Langtidsundersøgelse af Teduglutid hos pædiatriske personer med korttarmssyndrom, der fuldførte TED-C13-003-undersøgelsen
10. marts 2025 opdateret af: Shire
Et retrospektivt og prospektivt, åbent, langsigtet sikkerheds- og effektivitetsstudie af Teduglutid hos pædiatriske personer med korttarmssyndrom, der gennemførte TED-C13-003
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af teduglutid-behandling af børn med korttarmssyndrom (SBS), som gennemførte TED-C13-003-studiet over en længere periode.
Den vil evaluere, hvordan disse børn klarede sig, efter at TED-C13-003-undersøgelsen sluttede.
Denne undersøgelse vil også tilbyde teduglutid-behandling til kvalificerede forsøgspersoner, uanset behandling modtaget i TED-C13-003.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
29
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
- Great Ormond Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles - RHU
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
- University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgspersonen giver skriftligt informeret samtykke (forsøgsperson, forælder eller værge og, hvis det er relevant, informeret samtykke fra forsøgspersonen) til at deltage i undersøgelsen, før de gennemfører undersøgelsesrelaterede procedurer.
- Forsøgspersonen gennemførte TED-C13-003-undersøgelsen (inklusive forsøgspersoner i standardbehandlingsarmen).
- Forsøgspersonen forstår og er villig og i stand til fuldt ud at overholde studiekravene som defineret i denne protokol.
Ekskluderingskriterier:
Der er ingen eksklusionskriterier for denne undersøgelse.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Standard of Care (SOC) behandling +/- Teduglutid
TED 0,05 mg/kg subkutane injektioner én gang dagligt efter behov ud over SOC-behandling
|
0,05 mg/kg
Standard sikkerhedsvurderinger og justeringer i ernæringsmæssig støtte vil blive leveret for alle forsøgspersoner gennem hele undersøgelsen, inklusive eventuelle teduglutid-behandlingsperioder
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) i retrospektiv observationsperiode
Tidsramme: Fra slutningen af kerneundersøgelsen (TED-C13-003 [NCT01952080]) til begyndelsen af den forventede periode (op til uge 168)
|
En AE var en hvilken som helst uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelse, som deltageren administrerede et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling.
En SAE var enhver uønsket medicinsk hændelse (uanset om den anses for at være relateret til forsøgsprodukt eller ej), der ved enhver dosis: resulterede i døden, var livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet , var en medfødt abnormitet/fødselsdefekt, var en vigtig medicinsk begivenhed.
Antallet af deltagere med AE'er, relaterede AE'er, alvorlige bivirkninger (SAE'er) og relaterede SAE'er fra retrospektiv observationsperiode blev rapporteret.
|
Fra slutningen af kerneundersøgelsen (TED-C13-003 [NCT01952080]) til begyndelsen af den forventede periode (op til uge 168)
|
|
Ændring fra baseline i højden for alder Z-score op til uge 168 i retrospektiv observationsperiode
Tidsramme: Baseline (Basislinjebesøg i kerneundersøgelsen [TED-C13-003 (NCT01952080)]) op til begyndelsen af den prospektive periode (op til uge 168)
|
Højde blev målt ved hjælp af alder Z-score.
Z-score blev beregnet som (observeret værdi - medianværdi af referencepopulationen) / standardafvigelsesværdi for referencepopulationen.
Centre for Disease Control and Prevention (alder større end eller lig med [>=] 2 år gammel) og Verdenssundhedsorganisationen (alder under [<] 2 år gammel) Z-score beregningsdiagrammer bruges til beregning.
En negativ Z-score angiver værdier, der er lavere end middelværdien, mens en positiv Z-score angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Ændring fra baseline i højden for alder Z-score op til uge 168 i retrospektiv observationsperiode blev rapporteret.
Data for dette resultat var ikke planlagt til at blive indsamlet og analyseret i retrospektiv TED/TED-gruppe.
|
Baseline (Basislinjebesøg i kerneundersøgelsen [TED-C13-003 (NCT01952080)]) op til begyndelsen af den prospektive periode (op til uge 168)
|
|
Ændring fra baseline i kropsvægt for alder Z-score op til uge 168 i retrospektiv observationsperiode
Tidsramme: Baseline (Basislinjebesøg i kerneundersøgelsen [TED-C13-003 (NCT01952080)]) op til begyndelsen af den prospektive periode (op til uge 168)
|
Kropsvægten blev målt ved hjælp af alder Z-score.
Z-score blev beregnet som (observeret værdi - medianværdi af referencepopulationen) / standardafvigelsesværdi for referencepopulationen.
Centre for Disease Control and Prevention (alder >= 2 år) og Verdenssundhedsorganisationen (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer bruges til beregning.
En negativ Z-score angiver værdier, der er lavere end middelværdien, mens en positiv Z-score angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Ændring fra baseline i kropsvægt for alder Z-score op til uge 168 blev rapporteret.
Data for dette resultat var ikke planlagt til at blive indsamlet og analyseret i retrospektiv TED/TED-gruppe.
|
Baseline (Basislinjebesøg i kerneundersøgelsen [TED-C13-003 (NCT01952080)]) op til begyndelsen af den prospektive periode (op til uge 168)
|
|
Ændring fra baseline i kropsmasseindeks (BMI) for alder Z-score op til uge 168 i retrospektiv observationsperiode
Tidsramme: Baseline (Basislinjebesøg i kerneundersøgelsen [TED-C13-003 (NCT01952080)]) op til begyndelsen af den prospektive periode (op til uge 168)
|
BMI Z-score blev beregnet ved at bruge de retrospektive højde- og vægtdata.
Z-score blev beregnet som (observeret værdi - medianværdi af referencepopulationen) / standardafvigelsesværdi for referencepopulationen.
Centre for Disease Control and Prevention (alder >= 2 år) og Verdenssundhedsorganisationen (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer bruges til beregning.
En negativ Z-score angiver værdier, der er lavere end middelværdien, mens en positiv Z-score angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Ændring fra baseline i højden for alder Z-score op til uge 168 i retrospektiv observationsperiode blev rapporteret.
Data for dette resultat var ikke planlagt til at blive indsamlet og analyseret i retrospektiv TED/TED-gruppe.
|
Baseline (Basislinjebesøg i kerneundersøgelsen [TED-C13-003 (NCT01952080)]) op til begyndelsen af den prospektive periode (op til uge 168)
|
|
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er) i den fremtidige undersøgelsesperiode
Tidsramme: Fra begyndelsen af den potentielle undersøgelsesperiode til slutningen af studiet (EOS) (op til uge 144)
|
TEAE'er er defineret som AE'er, der startede eller forværredes på eller efter den første dosis teduglutid-behandling i kernestudiet.
En SAE var enhver uønsket medicinsk hændelse (uanset om den anses for at være relateret til forsøgsprodukt eller ej), der ved enhver dosis: resulterede i døden, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet , var en medfødt abnormitet/fødselsdefekt, var en vigtig medicinsk begivenhed.
AESI var en TEAE eller TESAE af videnskabelig og medicinsk bekymring, der er specifik for sponsorens produkt eller program, og for hvilken løbende overvågning og øjeblikkelig meddelelse fra investigator til sponsor.
Antal deltagere med TEAE'er blev behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAE'er) og bivirkninger af særlig interesse (AESI) i den prospektive undersøgelsesperiode rapporteret.
|
Fra begyndelsen af den potentielle undersøgelsesperiode til slutningen af studiet (EOS) (op til uge 144)
|
|
Ændring fra baseline i højden for alder Z-score op til cyklus 6 Uge 12 i løbet af slutningen af Teduglutid-behandlingsperiode for prospektiv undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode) op til cyklus 6 uge 12
|
Højde blev målt ved hjælp af alder Z-score.
Z-score blev beregnet som (observeret værdi - medianværdi af referencepopulationen) / standardafvigelsesværdi for referencepopulationen.
Centre for Disease Control and Prevention (alder >= 2 år) og Verdenssundhedsorganisationen (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer bruges til beregning.
En negativ Z-score angiver værdier, der er lavere end middelværdien, mens en positiv Z-score angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Ændring fra baseline i højden for alder Z-score op til cyklus 6 uge 12 i slutningen af teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive undersøgelsesperiode blev rapporteret.
|
Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode) op til cyklus 6 uge 12
|
|
Ændring fra baseline i kropsvægt for alder Z-score op til cyklus 6 Uge 24 i slutningen af Teduglutid-behandlingsperiode for prospektiv undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode) op til cyklus 6 uge 24
|
Kropsvægten blev målt ved hjælp af alder Z-score.
Z-score blev beregnet som (observeret værdi - medianværdi af referencepopulationen) / standardafvigelsesværdi for referencepopulationen.
Centre for Disease Control and Prevention (alder >= 2 år) og Verdenssundhedsorganisationen (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer bruges til beregning.
En negativ Z-score angiver værdier, der er lavere end middelværdien, mens en positiv Z-score angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Ændring fra baseline i kropsvægt for alder Z-score op til cyklus 6 uge 24 i slutningen af teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive undersøgelsesperiode blev rapporteret.
|
Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode) op til cyklus 6 uge 24
|
|
Ændring fra baseline i BMI for alder Z-score op til cyklus 6 Uge 12 i slutningen af Teduglutid-behandlingsperiode for prospektiv undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode) op til cyklus 6 uge 12
|
BMI Z-score blev beregnet ved at bruge højde- og vægtdata.
Z-score blev beregnet som (observeret værdi - medianværdi af referencepopulationen) / standardafvigelsesværdi for referencepopulationen.
Centre for Disease Control and Prevention (alder >= 2 år) og Verdenssundhedsorganisationen (alder < 2 år) Z-score-beregningsdiagrammer bruges til beregning.
En negativ Z-score angiver værdier, der er lavere end middelværdien, mens en positiv Z-score angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Ændring fra baseline i BMI for alder Z-score op til cyklus 6 uge 12 i slutningen af teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive undersøgelsesperiode blev rapporteret.
|
Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode) op til cyklus 6 uge 12
|
|
Gennemsnitlig samlet 48-timers urinproduktion op til cyklus 6 Uge 12 i slutningen af Teduglutid-behandlingsperioden for den prospektive undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode) op til cyklus 6 uge 12
|
Den gennemsnitlige samlede urinproduktion blev beregnet baseret på de daglige data registreret i deltagernes dagbøger over en 48-timers periode med ernæringsmæssig stabilitet forud for hvert planlagt besøg.
Gennemsnitlig total 48-timers urinproduktion op til cyklus 6 uge 12 i slutningen af teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive undersøgelsesperiode blev rapporteret.
Her er mL/kg/dag forkortet til milliliter per kilogram per dag.
|
Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode) op til cyklus 6 uge 12
|
|
Gennemsnitlig samlet 48-timers urinproduktion op til uge 108 under afslutningen af ikke-teduglutid-behandlingsperiode (NTT) af prospektiv undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode) op til uge 108
|
Den gennemsnitlige samlede urinproduktion blev beregnet baseret på de daglige data registreret i deltagernes dagbøger over en 48-timers periode med ernæringsmæssig stabilitet forud for hvert planlagt besøg.
Gennemsnitlig total 48-timers urinproduktion op til uge 108 i slutningen af NTT-perioden i den prospektive undersøgelsesperiode blev rapporteret.
|
Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode) op til uge 108
|
|
Gennemsnitligt antal afføringer pr. dag op til cyklus 6 Uge 24 i slutningen af Teduglutid-behandlingsperioden for den prospektive undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode) op til cyklus 6 uge 24
|
Det gennemsnitlige antal afføringer pr. dag blev beregnet baseret på de daglige data registreret i deltagernes dagbøger over en 48-timers periode med ernæringsmæssig stabilitet forud for hvert planlagt besøg.
Gennemsnitligt antal afføringer pr. dag op til cyklus 6 uge 24 i slutningen af teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive undersøgelsesperiode blev rapporteret.
|
Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode) op til cyklus 6 uge 24
|
|
Gennemsnitligt antal afføringer pr. dag op til uge 120 i slutningen af NTT-perioden for den fremtidige undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode) op til uge 120
|
Det gennemsnitlige antal afføringer pr. dag blev beregnet baseret på de daglige data registreret i deltagernes dagbøger over en 48-timers periode med ernæringsmæssig stabilitet forud for hvert planlagt besøg.
Gennemsnitligt antal afføringer pr. dag op til uge 120 i slutningen af NTT-perioden i den prospektive undersøgelsesperiode blev rapporteret.
|
Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode) op til uge 120
|
|
Antal deltagere med positive specifikke antistoffer ved EOS i slutningen af Teduglutid-behandlingsperioden for den prospektive undersøgelsesperiode
Tidsramme: Fra begyndelsen af den fremtidige undersøgelsesperiode, EOS (op til uge 156)
|
Antallet af deltagere med positive specifikke antistoffer mod teduglutid blev brugt til at opsummere tilstedeværelsen af antistoffer.
|
Fra begyndelsen af den fremtidige undersøgelsesperiode, EOS (op til uge 156)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere opnået Mindst 20 procent (%) Reduktion i parenteral støtte (PS) volumen med 12 ugers interval op til uge 156 af retrospektiv observationsperiode
Tidsramme: I uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
|
Antallet af deltagere opnåede mindst 20 % reduktion i PS-volumen med 12 ugers interval op til uge 156 i retrospektiv observationsperiode.
|
I uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
|
|
Ændring fra baseline i PS-volumen med 12 ugers interval op til uge 156 i retrospektiv observationsperiode
Tidsramme: Baseline (Baseline-besøg i kerneundersøgelsen [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
|
Ændring fra baseline i PS-volumen med 12 ugers interval op til uge 156 i retrospektiv observationsperiode blev rapporteret.
|
Baseline (Baseline-besøg i kerneundersøgelsen [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
|
|
Procent ændring fra baseline i PS-volumen ved 12 ugers interval op til uge 156 i retrospektiv observationsperiode
Tidsramme: Baseline (Baseline-besøg i kerneundersøgelsen [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
|
Procentvis ændring fra baseline i PS-volumen med 12 ugers interval op til uge 156 i retrospektiv observationsperiode blev rapporteret.
|
Baseline (Baseline-besøg i kerneundersøgelsen [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
|
|
Ændring fra baseline i PS kalorieindtag med 12 ugers interval op til uge 156 i retrospektiv observationsperiode
Tidsramme: Baseline (Baseline-besøg i kerneundersøgelsen [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
|
Ændring fra baseline i PS kalorieindtag med 12 ugers interval op til uge 156 i retrospektiv observationsperiode blev rapporteret.
Her blev kilokalorier per kilogram per dag forkortet til (kcal/kg/dag).
|
Baseline (Baseline-besøg i kerneundersøgelsen [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
|
|
Procent ændring fra baseline i PS kalorieindtag med 12 ugers interval op til uge 156 i retrospektiv observationsperiode
Tidsramme: Baseline (Baseline-besøg i kerneundersøgelsen [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
|
Procentvis ændring fra baseline i PS kalorieindtag med 12 ugers interval op til uge 156 i retrospektiv observationsperiode blev rapporteret.
|
Baseline (Baseline-besøg i kerneundersøgelsen [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
|
|
Ændring fra baseline i antal timer pr. dag med PS-brug med 12 ugers interval op til uge 156 i retrospektiv observationsperiode
Tidsramme: Baseline (Baseline-besøg i kerneundersøgelsen [TED-C13-003 (NCT01952080)]) op til uge 156
|
Data for dette resultatmål blev ikke analyseret og indsamlet, fordi ændringer fra baseline for foreskrevne timer pr. dag ikke blev indsamlet ved baseline i kerneundersøgelsen.
|
Baseline (Baseline-besøg i kerneundersøgelsen [TED-C13-003 (NCT01952080)]) op til uge 156
|
|
Procentvis ændring fra baseline i antal timer pr. dag med PS-brug med 12 ugers interval op til uge 156 i retrospektiv observationsperiode
Tidsramme: Baseline (Baseline-besøg i kerneundersøgelsen [TED-C13-003 (NCT01952080)]) op til uge 156
|
Data for dette resultatmål blev ikke analyseret og indsamlet, fordi ændringer fra baseline for foreskrevne timer pr. dag ikke blev indsamlet ved baseline i kerneundersøgelsen.
Derfor blev den procentvise ændring ikke vurderet i denne undersøgelse.
|
Baseline (Baseline-besøg i kerneundersøgelsen [TED-C13-003 (NCT01952080)]) op til uge 156
|
|
Ændring fra baseline i antal dage pr. uge af PS-brug med 12 ugers interval op til uge 156 i retrospektiv observationsperiode
Tidsramme: Baseline (Baseline-besøg i kerneundersøgelsen [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
|
Ændring fra baseline i antal dage pr. uge af PS-brug med 12 ugers interval op til uge 156 i retrospektiv observationsperiode blev rapporteret.
|
Baseline (Baseline-besøg i kerneundersøgelsen [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
|
|
Procentvis ændring fra baseline i antal dage pr. uge af PS-brug med 12 ugers interval op til uge 156 i retrospektiv observationsperiode
Tidsramme: Baseline (Baseline-besøg i kerneundersøgelsen [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
|
Procentvis ændring fra baseline i antal dage pr. uge af PS-brug med 12 ugers interval op til uge 156 i retrospektiv observationsperiode blev rapporteret.
|
Baseline (Baseline-besøg i kerneundersøgelsen [TED-C13-003 (NCT01952080)]), uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 og 156
|
|
Antal deltagere, der opnåede mindst 20, 50 og 75 % reduktion i PS-volumen ved EOT af hver cyklus i slutningen af Teduglutid-behandlingsperioden for den fremtidige undersøgelsesperiode
Tidsramme: Ved EOT for hver cyklus 1 til 6 (op til uge 140) (længden af hver cyklus 1 til 5 = 24 uger, længden af cyklus 6 = 20 uger)
|
Antallet af deltagere, der opnåede mindst 20, 50 og 75 % reduktion i PS-volumen ved EOT i hver cyklus i slutningen af teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive undersøgelsesperiode, blev rapporteret.
|
Ved EOT for hver cyklus 1 til 6 (op til uge 140) (længden af hver cyklus 1 til 5 = 24 uger, længden af cyklus 6 = 20 uger)
|
|
Ændring fra baseline i PS-volumen ved EOT for hver cyklus i slutningen af Teduglutid-behandlingsperioden for den prospektive undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), EOT for hver cyklus 1 til 6 (op til uge 136) (længden af hver cyklus 1 til 5 = 24 uger, længden af cyklus 6 = 16 uger)
|
Ændring fra baseline i PS-volumen ved EOT i hver cyklus i slutningen af teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive undersøgelsesperiode blev rapporteret.
|
Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), EOT for hver cyklus 1 til 6 (op til uge 136) (længden af hver cyklus 1 til 5 = 24 uger, længden af cyklus 6 = 16 uger)
|
|
Procent ændring fra baseline i PS-volumen ved EOT for hver cyklus i slutningen af Teduglutid-behandlingsperioden for den prospektive undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), EOT for hver cyklus 1 til 6 (op til uge 136) (længden af hver cyklus 1 til 5 = 24 uger, længden af cyklus 6 = 16 uger)
|
Procentvis ændring fra baseline i PS-volumen ved EOT af hver cyklus i slutningen af teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive undersøgelsesperiode.
|
Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), EOT for hver cyklus 1 til 6 (op til uge 136) (længden af hver cyklus 1 til 5 = 24 uger, længden af cyklus 6 = 16 uger)
|
|
Ændring fra baseline i PS kalorieindtag ved EOT for hver cyklus i slutningen af Teduglutid-behandlingsperioden for den prospektive undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), EOT for hver cyklus 1 til 6 (op til uge 136) (længden af hver cyklus 1 til 5 = 24 uger, længden af cyklus 6 = 16 uger)
|
Ændring fra baseline i PS kalorieindtag ved EOT i hver cyklus i slutningen af teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive undersøgelsesperiode blev rapporteret.
|
Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), EOT for hver cyklus 1 til 6 (op til uge 136) (længden af hver cyklus 1 til 5 = 24 uger, længden af cyklus 6 = 16 uger)
|
|
Procent ændring fra baseline i PS kalorieindtag ved EOT for hver cyklus i slutningen af Teduglutid-behandlingsperioden for den prospektive undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), EOT for hver cyklus 1 til 6 (op til uge 136) (længden af hver cyklus 1 til 5 = 24 uger, længden af cyklus 6 = 16 uger)
|
Procentvis ændring fra baseline i PS kalorieindtag ved EOT i hver cyklus i slutningen af teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive undersøgelsesperiode blev rapporteret.
|
Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), EOT for hver cyklus 1 til 6 (op til uge 136) (længden af hver cyklus 1 til 5 = 24 uger, længden af cyklus 6 = 16 uger)
|
|
Antal deltagere, der opnåede 100 % reduktion i fuldstændig fravænning af PS-volumen ved EOT af hver cyklus i slutningen af Teduglutid-behandlingsperioden for den fremtidige undersøgelsesperiode
Tidsramme: Ved EOT for hver cyklus 1 til 6 (op til uge 144) (længden af hver cyklus 1 til 6 = 24 uger)
|
Antallet af deltagere, der opnåede mindst 100 % reduktion i fuldstændig fravænning af PS-volumen ved EOT i hver cyklus i slutningen af teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive undersøgelsesperiode, blev rapporteret.
|
Ved EOT for hver cyklus 1 til 6 (op til uge 144) (længden af hver cyklus 1 til 6 = 24 uger)
|
|
Ændring fra baseline i antal timer pr. dag med PS-brug ved EOT for hver cyklus i slutningen af Teduglutid-behandlingsperioden for den fremtidige undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), EOT for hver cyklus 1 til 6 (op til uge 136) (længden af hver cyklus 1 til 5 = 24 uger, længden af cyklus 6 = 16 uger)
|
Ændring fra baseline i antal timer pr. dag med PS-brug ved EOT i hver cyklus i slutningen af teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive undersøgelsesperiode blev rapporteret.
|
Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), EOT for hver cyklus 1 til 6 (op til uge 136) (længden af hver cyklus 1 til 5 = 24 uger, længden af cyklus 6 = 16 uger)
|
|
Procentvis ændring fra baseline i antal timer pr. dag med PS-brug ved EOT for hver cyklus i slutningen af Teduglutid-behandlingsperioden for den fremtidige undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), EOT for hver cyklus 1 til 6 (op til uge 136) (længden af hver cyklus 1 til 5 = 24 uger, længden af cyklus 6 = 16 uger)
|
Procentvis ændring fra baseline i antal timer pr. dag med PS-brug ved EOT i hver cyklus i slutningen af teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive undersøgelsesperiode blev rapporteret.
|
Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), EOT for hver cyklus 1 til 6 (op til uge 136) (længden af hver cyklus 1 til 5 = 24 uger, længden af cyklus 6 = 16 uger)
|
|
Ændring fra baseline i antal dage pr. uge af PS-brug ved EOT af hver cyklus i slutningen af Teduglutid-behandlingsperioden for den prospektive undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), EOT for hver cyklus 1 til 6 (op til uge 136) (længden af hver cyklus 1 til 5 = 24 uger, længden af cyklus 6 = 16 uger)
|
Ændring fra baseline i antal dage om ugen af PS-brug ved EOT i hver cyklus i slutningen af teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive undersøgelsesperiode blev rapporteret.
|
Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), EOT for hver cyklus 1 til 6 (op til uge 136) (længden af hver cyklus 1 til 5 = 24 uger, længden af cyklus 6 = 16 uger)
|
|
Procentvis ændring fra baseline i antal dage pr. uge af PS-brug ved EOT for hver cyklus i slutningen af Teduglutid-behandlingsperioden for den prospektive undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), EOT for hver cyklus 1 til 6 (op til uge 136) (længden af hver cyklus 1 til 5 = 24 uger, længden af cyklus 6 = 16 uger)
|
Procentvis ændring fra baseline i antal dage om ugen af PS-brug ved EOT i hver cyklus i slutningen af teduglutid-behandlingsperioden i den prospektive undersøgelsesperiode blev rapporteret.
|
Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), EOT for hver cyklus 1 til 6 (op til uge 136) (længden af hver cyklus 1 til 5 = 24 uger, længden af cyklus 6 = 16 uger)
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i pædiatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL) generisk kerneskala (GCS)-score i uge 12 og 24 i hver behandlingscyklus i løbet af Teduglutid-behandlingsperioderne i den fremtidige undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), uge 12 og 24 i cyklus 1 til 6
|
PedsQL GCS blev brugt til vurdering af livskvalitet.
Det omfatter 4 dimensioner af funktion (fysisk, følelsesmæssig, social, skole).
Aldersgrupper er: Småbørn (2-4 år), småbørn (5-7 år), børn (8-12 år) og teenagere (13-18 år).
Afhængigt af deltagernes alder, kan spørgeskemaet udfyldes af enten deltageren eller forælderen/plejeren, alt efter hvad der er relevant.
For Toddler-gruppen bestod PedsQL GCS af 21 elementer, ved hjælp af en 5-punkts Likert-skala (0 til 4); for alle andre grupper bestod PedsQL GCS af 23 elementer, med en 3-punkts Likert-skala (0, 2, 4) for det lille barn og en 5-punkts Likert-skala for børne- og teenagegrupperne.
Scorer transformeres på en skala fra 0 til 100, hvor 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0.
Højere score indikerer forbedret livskvalitet.
|
Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), uge 12 og 24 i cyklus 1 til 6
|
|
Ændring fra baseline i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scale (GCS)-score ved slutningen af sidste NTT-periode i løbet af NTT-perioderne i den fremtidige undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), slutningen af sidste NTT-periode (op til uge 120)
|
PedsQL GCS blev brugt til vurdering af livskvalitet.
Det omfatter 4 dimensioner af funktion (fysisk, følelsesmæssig, social, skole).
Aldersgrupper er: Småbørn (2-4 år), småbørn (5-7 år), børn (8-12 år) og teenagere (13-18 år).
Afhængigt af deltagernes alder, kan spørgeskemaet udfyldes af enten deltageren eller forælderen/plejeren, alt efter hvad der er relevant.
For Toddler-gruppen bestod PedsQL GCS af 21 elementer, ved hjælp af en 5-punkts Likert-skala (0 til 4); for alle andre grupper bestod PedsQL GCS af 23 elementer, med en 3-punkts Likert-skala (0, 2, 4) for det lille barn og en 5-punkts Likert-skala for børne- og teenagegrupperne.
Scorer transformeres på en skala fra 0 til 100, hvor 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0.
Højere score indikerer forbedret livskvalitet.
|
Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), slutningen af sidste NTT-periode (op til uge 120)
|
|
Ændring fra baseline i pædiatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL) familiepåvirkningsmodulets samlede score ved uge 12 og 24 i hver behandlingscyklus i løbet af Teduglutid-behandlingsperioderne i den fremtidige undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), uge 12 og 24 i cyklus 1 til 6
|
PedsQL Family Impact Module var sammensat af 36 elementer omfattende fysisk funktion (6 elementer), følelsesmæssig funktion (5 elementer), social funktion (4 elementer), kognitiv funktion (5 elementer), kommunikation (3 elementer), bekymring (5 elementer), Daglige aktiviteter (3 genstande) og familieforhold (5 genstande).
Samlet score blev beregnet som summen af alle emnerne over antallet af besvarede emner på alle skalaerne.
Score er transformeret på en skala fra 0 til 100 var 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0.
Højere score indikerer forbedret livskvalitet.
|
Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), uge 12 og 24 i cyklus 1 til 6
|
|
Ændring fra baseline i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Familiepåvirkningsmodul Samlet score ved slutningen af sidste NTT-periode i løbet af NTT-perioderne i den fremtidige undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline (fra begyndelsen af til slutningen af den prospektive undersøgelsesperiode), slutningen af sidste NTT-periode (op til uge 120)
|
PedsQL Family Impact Module var sammensat af 36 elementer omfattende fysisk funktion (6 elementer), følelsesmæssig funktion (5 elementer), social funktion (4 elementer), kognitiv funktion (5 elementer), kommunikation (3 elementer), bekymring (5 elementer), Daglige aktiviteter (3 genstande) og familieforhold (5 genstande).
Samlet score blev beregnet som summen af alle emnerne over antallet af besvarede emner på alle skalaerne.
Score er transformeret på en skala fra 0 til 100 var 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0.
Højere score indikerer forbedret livskvalitet.
|
Baseline (fra begyndelsen af til slutningen af den prospektive undersøgelsesperiode), slutningen af sidste NTT-periode (op til uge 120)
|
|
Ændring fra baseline i pædiatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL) Gastrointestinale symptomer modul i uge 12 og 24 i hver behandlingscyklus i løbet af Teduglutid-behandlingsperioderne i den prospektive undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), uge 12 og 24 i cyklus 1 til 6
|
PedsQL GI-symptommodul var sammensat af 58 elementer, bestående af 10 forskellige symptomskalaer, der vurderer gastrointestinal symptomrelateret livskvalitet: mad- og drikkegrænser, synkebesvær, halsbrand og refluks, kvalme og opkastning, gas og oppustethed, forstoppelse, blod i afføring og diarré.
Kun skalaerne for mad- og drikkegrænser (6 genstande) og diarré (7 genstande) blev brugt i denne undersøgelse.
Underskala-score blev beregnet som summen af emnerne over antallet af besvarede emner i skalaen.
Score er transformeret på en skala fra 0 til 100 var 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0.
Højere score indikerer forbedret livskvalitet.
|
Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), uge 12 og 24 i cyklus 1 til 6
|
|
Ændring fra baseline i pædiatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL) Gastrointestinale symptomer modul ved slutningen af sidste NTT-periode i løbet af NTT-perioderne i den prospektive undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), slutningen af sidste NTT-periode (op til uge 120)
|
PedsQL GI-symptommodul var sammensat af 58 elementer, bestående af 10 forskellige symptomskalaer, der vurderer gastrointestinal symptomrelateret livskvalitet: mad- og drikkegrænser, synkebesvær, halsbrand og refluks, kvalme og opkastning, gas og oppustethed, forstoppelse, blod i afføring og diarré.
Kun skalaerne for mad- og drikkegrænser (6 genstande) og diarré (7 genstande) blev brugt i denne undersøgelse.
Underskala-score blev beregnet som summen af emnerne over antallet af besvarede emner i skalaen.
Score er transformeret på en skala fra 0 til 100 var 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0.
Højere score indikerer forbedret livskvalitet.
|
Baseline (fra begyndelsen af den prospektive undersøgelsesperiode), slutningen af sidste NTT-periode (op til uge 120)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Shire Study Physician, Shire
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
9. december 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
14. juli 2020
Studieafslutning (Faktiske)
14. juli 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
5. oktober 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
27. oktober 2016
Først opslået (Anslået)
31. oktober 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. marts 2025
Sidst verificeret
1. marts 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SHP633-303
- 2016-000863-17 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.
IPD-delingsadgangskriterier
IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.
IPD-deling Understøttende informationstype
- Studieprotokol
- Statistisk analyseplan (SAP)
- Formular til informeret samtykke (ICF)
- Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .