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Étude à long terme du teduglutide chez des sujets pédiatriques atteints du syndrome de l'intestin court qui ont terminé l'étude TED-C13-003

10 mars 2025 mis à jour par: Shire

Une étude rétrospective et prospective, en ouvert, d'innocuité et d'efficacité à long terme du teduglutide chez des sujets pédiatriques atteints du syndrome de l'intestin court qui ont terminé le TED-C13-003

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du traitement par teduglutide des enfants atteints du syndrome de l'intestin court (SBS) qui ont terminé l'étude TED-C13-003 sur une période à long terme. Il évaluera comment ces enfants se sont comportés après la fin de l'étude TED-C13-003. Cette étude proposera également un traitement au teduglutide aux sujets éligibles, quel que soit le traitement reçu dans TED-C13-003.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

29

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Children's Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles - RHU
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Le sujet fournit un consentement éclairé écrit (sujet, parent ou tuteur légal et, le cas échéant, consentement éclairé du sujet) pour participer à l'étude avant de terminer toute procédure liée à l'étude.
  2. Le sujet a terminé l'étude TED-C13-003 (y compris les sujets du groupe de traitement standard).
  3. Le sujet comprend et est disposé et capable de se conformer pleinement aux exigences de l'étude telles que définies dans ce protocole.

Critère d'exclusion:

Il n'y a pas de critères d'exclusion pour cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement Standard of Care (SOC) +/- Teduglutide
TED 0,05 mg/kg injections sous-cutanées une fois par jour selon les besoins en plus du traitement SOC
Médicament: Téduglutide
0,05 mg/kg
Autre: COS
Des évaluations de sécurité standard et des ajustements du soutien nutritionnel seront fournis à tous les sujets tout au long de l'étude, y compris toutes les périodes de traitement au teduglutide

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) au cours de la période d'observation rétrospective
Délai: De la fin de l'étude principale (TED-C13-003 [NCT01952080]) jusqu'au début de la période prospective (jusqu'à la semaine 168)
Un EI était tout événement médical fâcheux chez un participant à l'investigation clinique qui s'est vu administrer un produit pharmaceutique et qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce traitement. Un EIG était tout événement médical indésirable (qu'il soit considéré comme lié au produit expérimental ou non) qui, à n'importe quelle dose : entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/incapacité persistante ou importante , était une anomalie congénitale/malformation congénitale, était un événement médical important. Le nombre de participants présentant des EI, des EI liés, des événements indésirables graves (EIG) et des EIG liés de la période d'observation rétrospective ont été signalés.
De la fin de l'étude principale (TED-C13-003 [NCT01952080]) jusqu'au début de la période prospective (jusqu'à la semaine 168)
Changement de la taille de base pour l'âge Z-score jusqu'à la semaine 168 de la période d'observation rétrospective
Délai: Baseline (visite de base dans l'étude principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]) jusqu'au début de la période prospective (jusqu'à la semaine 168)
La taille a été mesurée à l'aide de l'âge Z-score. Le score Z a été calculé comme (valeur observée - valeur médiane de la population de référence) / valeur de l'écart type de la population de référence. Centers for Disease Control and Prevention (âge supérieur ou égal à [>=] 2 ans) et l'Organisation mondiale de la santé (âge inférieur à [<] 2 ans) Les tableaux de calcul du score Z sont utilisés pour le calcul. Un score Z négatif indique des valeurs inférieures à la moyenne tandis qu'un score Z positif indique des valeurs supérieures à la moyenne. Le changement de la taille de base pour l'âge Z-score jusqu'à la semaine 168 de la période d'observation rétrospective a été signalé. Les données pour ce résultat n'étaient pas prévues pour être collectées et analysées dans le groupe TED/TED rétrospectif.
Baseline (visite de base dans l'étude principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]) jusqu'au début de la période prospective (jusqu'à la semaine 168)
Changement du poids corporel pour l'âge Z-score par rapport à la ligne de base jusqu'à la semaine 168 de la période d'observation rétrospective
Délai: Baseline (visite de base dans l'étude principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]) jusqu'au début de la période prospective (jusqu'à la semaine 168)
Le poids corporel a été mesuré à l'aide de l'âge Z-score. Le score Z a été calculé comme (valeur observée - valeur médiane de la population de référence) / valeur de l'écart type de la population de référence. Les tableaux de calcul des scores Z des Centers for Disease Control and Prevention (âge >= 2 ans) et de l'Organisation mondiale de la santé (âge < 2 ans) sont utilisés pour le calcul. Un score Z négatif indique des valeurs inférieures à la moyenne tandis qu'un score Z positif indique des valeurs supérieures à la moyenne. Un changement du poids corporel par rapport à la ligne de base pour l'âge Z-score jusqu'à la semaine 168 a été signalé. Les données pour ce résultat n'étaient pas prévues pour être collectées et analysées dans le groupe TED/TED rétrospectif.
Baseline (visite de base dans l'étude principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]) jusqu'au début de la période prospective (jusqu'à la semaine 168)
Changement par rapport à la ligne de base de l'indice de masse corporelle (IMC) pour le score Z de l'âge jusqu'à la semaine 168 de la période d'observation rétrospective
Délai: Baseline (visite de base dans l'étude principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]) jusqu'au début de la période prospective (jusqu'à la semaine 168)
Le score Z de l'IMC a été calculé en utilisant les données rétrospectives de taille et de poids. Le score Z a été calculé comme (valeur observée - valeur médiane de la population de référence) / valeur de l'écart type de la population de référence. Les tableaux de calcul des scores Z des Centers for Disease Control and Prevention (âge >= 2 ans) et de l'Organisation mondiale de la santé (âge < 2 ans) sont utilisés pour le calcul. Un score Z négatif indique des valeurs inférieures à la moyenne tandis qu'un score Z positif indique des valeurs supérieures à la moyenne. Le changement de la taille de base pour l'âge Z-score jusqu'à la semaine 168 de la période d'observation rétrospective a été signalé. Les données pour ce résultat n'étaient pas prévues pour être collectées et analysées dans le groupe TED/TED rétrospectif.
Baseline (visite de base dans l'étude principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]) jusqu'au début de la période prospective (jusqu'à la semaine 168)
Nombre de participants avec des événements indésirables apparus sous traitement (TEAE) de la période d'étude prospective
Délai: Du début de la période d'étude prospective à la fin de l'étude (EOS) (jusqu'à la semaine 144)
Les EIAT sont définis comme des EI qui ont débuté ou se sont aggravés pendant ou après la première dose de traitement par teduglutide dans l'étude principale. Un EIG était tout événement médical indésirable (qu'il soit considéré comme étant lié au produit expérimental ou non) qui, à n'importe quelle dose : entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/incapacité persistante ou importante , était une anomalie congénitale/malformation congénitale, était un événement médical important. L'AESI était un TEAE ou TESAE d'intérêt scientifique et médical spécifique au produit ou au programme du promoteur et pour lequel une surveillance continue et une notification immédiate par l'investigateur au promoteur. Nombre de participants Avec les TEAE, les événements indésirables graves apparus sous traitement (TESAE) et les événements indésirables d'intérêt particulier (AESI) de la période d'étude prospective ont été signalés.
Du début de la période d'étude prospective à la fin de l'étude (EOS) (jusqu'à la semaine 144)
Changement de la taille de base pour l'âge Z-score jusqu'au cycle 6 semaine 12 pendant la fin de la période de traitement par teduglutide de la période d'étude prospective
Délai: Baseline (du début de la période d'étude prospective) jusqu'au Cycle 6 Semaine 12
La taille a été mesurée à l'aide de l'âge Z-score. Le score Z a été calculé comme (valeur observée - valeur médiane de la population de référence) / valeur de l'écart type de la population de référence. Les tableaux de calcul des scores Z des Centers for Disease Control and Prevention (âge >= 2 ans) et de l'Organisation mondiale de la santé (âge < 2 ans) sont utilisés pour le calcul. Un score Z négatif indique des valeurs inférieures à la moyenne tandis qu'un score Z positif indique des valeurs supérieures à la moyenne. Une modification de la taille initiale pour l'âge Z-score jusqu'à la semaine 12 du cycle 6 à la fin de la période de traitement par le téduglutide dans la période d'étude prospective a été signalée.
Baseline (du début de la période d'étude prospective) jusqu'au Cycle 6 Semaine 12
Changement du poids corporel par rapport au départ pour l'âge Z-score jusqu'au cycle 6, semaine 24 pendant la fin de la période de traitement par teduglutide de la période d'étude prospective
Délai: Baseline (du début de la période d'étude prospective) jusqu'au Cycle 6 Semaine 24
Le poids corporel a été mesuré à l'aide de l'âge Z-score. Le score Z a été calculé comme (valeur observée - valeur médiane de la population de référence) / valeur de l'écart type de la population de référence. Les tableaux de calcul des scores Z des Centers for Disease Control and Prevention (âge >= 2 ans) et de l'Organisation mondiale de la santé (âge < 2 ans) sont utilisés pour le calcul. Un score Z négatif indique des valeurs inférieures à la moyenne tandis qu'un score Z positif indique des valeurs supérieures à la moyenne. Un changement du poids corporel par rapport à la ligne de base pour l'âge Z-score jusqu'à la semaine 24 du cycle 6 à la fin de la période de traitement par teduglutide de la période d'étude prospective a été signalé.
Baseline (du début de la période d'étude prospective) jusqu'au Cycle 6 Semaine 24
Changement de l'IMC de base pour l'âge Z-score jusqu'à la semaine 12 du cycle 6 pendant la fin de la période de traitement par teduglutide de la période d'étude prospective
Délai: Baseline (du début de la période d'étude prospective) jusqu'au Cycle 6 Semaine 12
Le score Z de l'IMC a été calculé en utilisant les données de taille et de poids. Le score Z a été calculé comme (valeur observée - valeur médiane de la population de référence) / valeur de l'écart type de la population de référence. Les tableaux de calcul des scores Z des Centers for Disease Control and Prevention (âge >= 2 ans) et de l'Organisation mondiale de la santé (âge < 2 ans) sont utilisés pour le calcul. Un score Z négatif indique des valeurs inférieures à la moyenne tandis qu'un score Z positif indique des valeurs supérieures à la moyenne. Une modification de l'IMC par rapport à l'inclusion pour le score Z de l'âge jusqu'à la semaine 12 du cycle 6 à la fin de la période de traitement par teduglutide de la période d'étude prospective a été signalée.
Baseline (du début de la période d'étude prospective) jusqu'au Cycle 6 Semaine 12
Débit urinaire total moyen sur 48 heures jusqu'à la semaine 12 du cycle 6 pendant la fin de la période de traitement par teduglutide de la période d'étude prospective
Délai: Baseline (du début de la période d'étude prospective) jusqu'au Cycle 6 Semaine 12
Le débit urinaire total moyen a été calculé sur la base des données quotidiennes enregistrées dans les journaux des participants sur une période de stabilité nutritionnelle de 48 heures avant chaque visite programmée. Le débit urinaire total moyen sur 48 heures jusqu'à la semaine 12 du cycle 6 à la fin de la période de traitement par teduglutide de la période d'étude prospective a été rapporté. Ici, mL/kg/jour est abrégé en millilitre par kilogramme par jour.
Baseline (du début de la période d'étude prospective) jusqu'au Cycle 6 Semaine 12
Débit urinaire total moyen sur 48 heures jusqu'à la semaine 108 pendant la période de fin de traitement sans téduglutide (NTT) de la période d'étude prospective
Délai: Ligne de base (du début de la période d'étude prospective) jusqu'à la semaine 108
Le débit urinaire total moyen a été calculé sur la base des données quotidiennes enregistrées dans les journaux des participants sur une période de stabilité nutritionnelle de 48 heures avant chaque visite programmée. Le débit urinaire total moyen sur 48 heures jusqu'à la semaine 108 à la fin de la période NTT dans la période d'étude prospective a été rapporté.
Ligne de base (du début de la période d'étude prospective) jusqu'à la semaine 108
Nombre moyen de selles par jour jusqu'à la semaine 24 du cycle 6 pendant la fin de la période de traitement par teduglutide de la période d'étude prospective
Délai: Baseline (du début de la période d'étude prospective) jusqu'au Cycle 6 Semaine 24
Le nombre moyen de selles par jour a été calculé sur la base des données quotidiennes enregistrées dans les journaux des participants sur une période de stabilité nutritionnelle de 48 heures avant chaque visite programmée. Le nombre moyen de selles par jour jusqu'au cycle 6 de la semaine 24 à la fin de la période de traitement par teduglutide dans la période d'étude prospective a été rapporté.
Baseline (du début de la période d'étude prospective) jusqu'au Cycle 6 Semaine 24
Nombre moyen de selles par jour jusqu'à la semaine 120 pendant la fin de la période NTT de la période d'étude prospective
Délai: Ligne de base (du début de la période d'étude prospective) jusqu'à la semaine 120
Le nombre moyen de selles par jour a été calculé sur la base des données quotidiennes enregistrées dans les journaux des participants sur une période de stabilité nutritionnelle de 48 heures avant chaque visite programmée. Le nombre moyen de selles par jour jusqu'à la semaine 120 à la fin de la période NTT dans la période d'étude prospective a été rapporté.
Ligne de base (du début de la période d'étude prospective) jusqu'à la semaine 120
Nombre de participants avec des anticorps spécifiques positifs à l'EOS pendant la fin de la période de traitement par teduglutide de la période d'étude prospective
Délai: Depuis le début de la période d'étude prospective, EOS (jusqu'à la semaine 156)
Le nombre de participants avec des anticorps spécifiques positifs contre le teduglutide a été utilisé pour résumer la présence d'anticorps.
Depuis le début de la période d'étude prospective, EOS (jusqu'à la semaine 156)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant obtenu au moins 20 % (%) de réduction du volume de soutien parentéral (PS) à 12 semaines d'intervalle jusqu'à la semaine 156 de la période d'observation rétrospective
Délai: Aux semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 et 156
Le nombre de participants ayant obtenu une réduction d'au moins 20 % du volume de PS à 12 semaines d'intervalle jusqu'à la semaine 156 dans la période d'observation rétrospective a été rapporté.
Aux semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 et 156
Changement par rapport à la ligne de base du volume de PS à 12 semaines d'intervalle jusqu'à la semaine 156 de la période d'observation rétrospective
Délai: Baseline (visite de base dans l'étude principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 et 156
Le changement du volume de PS par rapport à la ligne de base à 12 semaines d'intervalle jusqu'à la semaine 156 dans la période d'observation rétrospective a été rapporté.
Baseline (visite de base dans l'étude principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 et 156
Variation en pourcentage du volume de PS par rapport au départ à 12 semaines d'intervalle jusqu'à la semaine 156 de la période d'observation rétrospective
Délai: Baseline (visite de base dans l'étude principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 et 156
Le pourcentage de changement par rapport au niveau de référence du volume de PS à 12 semaines d'intervalle jusqu'à la semaine 156 de la période d'observation rétrospective a été rapporté.
Baseline (visite de base dans l'étude principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 et 156
Changement par rapport à la ligne de base de l'apport calorique PS à 12 semaines d'intervalle jusqu'à la semaine 156 de la période d'observation rétrospective
Délai: Baseline (visite de base dans l'étude principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 et 156
Un changement par rapport au départ de l'apport calorique PS à 12 semaines d'intervalle jusqu'à la semaine 156 de la période d'observation rétrospective a été rapporté. Ici, les kilo-calories par kilogramme par jour ont été abrégées en (kcal/kg/jour).
Baseline (visite de base dans l'étude principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 et 156
Variation en pourcentage de l'apport calorique PS par rapport au départ à 12 semaines d'intervalle jusqu'à la semaine 156 de la période d'observation rétrospective
Délai: Baseline (visite de base dans l'étude principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 et 156
Le pourcentage de changement par rapport au départ de l'apport calorique PS à 12 semaines d'intervalle jusqu'à la semaine 156 de la période d'observation rétrospective a été rapporté.
Baseline (visite de base dans l'étude principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 et 156
Changement par rapport à la référence du nombre d'heures par jour d'utilisation de PS à 12 semaines d'intervalle jusqu'à la semaine 156 de la période d'observation rétrospective
Délai: Ligne de base (visite de base dans l'étude principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]) jusqu'à la semaine 156
Les données pour cette mesure de résultat n'ont pas été analysées et recueillies parce que les changements par rapport au départ pour les heures prescrites par jour n'ont pas été recueillis au départ dans l'étude principale.
Ligne de base (visite de base dans l'étude principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]) jusqu'à la semaine 156
Variation en pourcentage par rapport au départ du nombre d'heures par jour d'utilisation de PS à 12 semaines d'intervalle jusqu'à la semaine 156 de la période d'observation rétrospective
Délai: Ligne de base (visite de base dans l'étude principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]) jusqu'à la semaine 156
Les données pour cette mesure de résultat n'ont pas été analysées et recueillies parce que les changements par rapport au départ pour les heures prescrites par jour n'ont pas été recueillis au départ dans l'étude principale. Par conséquent, le changement en pourcentage n'a pas été évalué dans cette étude.
Ligne de base (visite de base dans l'étude principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]) jusqu'à la semaine 156
Changement par rapport au niveau de référence du nombre de jours par semaine d'utilisation de PS à 12 semaines d'intervalle jusqu'à la semaine 156 de la période d'observation rétrospective
Délai: Baseline (visite de base dans l'étude principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 et 156
Le changement par rapport au départ du nombre de jours par semaine d'utilisation de PS à 12 semaines d'intervalle jusqu'à la semaine 156 dans la période d'observation rétrospective a été signalé.
Baseline (visite de base dans l'étude principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 et 156
Variation en pourcentage par rapport au départ du nombre de jours par semaine d'utilisation de PS à 12 semaines d'intervalle jusqu'à la semaine 156 de la période d'observation rétrospective
Délai: Baseline (visite de base dans l'étude principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 et 156
Le pourcentage de changement par rapport au départ du nombre de jours par semaine d'utilisation de PS à 12 semaines d'intervalle jusqu'à la semaine 156 dans la période d'observation rétrospective a été rapporté.
Baseline (visite de base dans l'étude principale [TED-C13-003 (NCT01952080)]), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 et 156
Nombre de participants ayant obtenu une réduction d'au moins 20, 50 et 75 % du volume de PS à l'EOT de chaque cycle pendant la fin de la période de traitement par teduglutide de la période d'étude prospective
Délai: A l'EOT de chaque Cycle 1 à 6 (jusqu'à la Semaine 140) (durée de chaque Cycle 1 à 5 = 24 semaines, durée du Cycle 6 = 20 semaines)
Le nombre de participants ayant obtenu une réduction d'au moins 20, 50 et 75 % du volume de PS à l'EOT de chaque cycle à la fin de la période de traitement par teduglutide dans la période d'étude prospective a été rapporté.
A l'EOT de chaque Cycle 1 à 6 (jusqu'à la Semaine 140) (durée de chaque Cycle 1 à 5 = 24 semaines, durée du Cycle 6 = 20 semaines)
Changement par rapport à la ligne de base du volume de PS à l'EOT de chaque cycle pendant la fin de la période de traitement par teduglutide de la période d'étude prospective
Délai: Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), EOT de chaque cycle 1 à 6 (jusqu'à la semaine 136) (durée de chaque cycle 1 à 5 = 24 semaines, durée du cycle 6 = 16 semaines)
Le changement par rapport à la ligne de base du volume de PS à l'EOT de chaque cycle à la fin de la période de traitement par teduglutide dans la période d'étude prospective a été rapporté.
Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), EOT de chaque cycle 1 à 6 (jusqu'à la semaine 136) (durée de chaque cycle 1 à 5 = 24 semaines, durée du cycle 6 = 16 semaines)
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base du volume de PS à l'EOT de chaque cycle pendant la fin de la période de traitement par teduglutide de la période d'étude prospective
Délai: Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), EOT de chaque cycle 1 à 6 (jusqu'à la semaine 136) (durée de chaque cycle 1 à 5 = 24 semaines, durée du cycle 6 = 16 semaines)
Pourcentage de variation par rapport à la ligne de base du volume de PS à l'EOT de chaque cycle à la fin de la période de traitement par teduglutide dans la période d'étude prospective.
Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), EOT de chaque cycle 1 à 6 (jusqu'à la semaine 136) (durée de chaque cycle 1 à 5 = 24 semaines, durée du cycle 6 = 16 semaines)
Changement par rapport à la ligne de base de l'apport calorique PS à l'EOT de chaque cycle pendant la fin de la période de traitement par teduglutide de la période d'étude prospective
Délai: Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), EOT de chaque cycle 1 à 6 (jusqu'à la semaine 136) (durée de chaque cycle 1 à 5 = 24 semaines, durée du cycle 6 = 16 semaines)
Le changement par rapport au départ de l'apport calorique PS à l'EOT de chaque cycle à la fin de la période de traitement par teduglutide dans la période d'étude prospective a été rapporté.
Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), EOT de chaque cycle 1 à 6 (jusqu'à la semaine 136) (durée de chaque cycle 1 à 5 = 24 semaines, durée du cycle 6 = 16 semaines)
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base de l'apport calorique PS à l'EOT de chaque cycle pendant la fin de la période de traitement par teduglutide de la période d'étude prospective
Délai: Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), EOT de chaque cycle 1 à 6 (jusqu'à la semaine 136) (durée de chaque cycle 1 à 5 = 24 semaines, durée du cycle 6 = 16 semaines)
Le pourcentage de changement par rapport au départ de l'apport calorique de PS à l'EOT de chaque cycle à la fin de la période de traitement par le teduglutide dans la période d'étude prospective a été rapporté.
Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), EOT de chaque cycle 1 à 6 (jusqu'à la semaine 136) (durée de chaque cycle 1 à 5 = 24 semaines, durée du cycle 6 = 16 semaines)
Nombre de participants ayant obtenu une réduction de 100 % du sevrage complet du volume de PS à l'EOT de chaque cycle pendant la fin de la période de traitement au teduglutide de la période d'étude prospective
Délai: À l'EOT de chaque cycle 1 à 6 (jusqu'à la semaine 144) (durée de chaque cycle 1 à 6 = 24 semaines)
Le nombre de participants ayant obtenu une réduction d'au moins 100 % du sevrage complet du volume de PS à l'EOT de chaque cycle à la fin de la période de traitement par teduglutide dans la période d'étude prospective a été rapporté.
À l'EOT de chaque cycle 1 à 6 (jusqu'à la semaine 144) (durée de chaque cycle 1 à 6 = 24 semaines)
Changement par rapport au départ du nombre d'heures par jour d'utilisation de PS à l'EOT de chaque cycle pendant la fin de la période de traitement par teduglutide de la période d'étude prospective
Délai: Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), EOT de chaque cycle 1 à 6 (jusqu'à la semaine 136) (durée de chaque cycle 1 à 5 = 24 semaines, durée du cycle 6 = 16 semaines)
Le changement par rapport au départ du nombre d'heures par jour d'utilisation de PS à l'EOT de chaque cycle à la fin de la période de traitement par teduglutide dans la période d'étude prospective a été rapporté.
Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), EOT de chaque cycle 1 à 6 (jusqu'à la semaine 136) (durée de chaque cycle 1 à 5 = 24 semaines, durée du cycle 6 = 16 semaines)
Pourcentage de changement par rapport au départ en nombre d'heures par jour d'utilisation de PS à l'EOT de chaque cycle pendant la fin de la période de traitement par teduglutide de la période d'étude prospective
Délai: Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), EOT de chaque cycle 1 à 6 (jusqu'à la semaine 136) (durée de chaque cycle 1 à 5 = 24 semaines, durée du cycle 6 = 16 semaines)
Le pourcentage de changement par rapport au départ du nombre d'heures par jour d'utilisation de PS à l'EOT de chaque cycle à la fin de la période de traitement par teduglutide dans la période d'étude prospective a été rapporté.
Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), EOT de chaque cycle 1 à 6 (jusqu'à la semaine 136) (durée de chaque cycle 1 à 5 = 24 semaines, durée du cycle 6 = 16 semaines)
Changement par rapport au départ du nombre de jours par semaine d'utilisation de PS à l'EOT de chaque cycle pendant la fin de la période de traitement par teduglutide de la période d'étude prospective
Délai: Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), EOT de chaque cycle 1 à 6 (jusqu'à la semaine 136) (durée de chaque cycle 1 à 5 = 24 semaines, durée du cycle 6 = 16 semaines)
Le changement par rapport au départ du nombre de jours par semaine d'utilisation de PS à l'EOT de chaque cycle à la fin de la période de traitement par teduglutide dans la période d'étude prospective a été rapporté.
Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), EOT de chaque cycle 1 à 6 (jusqu'à la semaine 136) (durée de chaque cycle 1 à 5 = 24 semaines, durée du cycle 6 = 16 semaines)
Variation en pourcentage par rapport au départ du nombre de jours par semaine d'utilisation de PS à l'EOT de chaque cycle pendant la fin de la période de traitement par teduglutide de la période d'étude prospective
Délai: Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), EOT de chaque cycle 1 à 6 (jusqu'à la semaine 136) (durée de chaque cycle 1 à 5 = 24 semaines, durée du cycle 6 = 16 semaines)
Le pourcentage de changement par rapport au départ du nombre de jours par semaine d'utilisation de PS à l'EOT de chaque cycle à la fin de la période de traitement par teduglutide dans la période d'étude prospective a été rapporté.
Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), EOT de chaque cycle 1 à 6 (jusqu'à la semaine 136) (durée de chaque cycle 1 à 5 = 24 semaines, durée du cycle 6 = 16 semaines)

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base dans le score de l'échelle de base générique (GCS) de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) aux semaines 12 et 24 de chaque cycle de traitement pendant les périodes de traitement par teduglutide de la période d'étude prospective
Délai: Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), Semaines 12 et 24 des Cycles 1 à 6
PedsQL GCS a été utilisé pour l'évaluation de la qualité de vie. Elle englobe 4 dimensions de fonctionnement (physique, émotionnelle, sociale, scolaire). Les groupes d'âge sont les suivants : tout-petit (2 à 4 ans), jeune enfant (5 à 7 ans), enfant (8 à 12 ans) et adolescents (13 à 18 ans). Selon l'âge des participants, le questionnaire peut être rempli soit par le participant, soit par le parent/tuteur, selon le cas. Pour le groupe Toddler, le GCS PedsQL était composé de 21 éléments, utilisant une échelle de Likert à 5 points (0 à 4) ; pour tous les autres groupes, le PedsQL GCS était composé de 23 items, avec une échelle de Likert à 3 points (0, 2, 4) pour le jeune enfant et une échelle de Likert à 5 points pour les groupes d'enfants et d'adolescents. Les scores sont transformés sur une échelle de 0 à 100 où 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 et 4=0. Des scores plus élevés indiquent une amélioration de la qualité de vie.
Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), Semaines 12 et 24 des Cycles 1 à 6
Changement par rapport à la ligne de base dans l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) Score de l'échelle de base générique (GCS) à la fin de la dernière période NTT Au cours des périodes NTT de la période d'étude prospective
Délai: Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), Fin de la dernière période NTT (jusqu'à la semaine 120)
PedsQL GCS a été utilisé pour l'évaluation de la qualité de vie. Elle englobe 4 dimensions de fonctionnement (physique, émotionnelle, sociale, scolaire). Les groupes d'âge sont les suivants : tout-petit (2 à 4 ans), jeune enfant (5 à 7 ans), enfant (8 à 12 ans) et adolescents (13 à 18 ans). Selon l'âge des participants, le questionnaire peut être rempli soit par le participant, soit par le parent/tuteur, selon le cas. Pour le groupe Toddler, le GCS PedsQL était composé de 21 éléments, utilisant une échelle de Likert à 5 points (0 à 4) ; pour tous les autres groupes, le PedsQL GCS était composé de 23 items, avec une échelle de Likert à 3 points (0, 2, 4) pour le jeune enfant et une échelle de Likert à 5 points pour les groupes d'enfants et d'adolescents. Les scores sont transformés sur une échelle de 0 à 100 où 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 et 4=0. Des scores plus élevés indiquent une amélioration de la qualité de vie.
Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), Fin de la dernière période NTT (jusqu'à la semaine 120)
Changement par rapport au départ dans l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) Score total du module d'impact sur la famille aux semaines 12 et 24 de chaque cycle de traitement pendant les périodes de traitement par teduglutide de la période d'étude prospective
Délai: Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), Semaines 12 et 24 des Cycles 1 à 6
Le module d'impact familial de PedsQL était composé de 36 éléments comprenant le fonctionnement physique (6 éléments), le fonctionnement émotionnel (5 éléments), le fonctionnement social (4 éléments), le fonctionnement cognitif (5 éléments), la communication (3 éléments), l'inquiétude (5 éléments), Activités quotidiennes (3 items) et Relations familiales (5 items). Le score total a été calculé comme la somme de tous les items sur le nombre d'items répondus sur toutes les échelles. Les scores sont transformés sur une échelle de 0 à 100 où 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 et 4=0. Des scores plus élevés indiquent une amélioration de la qualité de vie.
Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), Semaines 12 et 24 des Cycles 1 à 6
Changement par rapport à la ligne de base dans l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) Score total du module d'impact sur la famille à la fin de la dernière période NTT Au cours des périodes NTT de la période d'étude prospective
Délai: Baseline (du début à la fin de la période d'étude prospective), Fin de la dernière période NTT (jusqu'à la semaine 120)
Le module d'impact familial de PedsQL était composé de 36 éléments comprenant le fonctionnement physique (6 éléments), le fonctionnement émotionnel (5 éléments), le fonctionnement social (4 éléments), le fonctionnement cognitif (5 éléments), la communication (3 éléments), l'inquiétude (5 éléments), Activités quotidiennes (3 items) et Relations familiales (5 items). Le score total a été calculé comme la somme de tous les items sur le nombre d'items répondus sur toutes les échelles. Les scores sont transformés sur une échelle de 0 à 100 où 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 et 4=0. Des scores plus élevés indiquent une amélioration de la qualité de vie.
Baseline (du début à la fin de la période d'étude prospective), Fin de la dernière période NTT (jusqu'à la semaine 120)
Changement par rapport à la ligne de base dans le module des symptômes gastro-intestinaux de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) aux semaines 12 et 24 de chaque cycle de traitement pendant les périodes de traitement par teduglutide de la période d'étude prospective
Délai: Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), Semaines 12 et 24 des Cycles 1 à 6
Le module des symptômes gastro-intestinaux de PedsQL était composé de 58 éléments, comprenant 10 échelles de symptômes différentes qui évaluent la qualité de vie liée aux symptômes gastro-intestinaux : limites des aliments et des boissons, difficulté à avaler, brûlures d'estomac et reflux, nausées et vomissements, gaz et ballonnements, constipation, sang dans caca et diarrhée. Seules les échelles des limites d'alimentation et de boisson (6 items) et de la diarrhée (7 items) ont été utilisées dans cette étude. Le score de la sous-échelle a été calculé comme la somme des items sur le nombre d'items répondus dans l'échelle. Les scores sont transformés sur une échelle de 0 à 100 où 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 et 4=0. Des scores plus élevés indiquent une amélioration de la qualité de vie.
Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), Semaines 12 et 24 des Cycles 1 à 6
Changement par rapport à la ligne de base dans le module des symptômes gastro-intestinaux de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) à la fin de la dernière période NTT pendant les périodes NTT de la période d'étude prospective
Délai: Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), Fin de la dernière période NTT (jusqu'à la semaine 120)
Le module des symptômes gastro-intestinaux de PedsQL était composé de 58 éléments, comprenant 10 échelles de symptômes différentes qui évaluent la qualité de vie liée aux symptômes gastro-intestinaux : limites des aliments et des boissons, difficulté à avaler, brûlures d'estomac et reflux, nausées et vomissements, gaz et ballonnements, constipation, sang dans caca et diarrhée. Seules les échelles des limites d'alimentation et de boisson (6 items) et de la diarrhée (7 items) ont été utilisées dans cette étude. Le score de la sous-échelle a été calculé comme la somme des items sur le nombre d'items répondus dans l'échelle. Les scores sont transformés sur une échelle de 0 à 100 où 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 et 4=0. Des scores plus élevés indiquent une amélioration de la qualité de vie.
Baseline (depuis le début de la période d'étude prospective), Fin de la dernière période NTT (jusqu'à la semaine 120)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Shire Study Physician, Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 décembre 2016

Achèvement primaire (Réel)

14 juillet 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

14 juillet 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 octobre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 octobre 2016

Première publication (Estimé)

31 octobre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 mars 2025

Dernière vérification

1 mars 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SHP633-303
  • 2016-000863-17 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • Protocole d'étude
  • Plan d'analyse statistique (PAS)
  • Formulaire de consentement éclairé (ICF)
  • Rapport d'étude clinique (CSR)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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