem til uke 156
Data for dette utfallsmålet ble ikke analysert og samlet inn fordi endringer fra baseline for foreskrevne timer per dag ikke ble samlet inn ved baseline i kjernestudien.
Grunnlinje (grunnlinjebesøk i kjernestudien [TED-C13-003 (NCT01952080)]) frem til uke 156
Prosentvis endring fra baseline i antall timer per dag med PS-bruk ved 12 ukers intervall opp til uke 156 i retrospektiv observasjonsperiode
Tidsramme: Grunnlinje (grunnlinjebesøk i kjernestudien [TED-C13-003 (NCT01952080)]) frem til uke 156
Data for dette utfallsmålet ble ikke analysert og samlet inn fordi endringer fra baseline for foreskrevne timer per dag ikke ble samlet inn ved baseline i kjernestudien. Derfor ble ikke prosentvis endring vurdert i denne studien.
Grunnlinje (grunnlinjebesøk i kjernestudien [TED-C13-003 (NCT01952080)]) frem til uke 156
Endring fra baseline i antall dager per uke med PS-bruk ved 12 ukers intervall opp til uke 156 i retrospektiv observasjonsperiode
Tidsramme: Grunnlinje (grunnlinjebesøk i kjernestudien [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
Endring fra baseline i antall dager per uke med PS-bruk med 12 ukers intervall opp til uke 156 i retrospektiv observasjonsperiode ble rapportert.
Grunnlinje (grunnlinjebesøk i kjernestudien [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
Prosentvis endring fra baseline i antall dager per uke med PS-bruk ved 12 ukers intervall opp til uke 156 i retrospektiv observasjonsperiode
Tidsramme: Grunnlinje (grunnlinjebesøk i kjernestudien [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
Prosentvis endring fra baseline i antall dager per uke med PS-bruk med 12 ukers intervall opp til uke 156 i retrospektiv observasjonsperiode ble rapportert.
Grunnlinje (grunnlinjebesøk i kjernestudien [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
Antall deltakere som oppnådde minst 20, 50 og 75 % reduksjon i PS-volum ved EOT for hver syklus i løpet av slutten av Teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive studieperioden
Tidsramme: Ved EOT for hver syklus 1 til 6 (opptil uke 140) (lengde på hver syklus 1 til 5 = 24 uker, lengde på syklus 6 = 20 uker)
Antall deltakere som oppnådde minst 20, 50 og 75 % reduksjon i PS-volum ved EOT i hver syklus under slutten av teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive studieperioden, ble rapportert.
Ved EOT for hver syklus 1 til 6 (opptil uke 140) (lengde på hver syklus 1 til 5 = 24 uker, lengde på syklus 6 = 20 uker)
Endring fra baseline i PS-volum ved EOT for hver syklus i løpet av slutten av Teduglutid-behandlingsperioden for prospektiv studieperiode
Tidsramme: Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), EOT for hver syklus 1 til 6 (opp til uke 136) (lengde på hver syklus 1 til 5 = 24 uker, lengde på syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i PS-volum ved EOT i hver syklus under slutten av teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive studieperioden ble rapportert.
Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), EOT for hver syklus 1 til 6 (opp til uke 136) (lengde på hver syklus 1 til 5 = 24 uker, lengde på syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i PS-volum ved EOT for hver syklus i løpet av slutten av Teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive studieperioden
Tidsramme: Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), EOT for hver syklus 1 til 6 (opp til uke 136) (lengde på hver syklus 1 til 5 = 24 uker, lengde på syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i PS-volum ved EOT i hver syklus under slutten av teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive studieperioden.
Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), EOT for hver syklus 1 til 6 (opp til uke 136) (lengde på hver syklus 1 til 5 = 24 uker, lengde på syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i PS-kaloriinntak ved EOT for hver syklus i løpet av slutten av Teduglutid-behandlingsperioden for prospektiv studieperiode
Tidsramme: Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), EOT for hver syklus 1 til 6 (opp til uke 136) (lengde på hver syklus 1 til 5 = 24 uker, lengde på syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i PS-kaloriinntak ved EOT for hver syklus under slutten av teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive studieperioden ble rapportert.
Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), EOT for hver syklus 1 til 6 (opp til uke 136) (lengde på hver syklus 1 til 5 = 24 uker, lengde på syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i PS-kaloriinntak ved EOT for hver syklus i løpet av slutten av Teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive studieperioden
Tidsramme: Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), EOT for hver syklus 1 til 6 (opp til uke 136) (lengde på hver syklus 1 til 5 = 24 uker, lengde på syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i PS-kaloriinntak ved EOT i hver syklus under slutten av teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive studieperioden ble rapportert.
Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), EOT for hver syklus 1 til 6 (opp til uke 136) (lengde på hver syklus 1 til 5 = 24 uker, lengde på syklus 6 = 16 uker)
Antall deltakere som oppnådde 100 % reduksjon i fullstendig avvenning av PS-volum ved EOT for hver syklus i løpet av slutten av Teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive studieperioden
Tidsramme: Ved EOT for hver syklus 1 til 6 (opp til uke 144) (lengde på hver syklus 1 til 6 = 24 uker)
Antall deltakere som oppnådde minst 100 % reduksjon i fullstendig avvenning av PS-volum ved EOT i hver syklus under slutten av teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive studieperioden, ble rapportert.
Ved EOT for hver syklus 1 til 6 (opp til uke 144) (lengde på hver syklus 1 til 6 = 24 uker)
Endring fra baseline i antall timer per dag med PS-bruk ved EOT for hver syklus i løpet av slutten av Teduglutid-behandlingsperioden for den prospektive studieperioden
Tidsramme: Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), EOT for hver syklus 1 til 6 (opp til uke 136) (lengde på hver syklus 1 til 5 = 24 uker, lengde på syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i antall timer per dag med PS-bruk ved EOT i hver syklus under slutten av teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive studieperioden ble rapportert.
Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), EOT for hver syklus 1 til 6 (opp til uke 136) (lengde på hver syklus 1 til 5 = 24 uker, lengde på syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i antall timer per dag med PS-bruk ved EOT for hver syklus i løpet av slutten av Teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive studieperioden
Tidsramme: Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), EOT for hver syklus 1 til 6 (opp til uke 136) (lengde på hver syklus 1 til 5 = 24 uker, lengde på syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i antall timer per dag med PS-bruk ved EOT i hver syklus under slutten av teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive studieperioden ble rapportert.
Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), EOT for hver syklus 1 til 6 (opp til uke 136) (lengde på hver syklus 1 til 5 = 24 uker, lengde på syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i antall dager per uke med PS-bruk ved EOT for hver syklus i løpet av slutten av Teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive studieperioden
Tidsramme: Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), EOT for hver syklus 1 til 6 (opp til uke 136) (lengde på hver syklus 1 til 5 = 24 uker, lengde på syklus 6 = 16 uker)
Endring fra baseline i antall dager per uke med PS-bruk ved EOT i hver syklus under slutten av teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive studieperioden ble rapportert.
Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), EOT for hver syklus 1 til 6 (opp til uke 136) (lengde på hver syklus 1 til 5 = 24 uker, lengde på syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i antall dager per uke med PS-bruk ved EOT for hver syklus i løpet av slutten av Teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive studieperioden
Tidsramme: Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), EOT for hver syklus 1 til 6 (opp til uke 136) (lengde på hver syklus 1 til 5 = 24 uker, lengde på syklus 6 = 16 uker)
Prosentvis endring fra baseline i antall dager per uke med PS-bruk ved EOT i hver syklus under slutten av teduglutid-behandlingsperioden i prospektiv studieperiode ble rapportert.
Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), EOT for hver syklus 1 til 6 (opp til uke 136) (lengde på hver syklus 1 til 5 = 24 uker, lengde på syklus 6 = 16 uker)

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scale (GCS)-poengsum ved uke 12 og 24 i hver behandlingssyklus i løpet av Teduglutid-behandlingsperiodene i den prospektive studieperioden
Tidsramme: Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), uke 12 og 24 i syklus 1 til 6
PedsQL GCS ble brukt til livskvalitetsvurdering. Den omfatter 4 dimensjoner av funksjon (fysisk, emosjonell, sosial, skole). Aldersgrupper er: Småbarn (2-4 år), Småbarn (5-7 år), Barn (8-12 år) og Tenåringer (13-18 år). Avhengig av deltakernes alder, kan spørreskjemaet fylles ut av enten deltakeren eller forelderen/omsorgspersonen etter behov. For småbarnsgruppen besto PedsQL GCS av 21 elementer, ved bruk av en 5-punkts Likert-skala (0 til 4); for alle andre grupper besto PedsQL GCS av 23 elementer, med en 3-punkts Likert-skala (0, 2, 4) for det lille barnet, og en 5-punkts Likert-skala for barne- og tenåringsgruppene. Poeng er transformert på en skala fra 0 til 100 hvor 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Høyere skårer indikerer forbedret livskvalitet.
Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), uke 12 og 24 i syklus 1 til 6
Endring fra baseline i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scale (GCS)-poengsum ved slutten av siste NTT-periode i løpet av NTT-periodene i prospektiv studieperiode
Tidsramme: Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), slutten av siste NTT-periode (opptil uke 120)
PedsQL GCS ble brukt til livskvalitetsvurdering. Den omfatter 4 dimensjoner av funksjon (fysisk, emosjonell, sosial, skole). Aldersgrupper er: Småbarn (2-4 år), Småbarn (5-7 år), Barn (8-12 år) og Tenåringer (13-18 år). Avhengig av deltakernes alder, kan spørreskjemaet fylles ut av enten deltakeren eller forelderen/omsorgspersonen etter behov. For småbarnsgruppen besto PedsQL GCS av 21 elementer, ved bruk av en 5-punkts Likert-skala (0 til 4); for alle andre grupper besto PedsQL GCS av 23 elementer, med en 3-punkts Likert-skala (0, 2, 4) for det lille barnet, og en 5-punkts Likert-skala for barne- og tenåringsgruppene. Poeng er transformert på en skala fra 0 til 100 hvor 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Høyere skårer indikerer forbedret livskvalitet.
Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), slutten av siste NTT-periode (opptil uke 120)
Endring fra baseline i pediatrisk livskvalitetsinventar (PedsQL) Family Impact Module Total poengsum ved uke 12 og 24 i hver behandlingssyklus i løpet av Teduglutid-behandlingsperiodene i den prospektive studieperioden
Tidsramme: Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), uke 12 og 24 i syklus 1 til 6
PedsQL Family Impact Module var sammensatt av 36 elementer bestående av fysisk funksjon (6 elementer), emosjonell funksjon (5 elementer), sosial funksjon (4 elementer), kognitiv funksjon (5 elementer), kommunikasjon (3 elementer), bekymring (5 elementer), Daglige aktiviteter (3 elementer) og familieforhold (5 elementer). Total poengsum ble beregnet som summen av alle elementene over antall besvarelser på alle skalaene. Poeng er transformert på en skala fra 0 til 100 var 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Høyere skårer indikerer forbedret livskvalitet.
Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), uke 12 og 24 i syklus 1 til 6
Endring fra baseline i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Family Impact Module Total score ved slutten av siste NTT-periode i løpet av NTT-periodene i den prospektive studieperioden
Tidsramme: Grunnlinje (fra begynnelsen av til slutten av den potensielle studieperioden), slutten av siste NTT-periode (opptil uke 120)
PedsQL Family Impact Module var sammensatt av 36 elementer bestående av fysisk funksjon (6 elementer), emosjonell funksjon (5 elementer), sosial funksjon (4 elementer), kognitiv funksjon (5 elementer), kommunikasjon (3 elementer), bekymring (5 elementer), Daglige aktiviteter (3 elementer) og familieforhold (5 elementer). Total poengsum ble beregnet som summen av alle elementene over antall besvarelser på alle skalaene. Poeng er transformert på en skala fra 0 til 100 var 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Høyere skårer indikerer forbedret livskvalitet.
Grunnlinje (fra begynnelsen av til slutten av den potensielle studieperioden), slutten av siste NTT-periode (opptil uke 120)
Endring fra baseline i pediatrisk livskvalitetsinventar (PedsQL) Gastrointestinale symptomer-modul ved uke 12 og 24 av hver behandlingssyklus i løpet av Teduglutid-behandlingsperiodene i den prospektive studieperioden
Tidsramme: Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), uke 12 og 24 i syklus 1 til 6
PedsQL GI symptommodul var sammensatt av 58 elementer, bestående av 10 forskjellige symptomskalaer som vurderer gastrointestinale symptomrelatert livskvalitet: mat- og drikkegrenser, problemer med å svelge, halsbrann og refluks, kvalme og oppkast, gass og oppblåsthet, forstoppelse, blod i bæsj og diaré. Bare skalaene for mat- og drikkegrenser (6 elementer) og diaré (7 elementer) ble brukt i denne studien. Underskalapoengsum ble beregnet som summen av elementene over antall besvarte elementer i skalaen. Poeng er transformert på en skala fra 0 til 100 var 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Høyere skårer indikerer forbedret livskvalitet.
Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), uke 12 og 24 i syklus 1 til 6
Endring fra baseline i pediatrisk livskvalitetsinventar (PedsQL) Gastrointestinale symptomer-modul ved slutten av siste NTT-periode i løpet av NTT-periodene i prospektiv studieperiode
Tidsramme: Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), slutten av siste NTT-periode (opptil uke 120)
PedsQL GI symptommodul var sammensatt av 58 elementer, bestående av 10 forskjellige symptomskalaer som vurderer gastrointestinale symptomrelatert livskvalitet: mat- og drikkegrenser, problemer med å svelge, halsbrann og refluks, kvalme og oppkast, gass og oppblåsthet, forstoppelse, blod i bæsj og diaré. Bare skalaene for mat- og drikkegrenser (6 elementer) og diaré (7 elementer) ble brukt i denne studien. Underskalapoengsum ble beregnet som summen av elementene over antall besvarte elementer i skalaen. Poeng er transformert på en skala fra 0 til 100 var 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Høyere skårer indikerer forbedret livskvalitet.
Baseline (fra begynnelsen av den prospektive studieperioden), slutten av siste NTT-periode (opptil uke 120)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Shire Study Physician, Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. desember 2016

Primær fullføring (Faktiske)

14. juli 2020

Studiet fullført (Faktiske)

14. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. oktober 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. oktober 2016

Først lagt ut (Antatt)

31. oktober 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. mars 2025

Sist bekreftet

1. mars 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SHP633-303
  • 2016-000863-17 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Informert samtykkeskjema (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere