Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Teduglutidin pitkäaikainen tutkimus lyhytsuolen oireyhtymää sairastavilla lapsipotilailla, jotka suorittivat TED-C13-003-tutkimuksen

maanantai 10. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Shire

Retrospektiivinen ja tulevaisuuden avoin, pitkän aikavälin turvallisuus- ja tehotutkimus teduglutidista lyhytsuolioireyhtymää sairastavilla lapsilla, jotka suorittivat TED-C13-003:n

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida TED-C13-003-tutkimuksen suorittaneiden lasten teduglutidihoidon turvallisuutta ja tehoa pitkällä aikavälillä. Se arvioi, kuinka nämä lapset menestyivät TED-C13-003-tutkimuksen päättymisen jälkeen. Tämä tutkimus tarjoaa myös teduglutidihoitoa kelvollisille koehenkilöille riippumatta TED-C13-003:ssa saadusta hoidosta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

29

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles - RHU
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tutkittava antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen (koehenkilö, vanhempi tai laillinen huoltaja ja tapauksen mukaan tutkittava tietoinen suostumus) osallistuakseen tutkimukseen ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
  2. Koehenkilö suoritti TED-C13-003-tutkimuksen (mukaan lukien koehenkilöt hoidon standardiryhmässä).
  3. Tutkittava ymmärtää ja on halukas ja kykenevä noudattamaan täysin tässä pöytäkirjassa määriteltyjä opiskeluvaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

Tälle tutkimukselle ei ole olemassa poissulkemiskriteerejä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoitostandardi (SOC) -hoito +/- Teduglutide
TED 0,05mg/kg ihonalaiset injektiot kerran päivässä tarpeen mukaan SOC-hoidon lisäksi
Lääke: Teduglutidi
0,05 mg/kg
Muut: SOC
Normaalit turvallisuusarviot ja ravitsemustuen mukautukset tarjotaan kaikille koehenkilöille koko tutkimuksen ajan, mukaan lukien kaikki teduglutidihoitojaksot

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE) retrospektiivisen havainnointijakson aikana
Aikaikkuna: Perustutkimuksen (TED-C13-003 [NCT01952080]) lopusta tulevan jakson alkuun (viikkoon 168 asti)
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalle, jolle annettiin lääkevalmistetta, eikä sillä välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. SAE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma (riippumatta siitä, että sen katsotaan liittyvän tutkimustuotteeseen tai ei), joka millä tahansa annoksella: johtaa kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen. , oli synnynnäinen poikkeavuus/sikiövika, oli tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. Osallistujien määrä, joilla oli haittavaikutuksia, niihin liittyviä haittavaikutuksia, vakavia haittatapahtumia (SAE) ja niihin liittyviä retrospektiivisen havaintojakson haittavaikutuksia.
Perustutkimuksen (TED-C13-003 [NCT01952080]) lopusta tulevan jakson alkuun (viikkoon 168 asti)
Muutos lähtötasosta pituudessa iän Z-pisteissä retrospektiivisen havainnointijakson viikkoon 168
Aikaikkuna: Lähtötilanne (perustilanteen käynti ydintutkimuksessa [TED-C13-003 (NCT01952080)]) tulevan ajanjakson alkuun (viikolle 168 asti)
Pituus mitattiin ikä-Z-pisteellä. Z-pisteet laskettiin (havaittu arvo - vertailupopulaation mediaaniarvo) / vertailupopulaation keskihajonnan arvo. Tautien torjunta- ja ehkäisykeskukset (ikä suurempi tai yhtä suuri kuin [=] 2 vuotta vanha) ja Maailman terveysjärjestö (ikä alle [<] 2 vuotta vanha) laskennassa käytetään Z-pisteiden laskentakaavioita. Negatiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa pienempiä arvoja, kun taas positiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa korkeampia arvoja. Iän Z-pisteen pituuden muutos lähtötasosta retrospektiivisen tarkkailujakson viikkoon 168 asti. Tämän tuloksen tietoja ei suunniteltu kerättäväksi ja analysoitavaksi takautuvassa TED/TED-ryhmässä.
Lähtötilanne (perustilanteen käynti ydintutkimuksessa [TED-C13-003 (NCT01952080)]) tulevan ajanjakson alkuun (viikolle 168 asti)
Muutos lähtötasosta kehon painossa iän Z-pisteissä retrospektiivisen havainnointijakson viikkoon 168
Aikaikkuna: Lähtötilanne (perustilanteen käynti ydintutkimuksessa [TED-C13-003 (NCT01952080)]) tulevan ajanjakson alkuun (viikolle 168 asti)
Ruumiinpaino mitattiin ikä-Z-pisteillä. Z-pisteet laskettiin (havaittu arvo - vertailupopulaation mediaaniarvo) / vertailupopulaation keskihajonnan arvo. Laskennassa käytetään Tautien torjunta- ja ehkäisykeskusten (ikä >= 2 vuotta) ja Maailman terveysjärjestön (ikä < 2 vuotta) Z-pisteiden laskentakaavioita. Negatiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa pienempiä arvoja, kun taas positiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa korkeampia arvoja. Kehonpainon muutos lähtötasosta iän Z-pisteissä viikkoon 168 asti. Tämän tuloksen tietoja ei suunniteltu kerättäväksi ja analysoitavaksi takautuvassa TED/TED-ryhmässä.
Lähtötilanne (perustilanteen käynti ydintutkimuksessa [TED-C13-003 (NCT01952080)]) tulevan ajanjakson alkuun (viikolle 168 asti)
Muutos lähtötasosta kehon massaindeksissä (BMI) ikä Z-pisteessä retrospektiivisen havainnointijakson viikkoon 168
Aikaikkuna: Lähtötilanne (perustilanteen käynti ydintutkimuksessa [TED-C13-003 (NCT01952080)]) tulevan ajanjakson alkuun (viikolle 168 asti)
BMI Z-pisteet laskettiin käyttämällä retrospektiivisiä pituus- ja painotietoja. Z-pisteet laskettiin (havaittu arvo - vertailupopulaation mediaaniarvo) / vertailupopulaation keskihajonnan arvo. Laskennassa käytetään Tautien torjunta- ja ehkäisykeskusten (ikä >= 2 vuotta) ja Maailman terveysjärjestön (ikä < 2 vuotta) Z-pisteiden laskentakaavioita. Negatiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa pienempiä arvoja, kun taas positiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa korkeampia arvoja. Iän Z-pisteen pituuden muutos lähtötasosta retrospektiivisen tarkkailujakson viikkoon 168 asti. Tämän tuloksen tietoja ei suunniteltu kerättäväksi ja analysoitavaksi takautuvassa TED/TED-ryhmässä.
Lähtötilanne (perustilanteen käynti ydintutkimuksessa [TED-C13-003 (NCT01952080)]) tulevan ajanjakson alkuun (viikolle 168 asti)
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoa emergent Adverse Events (TEAE) tulevalla tutkimusjaksolla
Aikaikkuna: Tulevan opintojakson alusta opintojen loppuun (EOS) (viikolle 144 asti)
TEAE:t määritellään haittavaikutuksiksi, jotka alkoivat tai pahenivat ensimmäisen teduglutidihoidon yhteydessä tai sen jälkeen ydintutkimuksessa. SAE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma (riippumatta siitä, että sen katsotaan liittyvän tutkimustuotteeseen tai ei), joka millä tahansa annoksella: johtaa kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen. , oli synnynnäinen poikkeavuus/sikiövika, oli tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. AESI oli sponsorin tuotteeseen tai ohjelmaan liittyvä tieteellistä ja lääketieteellistä huolta aiheuttava TEAE tai TESAE, jota koskeva jatkuva seuranta ja tutkijan välitön ilmoitus sponsorille. Osallistujien määrä TEAE-tapauksissa raportoitiin hoidosta ilmeneviä vakavia haittatapahtumia (TESAE) ja erityistä kiinnostavia haittatapahtumia (AESI) tulevan tutkimusjakson aikana.
Tulevan opintojakson alusta opintojen loppuun (EOS) (viikolle 144 asti)
Muutos lähtötasosta iän Z-pisteen pituudessa sykliin 6 viikkoon 12 tulevan tutkimusjakson teduglutidihoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Perustaso (tulevan opintojakson alusta) sykliin 6 viikkoon 12 asti
Pituus mitattiin ikä-Z-pisteellä. Z-pisteet laskettiin (havaittu arvo - vertailupopulaation mediaaniarvo) / vertailupopulaation keskihajonnan arvo. Laskennassa käytetään Tautien torjunta- ja ehkäisykeskusten (ikä >= 2 vuotta) ja Maailman terveysjärjestön (ikä < 2 vuotta) Z-pisteiden laskentakaavioita. Negatiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa pienempiä arvoja, kun taas positiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa korkeampia arvoja. Muutos pituuden lähtötasosta iän Z-pisteen osalta sykliin 6 viikkoon 12 asti teduglutidihoitojakson lopussa prospektiivisen tutkimusjakson aikana.
Perustaso (tulevan opintojakson alusta) sykliin 6 viikkoon 12 asti
Kehonpainon muutos lähtötasosta iän Z-pisteissä sykliin 6 viikkoon 24 tulevan tutkimusjakson teduglutidihoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta) sykliin 6 viikkoon 24 asti
Ruumiinpaino mitattiin ikä-Z-pisteillä. Z-pisteet laskettiin (havaittu arvo - vertailupopulaation mediaaniarvo) / vertailupopulaation keskihajonnan arvo. Laskennassa käytetään Tautien torjunta- ja ehkäisykeskusten (ikä >= 2 vuotta) ja Maailman terveysjärjestön (ikä < 2 vuotta) Z-pisteiden laskentakaavioita. Negatiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa pienempiä arvoja, kun taas positiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa korkeampia arvoja. Kehonpainon muutos lähtötasosta iän Z-pisteen osalta sykliin 6 viikkoon 24 saakka prospektiivisen tutkimusjakson teduglutidihoitojakson lopussa.
Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta) sykliin 6 viikkoon 24 asti
Muutos BMI:n lähtötasosta iän Z-pisteen osalta sykliin 6 viikkoon 12 tulevan tutkimusjakson teduglutidihoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Perustaso (tulevan opintojakson alusta) sykliin 6 viikkoon 12 asti
BMI Z-pisteet laskettiin käyttämällä pituus- ja painotietoja. Z-pisteet laskettiin (havaittu arvo - vertailupopulaation mediaaniarvo) / vertailupopulaation keskihajonnan arvo. Laskennassa käytetään Tautien torjunta- ja ehkäisykeskusten (ikä >= 2 vuotta) ja Maailman terveysjärjestön (ikä < 2 vuotta) Z-pisteiden laskentakaavioita. Negatiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa pienempiä arvoja, kun taas positiivinen Z-piste tarkoittaa keskiarvoa korkeampia arvoja. Iän Z-pisteen BMI:n muutos lähtötasosta sykliin 6 viikkoon 12 asti prospektiivisen tutkimusjakson teduglutidihoitojakson lopussa raportoitiin.
Perustaso (tulevan opintojakson alusta) sykliin 6 viikkoon 12 asti
Keskimääräinen 48 tunnin kokonaisvirtsan eritys sykliin 6 asti viikkoon 12 tulevan tutkimusjakson teduglutidihoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Perustaso (tulevan opintojakson alusta) sykliin 6 viikkoon 12 asti
Keskimääräinen kokonaisvirtsan eritys laskettiin osallistujien päiväkirjoihin kirjattujen päivittäisten tietojen perusteella 48 tunnin ravitsemusvakauden aikana ennen jokaista suunniteltua käyntiä. Keskimääräinen 48 tunnin kokonaisvirtsan eritys sykliin 6 viikkoon 12 asti ilmoitettiin tulevan tutkimusjakson teduglutidihoitojakson lopussa. Tässä ml/kg/päivä on lyhennetty millilitrana kilogrammaa kohti päivässä.
Perustaso (tulevan opintojakson alusta) sykliin 6 viikkoon 12 asti
Keskimääräinen 48 tunnin kokonaisvirtsan eritys viikkoon 108 asti ei-teduglutidihoidon (NTT) päättymisen aikana tulevan tutkimusjakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tulevan opintojakson alusta) viikkoon 108 asti
Keskimääräinen kokonaisvirtsan eritys laskettiin osallistujien päiväkirjoihin kirjattujen päivittäisten tietojen perusteella 48 tunnin ravitsemusvakauden aikana ennen jokaista suunniteltua käyntiä. Keskimääräinen 48 tunnin virtsan kokonaismäärä viikkoon 108 saakka NTT-jakson lopussa ilmoitettiin tulevalla tutkimusjaksolla.
Lähtötilanne (tulevan opintojakson alusta) viikkoon 108 asti
Keskimääräinen ulosteiden määrä päivässä kiertoon 6 asti viikkoon 24 tulevan tutkimusjakson teduglutidihoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta) sykliin 6 viikkoon 24 asti
Keskimääräinen ulosteiden määrä päivässä laskettiin osallistujien päiväkirjoihin kirjattujen päivittäisten tietojen perusteella 48 tunnin ravitsemusvakauden aikana ennen jokaista suunniteltua käyntiä. Keskimääräinen ulosteiden määrä päivässä 6. viikkoon 24 asti teduglutidihoitojakson lopussa ilmoitettiin prospektiivisen tutkimusjakson aikana.
Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta) sykliin 6 viikkoon 24 asti
Keskimääräinen ulosteiden määrä päivässä viikkoon 120 asti tulevan tutkimusjakson NTT-kauden lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tulevan opintojakson alusta) viikkoon 120 asti
Keskimääräinen ulosteiden määrä päivässä laskettiin osallistujien päiväkirjoihin kirjattujen päivittäisten tietojen perusteella 48 tunnin ravitsemusvakauden aikana ennen jokaista suunniteltua käyntiä. Keskimääräinen ulosteiden määrä päivässä viikkoon 120 saakka NTT-jakson lopussa ilmoitettiin tulevalla tutkimusjaksolla.
Lähtötilanne (tulevan opintojakson alusta) viikkoon 120 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla oli positiivisia spesifisiä vasta-aineita EOS:ssä tulevan tutkimusjakson teduglutidihoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Tulevan opintojakson alusta, EOS (viikolle 156 asti)
Vasta-aineiden läsnäolon yhteenvetoon käytettiin osallistujien lukumäärää, joilla oli positiivisia spesifisiä vasta-aineita teduglutidille.
Tulevan opintojakson alusta, EOS (viikolle 156 asti)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä saavutettiin vähintään 20 prosentin (%) vähennys parenteraalisen tuen (PS) määrässä 12 viikon välein retrospektiivisen tarkkailujakson viikkoon 156 asti
Aikaikkuna: Viikoilla 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 ja 156
Osallistujien määrä saavutti vähintään 20 %:n laskun PS-tilavuudessa 12 viikon välein viikkoon 156 asti retrospektiivisen havaintojakson aikana.
Viikoilla 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 ja 156
Muutos lähtötasosta PS-määrässä 12 viikon välein retrospektiivisen havainnointijakson viikkoon 156
Aikaikkuna: Lähtötilanne (perustilanteen käynti ydintutkimuksessa [TED-C13-003 (NCT01952080)]), viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 ja 156
PS-tilavuuden muutos lähtötasosta 12 viikon välein viikkoon 156 asti retrospektiivisen havaintojakson aikana.
Lähtötilanne (perustilanteen käynti ydintutkimuksessa [TED-C13-003 (NCT01952080)]), viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 ja 156
Prosenttimuutos perustasosta PS-määrässä 12 viikon välein retrospektiivisen havainnointijakson viikkoon 156 asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne (perustilanteen käynti ydintutkimuksessa [TED-C13-003 (NCT01952080)]), viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 ja 156
PS-tilavuuden prosentuaalinen muutos lähtötasosta 12 viikon välein retrospektiivisen havaintojakson viikkoon 156 asti.
Lähtötilanne (perustilanteen käynti ydintutkimuksessa [TED-C13-003 (NCT01952080)]), viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 ja 156
Muutos lähtötasosta PS-kalorien saannissa 12 viikon välein retrospektiivisen havainnointijakson viikkoon 156
Aikaikkuna: Lähtötilanne (perustilanteen käynti ydintutkimuksessa [TED-C13-003 (NCT01952080)]), viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 ja 156
PS-kalorien saannin muutos lähtötasosta 12 viikon välein retrospektiivisen tarkkailujakson viikkoon 156 asti. Tässä kilokaloreita kilogrammaa kohti päivässä lyhennettiin (kcal/kg/vrk).
Lähtötilanne (perustilanteen käynti ydintutkimuksessa [TED-C13-003 (NCT01952080)]), viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 ja 156
Prosenttimuutos lähtötasosta PS-kalorien saannissa 12 viikon välein retrospektiivisen havainnointijakson viikkoon 156 asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne (perustilanteen käynti ydintutkimuksessa [TED-C13-003 (NCT01952080)]), viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 ja 156
PS-kalorien saannin prosentuaalinen muutos lähtötasosta 12 viikon välein retrospektiivisen tarkkailujakson viikkoon 156 asti.
Lähtötilanne (perustilanteen käynti ydintutkimuksessa [TED-C13-003 (NCT01952080)]), viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 ja 156
Muutos lähtötasosta PS-käyttötuntien määrässä päivässä 12 viikon välein retrospektiivisen havainnointijakson viikkoon 156
Aikaikkuna: Lähtötilanne (perustilanteen käynti ydintutkimuksessa [TED-C13-003 (NCT01952080)]) viikkoon 156 asti
Tämän tulosmittauksen tietoja ei analysoitu eikä kerätty, koska perustutkimuksessa ei kerätty muutoksia lähtötilanteesta määrättyjen vuorokausituntien osalta.
Lähtötilanne (perustilanteen käynti ydintutkimuksessa [TED-C13-003 (NCT01952080)]) viikkoon 156 asti
Prosenttimuutos lähtötasosta PS-käytön tuntien määrässä päivässä 12 viikon välein retrospektiivisen havainnointijakson viikkoon 156 asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne (perustilanteen käynti ydintutkimuksessa [TED-C13-003 (NCT01952080)]) viikkoon 156 asti
Tämän tulosmittauksen tietoja ei analysoitu eikä kerätty, koska perustutkimuksessa ei kerätty muutoksia lähtötilanteesta määrättyjen vuorokausituntien osalta. Tästä syystä prosentuaalista muutosta ei arvioitu tässä tutkimuksessa.
Lähtötilanne (perustilanteen käynti ydintutkimuksessa [TED-C13-003 (NCT01952080)]) viikkoon 156 asti
Muutos lähtötasosta PS-käyttöpäivien määrässä viikossa 12 viikon välein retrospektiivisen tarkkailujakson viikkoon 156
Aikaikkuna: Lähtötilanne (perustilanteen käynti ydintutkimuksessa [TED-C13-003 (NCT01952080)]), viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 ja 156
Muutos lähtötilanteesta PS:n käytön päivien lukumäärässä viikossa 12 viikon välein viikkoon 156 asti retrospektiivisen havaintojakson aikana.
Lähtötilanne (perustilanteen käynti ydintutkimuksessa [TED-C13-003 (NCT01952080)]), viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 ja 156
Prosenttimuutos perustasosta PS:n käytön päivien lukumäärässä viikossa 12 viikon välein retrospektiivisen havainnointijakson viikkoon 156 asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne (perustilanteen käynti ydintutkimuksessa [TED-C13-003 (NCT01952080)]), viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 ja 156
Prosenttimuutos lähtötasosta PS:n käytön päivien lukumäärässä viikossa 12 viikon välein viikkoon 156 asti retrospektiivisen havaintojakson aikana.
Lähtötilanne (perustilanteen käynti ydintutkimuksessa [TED-C13-003 (NCT01952080)]), viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 ja 156
Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttivat vähintään 20, 50 ja 75 %:n laskun PS-määrässä kunkin syklin EOT:n aikana tulevan tutkimusjakson teduglutidihoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Jokaisen syklin 1–6 (viikolla 140 asti) EOT:ssa (kunkin syklin 1–5 pituus = 24 viikkoa, syklin 6 pituus = 20 viikkoa)
Raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, jotka saavuttivat vähintään 20, 50 ja 75 %:n laskun PS-tilavuudessa kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoitojakson lopussa tulevan tutkimusjakson aikana.
Jokaisen syklin 1–6 (viikolla 140 asti) EOT:ssa (kunkin syklin 1–5 pituus = 24 viikkoa, syklin 6 pituus = 20 viikkoa)
Muutos lähtötasosta PS-määrässä kunkin syklin EOT:ssa tulevan tutkimusjakson teduglutidihoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta), kunkin syklin 1-6 (viikkoon 136 asti) EOT (kunkin syklin 1-5 pituus = 24 viikkoa, syklin 6 pituus = 16 viikkoa)
Muutos lähtötasosta PS-tilavuudessa kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoitojakson lopussa prospektiivisen tutkimusjakson aikana.
Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta), kunkin syklin 1-6 (viikkoon 136 asti) EOT (kunkin syklin 1-5 pituus = 24 viikkoa, syklin 6 pituus = 16 viikkoa)
Prosenttimuutos lähtötasosta PS-tilavuudessa kunkin syklin EOT:ssa tulevan tutkimusjakson teduglutidihoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta), kunkin syklin 1-6 (viikkoon 136 asti) EOT (kunkin syklin 1-5 pituus = 24 viikkoa, syklin 6 pituus = 16 viikkoa)
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta PS-tilavuudessa kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoitojakson lopussa tulevan tutkimusjakson aikana.
Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta), kunkin syklin 1-6 (viikkoon 136 asti) EOT (kunkin syklin 1-5 pituus = 24 viikkoa, syklin 6 pituus = 16 viikkoa)
Muutos lähtötasosta PS-kalorien saannissa kunkin syklin EOT:ssa tulevan tutkimusjakson teduglutidihoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta), kunkin syklin 1-6 (viikkoon 136 asti) EOT (kunkin syklin 1-5 pituus = 24 viikkoa, syklin 6 pituus = 16 viikkoa)
PS-kalorien saannin muutos lähtötasosta kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoitojakson lopussa prospektiivisen tutkimusjakson aikana.
Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta), kunkin syklin 1-6 (viikkoon 136 asti) EOT (kunkin syklin 1-5 pituus = 24 viikkoa, syklin 6 pituus = 16 viikkoa)
Prosenttimuutos lähtötasosta PS-kalorien saannissa kunkin syklin EOT:ssa tulevan tutkimusjakson teduglutidihoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta), kunkin syklin 1-6 (viikkoon 136 asti) EOT (kunkin syklin 1-5 pituus = 24 viikkoa, syklin 6 pituus = 16 viikkoa)
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta PS-kalorien saannissa kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoitojakson lopussa prospektiivisen tutkimusjakson aikana.
Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta), kunkin syklin 1-6 (viikkoon 136 asti) EOT (kunkin syklin 1-5 pituus = 24 viikkoa, syklin 6 pituus = 16 viikkoa)
Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttivat 100 %:n vähennyksen PS-määrän täydellisessä vieroittamisessa kunkin syklin EOT:ssa tulevan tutkimusjakson teduglutidihoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Jokaisen syklin 1-6 (viikolla 144 asti) EOT:ssa (kunkin syklin 1-6 pituus = 24 viikkoa)
Raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, jotka saavuttivat vähintään 100 %:n vähennyksen PS-tilavuuden täydellisessä vieroittamisessa kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoitojakson lopussa tulevan tutkimusjakson aikana.
Jokaisen syklin 1-6 (viikolla 144 asti) EOT:ssa (kunkin syklin 1-6 pituus = 24 viikkoa)
Muutos lähtötasosta PS-käytön tuntien määrässä päivässä jokaisen syklin EOT:ssa tulevan tutkimusjakson teduglutidihoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta), kunkin syklin 1-6 (viikkoon 136 asti) EOT (kunkin syklin 1-5 pituus = 24 viikkoa, syklin 6 pituus = 16 viikkoa)
Muutos lähtötasosta PS-käytön tuntien määrässä päivässä kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoitojakson lopussa prospektiivisen tutkimusjakson aikana.
Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta), kunkin syklin 1-6 (viikkoon 136 asti) EOT (kunkin syklin 1-5 pituus = 24 viikkoa, syklin 6 pituus = 16 viikkoa)
Prosenttimuutos lähtötasosta PS-käytön tuntien määrässä päivässä jokaisen syklin EOT:ssa tulevan tutkimusjakson teduglutidihoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta), kunkin syklin 1-6 (viikkoon 136 asti) EOT (kunkin syklin 1-5 pituus = 24 viikkoa, syklin 6 pituus = 16 viikkoa)
Prosenttimuutos lähtötasosta PS-käytön tuntien määrässä päivässä kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoitojakson lopussa prospektiivisen tutkimusjakson aikana.
Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta), kunkin syklin 1-6 (viikkoon 136 asti) EOT (kunkin syklin 1-5 pituus = 24 viikkoa, syklin 6 pituus = 16 viikkoa)
Muutos lähtötasosta PS-käytön päivien lukumäärässä viikossa jokaisen syklin EOT:ssa tulevan tutkimusjakson teduglutidihoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta), kunkin syklin 1-6 (viikkoon 136 asti) EOT (kunkin syklin 1-5 pituus = 24 viikkoa, syklin 6 pituus = 16 viikkoa)
Muutos lähtötasosta PS-käytön päivien lukumäärässä viikossa kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoitojakson lopussa prospektiivisen tutkimusjakson aikana.
Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta), kunkin syklin 1-6 (viikkoon 136 asti) EOT (kunkin syklin 1-5 pituus = 24 viikkoa, syklin 6 pituus = 16 viikkoa)
Prosenttimuutos lähtötasosta PS-käytön päivien lukumäärässä viikossa jokaisen syklin EOT:ssa tulevan tutkimusjakson teduglutidihoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta), kunkin syklin 1-6 (viikkoon 136 asti) EOT (kunkin syklin 1-5 pituus = 24 viikkoa, syklin 6 pituus = 16 viikkoa)
Prosenttimuutos lähtötasosta PS-käytön päivien lukumäärässä viikossa kunkin syklin EOT:ssa teduglutidihoitojakson lopussa prospektiivisen tutkimusjakson aikana.
Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta), kunkin syklin 1-6 (viikkoon 136 asti) EOT (kunkin syklin 1-5 pituus = 24 viikkoa, syklin 6 pituus = 16 viikkoa)

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta lasten elämänlaatukartoituksen (PedsQL) yleisen ydinasteikon (GCS) pistemäärässä kunkin hoitosyklin viikolla 12 ja 24 tulevan tutkimusjakson teduglutidihoitojaksojen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta), jaksojen 1-6 viikot 12 ja 24
PedsQL GCS:ää käytettiin elämänlaadun arvioinnissa. Se kattaa 4 toiminnan ulottuvuutta (fyysinen, emotionaalinen, sosiaalinen, koulu). Ikäryhmät ovat: Taapero (2-4 vuotta), Pieni lapsi (5-7 vuotta), Lapsi (8-12 vuotta) ja Teinit (13-18 vuotta). Osallistujien iästä riippuen kyselyn voi täyttää joko osallistuja tai vanhempi/hoitaja tarpeen mukaan. Toddler-ryhmän osalta PedsQL GCS koostui 21 kohdasta käyttäen 5-pisteistä Likert-asteikkoa (0-4); kaikille muille ryhmille PedsQL GCS koostui 23 kohdasta, joissa oli 3-pisteinen Likert-asteikko (0, 2, 4) pienelle lapselle ja 5-pisteinen Likert-asteikko lapsi- ja teiniryhmille. Pisteet muunnetaan asteikolla 0-100, jossa 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 ja 4=0. Korkeammat pisteet kertovat parantuneesta elämänlaadusta.
Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta), jaksojen 1-6 viikot 12 ja 24
Muutos lähtötasosta Pediatric Life Quality Inventory (PedsQL) Generic Core Scale (GCS) -pisteisiin viimeisen NTT-jakson lopussa NTT-jaksojen aikana tulevalla tutkimusjaksolla
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tulevan opintojakson alusta), viimeisen NTT-jakson loppu (viikolle 120 asti)
PedsQL GCS:ää käytettiin elämänlaadun arvioinnissa. Se kattaa 4 toiminnan ulottuvuutta (fyysinen, emotionaalinen, sosiaalinen, koulu). Ikäryhmät ovat: Taapero (2-4 vuotta), Pieni lapsi (5-7 vuotta), Lapsi (8-12 vuotta) ja Teinit (13-18 vuotta). Osallistujien iästä riippuen kyselyn voi täyttää joko osallistuja tai vanhempi/hoitaja tarpeen mukaan. Toddler-ryhmän osalta PedsQL GCS koostui 21 kohdasta käyttäen 5-pisteistä Likert-asteikkoa (0-4); kaikille muille ryhmille PedsQL GCS koostui 23 kohdasta, joissa oli 3-pisteinen Likert-asteikko (0, 2, 4) pienelle lapselle ja 5-pisteinen Likert-asteikko lapsi- ja teiniryhmille. Pisteet muunnetaan asteikolla 0-100, jossa 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 ja 4=0. Korkeammat pisteet kertovat parantuneesta elämänlaadusta.
Lähtötilanne (tulevan opintojakson alusta), viimeisen NTT-jakson loppu (viikolle 120 asti)
Muutos lähtötasosta lasten elämänlaatukartoituksen (PedsQL) perhevaikutusmoduulin kokonaispistemäärässä kunkin hoitosyklin viikolla 12 ja 24 tulevan tutkimusjakson teduglutidihoitojaksojen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta), jaksojen 1-6 viikot 12 ja 24
PedsQL Family Impact Module koostui 36 osasta, jotka käsittivät fyysisen toiminnan (6 kohdetta), emotionaalisen toiminnan (5 kohdetta), sosiaalisen toiminnan (4 kohdetta), kognitiivisen toiminnan (5 kohdetta), viestintä (3 kohdetta), huolen (5 kohdetta), Päivittäiset aktiviteetit (3 kohdetta) ja perhesuhteet (5 kohdetta). Kokonaispistemäärä laskettiin kaikkien kohteiden summana kaikilla asteikoilla vastattujen kohtien määrällä. Pisteet muunnetaan asteikolla 0-100: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 ja 4=0. Korkeammat pisteet kertovat parantuneesta elämänlaadusta.
Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta), jaksojen 1-6 viikot 12 ja 24
Muutos lähtötasosta lasten elämänlaatuinventaariossa (PedsQL) perhevaikutusmoduulin kokonaispistemäärä viimeisen NTT-kauden lopussa NTT-jaksojen aikana tulevalla tutkimusjaksolla
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tulevan opintojakson alusta loppuun), Viimeisen NTT-jakson loppu (viikolle 120 asti)
PedsQL Family Impact Module koostui 36 osasta, jotka käsittivät fyysisen toiminnan (6 kohdetta), emotionaalisen toiminnan (5 kohdetta), sosiaalisen toiminnan (4 kohdetta), kognitiivisen toiminnan (5 kohdetta), viestintä (3 kohdetta), huolen (5 kohdetta), Päivittäiset aktiviteetit (3 kohdetta) ja perhesuhteet (5 kohdetta). Kokonaispistemäärä laskettiin kaikkien kohteiden summana kaikilla asteikoilla vastattujen kohtien määrällä. Pisteet muunnetaan asteikolla 0-100: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 ja 4=0. Korkeammat pisteet kertovat parantuneesta elämänlaadusta.
Lähtötilanne (tulevan opintojakson alusta loppuun), Viimeisen NTT-jakson loppu (viikolle 120 asti)
Muutos lähtötasosta lasten elämänlaatukartoituksen (PedsQL) maha-suolikanavan oireiden moduulissa kunkin hoitosyklin viikolla 12 ja 24 tulevan tutkimusjakson teduglutidihoitojaksojen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta), jaksojen 1-6 viikot 12 ja 24
PedsQL GI -oireiden moduuli koostui 58 kohdasta, jotka koostuivat 10 eri oireasteikosta, jotka arvioivat ruoansulatuskanavan oireisiin liittyvää elämänlaatua: ruoka- ja juomarajat, nielemisvaikeudet, närästys ja refluksi, pahoinvointi ja oksentelu, kaasut ja turvotus, ummetus, verenkierto kakka ja ripuli. Tässä tutkimuksessa käytettiin vain ruoka- ja juomarajojen (6 kohtaa) ja ripulin (7 kohtaa) asteikkoja. Alaskaalan pisteet laskettiin kohteiden summana asteikolla vastattujen kohtien määrästä. Pisteet muunnetaan asteikolla 0-100: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 ja 4=0. Korkeammat pisteet kertovat parantuneesta elämänlaadusta.
Lähtötilanne (tulevan tutkimusjakson alusta), jaksojen 1-6 viikot 12 ja 24
Muutos lähtötasosta lasten elämänlaatukartoituksen (PedsQL) maha-suolikanavan oireiden moduulissa viimeisen NTT-jakson lopussa NTT-jaksojen aikana tulevalla tutkimuskaudella
Aikaikkuna: Lähtötilanne (tulevan opintojakson alusta), viimeisen NTT-jakson loppu (viikolle 120 asti)
PedsQL GI -oireiden moduuli koostui 58 kohdasta, jotka koostuivat 10 eri oireasteikosta, jotka arvioivat ruoansulatuskanavan oireisiin liittyvää elämänlaatua: ruoka- ja juomarajat, nielemisvaikeudet, närästys ja refluksi, pahoinvointi ja oksentelu, kaasut ja turvotus, ummetus, verenkierto kakka ja ripuli. Tässä tutkimuksessa käytettiin vain ruoka- ja juomarajojen (6 kohtaa) ja ripulin (7 kohtaa) asteikkoja. Alaskaalan pisteet laskettiin kohteiden summana asteikolla vastattujen kohtien määrästä. Pisteet muunnetaan asteikolla 0-100: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 ja 4=0. Korkeammat pisteet kertovat parantuneesta elämänlaadusta.
Lähtötilanne (tulevan opintojakson alusta), viimeisen NTT-jakson loppu (viikolle 120 asti)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Tutkijat

  • Päätutkija: Shire Study Physician, Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 9. joulukuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 14. heinäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 14. heinäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 5. lokakuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 27. lokakuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 31. lokakuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. maaliskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SHP633-303
  • 2016-000863-17 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • Tutkimuspöytäkirja
  • Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
  • Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
  • Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa