Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное исследование тедуглутида у детей с синдромом короткой кишки, завершивших исследование TED-C13-003

10 марта 2025 г. обновлено: Shire

Ретроспективное и проспективное открытое долгосрочное исследование безопасности и эффективности тедуглутида у детей с синдромом короткой кишки, прошедших тест TED-C13-003

Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности лечения тедуглутидом детей с синдромом короткой кишки (СКК), которые завершили исследование TED-C13-003 в течение длительного периода времени. Он оценит, как эти дети справились после завершения исследования TED-C13-003. В этом исследовании также будет предложено лечение тедуглутидом подходящим субъектам, независимо от лечения, полученного в TED-C13-003.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

29

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles - RHU
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Субъект предоставляет письменное информированное согласие (субъект, родитель или законный опекун и, при необходимости, информированное согласие субъекта) на участие в исследовании до завершения любых процедур, связанных с исследованием.
  2. Субъект завершил исследование TED-C13-003 (включая субъектов в группе стандартного лечения).
  3. Субъект понимает, желает и может полностью соблюдать требования исследования, как определено в этом протоколе.

Критерий исключения:

Критериев исключения для этого исследования нет.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Стандарт лечения (SOC) Лечение +/- Тедуглутид
TED 0,05 мг/кг подкожно один раз в день по мере необходимости в дополнение к лечению SOC
Лекарство: Тедуглутид
0,05 мг/кг
Другой: SOC
Стандартные оценки безопасности и корректировки нутритивной поддержки будут предоставлены для всех субъектов на протяжении всего исследования, включая любые периоды лечения тедуглутидом.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) в период ретроспективного наблюдения
Временное ограничение: С конца основного исследования (TED-C13-003 [NCT01952080]) до начала проспективного периода (до 168-й недели)
НЯ представлял собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно имело причинно-следственную связь с этим лечением. СНЯ — любое неблагоприятное медицинское явление (независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым продуктом или нет), которое при любой дозе: приводит к смерти, представляет угрозу для жизни, требует стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, приводит к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности , был врожденной аномалией/врожденным дефектом, был важным медицинским событием. Сообщалось о количестве участников с НЯ, связанными НЯ, серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) и связанными СЯ за период ретроспективного наблюдения.
С конца основного исследования (TED-C13-003 [NCT01952080]) до начала проспективного периода (до 168-й недели)
Изменение роста по Z-показателю возраста по сравнению с исходным уровнем до 168-й недели периода ретроспективного наблюдения
Временное ограничение: Исходный уровень (исходный визит в основном исследовании [TED-C13-003 (NCT01952080)]) до начала проспективного периода (до 168-й недели)
Рост измеряли с помощью возрастного Z-показателя. Z-показатель рассчитывался как (наблюдаемое значение - медианное значение эталонной совокупности) / значение стандартного отклонения эталонной совокупности. Для расчета используются таблицы расчета Z-оценки Центров по контролю и профилактике заболеваний (возраст больше или равен [>=] 2 года) и Всемирной организации здравоохранения (возраст меньше [<] 2 лет). Отрицательная Z-оценка указывает на значения ниже среднего, в то время как положительная Z-оценка указывает на значения выше среднего. Сообщалось об изменении роста по Z-показателю возраста по сравнению с исходным уровнем до 168-й недели периода ретроспективного наблюдения. Данные по этому исходу не планировалось собирать и анализировать в ретроспективной группе TED/TED.
Исходный уровень (исходный визит в основном исследовании [TED-C13-003 (NCT01952080)]) до начала проспективного периода (до 168-й недели)
Изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем для Z-показателя возраста до 168-й недели периода ретроспективного наблюдения
Временное ограничение: Исходный уровень (исходный визит в основном исследовании [TED-C13-003 (NCT01952080)]) до начала проспективного периода (до 168-й недели)
Массу тела измеряли с помощью возрастного Z-показателя. Z-показатель рассчитывался как (наблюдаемое значение - медианное значение эталонной совокупности) / значение стандартного отклонения эталонной совокупности. Для расчета используются расчетные таблицы Z-оценки Центров по контролю и профилактике заболеваний (возраст >= 2 лет) и Всемирной организации здравоохранения (возраст <2 лет). Отрицательная Z-оценка указывает на значения ниже среднего, в то время как положительная Z-оценка указывает на значения выше среднего. Сообщалось об изменении массы тела по сравнению с исходным уровнем по возрастному Z-показателю до 168-й недели. Данные по этому исходу не планировалось собирать и анализировать в ретроспективной группе TED/TED.
Исходный уровень (исходный визит в основном исследовании [TED-C13-003 (NCT01952080)]) до начала проспективного периода (до 168-й недели)
Изменение по сравнению с исходным уровнем индекса массы тела (ИМТ) для возрастного Z-показателя до 168-й недели периода ретроспективного наблюдения
Временное ограничение: Исходный уровень (исходный визит в основном исследовании [TED-C13-003 (NCT01952080)]) до начала проспективного периода (до 168-й недели)
Z-показатель ИМТ был рассчитан с использованием ретроспективных данных о росте и весе. Z-показатель рассчитывался как (наблюдаемое значение - медианное значение эталонной совокупности) / значение стандартного отклонения эталонной совокупности. Для расчета используются расчетные таблицы Z-оценки Центров по контролю и профилактике заболеваний (возраст >= 2 лет) и Всемирной организации здравоохранения (возраст <2 лет). Отрицательная Z-оценка указывает на значения ниже среднего, в то время как положительная Z-оценка указывает на значения выше среднего. Сообщалось об изменении роста по Z-показателю возраста по сравнению с исходным уровнем до 168-й недели периода ретроспективного наблюдения. Данные по этому исходу не планировалось собирать и анализировать в ретроспективной группе TED/TED.
Исходный уровень (исходный визит в основном исследовании [TED-C13-003 (NCT01952080)]) до начала проспективного периода (до 168-й недели)
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) в проспективный период исследования
Временное ограничение: С начала предполагаемого периода исследования до окончания исследования (EOS) (до 144 недели)
TEAE определяются как AE, которые начались или ухудшились во время или после первой дозы лечения тедуглутидом в основном исследовании. СНЯ — любое неблагоприятное медицинское явление (независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым продуктом или нет), которое при любой дозе: приводит к смерти, представляет угрозу для жизни, требует стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, приводит к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности , был врожденной аномалией/врожденным дефектом, был важным медицинским событием. AESI был TEAE или TESAE, имеющим научное и медицинское значение, относящимся к продукту или программе спонсора, и в отношении которого исследователь проводил постоянный мониторинг и немедленно уведомлял спонсора. Количество участников С TEAE, сообщалось о серьезных нежелательных явлениях, возникших во время лечения (TESAE), и нежелательных явлениях, представляющих особый интерес (AESI) в период проспективного исследования.
С начала предполагаемого периода исследования до окончания исследования (EOS) (до 144 недели)
Изменение по сравнению с исходным уровнем роста по Z-показателю возраста до цикла 6, неделя 12, в конце периода лечения тедуглутидом проспективного периода исследования
Временное ограничение: Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования) до цикла 6, неделя 12
Рост измеряли с помощью возрастного Z-показателя. Z-показатель рассчитывался как (наблюдаемое значение - медианное значение эталонной совокупности) / значение стандартного отклонения эталонной совокупности. Для расчета используются расчетные таблицы Z-оценки Центров по контролю и профилактике заболеваний (возраст >= 2 лет) и Всемирной организации здравоохранения (возраст <2 лет). Отрицательная Z-оценка указывает на значения ниже среднего, в то время как положительная Z-оценка указывает на значения выше среднего. Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем роста по возрастному Z-показателю до 6-й недели 12-го цикла в конце периода лечения тедуглутидом в проспективном периоде исследования.
Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования) до цикла 6, неделя 12
Изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем для возрастного Z-показателя до 6-й недели цикла 24 в конце периода лечения тедуглутидом проспективного периода исследования
Временное ограничение: Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования) до цикла 6, неделя 24
Массу тела измеряли с помощью возрастного Z-показателя. Z-показатель рассчитывался как (наблюдаемое значение - медианное значение эталонной совокупности) / значение стандартного отклонения эталонной совокупности. Для расчета используются расчетные таблицы Z-оценки Центров по контролю и профилактике заболеваний (возраст >= 2 лет) и Всемирной организации здравоохранения (возраст <2 лет). Отрицательная Z-оценка указывает на значения ниже среднего, в то время как положительная Z-оценка указывает на значения выше среднего. Сообщалось об изменении массы тела по сравнению с исходным уровнем для возрастного Z-показателя до 6-й недели 24 цикла в конце периода лечения тедуглутидом проспективного периода исследования.
Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования) до цикла 6, неделя 24
Изменение ИМТ по сравнению с исходным уровнем для возрастного Z-показателя до цикла 6, неделя 12, в конце периода лечения тедуглутидом проспективного периода исследования
Временное ограничение: Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования) до цикла 6, неделя 12
Z-показатель ИМТ был рассчитан с использованием данных о росте и весе. Z-показатель рассчитывался как (наблюдаемое значение - медианное значение эталонной совокупности) / значение стандартного отклонения эталонной совокупности. Для расчета используются расчетные таблицы Z-оценки Центров по контролю и профилактике заболеваний (возраст >= 2 лет) и Всемирной организации здравоохранения (возраст <2 лет). Отрицательная Z-оценка указывает на значения ниже среднего, в то время как положительная Z-оценка указывает на значения выше среднего. Сообщалось об изменении ИМТ по сравнению с исходным уровнем для возрастного Z-показателя до 6-й недели 12-го цикла в конце периода лечения тедуглутидом проспективного периода исследования.
Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования) до цикла 6, неделя 12
Средний общий 48-часовой диурез до 6-й недели 12-го цикла в конце периода лечения тедуглутидом проспективного периода исследования
Временное ограничение: Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования) до цикла 6, неделя 12
Средний общий диурез рассчитывали на основе ежедневных данных, записанных в дневниках участников в течение 48-часового периода стабильности питания перед каждым запланированным посещением. Сообщалось о среднем общем 48-часовом диурезе до 12-й недели 6-го цикла в конце периода лечения тедуглутидом проспективного периода исследования. Здесь мл/кг/день обозначается как миллилитр на килограмм в день.
Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования) до цикла 6, неделя 12
Средний общий 48-часовой диурез до 108-й недели в конце периода лечения без тедуглутида (НТТ) периода проспективного исследования
Временное ограничение: Исходный уровень (от начала проспективного периода исследования) до 108-й недели
Средний общий диурез рассчитывали на основе ежедневных данных, записанных в дневниках участников в течение 48-часового периода стабильности питания перед каждым запланированным посещением. Сообщалось о среднем общем 48-часовом диурезе до 108-й недели в конце периода НТТ в проспективном периоде исследования.
Исходный уровень (от начала проспективного периода исследования) до 108-й недели
Среднее количество дефекаций в день до 6-й недели 24-го цикла в конце периода лечения тедуглутидом проспективного периода исследования
Временное ограничение: Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования) до цикла 6, неделя 24
Среднее количество стулов в день рассчитывали на основе ежедневных данных, записанных в дневниках участников в течение 48-часового периода стабильности питания перед каждым запланированным визитом. Сообщалось о среднем количестве стула в день до 6 недели 24 цикла в конце периода лечения тедуглутидом в проспективном периоде исследования.
Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования) до цикла 6, неделя 24
Среднее количество дефекаций в день до 120-й недели в конце периода НТТ проспективного периода исследования
Временное ограничение: Исходный уровень (от начала проспективного периода исследования) до 120-й недели
Среднее количество стулов в день рассчитывали на основе ежедневных данных, записанных в дневниках участников в течение 48-часового периода стабильности питания перед каждым запланированным визитом. Сообщалось о среднем количестве стула в день до 120-й недели в конце периода НТТ в проспективном периоде исследования.
Исходный уровень (от начала проспективного периода исследования) до 120-й недели
Количество участников с положительными специфическими антителами в EOS в конце периода лечения тедуглутидом проспективного периода исследования
Временное ограничение: С начала проспективного периода исследования EOS (до 156-й недели)
Количество участников с положительными специфическими антителами к тедуглутиду использовалось для суммирования наличия антител.
С начала проспективного периода исследования EOS (до 156-й недели)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, достигших по меньшей мере 20-процентного (%) снижения объема парентеральной поддержки (PS) за 12-недельный интервал до 156-й недели периода ретроспективного наблюдения
Временное ограничение: На 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 и 156 неделях
Сообщалось о количестве участников, достигших по меньшей мере 20% снижения объема PS с интервалом 12 недель до 156 недели в период ретроспективного наблюдения.
На 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 и 156 неделях
Изменение по сравнению с исходным уровнем объема PS с интервалом 12 недель до 156 недели периода ретроспективного наблюдения
Временное ограничение: Исходный уровень (исходный визит в основном исследовании [TED-C13-003 (NCT01952080)]), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 и 156.
Сообщалось об изменении объема PS по сравнению с исходным уровнем с интервалом 12 недель до 156 недели в период ретроспективного наблюдения.
Исходный уровень (исходный визит в основном исследовании [TED-C13-003 (NCT01952080)]), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 и 156.
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем объема PS с интервалом 12 недель до 156 недели периода ретроспективного наблюдения
Временное ограничение: Исходный уровень (исходный визит в основном исследовании [TED-C13-003 (NCT01952080)]), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 и 156.
Сообщалось о процентном изменении объема PS от исходного уровня с интервалом в 12 недель до 156-й недели периода ретроспективного наблюдения.
Исходный уровень (исходный визит в основном исследовании [TED-C13-003 (NCT01952080)]), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 и 156.
Изменение по сравнению с исходным уровнем потребления калорий PS с интервалом 12 недель до 156 недели периода ретроспективного наблюдения
Временное ограничение: Исходный уровень (исходный визит в основном исследовании [TED-C13-003 (NCT01952080)]), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 и 156.
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем потребления калорий PS с интервалом в 12 недель до 156-й недели периода ретроспективного наблюдения. Здесь килокалории на килограмм в день были сокращены как (ккал/кг/день).
Исходный уровень (исходный визит в основном исследовании [TED-C13-003 (NCT01952080)]), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 и 156.
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем потребления калорий PS за 12-недельный интервал до 156-й недели периода ретроспективного наблюдения
Временное ограничение: Исходный уровень (исходный визит в основном исследовании [TED-C13-003 (NCT01952080)]), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 и 156.
Сообщалось о процентном изменении по сравнению с исходным уровнем потребления калорий PS с интервалом в 12 недель до 156-й недели периода ретроспективного наблюдения.
Исходный уровень (исходный визит в основном исследовании [TED-C13-003 (NCT01952080)]), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 и 156.
Изменение по сравнению с исходным уровнем количества часов использования PS в день с интервалом в 12 недель до 156-й недели периода ретроспективного наблюдения
Временное ограничение: Исходный уровень (базовый визит в основном исследовании [TED-C13-003 (NCT01952080)]) до 156-й недели
Данные по этому критерию исхода не анализировались и не собирались, потому что изменения по сравнению с исходным уровнем для предписанных часов в день не были собраны на исходном уровне в основном исследовании.
Исходный уровень (базовый визит в основном исследовании [TED-C13-003 (NCT01952080)]) до 156-й недели
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем количества часов использования PS в день с интервалом в 12 недель до 156-й недели периода ретроспективного наблюдения
Временное ограничение: Исходный уровень (базовый визит в основном исследовании [TED-C13-003 (NCT01952080)]) до 156-й недели
Данные по этому критерию исхода не анализировались и не собирались, потому что изменения по сравнению с исходным уровнем для предписанных часов в день не были собраны на исходном уровне в основном исследовании. Следовательно, процентное изменение не оценивалось в этом исследовании.
Исходный уровень (базовый визит в основном исследовании [TED-C13-003 (NCT01952080)]) до 156-й недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем количества дней использования PS в неделю с интервалом в 12 недель до 156-й недели периода ретроспективного наблюдения
Временное ограничение: Исходный уровень (исходный визит в основном исследовании [TED-C13-003 (NCT01952080)]), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 и 156.
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем количества дней в неделю использования PS с интервалом 12 недель до 156 недели в период ретроспективного наблюдения.
Исходный уровень (исходный визит в основном исследовании [TED-C13-003 (NCT01952080)]), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 и 156.
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем числа дней использования PS в неделю с интервалом в 12 недель до 156-й недели периода ретроспективного наблюдения
Временное ограничение: Исходный уровень (исходный визит в основном исследовании [TED-C13-003 (NCT01952080)]), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 и 156.
Сообщалось о процентном изменении по сравнению с исходным уровнем числа дней в неделю использования PS с интервалом в 12 недель до 156-й недели в период ретроспективного наблюдения.
Исходный уровень (исходный визит в основном исследовании [TED-C13-003 (NCT01952080)]), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 и 156.
Количество участников, достигших по меньшей мере 20-, 50- и 75-процентного снижения объема ПС на момент завершения каждого цикла в конце периода лечения тедуглутидом проспективного периода исследования
Временное ограничение: В EOT каждого цикла с 1 по 6 (до недели 140) (продолжительность каждого цикла с 1 по 5 = 24 недели, продолжительность цикла 6 = 20 недель)
Сообщалось о количестве участников, достигших по крайней мере 20, 50 и 75% снижения объема PS в EOT каждого цикла в конце периода лечения тедуглутидом в проспективном периоде исследования.
В EOT каждого цикла с 1 по 6 (до недели 140) (продолжительность каждого цикла с 1 по 5 = 24 недели, продолжительность цикла 6 = 20 недель)
Изменение по сравнению с исходным уровнем объема PS в конце каждого цикла в конце периода лечения тедуглутидом проспективного периода исследования
Временное ограничение: Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), EOT каждого цикла с 1 по 6 (до недели 136) (продолжительность каждого цикла с 1 по 5 = 24 недели, продолжительность цикла 6 = 16 недель)
Сообщалось об изменении объема PS по сравнению с исходным уровнем в EOT каждого цикла в конце периода лечения тедуглутидом в проспективном периоде исследования.
Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), EOT каждого цикла с 1 по 6 (до недели 136) (продолжительность каждого цикла с 1 по 5 = 24 недели, продолжительность цикла 6 = 16 недель)
Процентное изменение объема PS по сравнению с исходным уровнем в конце каждого цикла в конце периода лечения тедуглутидом проспективного периода исследования
Временное ограничение: Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), EOT каждого цикла с 1 по 6 (до недели 136) (продолжительность каждого цикла с 1 по 5 = 24 недели, продолжительность цикла 6 = 16 недель)
Процентное изменение объема PS по сравнению с исходным уровнем в EOT каждого цикла в конце периода лечения тедуглутидом в проспективном периоде исследования.
Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), EOT каждого цикла с 1 по 6 (до недели 136) (продолжительность каждого цикла с 1 по 5 = 24 недели, продолжительность цикла 6 = 16 недель)
Изменение по сравнению с исходным уровнем потребления калорий PS в конце каждого цикла в конце периода лечения тедуглутидом проспективного периода исследования
Временное ограничение: Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), EOT каждого цикла с 1 по 6 (до недели 136) (продолжительность каждого цикла с 1 по 5 = 24 недели, продолжительность цикла 6 = 16 недель)
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем потребления калорий PS в EOT каждого цикла в конце периода лечения тедуглутидом в проспективном периоде исследования.
Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), EOT каждого цикла с 1 по 6 (до недели 136) (продолжительность каждого цикла с 1 по 5 = 24 недели, продолжительность цикла 6 = 16 недель)
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем потребления калорий PS в конце каждого цикла в конце периода лечения тедуглутидом проспективного периода исследования
Временное ограничение: Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), EOT каждого цикла с 1 по 6 (до недели 136) (продолжительность каждого цикла с 1 по 5 = 24 недели, продолжительность цикла 6 = 16 недель)
Сообщалось о процентном изменении потребления калорий PS по сравнению с исходным уровнем в EOT каждого цикла в конце периода лечения тедуглутидом в проспективном периоде исследования.
Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), EOT каждого цикла с 1 по 6 (до недели 136) (продолжительность каждого цикла с 1 по 5 = 24 недели, продолжительность цикла 6 = 16 недель)
Количество участников, достигших 100%-го снижения объема PS при полном отлучении от груди в конце каждого цикла в конце периода лечения тедуглутидом проспективного периода исследования
Временное ограничение: На EOT каждого цикла с 1 по 6 (до недели 144) (продолжительность каждого цикла с 1 по 6 = 24 недели)
Сообщалось о числе участников, достигших по крайней мере 100%-ного снижения объема полного отлучения от груди при EOT каждого цикла в конце периода лечения тедуглутидом в проспективном периоде исследования.
На EOT каждого цикла с 1 по 6 (до недели 144) (продолжительность каждого цикла с 1 по 6 = 24 недели)
Изменение по сравнению с исходным уровнем количества часов использования PS в день в конце каждого цикла в конце периода лечения тедуглутидом проспективного периода исследования
Временное ограничение: Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), EOT каждого цикла с 1 по 6 (до недели 136) (продолжительность каждого цикла с 1 по 5 = 24 недели, продолжительность цикла 6 = 16 недель)
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем количества часов использования PS в день в EOT каждого цикла в конце периода лечения тедуглутидом в проспективном периоде исследования.
Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), EOT каждого цикла с 1 по 6 (до недели 136) (продолжительность каждого цикла с 1 по 5 = 24 недели, продолжительность цикла 6 = 16 недель)
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем количества часов использования PS в день в конце каждого цикла в конце периода лечения тедуглутидом проспективного периода исследования
Временное ограничение: Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), EOT каждого цикла с 1 по 6 (до недели 136) (продолжительность каждого цикла с 1 по 5 = 24 недели, продолжительность цикла 6 = 16 недель)
Сообщалось о процентном изменении по сравнению с исходным уровнем количества часов использования PS в день в EOT каждого цикла в конце периода лечения тедуглутидом в проспективном периоде исследования.
Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), EOT каждого цикла с 1 по 6 (до недели 136) (продолжительность каждого цикла с 1 по 5 = 24 недели, продолжительность цикла 6 = 16 недель)
Изменение по сравнению с исходным уровнем количества дней использования PS в неделю в конце каждого цикла в конце периода лечения тедуглутидом в проспективном периоде исследования
Временное ограничение: Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), EOT каждого цикла с 1 по 6 (до недели 136) (продолжительность каждого цикла с 1 по 5 = 24 недели, продолжительность цикла 6 = 16 недель)
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем количества дней использования PS в неделю в EOT каждого цикла в конце периода лечения тедуглутидом в проспективном периоде исследования.
Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), EOT каждого цикла с 1 по 6 (до недели 136) (продолжительность каждого цикла с 1 по 5 = 24 недели, продолжительность цикла 6 = 16 недель)
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем количества дней использования PS в неделю в конце каждого цикла в конце периода лечения тедуглутидом в период проспективного исследования
Временное ограничение: Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), EOT каждого цикла с 1 по 6 (до недели 136) (продолжительность каждого цикла с 1 по 5 = 24 недели, продолжительность цикла 6 = 16 недель)
Сообщалось о процентном изменении по сравнению с исходным уровнем числа дней использования PS в неделю в EOT каждого цикла в конце периода лечения тедуглутидом в проспективном периоде исследования.
Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), EOT каждого цикла с 1 по 6 (до недели 136) (продолжительность каждого цикла с 1 по 5 = 24 недели, продолжительность цикла 6 = 16 недель)

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя педиатрической шкалы оценки качества жизни (PedsQL) по общей базовой шкале (GCS) на 12-й и 24-й неделе каждого цикла лечения в течение периодов лечения тедуглутидом проспективного периода исследования
Временное ограничение: Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), 12-я и 24-я неделя циклов с 1 по 6
PedsQL GCS использовали для оценки качества жизни. Он охватывает 4 измерения функционирования (физическое, эмоциональное, социальное, школьное). Возрастные группы: малыши (2–4 года), маленькие дети (5–7 лет), дети (8–12 лет) и подростки (13–18 лет). В зависимости от возраста участников анкета может быть заполнена либо самим участником, либо родителем/опекуном, в зависимости от ситуации. Для группы малышей PedsQL GCS состоял из 21 пункта с использованием 5-балльной шкалы Лайкерта (от 0 до 4); для всех остальных групп шкала PedsQL GCS состояла из 23 пунктов, с 3-балльной шкалой Лайкерта (0, 2, 4) для детей младшего возраста и 5-балльной шкалой Лайкерта для групп детей и подростков. Баллы преобразуются по шкале от 0 до 100, где 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 и 4=0. Более высокие баллы указывают на улучшение качества жизни.
Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), 12-я и 24-я неделя циклов с 1 по 6
Изменение по сравнению с исходным уровнем педиатрической инвентаризации качества жизни (PedsQL) Общая основная шкала (GCS) Оценка в конце последнего периода НТТ В течение периодов НТТ в проспективном периоде исследования
Временное ограничение: Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), конец последнего периода НТТ (до 120-й недели)
PedsQL GCS использовали для оценки качества жизни. Он охватывает 4 измерения функционирования (физическое, эмоциональное, социальное, школьное). Возрастные группы: малыши (2–4 года), маленькие дети (5–7 лет), дети (8–12 лет) и подростки (13–18 лет). В зависимости от возраста участников анкета может быть заполнена либо самим участником, либо родителем/опекуном, в зависимости от ситуации. Для группы малышей PedsQL GCS состоял из 21 пункта с использованием 5-балльной шкалы Лайкерта (от 0 до 4); для всех остальных групп шкала PedsQL GCS состояла из 23 пунктов, с 3-балльной шкалой Лайкерта (0, 2, 4) для детей младшего возраста и 5-балльной шкалой Лайкерта для групп детей и подростков. Баллы преобразуются по шкале от 0 до 100, где 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 и 4=0. Более высокие баллы указывают на улучшение качества жизни.
Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), конец последнего периода НТТ (до 120-й недели)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в педиатрическом опроснике качества жизни (PedsQL) Модуль воздействия на семью Общий балл на 12-й и 24-й неделе каждого цикла лечения в течение периодов лечения тедуглутидом проспективного периода исследования
Временное ограничение: Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), 12-я и 24-я неделя циклов с 1 по 6
Модуль PedsQL Family Impact состоит из 36 элементов, включая физическое функционирование (6 элементов), эмоциональное функционирование (5 элементов), социальное функционирование (4 элемента), когнитивное функционирование (5 элементов), общение (3 элемента), беспокойство (5 элементов), Повседневная деятельность (3 предмета) и Семейные отношения (5 предметов). Общий балл рассчитывался как сумма всех пунктов по количеству ответов по всем шкалам. Баллы преобразуются по шкале от 0 до 100: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 и 4=0. Более высокие баллы указывают на улучшение качества жизни.
Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), 12-я и 24-я неделя циклов с 1 по 6
Изменение по сравнению с исходным уровнем в Педиатрической инвентаризации качества жизни (PedsQL) Модуль воздействия на семью Общий балл на конец последнего периода НТТ В течение периодов НТТ в проспективном периоде исследования
Временное ограничение: Исходный уровень (от начала до конца проспективного периода исследования), конец последнего периода НТТ (до 120-й недели)
Модуль PedsQL Family Impact состоит из 36 элементов, включая физическое функционирование (6 элементов), эмоциональное функционирование (5 элементов), социальное функционирование (4 элемента), когнитивное функционирование (5 элементов), общение (3 элемента), беспокойство (5 элементов), Повседневная деятельность (3 предмета) и Семейные отношения (5 предметов). Общий балл рассчитывался как сумма всех пунктов по количеству ответов по всем шкалам. Баллы преобразуются по шкале от 0 до 100: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 и 4=0. Более высокие баллы указывают на улучшение качества жизни.
Исходный уровень (от начала до конца проспективного периода исследования), конец последнего периода НТТ (до 120-й недели)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в педиатрическом опроснике качества жизни (PedsQL) Модуль желудочно-кишечных симптомов на 12-й и 24-й неделе каждого цикла лечения в течение периодов лечения тедуглутидом проспективного периода исследования
Временное ограничение: Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), 12-я и 24-я неделя циклов с 1 по 6
Модуль симптомов желудочно-кишечного тракта PedsQL состоял из 58 пунктов, состоящих из 10 различных шкал симптомов, которые оценивают качество жизни, связанное с желудочно-кишечными симптомами: ограничения в еде и питье, проблемы с глотанием, изжога и рефлюкс, тошнота и рвота, газы и вздутие живота, запоры, кровь в какашки и диарея. В этом исследовании использовались только шкалы ограничения еды и питья (6 пунктов) и диареи (7 пунктов). Оценка по подшкале рассчитывалась как сумма пунктов по количеству пунктов, на которые даны ответы в шкале. Баллы преобразуются по шкале от 0 до 100: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 и 4=0. Более высокие баллы указывают на улучшение качества жизни.
Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), 12-я и 24-я неделя циклов с 1 по 6
Изменение по сравнению с исходным уровнем в педиатрической инвентаризации качества жизни (PedsQL) Модуль желудочно-кишечных симптомов в конце последнего периода НТТ В течение периодов НТТ в проспективном периоде исследования
Временное ограничение: Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), конец последнего периода НТТ (до 120-й недели)
Модуль симптомов желудочно-кишечного тракта PedsQL состоял из 58 пунктов, состоящих из 10 различных шкал симптомов, которые оценивают качество жизни, связанное с желудочно-кишечными симптомами: ограничения в еде и питье, проблемы с глотанием, изжога и рефлюкс, тошнота и рвота, газы и вздутие живота, запоры, кровь в какашки и диарея. В этом исследовании использовались только шкалы ограничения еды и питья (6 пунктов) и диареи (7 пунктов). Оценка по подшкале рассчитывалась как сумма пунктов по количеству пунктов, на которые даны ответы в шкале. Баллы преобразуются по шкале от 0 до 100: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 и 4=0. Более высокие баллы указывают на улучшение качества жизни.
Исходный уровень (с начала проспективного периода исследования), конец последнего периода НТТ (до 120-й недели)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Следователи

  • Главный следователь: Shire Study Physician, Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 декабря 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 июля 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

14 июля 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 октября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 октября 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

31 октября 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 марта 2025 г.

Последняя проверка

1 марта 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SHP633-303
  • 2016-000863-17 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • Протокол исследования
  • План статистического анализа (SAP)
  • Форма информированного согласия (ICF)
  • Отчет о клиническом исследовании (CSR)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться