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Estudo de longo prazo de teduglutida em pacientes pediátricos com síndrome do intestino curto que concluíram o estudo TED-C13-003

10 de março de 2025 atualizado por: Shire

Um Estudo Retrospectivo e Prospectivo, Aberto, de Segurança e Eficácia de Teduglutida em Indivíduos Pediátricos com Síndrome do Intestino Curto que Completaram o TED-C13-003

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia do tratamento com teduglutida de crianças com síndrome do intestino curto (SIC) que completaram o estudo TED-C13-003 durante um período de longo prazo. Ele avaliará como essas crianças se saíram após o término do estudo TED-C13-003. Este estudo também oferecerá tratamento com teduglutida a indivíduos elegíveis, independentemente do tratamento recebido no TED-C13-003.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

29

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles - RHU
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O sujeito fornece consentimento informado por escrito (sujeito, pai ou responsável legal e, conforme apropriado, consentimento informado do sujeito) para participar do estudo antes de concluir quaisquer procedimentos relacionados ao estudo.
  2. O indivíduo concluiu o estudo TED-C13-003 (incluindo indivíduos no braço de tratamento padrão).
  3. O sujeito entende e está disposto e capaz de aderir totalmente aos requisitos do estudo, conforme definido neste protocolo.

Critério de exclusão:

Não há critérios de exclusão para este estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento Padrão de Cuidados (SOC) +/- Teduglutida
TED 0,05 mg/kg injeções subcutâneas uma vez ao dia, conforme necessário, além do tratamento SOC
Medicamento: Teduglutida
0,05mg/kg
Outro: SOC
Avaliações de segurança padrão e ajustes no suporte nutricional serão fornecidos para todos os indivíduos ao longo do estudo, incluindo quaisquer períodos de tratamento com teduglutida

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs) no período de observação retrospectiva
Prazo: Do final do estudo principal (TED-C13-003 [NCT01952080]) até o início do período prospectivo (até a semana 168)
Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica ao qual foi administrado um produto farmacêutico e que não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento. Um SAE foi qualquer ocorrência médica desfavorável (considerada ou não relacionada ao produto sob investigação) que em qualquer dose: resulta em morte, representa risco de vida, requer hospitalização ou prolongamento de hospitalização existente, resulta em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa , foi uma anormalidade congênita/defeito de nascimento, foi um evento médico importante. Número de participantes com AEs, AEs relacionados, eventos adversos graves (SAEs) e SAEs relacionados do período de observação retrospectiva foram relatados.
Do final do estudo principal (TED-C13-003 [NCT01952080]) até o início do período prospectivo (até a semana 168)
Mudança da linha de base na pontuação Z de altura para idade até a semana 168 do período de observação retrospectiva
Prazo: Linha de base (visita de linha de base no estudo principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]) até o início do período prospectivo (até a semana 168)
A estatura foi medida usando o escore Z de idade. O escore Z foi calculado como (valor observado - valor mediano da população de referência) / valor do desvio padrão da população de referência. Centros de Controle e Prevenção de Doenças (idade maior ou igual a [>=] 2 anos) e Organização Mundial da Saúde (idade menor que [<] 2 anos) Os gráficos de cálculo de pontuação Z são usados ​​para cálculo. Um escore Z negativo indica valores abaixo da média, enquanto um escore Z positivo indica valores acima da média. Foi relatada alteração da linha de base na altura para o escore Z de idade até a semana 168 do período de observação retrospectiva. Os dados para este resultado não foram planejados para serem coletados e analisados ​​no grupo TED/TED retrospectivo.
Linha de base (visita de linha de base no estudo principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]) até o início do período prospectivo (até a semana 168)
Mudança da linha de base no peso corporal para a pontuação Z da idade até a semana 168 do período de observação retrospectiva
Prazo: Linha de base (visita de linha de base no estudo principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]) até o início do período prospectivo (até a semana 168)
O peso corporal foi medido usando o escore Z de idade. O escore Z foi calculado como (valor observado - valor mediano da população de referência) / valor do desvio padrão da população de referência. Centros de Controle e Prevenção de Doenças (idade >= 2 anos) e Organização Mundial da Saúde (idade < 2 anos) Gráficos de cálculo de pontuação Z são usados ​​para cálculo. Um escore Z negativo indica valores abaixo da média, enquanto um escore Z positivo indica valores acima da média. Foi relatada alteração da linha de base no peso corporal para o escore Z de idade até a semana 168. Os dados para este resultado não foram planejados para serem coletados e analisados ​​no grupo TED/TED retrospectivo.
Linha de base (visita de linha de base no estudo principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]) até o início do período prospectivo (até a semana 168)
Alteração da linha de base no Índice de Massa Corporal (IMC) para o escore Z da idade até a semana 168 do período de observação retrospectiva
Prazo: Linha de base (visita de linha de base no estudo principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]) até o início do período prospectivo (até a semana 168)
O escore Z do IMC foi calculado usando os dados retrospectivos de altura e peso. O escore Z foi calculado como (valor observado - valor mediano da população de referência) / valor do desvio padrão da população de referência. Centros de Controle e Prevenção de Doenças (idade >= 2 anos) e Organização Mundial da Saúde (idade < 2 anos) Gráficos de cálculo de pontuação Z são usados ​​para cálculo. Um escore Z negativo indica valores abaixo da média, enquanto um escore Z positivo indica valores acima da média. Foi relatada alteração da linha de base na altura para o escore Z de idade até a semana 168 do período de observação retrospectiva. Os dados para este resultado não foram planejados para serem coletados e analisados ​​no grupo TED/TED retrospectivo.
Linha de base (visita de linha de base no estudo principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]) até o início do período prospectivo (até a semana 168)
Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs) do período de estudo prospectivo
Prazo: Desde o início do período de estudo prospectivo até o final do estudo (EOS) (até a semana 144)
Os TEAEs são definidos como EAs que começaram ou pioraram durante ou após a primeira dose do tratamento com teduglutida no estudo principal. Um SAE foi qualquer ocorrência médica desfavorável (considerada ou não relacionada ao produto experimental) que em qualquer dose: resulta em morte, ameaça a vida, requer hospitalização ou prolongamento de hospitalização existente, resulta em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa , foi uma anormalidade congênita/defeito de nascimento, foi um evento médico importante. AESI era um TEAE ou TESAE de interesse científico e médico específico para o produto ou programa do patrocinador e para o qual monitoramento contínuo e notificação imediata pelo investigador ao patrocinador. Número de participantes Com TEAEs, foram relatados eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs) e eventos adversos de interesse especial (AESI) do período de estudo prospectivo.
Desde o início do período de estudo prospectivo até o final do estudo (EOS) (até a semana 144)
Alteração da linha de base na altura para a pontuação Z da idade até o ciclo 6, semana 12, durante o final do período de tratamento com teduglutida do período de estudo prospectivo
Prazo: Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo) até o Ciclo 6 Semana 12
A estatura foi medida usando o escore Z de idade. O escore Z foi calculado como (valor observado - valor mediano da população de referência) / valor do desvio padrão da população de referência. Centros de Controle e Prevenção de Doenças (idade >= 2 anos) e Organização Mundial da Saúde (idade < 2 anos) Gráficos de cálculo de pontuação Z são usados ​​para cálculo. Um escore Z negativo indica valores abaixo da média, enquanto um escore Z positivo indica valores acima da média. Foi relatada alteração da linha de base na altura para o escore Z de idade até o ciclo 6, semana 12, durante o final do período de tratamento com teduglutida no período de estudo prospectivo.
Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo) até o Ciclo 6 Semana 12
Alteração desde a linha de base no peso corporal para a pontuação Z da idade até o ciclo 6, semana 24, durante o final do período de tratamento com teduglutida do período de estudo prospectivo
Prazo: Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo) até o Ciclo 6 Semana 24
O peso corporal foi medido usando o escore Z de idade. O escore Z foi calculado como (valor observado - valor mediano da população de referência) / valor do desvio padrão da população de referência. Centros de Controle e Prevenção de Doenças (idade >= 2 anos) e Organização Mundial da Saúde (idade < 2 anos) Gráficos de cálculo de pontuação Z são usados ​​para cálculo. Um escore Z negativo indica valores abaixo da média, enquanto um escore Z positivo indica valores acima da média. Foi relatada alteração desde a linha de base no peso corporal para o escore Z de idade até o ciclo 6, semana 24, durante o final do período de tratamento com teduglutida do período de estudo prospectivo.
Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo) até o Ciclo 6 Semana 24
Alteração da linha de base no IMC para a pontuação Z da idade até o ciclo 6, semana 12, durante o final do período de tratamento com teduglutida do período de estudo prospectivo
Prazo: Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo) até o Ciclo 6 Semana 12
O escore Z do IMC foi calculado usando os dados de altura e peso. O escore Z foi calculado como (valor observado - valor mediano da população de referência) / valor do desvio padrão da população de referência. Centros de Controle e Prevenção de Doenças (idade >= 2 anos) e Organização Mundial da Saúde (idade < 2 anos) Gráficos de cálculo de pontuação Z são usados ​​para cálculo. Um escore Z negativo indica valores abaixo da média, enquanto um escore Z positivo indica valores acima da média. Foi relatada alteração da linha de base no IMC para o escore Z de idade até o ciclo 6, semana 12, durante o final do período de tratamento com teduglutida do período de estudo prospectivo.
Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo) até o Ciclo 6 Semana 12
Produção total média de urina de 48 horas até o ciclo 6, semana 12, durante o final do período de tratamento com teduglutida do período de estudo prospectivo
Prazo: Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo) até o Ciclo 6 Semana 12
O débito urinário total médio foi calculado com base nos dados diários registrados nos diários dos participantes durante um período de 48 horas de estabilidade nutricional antes de cada visita agendada. Foi relatada a produção média total de urina de 48 horas até o ciclo 6, semana 12, durante o final do período de tratamento com teduglutida do período de estudo prospectivo. Aqui, mL/kg/dia é abreviado como mililitro por quilograma por dia.
Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo) até o Ciclo 6 Semana 12
Produção total média de urina de 48 horas até a semana 108 durante o final do período de tratamento sem teduglutida (NTT) do período de estudo prospectivo
Prazo: Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo) até a semana 108
O débito urinário total médio foi calculado com base nos dados diários registrados nos diários dos participantes durante um período de 48 horas de estabilidade nutricional antes de cada visita agendada. Foi relatada a produção média total de urina de 48 horas até a semana 108 durante o final do período de NTT no período de estudo prospectivo.
Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo) até a semana 108
Número médio de evacuações por dia até o ciclo 6, semana 24, durante o final do período de tratamento com teduglutida do período de estudo prospectivo
Prazo: Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo) até o Ciclo 6 Semana 24
O número médio de evacuações por dia foi calculado com base nos dados diários registrados nos diários dos participantes durante um período de 48 horas de estabilidade nutricional antes de cada visita agendada. Foi relatado o número médio de evacuações por dia até o ciclo 6 semanas 24 durante o final do período de tratamento com teduglutida no período de estudo prospectivo.
Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo) até o Ciclo 6 Semana 24
Número médio de evacuações por dia até a semana 120 durante o final do período NTT do período de estudo prospectivo
Prazo: Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo) até a semana 120
O número médio de evacuações por dia foi calculado com base nos dados diários registrados nos diários dos participantes durante um período de 48 horas de estabilidade nutricional antes de cada visita agendada. Foi relatado o número médio de evacuações por dia até a semana 120 durante o final do período de NTT no período de estudo prospectivo.
Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo) até a semana 120
Número de participantes com anticorpos específicos positivos em EOS durante o final do período de tratamento com teduglutida do período de estudo prospectivo
Prazo: Desde o início do período de estudo prospectivo, EOS (até a semana 156)
O número de participantes com anticorpos específicos positivos para teduglutida foi usado para resumir a presença de anticorpos.
Desde o início do período de estudo prospectivo, EOS (até a semana 156)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes alcançou pelo menos 20 por cento (%) de redução no volume de suporte parenteral (PS) no intervalo de 12 semanas até a semana 156 do período de observação retrospectiva
Prazo: Nas semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
O número de participantes alcançou pelo menos 20% de redução no volume de PS no intervalo de 12 semanas até a Semana 156 no período de observação retrospectiva.
Nas semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
Mudança da linha de base no volume PS no intervalo de 12 semanas até a semana 156 do período de observação retrospectiva
Prazo: Linha de base (visita de linha de base no estudo principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
Foi relatada alteração da linha de base no volume de PS no intervalo de 12 semanas até a semana 156 no período de observação retrospectiva.
Linha de base (visita de linha de base no estudo principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
Alteração percentual da linha de base no volume de PS no intervalo de 12 semanas até a semana 156 do período de observação retrospectiva
Prazo: Linha de base (visita de linha de base no estudo principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
Foi relatada a alteração percentual desde a linha de base no volume de PS no intervalo de 12 semanas até a semana 156 do período de observação retrospectiva.
Linha de base (visita de linha de base no estudo principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
Alteração da linha de base na ingestão calórica PS no intervalo de 12 semanas até a semana 156 do período de observação retrospectiva
Prazo: Linha de base (visita de linha de base no estudo principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
Mudança da linha de base na ingestão calórica de PS no intervalo de 12 semanas até a semana 156 do período de observação retrospectiva foi relatada. Aqui, as quilocalorias por quilo por dia foram abreviadas como (kcal/kg/dia).
Linha de base (visita de linha de base no estudo principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
Alteração percentual desde a linha de base na ingestão calórica PS no intervalo de 12 semanas até a semana 156 do período de observação retrospectiva
Prazo: Linha de base (visita de linha de base no estudo principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
Foi relatada a alteração percentual da linha de base na ingestão calórica de PS no intervalo de 12 semanas até a semana 156 do período de observação retrospectiva.
Linha de base (visita de linha de base no estudo principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
Alteração da linha de base no número de horas por dia de uso de PS no intervalo de 12 semanas até a semana 156 do período de observação retrospectiva
Prazo: Linha de base (visita de linha de base no estudo principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]) até a semana 156
Os dados para esta medida de resultado não foram analisados ​​e coletados porque as alterações da linha de base para as horas prescritas por dia não foram coletadas na linha de base do estudo principal.
Linha de base (visita de linha de base no estudo principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]) até a semana 156
Alteração percentual da linha de base em número de horas por dia de uso de PS no intervalo de 12 semanas até a semana 156 do período de observação retrospectiva
Prazo: Linha de base (visita de linha de base no estudo principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]) até a semana 156
Os dados para esta medida de resultado não foram analisados ​​e coletados porque as alterações da linha de base para as horas prescritas por dia não foram coletadas na linha de base do estudo principal. Portanto, a variação percentual não foi avaliada neste estudo.
Linha de base (visita de linha de base no estudo principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]) até a semana 156
Mudança da linha de base no número de dias por semana de uso de PS no intervalo de 12 semanas até a semana 156 do período de observação retrospectiva
Prazo: Linha de base (visita de linha de base no estudo principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
Mudança da linha de base em número de dias por semana de uso de PS no intervalo de 12 semanas até a semana 156 no período de observação retrospectiva foi relatada.
Linha de base (visita de linha de base no estudo principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
Alteração percentual da linha de base no número de dias por semana de uso de PS no intervalo de 12 semanas até a semana 156 do período de observação retrospectiva
Prazo: Linha de base (visita de linha de base no estudo principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
Foi relatada a alteração percentual da linha de base em número de dias por semana de uso de PS em intervalo de 12 semanas até a semana 156 no período de observação retrospectiva.
Linha de base (visita de linha de base no estudo principal [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 e 156
Número de participantes que atingiram pelo menos 20, 50 e 75% de redução no volume de PS no EOT de cada ciclo durante o final do período de tratamento com teduglutida do período de estudo prospectivo
Prazo: No EOT de cada ciclo 1 a 6 (até a semana 140) (duração de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duração do ciclo 6 = 20 semanas)
Foi relatado o número de participantes que atingiram pelo menos 20, 50 e 75% de redução no volume de PS no EOT de cada ciclo durante o final do período de tratamento com teduglutida no período de estudo prospectivo.
No EOT de cada ciclo 1 a 6 (até a semana 140) (duração de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duração do ciclo 6 = 20 semanas)
Mudança da linha de base no volume de PS no EOT de cada ciclo durante o final do período de tratamento com teduglutida do período de estudo prospectivo
Prazo: Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (até a semana 136) (duração de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duração do ciclo 6 = 16 semanas)
Foi relatada alteração da linha de base no volume de PS no EOT de cada ciclo durante o final do período de tratamento com teduglutida no período de estudo prospectivo.
Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (até a semana 136) (duração de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duração do ciclo 6 = 16 semanas)
Alteração percentual desde a linha de base no volume de PS no EOT de cada ciclo durante o final do período de tratamento com teduglutida do período de estudo prospectivo
Prazo: Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (até a semana 136) (duração de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duração do ciclo 6 = 16 semanas)
Alteração percentual da linha de base no volume de PS no EOT de cada ciclo durante o final do período de tratamento com teduglutida no período de estudo prospectivo.
Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (até a semana 136) (duração de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duração do ciclo 6 = 16 semanas)
Mudança da linha de base na ingestão calórica de PS no EOT de cada ciclo durante o final do período de tratamento com teduglutida do período de estudo prospectivo
Prazo: Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (até a semana 136) (duração de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duração do ciclo 6 = 16 semanas)
Foi relatada a alteração da linha de base na ingestão calórica de PS no EOT de cada ciclo durante o final do período de tratamento com teduglutida no período de estudo prospectivo.
Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (até a semana 136) (duração de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duração do ciclo 6 = 16 semanas)
Alteração percentual desde a linha de base na ingestão calórica PS no EOT de cada ciclo durante o final do período de tratamento com teduglutida do período de estudo prospectivo
Prazo: Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (até a semana 136) (duração de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duração do ciclo 6 = 16 semanas)
Foi relatada a alteração percentual da linha de base na ingestão calórica de PS no EOT de cada ciclo durante o final do período de tratamento com teduglutida no período de estudo prospectivo.
Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (até a semana 136) (duração de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duração do ciclo 6 = 16 semanas)
Número de participantes que alcançaram 100% de redução no desmame completo do volume de PS no EOT de cada ciclo durante o final do período de tratamento com teduglutida do período de estudo prospectivo
Prazo: No EOT de cada ciclo 1 a 6 (até a semana 144) (duração de cada ciclo 1 a 6 = 24 semanas)
Foi relatado o número de participantes que atingiram pelo menos 100% de redução no desmame completo do volume de PS no EOT de cada ciclo durante o final do período de tratamento com teduglutida no período de estudo prospectivo.
No EOT de cada ciclo 1 a 6 (até a semana 144) (duração de cada ciclo 1 a 6 = 24 semanas)
Mudança da linha de base em número de horas por dia de uso de PS no EOT de cada ciclo durante o final do período de tratamento com teduglutida do período de estudo prospectivo
Prazo: Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (até a semana 136) (duração de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duração do ciclo 6 = 16 semanas)
Foi relatada alteração da linha de base no número de horas por dia de uso de PS no EOT de cada ciclo durante o final do período de tratamento com teduglutida no período de estudo prospectivo.
Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (até a semana 136) (duração de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duração do ciclo 6 = 16 semanas)
Alteração percentual desde a linha de base em número de horas por dia de uso de PS no EOT de cada ciclo durante o final do período de tratamento com teduglutida do período de estudo prospectivo
Prazo: Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (até a semana 136) (duração de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duração do ciclo 6 = 16 semanas)
Foi relatada a alteração percentual da linha de base no número de horas por dia de uso de PS no EOT de cada ciclo durante o final do período de tratamento com teduglutida no período de estudo prospectivo.
Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (até a semana 136) (duração de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duração do ciclo 6 = 16 semanas)
Mudança da linha de base em número de dias por semana de uso de PS no EOT de cada ciclo durante o final do período de tratamento com teduglutida do período de estudo prospectivo
Prazo: Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (até a semana 136) (duração de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duração do ciclo 6 = 16 semanas)
Foi relatada alteração da linha de base no número de dias por semana de uso de PS no EOT de cada ciclo durante o final do período de tratamento com teduglutida no período de estudo prospectivo.
Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (até a semana 136) (duração de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duração do ciclo 6 = 16 semanas)
Alteração percentual desde a linha de base no número de dias por semana de uso de PS no EOT de cada ciclo durante o final do período de tratamento com teduglutida do período de estudo prospectivo
Prazo: Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (até a semana 136) (duração de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duração do ciclo 6 = 16 semanas)
Foi relatada a alteração percentual da linha de base no número de dias por semana de uso de PS no EOT de cada ciclo durante o final do período de tratamento com teduglutida no período de estudo prospectivo.
Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), EOT de cada ciclo 1 a 6 (até a semana 136) (duração de cada ciclo 1 a 5 = 24 semanas, duração do ciclo 6 = 16 semanas)

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração desde a linha de base na pontuação do Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQL) da Escala Central Genérica (GCS) na Semana 12 e 24 de cada ciclo de tratamento durante os períodos de tratamento com teduglutida do período de estudo prospectivo
Prazo: Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), Semana 12 e 24 dos Ciclos 1 a 6
PedsQL GCS foi usado para avaliação da qualidade de vida. Abrange 4 dimensões de funcionamento (física, emocional, social, escolar). As faixas etárias são: Bebês (2 a 4 anos), Crianças pequenas (5 a 7 anos), Crianças (8 a 12 anos) e Adolescentes (13 a 18 anos). Dependendo da idade dos participantes, o questionário pode ser preenchido pelo participante ou pelos pais/responsáveis, conforme apropriado. Para o grupo Toddler, o PedsQL GCS consistiu de 21 itens, usando uma escala Likert de 5 pontos (0 a 4); para todos os outros grupos, o PedsQL GCS consistia em 23 itens, com uma escala Likert de 3 pontos (0, 2, 4) para a criança pequena e uma escala Likert de 5 pontos para os grupos de crianças e adolescentes. As pontuações são transformadas em uma escala de 0 a 100, onde 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida.
Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), Semana 12 e 24 dos Ciclos 1 a 6
Mudança da linha de base na pontuação do Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQL) da Escala Central Genérica (GCS) no final do último período de NTT durante os períodos de NTT no período de estudo prospectivo
Prazo: Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), Fim do último período de NTT (até a semana 120)
PedsQL GCS foi usado para avaliação da qualidade de vida. Abrange 4 dimensões de funcionamento (física, emocional, social, escolar). As faixas etárias são: Bebês (2 a 4 anos), Crianças pequenas (5 a 7 anos), Crianças (8 a 12 anos) e Adolescentes (13 a 18 anos). Dependendo da idade dos participantes, o questionário pode ser preenchido pelo participante ou pelos pais/responsáveis, conforme apropriado. Para o grupo Toddler, o PedsQL GCS consistiu de 21 itens, usando uma escala Likert de 5 pontos (0 a 4); para todos os outros grupos, o PedsQL GCS consistia em 23 itens, com uma escala Likert de 3 pontos (0, 2, 4) para a criança pequena e uma escala Likert de 5 pontos para os grupos de crianças e adolescentes. As pontuações são transformadas em uma escala de 0 a 100, onde 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida.
Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), Fim do último período de NTT (até a semana 120)
Mudança desde a linha de base no Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL) Pontuação Total do Módulo de Impacto Familiar na Semana 12 e 24 de Cada Ciclo de Tratamento Durante os Períodos de Tratamento com Teduglutida do Período de Estudo Prospectivo
Prazo: Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), Semana 12 e 24 dos Ciclos 1 a 6
O PedsQL Family Impact Module foi composto por 36 itens compreendendo Funcionamento Físico (6 itens), Funcionamento Emocional (5 itens), Funcionamento Social (4 itens), Funcionamento Cognitivo (5 itens), Comunicação (3 itens), Preocupação (5 itens), Atividades Diárias (3 itens) e Relações Familiares (5 itens). O escore total foi calculado como a soma de todos os itens sobre o número de itens respondidos em todas as escalas. As pontuações são transformadas em uma escala de 0 a 100: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida.
Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), Semana 12 e 24 dos Ciclos 1 a 6
Mudança desde a linha de base no Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL) Pontuação Total do Módulo de Impacto Familiar no Final do Último Período de NTT Durante os Períodos de NTT no Período de Estudo Prospectivo
Prazo: Linha de base (do início ao fim do período de estudo prospectivo), Fim do último período NTT (até a Semana 120)
O PedsQL Family Impact Module foi composto por 36 itens compreendendo Funcionamento Físico (6 itens), Funcionamento Emocional (5 itens), Funcionamento Social (4 itens), Funcionamento Cognitivo (5 itens), Comunicação (3 itens), Preocupação (5 itens), Atividades Diárias (3 itens) e Relações Familiares (5 itens). O escore total foi calculado como a soma de todos os itens sobre o número de itens respondidos em todas as escalas. As pontuações são transformadas em uma escala de 0 a 100: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida.
Linha de base (do início ao fim do período de estudo prospectivo), Fim do último período NTT (até a Semana 120)
Mudança da linha de base no módulo de sintomas gastrointestinais do inventário de qualidade de vida pediátrica (PedsQL) na semana 12 e 24 de cada ciclo de tratamento durante os períodos de tratamento com teduglutida do período de estudo prospectivo
Prazo: Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), Semana 12 e 24 dos Ciclos 1 a 6
O módulo de sintomas gastrointestinais do PedsQL foi composto por 58 itens, compostos por 10 escalas de sintomas diferentes que avaliam a qualidade de vida relacionada a sintomas gastrointestinais: limites de comida e bebida, dificuldade para engolir, azia e refluxo, náusea e vômito, gases e inchaço, constipação, sangue no sangue cocô e diarréia. Apenas as escalas de limites de comida e bebida (6 itens) e diarreia (7 itens) foram utilizadas neste estudo. A pontuação da subescala foi calculada como a soma dos itens sobre o número de itens respondidos na escala. As pontuações são transformadas em uma escala de 0 a 100: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida.
Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), Semana 12 e 24 dos Ciclos 1 a 6
Mudança da linha de base no módulo de sintomas gastrointestinais do Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL) no final do último período de NTT durante os períodos de NTT no período de estudo prospectivo
Prazo: Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), Fim do último período de NTT (até a semana 120)
O módulo de sintomas gastrointestinais do PedsQL foi composto por 58 itens, compostos por 10 escalas de sintomas diferentes que avaliam a qualidade de vida relacionada a sintomas gastrointestinais: limites de comida e bebida, dificuldade para engolir, azia e refluxo, náusea e vômito, gases e inchaço, constipação, sangue no sangue cocô e diarréia. Apenas as escalas de limites de comida e bebida (6 itens) e diarreia (7 itens) foram utilizadas neste estudo. A pontuação da subescala foi calculada como a soma dos itens sobre o número de itens respondidos na escala. As pontuações são transformadas em uma escala de 0 a 100: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida.
Linha de base (desde o início do período de estudo prospectivo), Fim do último período de NTT (até a semana 120)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shire

Investigadores

  • Investigador principal: Shire Study Physician, Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de dezembro de 2016

Conclusão Primária (Real)

14 de julho de 2020

Conclusão do estudo (Real)

14 de julho de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de outubro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de outubro de 2016

Primeira postagem (Estimado)

31 de outubro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de março de 2025

Última verificação

1 de março de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SHP633-303
  • 2016-000863-17 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • Protocolo de estudo
  • Plano de Análise Estatística (SAP)
  • Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE)
  • Relatório de Estudo Clínico (CSR)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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