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Estudio a largo plazo de teduglutida en sujetos pediátricos con síndrome de intestino corto que completaron el estudio TED-C13-003

18 de mayo de 2021 actualizado por: Shire

Un estudio retrospectivo y prospectivo, abierto, de seguridad y eficacia a largo plazo de teduglutida en sujetos pediátricos con síndrome de intestino corto que completaron TED-C13-003

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento con teduglutida de niños con síndrome de intestino corto (SBS) que completaron el estudio TED-C13-003 durante un período a largo plazo. Evaluará cómo les fue a estos niños después de que finalizó el estudio TED-C13-003. Este estudio también ofrecerá tratamiento con teduglutida a sujetos elegibles, independientemente del tratamiento recibido en TED-C13-003.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

29

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles - RHU
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El sujeto proporciona su consentimiento informado por escrito (sujeto, padre o tutor legal y, según corresponda, asentimiento informado del sujeto) para participar en el estudio antes de completar cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
  2. El sujeto completó el estudio TED-C13-003 (incluidos los sujetos en el brazo de tratamiento estándar).
  3. El sujeto comprende y está dispuesto y es capaz de cumplir plenamente los requisitos del estudio definidos en este protocolo.

Criterio de exclusión:

No hay criterios de exclusión para este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento estándar de atención (SOC) +/- teduglutida
TED 0,05 mg/kg inyecciones subcutáneas una vez al día según sea necesario además del tratamiento SOC
Droga: Teduglutida
0,05 mg/kg
Otro: SOC
Se proporcionarán evaluaciones de seguridad estándar y ajustes en el soporte nutricional para todos los sujetos a lo largo del estudio, incluidos los períodos de tratamiento con teduglutida.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (AA) en el período de observación retrospectiva
Periodo de tiempo: Desde el final del estudio central (TED-C13-003 [NCT01952080]) hasta el comienzo del período prospectivo (hasta la semana 168)
Un EA fue cualquier evento médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Un SAE era cualquier evento médico adverso (ya sea que se considere que está relacionado con el producto en investigación o no) que en cualquier dosis: provoca la muerte, pone en peligro la vida, requiere la hospitalización del paciente o la prolongación de la hospitalización existente, da como resultado una discapacidad/incapacidad persistente o significativa , fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento, fue un evento médico importante. Se informó el número de participantes con EA, EA relacionados, eventos adversos graves (SAE) y EAS relacionados del período de observación retrospectiva.
Desde el final del estudio central (TED-C13-003 [NCT01952080]) hasta el comienzo del período prospectivo (hasta la semana 168)
Cambio desde el valor inicial en la puntuación Z de altura para la edad hasta la semana 168 del período de observación retrospectiva
Periodo de tiempo: Línea de base (visita de línea de base en el estudio central [TED-C13-003 (NCT01952080)]) hasta el comienzo del período prospectivo (hasta la semana 168)
La altura se midió utilizando el puntaje Z de la edad. La puntuación Z se calculó como (valor observado - valor medio de la población de referencia)/valor de desviación estándar de la población de referencia. Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad mayor o igual a [>=] 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad menor de [<] 2 años) Se utilizan tablas de cálculo de puntuación Z para el cálculo. Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el inicio en la puntuación Z de la altura para la edad hasta la semana 168 del período de observación retrospectiva. No se planeó recopilar y analizar los datos para este resultado en el grupo TED/TED retrospectivo.
Línea de base (visita de línea de base en el estudio central [TED-C13-003 (NCT01952080)]) hasta el comienzo del período prospectivo (hasta la semana 168)
Cambio desde el valor inicial en el peso corporal para la edad Z-score hasta la semana 168 del período de observación retrospectiva
Periodo de tiempo: Línea de base (visita de línea de base en el estudio central [TED-C13-003 (NCT01952080)]) hasta el comienzo del período prospectivo (hasta la semana 168)
El peso corporal se midió utilizando el puntaje Z de la edad. La puntuación Z se calculó como (valor observado - valor medio de la población de referencia)/valor de desviación estándar de la población de referencia. Los gráficos de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años) se utilizan para el cálculo. Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el inicio en el peso corporal para la puntuación Z de la edad hasta la semana 168. No se planeó recopilar y analizar los datos para este resultado en el grupo TED/TED retrospectivo.
Línea de base (visita de línea de base en el estudio central [TED-C13-003 (NCT01952080)]) hasta el comienzo del período prospectivo (hasta la semana 168)
Cambio desde el inicio en el índice de masa corporal (IMC) para la puntuación Z de la edad hasta la semana 168 del período de observación retrospectiva
Periodo de tiempo: Línea de base (visita de línea de base en el estudio central [TED-C13-003 (NCT01952080)]) hasta el comienzo del período prospectivo (hasta la semana 168)
La puntuación Z del IMC se calculó utilizando los datos retrospectivos de altura y peso. La puntuación Z se calculó como (valor observado - valor medio de la población de referencia)/valor de desviación estándar de la población de referencia. Los gráficos de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años) se utilizan para el cálculo. Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el inicio en la puntuación Z de la altura para la edad hasta la semana 168 del período de observación retrospectiva. No se planeó recopilar y analizar los datos para este resultado en el grupo TED/TED retrospectivo.
Línea de base (visita de línea de base en el estudio central [TED-C13-003 (NCT01952080)]) hasta el comienzo del período prospectivo (hasta la semana 168)
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) del período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Desde el comienzo del período de estudio prospectivo hasta el final del estudio (EOS) (hasta la semana 144)
Los TEAE se definen como AA que comenzaron o empeoraron en o después de la primera dosis del tratamiento con teduglutida en el estudio central. Un SAE era cualquier evento médico adverso (ya sea que se considere que está relacionado con el producto en investigación o no) que en cualquier dosis: provoca la muerte, pone en peligro la vida, requiere la hospitalización del paciente o la prolongación de la hospitalización existente, da como resultado una discapacidad/incapacidad persistente o significativa , fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento, fue un evento médico importante. AESI era un TEAE o TESAE de interés científico y médico específico para el producto o programa del patrocinador y para el cual el investigador tenía un seguimiento continuo y una notificación inmediata al patrocinador. Número de participantes Con TEAE, se informaron eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE) y eventos adversos de especial interés (AESI) del período de estudio prospectivo.
Desde el comienzo del período de estudio prospectivo hasta el final del estudio (EOS) (hasta la semana 144)
Cambio desde el inicio en la puntuación Z de altura para la edad hasta el ciclo 6, semana 12 durante el final del período de tratamiento con teduglutida del período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo) hasta el Ciclo 6 Semana 12
La altura se midió utilizando el puntaje Z de la edad. La puntuación Z se calculó como (valor observado - valor medio de la población de referencia)/valor de desviación estándar de la población de referencia. Los gráficos de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años) se utilizan para el cálculo. Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se notificó el cambio desde el inicio en la puntuación Z de altura para la edad hasta la semana 12 del ciclo 6 durante el final del período de tratamiento con teduglutida en el período de estudio prospectivo.
Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo) hasta el Ciclo 6 Semana 12
Cambio desde el valor inicial en el peso corporal para la edad Z-score hasta la semana 24 del ciclo 6 durante el final del período de tratamiento con teduglutida del período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo) hasta el Ciclo 6 Semana 24
El peso corporal se midió utilizando el puntaje Z de la edad. La puntuación Z se calculó como (valor observado - valor medio de la población de referencia)/valor de desviación estándar de la población de referencia. Los gráficos de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años) se utilizan para el cálculo. Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se notificó el cambio desde el inicio en el peso corporal para la puntuación Z de la edad hasta la semana 24 del ciclo 6 durante el final del período de tratamiento con teduglutida del período de estudio prospectivo.
Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo) hasta el Ciclo 6 Semana 24
Cambio desde el inicio en el IMC para la puntuación Z de la edad hasta la semana 12 del ciclo 6 durante el final del período de tratamiento con teduglutida del período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo) hasta el Ciclo 6 Semana 12
La puntuación Z del IMC se calculó utilizando los datos de altura y peso. La puntuación Z se calculó como (valor observado - valor medio de la población de referencia)/valor de desviación estándar de la población de referencia. Los gráficos de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años) se utilizan para el cálculo. Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se notificó el cambio desde el inicio en el IMC para la puntuación Z de la edad hasta la semana 12 del ciclo 6 durante el final del período de tratamiento con teduglutida del período de estudio prospectivo.
Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo) hasta el Ciclo 6 Semana 12
Promedio total de producción de orina en 48 horas hasta la semana 12 del ciclo 6 durante el final del período de tratamiento con teduglutida del período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo) hasta el Ciclo 6 Semana 12
La diuresis total promedio se calculó con base en los datos diarios registrados en los diarios de los participantes durante un período de 48 horas de estabilidad nutricional antes de cada visita programada. Se informó la diuresis promedio total de 48 horas hasta la semana 12 del ciclo 6 durante el final del período de tratamiento con teduglutida del período de estudio prospectivo. Aquí, ml/kg/día se abrevia como mililitro por kilogramo por día.
Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo) hasta el Ciclo 6 Semana 12
Promedio total de producción de orina en 48 horas hasta la semana 108 durante el final del período de tratamiento sin teduglutida (NTT) del período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo) hasta la semana 108
La diuresis total promedio se calculó con base en los datos diarios registrados en los diarios de los participantes durante un período de 48 horas de estabilidad nutricional antes de cada visita programada. Se informó la producción de orina total promedio de 48 horas hasta la semana 108 durante el final del período NTT en el período de estudio prospectivo.
Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo) hasta la semana 108
Promedio de deposiciones por día hasta el ciclo 6, semana 24 durante el final del período de tratamiento con teduglutida del período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo) hasta el Ciclo 6 Semana 24
El número promedio de deposiciones por día se calculó con base en los datos diarios registrados en los diarios de los participantes durante un período de estabilidad nutricional de 48 horas antes de cada visita programada. Se informó el número promedio de deposiciones por día hasta la semana 24 del ciclo 6 durante el final del período de tratamiento con teduglutida en el período de estudio prospectivo.
Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo) hasta el Ciclo 6 Semana 24
Promedio de deposiciones por día hasta la semana 120 durante el final del período NTT del período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo) hasta la semana 120
El número promedio de deposiciones por día se calculó con base en los datos diarios registrados en los diarios de los participantes durante un período de estabilidad nutricional de 48 horas antes de cada visita programada. Se informó el número promedio de deposiciones por día hasta la semana 120 durante el final del período NTT en el período de estudio prospectivo.
Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo) hasta la semana 120
Número de participantes con anticuerpos específicos positivos en EOS durante el final del período de tratamiento con teduglutida del período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Desde el comienzo del período de estudio prospectivo, EOS (hasta la semana 156)
Se utilizó el número de participantes con anticuerpos específicos positivos para teduglutida para resumir la presencia de anticuerpos.
Desde el comienzo del período de estudio prospectivo, EOS (hasta la semana 156)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que lograron al menos 20 por ciento (%) de reducción en el volumen de apoyo parenteral (PS) en un intervalo de 12 semanas hasta la semana 156 del período de observación retrospectiva
Periodo de tiempo: En las semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 y 156
Se informó el número de participantes que lograron una reducción de al menos el 20 % en el volumen de PS en un intervalo de 12 semanas hasta la semana 156 en el período de observación retrospectiva.
En las semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 y 156
Cambio desde el inicio en el volumen de PS en un intervalo de 12 semanas hasta la semana 156 del período de observación retrospectiva
Periodo de tiempo: Línea de base (Visita de línea de base en el estudio central [TED-C13-003 (NCT01952080)]), Semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 y 156
Se informó el cambio desde el inicio en el volumen de PS en un intervalo de 12 semanas hasta la semana 156 en el período de observación retrospectiva.
Línea de base (Visita de línea de base en el estudio central [TED-C13-003 (NCT01952080)]), Semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 y 156
Cambio porcentual desde el inicio en el volumen de PS en un intervalo de 12 semanas hasta la semana 156 del período de observación retrospectiva
Periodo de tiempo: Línea de base (Visita de línea de base en el estudio central [TED-C13-003 (NCT01952080)]), Semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 y 156
Se informó el cambio porcentual desde el inicio en el volumen de PS en un intervalo de 12 semanas hasta la semana 156 del período de observación retrospectiva.
Línea de base (Visita de línea de base en el estudio central [TED-C13-003 (NCT01952080)]), Semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 y 156
Cambio desde el inicio en la ingesta calórica de PS en un intervalo de 12 semanas hasta la semana 156 del período de observación retrospectiva
Periodo de tiempo: Línea de base (Visita de línea de base en el estudio central [TED-C13-003 (NCT01952080)]), Semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 y 156
Se informó el cambio desde el inicio en la ingesta calórica de PS en un intervalo de 12 semanas hasta la semana 156 del período de observación retrospectiva. Aquí, las kilocalorías por kilogramo por día se abreviaron como (kcal/kg/día).
Línea de base (Visita de línea de base en el estudio central [TED-C13-003 (NCT01952080)]), Semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 y 156
Cambio porcentual desde el inicio en la ingesta calórica de PS en un intervalo de 12 semanas hasta la semana 156 del período de observación retrospectiva
Periodo de tiempo: Línea de base (Visita de línea de base en el estudio central [TED-C13-003 (NCT01952080)]), Semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 y 156
Se informó el cambio porcentual desde el inicio en la ingesta calórica de PS en un intervalo de 12 semanas hasta la semana 156 del período de observación retrospectiva.
Línea de base (Visita de línea de base en el estudio central [TED-C13-003 (NCT01952080)]), Semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 y 156
Cambio desde el inicio en el número de horas por día de uso de PS en un intervalo de 12 semanas hasta la semana 156 del período de observación retrospectiva
Periodo de tiempo: Línea de base (visita de línea de base en el estudio principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]) hasta la semana 156
Los datos para esta medida de resultado no se analizaron ni recopilaron porque los cambios desde el inicio para las horas prescritas por día no se recopilaron al inicio del estudio principal.
Línea de base (visita de línea de base en el estudio principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]) hasta la semana 156
Cambio porcentual desde el inicio en el número de horas por día de uso de PS en un intervalo de 12 semanas hasta la semana 156 del período de observación retrospectiva
Periodo de tiempo: Línea de base (visita de línea de base en el estudio principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]) hasta la semana 156
Los datos para esta medida de resultado no se analizaron ni recopilaron porque los cambios desde el inicio para las horas prescritas por día no se recopilaron al inicio del estudio principal. Por lo tanto, el cambio porcentual no se evaluó en este estudio.
Línea de base (visita de línea de base en el estudio principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]) hasta la semana 156
Cambio desde el inicio en el número de días por semana de uso de PS en un intervalo de 12 semanas hasta la semana 156 del período de observación retrospectiva
Periodo de tiempo: Línea de base (Visita de línea de base en el estudio central [TED-C13-003 (NCT01952080)]), Semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 y 156
Se informó el cambio desde el inicio en el número de días por semana de uso de PS en un intervalo de 12 semanas hasta la semana 156 en el período de observación retrospectiva.
Línea de base (Visita de línea de base en el estudio central [TED-C13-003 (NCT01952080)]), Semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 y 156
Cambio porcentual desde el inicio en el número de días por semana de uso de PS en un intervalo de 12 semanas hasta la semana 156 del período de observación retrospectiva
Periodo de tiempo: Línea de base (Visita de línea de base en el estudio central [TED-C13-003 (NCT01952080)]), Semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 y 156
Se informó el cambio porcentual desde el inicio en el número de días por semana de uso de PS en un intervalo de 12 semanas hasta la semana 156 en el período de observación retrospectiva.
Línea de base (Visita de línea de base en el estudio central [TED-C13-003 (NCT01952080)]), Semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 y 156
Número de participantes que lograron al menos una reducción del 20, 50 y 75 % en el volumen de PS al final de cada ciclo durante el final del período de tratamiento con teduglutida del período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Al final de cada ciclo 1 a 6 (hasta la semana 140) (duración de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duración del ciclo 6 = 20 semanas)
Se informó el número de participantes que lograron al menos una reducción del 20, 50 y 75 % en el volumen de PS al final del período de cada ciclo durante el final del período de tratamiento con teduglutida en el período de estudio prospectivo.
Al final de cada ciclo 1 a 6 (hasta la semana 140) (duración de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duración del ciclo 6 = 20 semanas)
Cambio desde el inicio en el volumen de PS al final del período de cada ciclo durante el final del período de tratamiento con teduglutida del período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (hasta la semana 136) (duración de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duración del ciclo 6 = 16 semanas)
Se informó el cambio desde el inicio en el volumen de PS al final del período de cada ciclo durante el final del período de tratamiento con teduglutida en el período de estudio prospectivo.
Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (hasta la semana 136) (duración de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duración del ciclo 6 = 16 semanas)
Cambio porcentual desde el inicio en el volumen de PS al final de cada ciclo durante el final del período de tratamiento con teduglutida del período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (hasta la semana 136) (duración de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duración del ciclo 6 = 16 semanas)
Cambio porcentual desde el inicio en el volumen de PS al final de cada ciclo durante el final del período de tratamiento con teduglutida en el período de estudio prospectivo.
Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (hasta la semana 136) (duración de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duración del ciclo 6 = 16 semanas)
Cambio desde el inicio en la ingesta calórica de PS al final del período de cada ciclo durante el final del período de tratamiento con teduglutida del período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (hasta la semana 136) (duración de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duración del ciclo 6 = 16 semanas)
Se informó el cambio desde el inicio en la ingesta calórica de PS al final de cada ciclo durante el final del período de tratamiento con teduglutida en el período de estudio prospectivo.
Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (hasta la semana 136) (duración de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duración del ciclo 6 = 16 semanas)
Cambio porcentual desde el inicio en la ingesta calórica de PS al final de cada ciclo durante el final del período de tratamiento con teduglutida del período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (hasta la semana 136) (duración de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duración del ciclo 6 = 16 semanas)
Se informó el cambio porcentual desde el inicio en la ingesta calórica de PS al final del período de cada ciclo durante el final del período de tratamiento con teduglutida en el período de estudio prospectivo.
Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (hasta la semana 136) (duración de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duración del ciclo 6 = 16 semanas)
Número de participantes que lograron una reducción del 100 % en el destete completo del volumen de PS al final del período de cada ciclo durante el final del período de tratamiento con teduglutida del período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Al final de cada ciclo 1 a 6 (hasta la semana 144) (duración de cada ciclo 1 a 6 = 24 semanas)
Se informó el número de participantes que lograron al menos una reducción del 100 % en el destete completo del volumen de PS al final del período de cada ciclo durante el final del período de tratamiento con teduglutida en el período de estudio prospectivo.
Al final de cada ciclo 1 a 6 (hasta la semana 144) (duración de cada ciclo 1 a 6 = 24 semanas)
Cambio desde el inicio en el número de horas por día de uso de PS al final del período de cada ciclo durante el final del período de tratamiento con teduglutida del período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (hasta la semana 136) (duración de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duración del ciclo 6 = 16 semanas)
Se notificó el cambio desde el inicio en el número de horas por día de uso de PS al final de cada ciclo durante el final del período de tratamiento con teduglutida en el período de estudio prospectivo.
Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (hasta la semana 136) (duración de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duración del ciclo 6 = 16 semanas)
Cambio porcentual desde el inicio en el número de horas por día de uso de PS al final del período de cada ciclo durante el final del período de tratamiento con teduglutida del período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (hasta la semana 136) (duración de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duración del ciclo 6 = 16 semanas)
Se notificó el cambio porcentual desde el inicio en el número de horas por día de uso de PS al final del período de cada ciclo durante el final del período de tratamiento con teduglutida en el período de estudio prospectivo.
Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (hasta la semana 136) (duración de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duración del ciclo 6 = 16 semanas)
Cambio desde el inicio en el número de días por semana de uso de PS al final del período de cada ciclo durante el final del período de tratamiento con teduglutida del período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (hasta la semana 136) (duración de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duración del ciclo 6 = 16 semanas)
Se notificó el cambio desde el inicio en el número de días por semana de uso de PS al final de cada ciclo durante el final del período de tratamiento con teduglutida en el período de estudio prospectivo.
Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (hasta la semana 136) (duración de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duración del ciclo 6 = 16 semanas)
Cambio porcentual desde el inicio en el número de días por semana de uso de PS al final del período de cada ciclo durante el final del período de tratamiento con teduglutida del período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (hasta la semana 136) (duración de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duración del ciclo 6 = 16 semanas)
Se notificó el cambio porcentual desde el inicio en el número de días por semana de uso de PS al final de cada ciclo durante el final del período de tratamiento con teduglutida en el período de estudio prospectivo.
Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (hasta la semana 136) (duración de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duración del ciclo 6 = 16 semanas)

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación de la escala básica genérica (GCS) del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL) en las semanas 12 y 24 de cada ciclo de tratamiento durante los períodos de tratamiento con teduglutida del período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Línea de base (desde el inicio del período de estudio prospectivo), semana 12 y 24 de los ciclos 1 a 6
PedsQL GCS se utilizó para la evaluación de la calidad de vida. Abarca 4 dimensiones de funcionamiento (física, emocional, social, escolar). Los grupos de edad son: niños pequeños (2 a 4 años), niños pequeños (5 a 7 años), niños (8 a 12 años) y adolescentes (13 a 18 años). Dependiendo de la edad de los participantes, el cuestionario puede ser completado por el participante o por el padre/cuidador, según corresponda. Para el grupo de niños pequeños, el PedsQL GCS constaba de 21 ítems, utilizando una escala Likert de 5 puntos (0 a 4); para todos los demás grupos, el PedsQL GCS constaba de 23 ítems, con una escala Likert de 3 puntos (0, 2, 4) para los niños pequeños y una escala Likert de 5 puntos para los grupos de niños y adolescentes. Las puntuaciones se transforman en una escala de 0 a 100 donde 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 y 4=0. Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
Línea de base (desde el inicio del período de estudio prospectivo), semana 12 y 24 de los ciclos 1 a 6
Cambio desde el valor inicial en la puntuación de la escala básica genérica (GCS) del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL) al final del último período de NTT Durante los períodos de NTT en el período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo), final del último período de NTT (hasta la semana 120)
PedsQL GCS se utilizó para la evaluación de la calidad de vida. Abarca 4 dimensiones de funcionamiento (física, emocional, social, escolar). Los grupos de edad son: niños pequeños (2 a 4 años), niños pequeños (5 a 7 años), niños (8 a 12 años) y adolescentes (13 a 18 años). Dependiendo de la edad de los participantes, el cuestionario puede ser completado por el participante o por el padre/cuidador, según corresponda. Para el grupo de niños pequeños, el PedsQL GCS constaba de 21 ítems, utilizando una escala Likert de 5 puntos (0 a 4); para todos los demás grupos, el PedsQL GCS constaba de 23 ítems, con una escala Likert de 3 puntos (0, 2, 4) para los niños pequeños y una escala Likert de 5 puntos para los grupos de niños y adolescentes. Las puntuaciones se transforman en una escala de 0 a 100 donde 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 y 4=0. Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo), final del último período de NTT (hasta la semana 120)
Cambio desde el inicio en el Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL) Puntuación total del módulo de impacto familiar en las semanas 12 y 24 de cada ciclo de tratamiento durante los períodos de tratamiento con teduglutida del período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Línea de base (desde el inicio del período de estudio prospectivo), semana 12 y 24 de los ciclos 1 a 6
El Módulo de Impacto Familiar PedsQL estaba compuesto por 36 ítems que comprendían Funcionamiento Físico (6 ítems), Funcionamiento Emocional (5 ítems), Funcionamiento Social (4 ítems), Funcionamiento Cognitivo (5 ítems), Comunicación (3 ítems), Preocupación (5 ítems), Actividades Diarias (3 ítems) y Relaciones Familiares (5 ítems). La puntuación total se calculó como la suma de todos los ítems sobre el número de ítems respondidos en todas las escalas. Las puntuaciones se transforman en una escala de 0 a 100, siendo 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 y 4=0. Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
Línea de base (desde el inicio del período de estudio prospectivo), semana 12 y 24 de los ciclos 1 a 6
Cambio desde el inicio en el Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL) Puntuación total del módulo de impacto familiar al final del último período de NTT Durante los períodos de NTT en el período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Línea base (desde el principio hasta el final del período de estudio prospectivo), Fin del último período NTT (hasta la semana 120)
El Módulo de Impacto Familiar PedsQL estaba compuesto por 36 ítems que comprendían Funcionamiento Físico (6 ítems), Funcionamiento Emocional (5 ítems), Funcionamiento Social (4 ítems), Funcionamiento Cognitivo (5 ítems), Comunicación (3 ítems), Preocupación (5 ítems), Actividades Diarias (3 ítems) y Relaciones Familiares (5 ítems). La puntuación total se calculó como la suma de todos los ítems sobre el número de ítems respondidos en todas las escalas. Las puntuaciones se transforman en una escala de 0 a 100, siendo 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 y 4=0. Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
Línea base (desde el principio hasta el final del período de estudio prospectivo), Fin del último período NTT (hasta la semana 120)
Cambio desde el inicio en el módulo de síntomas gastrointestinales del Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) en las semanas 12 y 24 de cada ciclo de tratamiento durante los períodos de tratamiento con teduglutida del período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Línea de base (desde el inicio del período de estudio prospectivo), semana 12 y 24 de los ciclos 1 a 6
El módulo de síntomas gastrointestinales de PedsQL se componía de 58 ítems, incluidos 10 escalas de síntomas diferentes que evalúan la calidad de vida relacionada con los síntomas gastrointestinales: límites de alimentos y bebidas, dificultad para tragar, acidez estomacal y reflujo, náuseas y vómitos, gases e hinchazón, estreñimiento, sangre en caca y diarrea. Solo las escalas de límites de comida y bebida (6 ítems) y diarrea (7 ítems) fueron utilizadas en este estudio. La puntuación de la subescala se calculó como la suma de los ítems sobre el número de ítems respondidos en la escala. Las puntuaciones se transforman en una escala de 0 a 100, siendo 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 y 4=0. Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
Línea de base (desde el inicio del período de estudio prospectivo), semana 12 y 24 de los ciclos 1 a 6
Cambio desde el inicio en el módulo de síntomas gastrointestinales del Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) al final del último período de NTT Durante los períodos de NTT en el período de estudio prospectivo
Periodo de tiempo: Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo), final del último período de NTT (hasta la semana 120)
El módulo de síntomas gastrointestinales de PedsQL se componía de 58 ítems, incluidos 10 escalas de síntomas diferentes que evalúan la calidad de vida relacionada con los síntomas gastrointestinales: límites de alimentos y bebidas, dificultad para tragar, acidez estomacal y reflujo, náuseas y vómitos, gases e hinchazón, estreñimiento, sangre en caca y diarrea. Solo las escalas de límites de comida y bebida (6 ítems) y diarrea (7 ítems) fueron utilizadas en este estudio. La puntuación de la subescala se calculó como la suma de los ítems sobre el número de ítems respondidos en la escala. Las puntuaciones se transforman en una escala de 0 a 100, siendo 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 y 4=0. Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
Línea de base (desde el comienzo del período de estudio prospectivo), final del último período de NTT (hasta la semana 120)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Shire

Investigadores

  • Investigador principal: Shire Study Physician, Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de diciembre de 2016

Finalización primaria (Actual)

14 de julio de 2020

Finalización del estudio (Actual)

14 de julio de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de octubre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de octubre de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

31 de octubre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de mayo de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SHP633-303
  • 2016-000863-17 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • Protocolo de estudio
  • Plan de Análisis Estadístico (SAP)
  • Formulario de consentimiento informado (ICF)
  • Informe de estudio clínico (CSR)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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