Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá studie teduglutidu u pediatrických pacientů se syndromem krátkého střeva, kteří dokončili studii TED-C13-003

10. března 2025 aktualizováno: Shire

Retrospektivní a prospektivní, otevřená, dlouhodobá studie bezpečnosti a účinnosti teduglutidu u pediatrických pacientů se syndromem krátkého střeva, kteří dokončili TED-C13-003

Účelem této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost léčby teduglutidem u dětí se syndromem krátkého střeva (SBS), které dokončily studii TED-C13-003, v dlouhodobém horizontu. Vyhodnotí, jak se těmto dětem dařilo po skončení studie TED-C13-003. Tato studie také nabídne léčbu teduglutidem způsobilým subjektům, bez ohledu na léčbu přijatou v TED-C13-003.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

29

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Children's Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles - RHU
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt poskytuje písemný informovaný souhlas (subjekt, rodič nebo zákonný zástupce a případně informovaný souhlas subjektu) k účasti ve studii před dokončením jakýchkoli postupů souvisejících se studií.
  2. Subjekt dokončil studii TED-C13-003 (včetně subjektů v rameni standardní péče).
  3. Subjekt rozumí a je ochoten a schopen plně dodržovat studijní požadavky definované v tomto protokolu.

Kritéria vyloučení:

Pro tuto studii neexistují žádná vylučovací kritéria.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Standardní péče (SOC) Léčba +/- Teduglutid
TED 0,05 mg/kg subkutánní injekce jednou denně podle potřeby navíc k léčbě SOC
Lék: Teduglutid
0,05 mg/kg
Jiný: SOC
Standardní hodnocení bezpečnosti a úpravy nutriční podpory budou poskytnuty všem subjektům v průběhu studie, včetně jakýchkoli období léčby teduglutidem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) v období retrospektivního pozorování
Časové okno: Od konce základní studie (TED-C13-003 [NCT01952080]) do začátku prospektivního období (do 168. týdne)
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. SAE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost (ať už se považuje za související s hodnoceným produktem či nikoli), která v jakékoli dávce: vede k úmrtí, ohrožuje život, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, vede k trvalé nebo významné invaliditě/neschopnosti , byla vrozená abnormalita/vrozená vada, byla důležitou lékařskou událostí. Byl hlášen počet účastníků s AE, souvisejícími AE, závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a souvisejícími SAE období retrospektivního pozorování.
Od konce základní studie (TED-C13-003 [NCT01952080]) do začátku prospektivního období (do 168. týdne)
Změna od základní linie ve výšce pro věkové Z-skóre až do 168. týdne období retrospektivního pozorování
Časové okno: Výchozí stav (Výchozí návštěva v základní studii [TED-C13-003 (NCT01952080)]) až do začátku prospektivního období (do 168. týdne)
Výška byla měřena pomocí věkového Z-skóre. Z-skóre bylo vypočteno jako (pozorovaná hodnota - střední hodnota referenční populace) / hodnota směrodatné odchylky referenční populace. Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (věk vyšší nebo rovný [=] 2 roky) a Světová zdravotnická organizace (věk nižší než [<] 2 roky) Pro výpočet se používají tabulky pro výpočet Z-skóre. Negativní Z-skóre označuje hodnoty nižší než průměr, zatímco pozitivní Z-skóre označuje hodnoty vyšší než průměr. Byla hlášena změna od výchozí hodnoty ve výšce pro věkové Z-skóre až do 168. týdne období retrospektivního pozorování. Nebylo plánováno shromažďovat a analyzovat data pro tento výsledek v retrospektivní skupině TED/TED.
Výchozí stav (Výchozí návštěva v základní studii [TED-C13-003 (NCT01952080)]) až do začátku prospektivního období (do 168. týdne)
Změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty pro věkové Z-skóre až do 168. týdne retrospektivního pozorovacího období
Časové okno: Výchozí stav (Výchozí návštěva v základní studii [TED-C13-003 (NCT01952080)]) až do začátku prospektivního období (do 168. týdne)
Tělesná hmotnost byla měřena pomocí věkového Z-skóre. Z-skóre bylo vypočteno jako (pozorovaná hodnota - střední hodnota referenční populace) / hodnota směrodatné odchylky referenční populace. Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (věk >= 2 roky) a Světová zdravotnická organizace (věk < 2 roky) Pro výpočet se používají grafy výpočtu Z-skóre. Negativní Z-skóre označuje hodnoty nižší než průměr, zatímco pozitivní Z-skóre označuje hodnoty vyšší než průměr. Byla hlášena změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty pro věkové Z-skóre až do týdne 168. Nebylo plánováno shromažďovat a analyzovat data pro tento výsledek v retrospektivní skupině TED/TED.
Výchozí stav (Výchozí návštěva v základní studii [TED-C13-003 (NCT01952080)]) až do začátku prospektivního období (do 168. týdne)
Změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) od výchozí hodnoty pro věkové Z-skóre do 168. týdne retrospektivního pozorovacího období
Časové okno: Výchozí stav (Výchozí návštěva v základní studii [TED-C13-003 (NCT01952080)]) až do začátku prospektivního období (do 168. týdne)
BMI Z-skóre bylo vypočteno pomocí retrospektivních údajů o výšce a váze. Z-skóre bylo vypočteno jako (pozorovaná hodnota - střední hodnota referenční populace) / hodnota směrodatné odchylky referenční populace. Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (věk >= 2 roky) a Světová zdravotnická organizace (věk < 2 roky) Pro výpočet se používají grafy výpočtu Z-skóre. Negativní Z-skóre označuje hodnoty nižší než průměr, zatímco pozitivní Z-skóre označuje hodnoty vyšší než průměr. Byla hlášena změna od výchozí hodnoty ve výšce pro věkové Z-skóre až do 168. týdne období retrospektivního pozorování. Nebylo plánováno shromažďovat a analyzovat data pro tento výsledek v retrospektivní skupině TED/TED.
Výchozí stav (Výchozí návštěva v základní studii [TED-C13-003 (NCT01952080)]) až do začátku prospektivního období (do 168. týdne)
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) za období prospektivní studie
Časové okno: Od začátku období prospektivní studie do konce studie (EOS) (do 144. týdne)
TEAE jsou definovány jako AE, které začaly nebo se zhoršily při nebo po první dávce léčby teduglutidem v základní studii. SAE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost (ať už se považuje za související s hodnoceným produktem či nikoli), která v jakékoli dávce: vede k úmrtí, ohrožuje život, vyžaduje hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, vede k trvalé nebo významné invaliditě/neschopnosti , byla vrozená abnormalita/vrozená vada, byla důležitou lékařskou událostí. AESI byla TEAE nebo TESAE vědeckého a lékařského zájmu specifická pro sponzorův produkt nebo program, u kterého probíhá průběžné sledování a okamžité oznámení ze strany zkoušejícího sponzorovi. Počet účastníků U TEAE byly hlášeny závažné nežádoucí příhody (TESAE) a nežádoucí příhody zvláštního zájmu (AESI) v období prospektivní studie.
Od začátku období prospektivní studie do konce studie (EOS) (do 144. týdne)
Změna od výchozí hodnoty ve výšce pro věk Z-skóre až do cyklu 6. týden 12 během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie
Časové okno: Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie) až do cyklu 6, týden 12
Výška byla měřena pomocí věkového Z-skóre. Z-skóre bylo vypočteno jako (pozorovaná hodnota - střední hodnota referenční populace) / hodnota směrodatné odchylky referenční populace. Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (věk >= 2 roky) a Světová zdravotnická organizace (věk < 2 roky) Pro výpočet se používají grafy výpočtu Z-skóre. Negativní Z-skóre označuje hodnoty nižší než průměr, zatímco pozitivní Z-skóre označuje hodnoty vyšší než průměr. Byla hlášena změna od výchozí hodnoty ve výšce pro věkové Z-skóre až do cyklu 6. týden 12 během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie.
Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie) až do cyklu 6, týden 12
Změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty pro věk Z-skóre až do cyklu 6. týden 24 během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie
Časové okno: Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie) do 6. cyklu 24. týdne
Tělesná hmotnost byla měřena pomocí věkového Z-skóre. Z-skóre bylo vypočteno jako (pozorovaná hodnota - střední hodnota referenční populace) / hodnota směrodatné odchylky referenční populace. Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (věk >= 2 roky) a Světová zdravotnická organizace (věk < 2 roky) Pro výpočet se používají grafy výpočtu Z-skóre. Negativní Z-skóre označuje hodnoty nižší než průměr, zatímco pozitivní Z-skóre označuje hodnoty vyšší než průměr. Byla hlášena změna od výchozí hodnoty tělesné hmotnosti pro věkové Z-skóre až do cyklu 6. týden 24 během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie.
Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie) do 6. cyklu 24. týdne
Změna BMI od výchozí hodnoty pro věkové Z-skóre až do cyklu 6. týden 12 během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie
Časové okno: Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie) až do cyklu 6, týden 12
BMI Z-skóre bylo vypočteno s použitím údajů o výšce a váze. Z-skóre bylo vypočteno jako (pozorovaná hodnota - střední hodnota referenční populace) / hodnota směrodatné odchylky referenční populace. Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (věk >= 2 roky) a Světová zdravotnická organizace (věk < 2 roky) Pro výpočet se používají grafy výpočtu Z-skóre. Negativní Z-skóre označuje hodnoty nižší než průměr, zatímco pozitivní Z-skóre označuje hodnoty vyšší než průměr. Byla hlášena změna BMI od výchozí hodnoty pro věkové Z-skóre až do cyklu 6. týden 12 na konci období léčby teduglutidem v období prospektivní studie.
Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie) až do cyklu 6, týden 12
Průměrný celkový 48hodinový výdej moči do cyklu 6. týden 12 během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie
Časové okno: Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie) až do cyklu 6, týden 12
Průměrný celkový výdej moči byl vypočten na základě denních údajů zaznamenaných v denících účastníků během 48hodinového období nutriční stability před každou plánovanou návštěvou. Byl hlášen průměrný celkový výdej moči za 48 hodin až do cyklu 6. týden 12 na konci období léčby teduglutidem v období prospektivní studie. Zde je ml/kg/den zkráceno jako mililitr na kilogram za den.
Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie) až do cyklu 6, týden 12
Průměrný celkový 48hodinový výdej moči do 108. týdne během konce období léčby bez teduglutidu (NTT) období prospektivní studie
Časové okno: Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie) do 108. týdne
Průměrný celkový výdej moči byl vypočten na základě denních údajů zaznamenaných v denících účastníků během 48hodinového období nutriční stability před každou plánovanou návštěvou. Byl hlášen průměrný celkový výdej moči za 48 hodin do 108. týdne během konce období NTT v období prospektivní studie.
Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie) do 108. týdne
Průměrný počet stolic za den až do cyklu 6. týden 24 během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie
Časové okno: Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie) do 6. cyklu 24. týdne
Průměrný počet stolic za den byl vypočten na základě denních údajů zaznamenaných v denících účastníků během 48hodinového období nutriční stability před každou plánovanou návštěvou. Byl hlášen průměrný počet stolic za den až do 6. týdne 24 během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie.
Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie) do 6. cyklu 24. týdne
Průměrný počet stolic za den do 120. týdne během konce období NTT období prospektivní studie
Časové okno: Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie) do 120. týdne
Průměrný počet stolic za den byl vypočten na základě denních údajů zaznamenaných v denících účastníků během 48hodinového období nutriční stability před každou plánovanou návštěvou. Byl hlášen průměrný počet stolic za den do 120. týdne na konci období NTT v období prospektivní studie.
Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie) do 120. týdne
Počet účastníků s pozitivními specifickými protilátkami na EOS na konci období léčby teduglutidem v období prospektivní studie
Časové okno: Od začátku období prospektivní studie EOS (do 156. týdne)
Pro shrnutí přítomnosti protilátek byl použit počet účastníků s pozitivními specifickými protilátkami proti teduglutidu.
Od začátku období prospektivní studie EOS (do 156. týdne)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kterých bylo dosaženo alespoň o 20 % (%) Snížení objemu parenterální podpory (PS) v intervalu 12 týdnů do 156. týdne období retrospektivního pozorování
Časové okno: V týdnech 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 a 156
Počet účastníků dosáhl alespoň 20% snížení objemu PS v intervalu 12 týdnů až do týdne 156 v retrospektivním období pozorování.
V týdnech 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 a 156
Změna objemu PS oproti výchozí hodnotě v intervalu 12 týdnů až do 156. týdne období retrospektivního pozorování
Časové okno: Výchozí stav (základní návštěva v základní studii [TED-C13-003 (NCT01952080)]), 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144. a 156. týden
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v objemu PS v intervalu 12 týdnů až do týdne 156 v období retrospektivního sledování.
Výchozí stav (základní návštěva v základní studii [TED-C13-003 (NCT01952080)]), 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144. a 156. týden
Procentuální změna objemu PS oproti výchozímu stavu v intervalu 12 týdnů do 156. týdne období retrospektivního pozorování
Časové okno: Výchozí stav (základní návštěva v základní studii [TED-C13-003 (NCT01952080)]), 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144. a 156. týden
Byla hlášena procentní změna objemu PS od výchozí hodnoty v intervalu 12 týdnů až do týdne 156 období retrospektivního sledování.
Výchozí stav (základní návštěva v základní studii [TED-C13-003 (NCT01952080)]), 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144. a 156. týden
Změna kalorického příjmu PS od výchozí hodnoty v intervalu 12 týdnů do 156. týdne retrospektivního pozorovacího období
Časové okno: Výchozí stav (základní návštěva v základní studii [TED-C13-003 (NCT01952080)]), 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144. a 156. týden
Byla hlášena změna oproti výchozí hodnotě v kalorickém příjmu PS ve 12týdenním intervalu až do 156. týdne období retrospektivního sledování. Zde byly kilokalorie na kilogram za den zkráceny jako (kcal/kg/den).
Výchozí stav (základní návštěva v základní studii [TED-C13-003 (NCT01952080)]), 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144. a 156. týden
Procentní změna oproti výchozí hodnotě v kalorickém příjmu PS v intervalu 12 týdnů až do týdne 156 období retrospektivního pozorování
Časové okno: Výchozí stav (základní návštěva v základní studii [TED-C13-003 (NCT01952080)]), 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144. a 156. týden
Byla hlášena procentuální změna oproti výchozí hodnotě v kalorickém příjmu PS v intervalu 12 týdnů až do týdne 156 období retrospektivního sledování.
Výchozí stav (základní návštěva v základní studii [TED-C13-003 (NCT01952080)]), 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144. a 156. týden
Změna od výchozího počtu hodin používání PS za den v intervalu 12 týdnů do 156. týdne období retrospektivního pozorování
Časové okno: Výchozí stav (základní návštěva v základní studii [TED-C13-003 (NCT01952080)]) do 156. týdne
Data pro toto výstupní měření nebyla analyzována a shromážděna, protože změny od výchozí hodnoty pro předepsané hodiny za den nebyly shromážděny na začátku základní studie.
Výchozí stav (základní návštěva v základní studii [TED-C13-003 (NCT01952080)]) do 156. týdne
Procentuální změna od výchozího stavu v počtu hodin používání PS za den v intervalu 12 týdnů do 156. týdne období retrospektivního pozorování
Časové okno: Výchozí stav (základní návštěva v základní studii [TED-C13-003 (NCT01952080)]) do 156. týdne
Data pro toto výstupní měření nebyla analyzována a shromážděna, protože změny od výchozí hodnoty pro předepsané hodiny za den nebyly shromážděny na začátku základní studie. Procentuální změna tedy nebyla v této studii hodnocena.
Výchozí stav (základní návštěva v základní studii [TED-C13-003 (NCT01952080)]) do 156. týdne
Změna od výchozího stavu v počtu dní za týden používání PS v intervalu 12 týdnů až do týdne 156 období retrospektivního pozorování
Časové okno: Výchozí stav (základní návštěva v základní studii [TED-C13-003 (NCT01952080)]), 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144. a 156. týden
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v počtu dní používání PS v 12týdenním intervalu až do týdne 156 v období retrospektivního sledování.
Výchozí stav (základní návštěva v základní studii [TED-C13-003 (NCT01952080)]), 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144. a 156. týden
Procentuální změna od výchozího stavu v počtu dní používání PS v týdnu v intervalu 12 týdnů až do týdne 156 období retrospektivního pozorování
Časové okno: Výchozí stav (základní návštěva v základní studii [TED-C13-003 (NCT01952080)]), 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144. a 156. týden
Byla hlášena procentuální změna od výchozí hodnoty v počtu dnů za týden používání PS v intervalu 12 týdnů až do týdne 156 v období retrospektivního pozorování.
Výchozí stav (základní návštěva v základní studii [TED-C13-003 (NCT01952080)]), 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144. a 156. týden
Počet účastníků, kteří dosáhli alespoň 20, 50 a 75% snížení objemu PS při EOT každého cyklu na konci období léčby teduglutidem prospektivního období studie
Časové okno: Při EOT každého cyklu 1 až 6 (až do týdne 140) (délka každého cyklu 1 až 5 = 24 týdnů, délka cyklu 6 = 20 týdnů)
Byl hlášen počet účastníků, kteří dosáhli alespoň 20, 50 a 75% snížení objemu PS při EOT každého cyklu během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie.
Při EOT každého cyklu 1 až 6 (až do týdne 140) (délka každého cyklu 1 až 5 = 24 týdnů, délka cyklu 6 = 20 týdnů)
Změna objemu PS oproti výchozí hodnotě při EOT každého cyklu během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie
Časové okno: Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), EOT každého cyklu 1 až 6 (až do týdne 136) (délka každého cyklu 1 až 5 = 24 týdnů, délka cyklu 6 = 16 týdnů)
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v objemu PS při EOT každého cyklu během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie.
Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), EOT každého cyklu 1 až 6 (až do týdne 136) (délka každého cyklu 1 až 5 = 24 týdnů, délka cyklu 6 = 16 týdnů)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v objemu PS při EOT každého cyklu během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie
Časové okno: Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), EOT každého cyklu 1 až 6 (až do týdne 136) (délka každého cyklu 1 až 5 = 24 týdnů, délka cyklu 6 = 16 týdnů)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v objemu PS při EOT každého cyklu během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie.
Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), EOT každého cyklu 1 až 6 (až do týdne 136) (délka každého cyklu 1 až 5 = 24 týdnů, délka cyklu 6 = 16 týdnů)
Změna kalorického příjmu PS od výchozí hodnoty při EOT každého cyklu během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie
Časové okno: Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), EOT každého cyklu 1 až 6 (až do týdne 136) (délka každého cyklu 1 až 5 = 24 týdnů, délka cyklu 6 = 16 týdnů)
Byla hlášena změna oproti výchozí hodnotě v kalorickém příjmu PS při EOT každého cyklu na konci období léčby teduglutidem v období prospektivní studie.
Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), EOT každého cyklu 1 až 6 (až do týdne 136) (délka každého cyklu 1 až 5 = 24 týdnů, délka cyklu 6 = 16 týdnů)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v PS kalorického příjmu při EOT každého cyklu během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie
Časové okno: Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), EOT každého cyklu 1 až 6 (až do týdne 136) (délka každého cyklu 1 až 5 = 24 týdnů, délka cyklu 6 = 16 týdnů)
Byla hlášena procentní změna oproti výchozí hodnotě v kalorickém příjmu PS při EOT každého cyklu během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie.
Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), EOT každého cyklu 1 až 6 (až do týdne 136) (délka každého cyklu 1 až 5 = 24 týdnů, délka cyklu 6 = 16 týdnů)
Počet účastníků, kteří dosáhli 100% snížení úplného odstavení objemu PS při EOT každého cyklu na konci období léčby teduglutidem v období prospektivní studie
Časové okno: V EOT každého cyklu 1 až 6 (až do týdne 144) (délka každého cyklu 1 až 6 = 24 týdnů)
Byl hlášen počet účastníků, kteří dosáhli alespoň 100% snížení úplného odstavení objemu PS při EOT každého cyklu během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie.
V EOT každého cyklu 1 až 6 (až do týdne 144) (délka každého cyklu 1 až 6 = 24 týdnů)
Změna od výchozí hodnoty v počtu hodin užívání PS za den při EOT každého cyklu během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie
Časové okno: Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), EOT každého cyklu 1 až 6 (až do týdne 136) (délka každého cyklu 1 až 5 = 24 týdnů, délka cyklu 6 = 16 týdnů)
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v počtu hodin užívání PS za den při EOT každého cyklu během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie.
Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), EOT každého cyklu 1 až 6 (až do týdne 136) (délka každého cyklu 1 až 5 = 24 týdnů, délka cyklu 6 = 16 týdnů)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v počtu hodin užívání PS za den při EOT každého cyklu během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie
Časové okno: Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), EOT každého cyklu 1 až 6 (až do týdne 136) (délka každého cyklu 1 až 5 = 24 týdnů, délka cyklu 6 = 16 týdnů)
Byla hlášena procentuální změna od výchozí hodnoty v počtu hodin užívání PS za den při EOT každého cyklu během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie.
Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), EOT každého cyklu 1 až 6 (až do týdne 136) (délka každého cyklu 1 až 5 = 24 týdnů, délka cyklu 6 = 16 týdnů)
Změna od výchozí hodnoty v počtu dní v týdnu užívání PS při EOT každého cyklu během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie
Časové okno: Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), EOT každého cyklu 1 až 6 (až do týdne 136) (délka každého cyklu 1 až 5 = 24 týdnů, délka cyklu 6 = 16 týdnů)
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v počtu dní v týdnu užívání PS při EOT každého cyklu během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie.
Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), EOT každého cyklu 1 až 6 (až do týdne 136) (délka každého cyklu 1 až 5 = 24 týdnů, délka cyklu 6 = 16 týdnů)
Procentuální změna od výchozího stavu v počtu dnů za týden užívání PS při EOT každého cyklu během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie
Časové okno: Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), EOT každého cyklu 1 až 6 (až do týdne 136) (délka každého cyklu 1 až 5 = 24 týdnů, délka cyklu 6 = 16 týdnů)
Byla hlášena procentuální změna od výchozí hodnoty v počtu dní v týdnu užívání PS při EOT každého cyklu během konce období léčby teduglutidem v období prospektivní studie.
Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), EOT každého cyklu 1 až 6 (až do týdne 136) (délka každého cyklu 1 až 5 = 24 týdnů, délka cyklu 6 = 16 týdnů)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v inventáři kvality života u dětí (PedsQL) Skóre generické základní škály (GCS) ve 12. a 24. týdnu každého léčebného cyklu během období léčby teduglutidem v období prospektivní studie
Časové okno: Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), týden 12 a 24 cyklů 1 až 6
PedsQL GCS byl použit pro hodnocení kvality života. Zahrnuje 4 dimenze fungování (fyzickou, emocionální, sociální, školní). Věkové skupiny jsou: batole (2-4 roky), malé dítě (5-7 let), dítě (8-12 let) a dospívající (13-18 let). V závislosti na věku účastníků může dotazník vyplnit buď účastník, nebo podle potřeby rodič/pečovatel. Pro skupinu Batole se PedsQL GCS skládal z 21 položek s použitím 5bodové Likertovy škály (0 až 4); pro všechny ostatní skupiny se PedsQL GCS skládala z 23 položek s 3bodovou Likertovou škálou (0, 2, 4) pro malé dítě a 5bodovou Likertovou škálou pro skupiny dětí a dospívajících. Skóre se transformuje na stupnici od 0 do 100, kde 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 a 4=0. Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), týden 12 a 24 cyklů 1 až 6
Změna od výchozí hodnoty v inventáři kvality života u dětí (PedsQL) Skóre generické základní škály (GCS) na konci posledního období NTT během období NTT v období prospektivní studie
Časové okno: Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), konec posledního období NTT (do 120. týdne)
PedsQL GCS byl použit pro hodnocení kvality života. Zahrnuje 4 dimenze fungování (fyzickou, emocionální, sociální, školní). Věkové skupiny jsou: batole (2-4 roky), malé dítě (5-7 let), dítě (8-12 let) a dospívající (13-18 let). V závislosti na věku účastníků může dotazník vyplnit buď účastník, nebo podle potřeby rodič/pečovatel. Pro skupinu Batole se PedsQL GCS skládal z 21 položek s použitím 5bodové Likertovy škály (0 až 4); pro všechny ostatní skupiny se PedsQL GCS skládala z 23 položek s 3bodovou Likertovou škálou (0, 2, 4) pro malé dítě a 5bodovou Likertovou škálou pro skupiny dětí a dospívajících. Skóre se transformuje na stupnici od 0 do 100, kde 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 a 4=0. Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), konec posledního období NTT (do 120. týdne)
Změna od výchozího stavu v inventáři kvality života u dětí (PedsQL) Celkové skóre modulu dopadu na rodinu ve 12. a 24. týdnu každého léčebného cyklu během období léčby teduglutidem v období prospektivní studie
Časové okno: Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), týden 12 a 24 cyklů 1 až 6
Modul PedsQL Family Impact se skládal z 36 položek zahrnujících fyzické fungování (6 položek), emocionální fungování (5 položek), sociální fungování (4 položky), kognitivní fungování (5 položek), komunikaci (3 položky), starosti (5 položek), Denní aktivity (3 položky) a Rodinné vztahy (5 položek). Celkové skóre bylo vypočítáno jako součet všech položek nad počtem položek zodpovězených na všech škálách. Skóre se transformuje na stupnici od 0 do 100, přičemž 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 a 4=0. Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), týden 12 a 24 cyklů 1 až 6
Změna od výchozího stavu v inventáři kvality života u dětí (PedsQL) Celkové skóre modulu dopadu na rodinu na konci posledního období NTT během období NTT v období prospektivní studie
Časové okno: Výchozí stav (od začátku do konce období prospektivní studie), konec posledního období NTT (do 120. týdne)
Modul PedsQL Family Impact se skládal z 36 položek zahrnujících fyzické fungování (6 položek), emocionální fungování (5 položek), sociální fungování (4 položky), kognitivní fungování (5 položek), komunikaci (3 položky), starosti (5 položek), Denní aktivity (3 položky) a Rodinné vztahy (5 položek). Celkové skóre bylo vypočítáno jako součet všech položek nad počtem položek zodpovězených na všech škálách. Skóre se transformuje na stupnici od 0 do 100, přičemž 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 a 4=0. Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Výchozí stav (od začátku do konce období prospektivní studie), konec posledního období NTT (do 120. týdne)
Změna od výchozího stavu v inventáři kvality života u dětí (PedsQL) Modul Gastrointestinálních příznaků ve 12. a 24. týdnu každého léčebného cyklu během období léčby teduglutidem v období prospektivní studie
Časové okno: Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), týden 12 a 24 cyklů 1 až 6
Modul PedsQL GI symptomů se skládal z 58 položek, složených z 10 různých škál symptomů, které hodnotí kvalitu života související s gastrointestinálními symptomy: omezení jídla a pití, potíže s polykáním, pálení žáhy a reflux, nevolnost a zvracení, plynatost a nadýmání, zácpa, krev v kakání a průjem. V této studii byly použity pouze škály limitů jídla a pití (6 položek) a průjmu (7 položek). Skóre subškály bylo vypočítáno jako součet položek nad počtem položek zodpovězených ve škále. Skóre se transformuje na stupnici od 0 do 100, přičemž 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 a 4=0. Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), týden 12 a 24 cyklů 1 až 6
Změna od výchozí hodnoty v inventáři kvality života u dětí (PedsQL) Modul Gastrointestinálních příznaků na konci posledního období NTT během období NTT v období prospektivní studie
Časové okno: Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), konec posledního období NTT (do 120. týdne)
Modul PedsQL GI symptomů se skládal z 58 položek, složených z 10 různých škál symptomů, které hodnotí kvalitu života související s gastrointestinálními symptomy: omezení jídla a pití, potíže s polykáním, pálení žáhy a reflux, nevolnost a zvracení, plynatost a nadýmání, zácpa, krev v kakání a průjem. V této studii byly použity pouze škály limitů jídla a pití (6 položek) a průjmu (7 položek). Skóre subškály bylo vypočítáno jako součet položek nad počtem položek zodpovězených ve škále. Skóre se transformuje na stupnici od 0 do 100, přičemž 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 a 4=0. Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Výchozí stav (od začátku období prospektivní studie), konec posledního období NTT (do 120. týdne)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Shire Study Physician, Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. prosince 2016

Primární dokončení (Aktuální)

14. července 2020

Dokončení studie (Aktuální)

14. července 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. října 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. října 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

31. října 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SHP633-303
  • 2016-000863-17 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit