Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijnstudie van teduglutide bij pediatrische proefpersonen met kortedarmsyndroom die de TED-C13-003-studie voltooiden

10 maart 2025 bijgewerkt door: Shire

Een retrospectieve en prospectieve, open-label langetermijnstudie naar veiligheid en werkzaamheid van teduglutide bij pediatrische proefpersonen met kortedarmsyndroom die TED-C13-003 voltooiden

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling met teduglutide van kinderen met kortedarmsyndroom (SBS) die de TED-C13-003-studie gedurende een lange periode hebben voltooid. Het zal evalueren hoe het deze kinderen verging nadat de TED-C13-003-studie was afgelopen. Deze studie zal ook een behandeling met teduglutide aanbieden aan daarvoor in aanmerking komende proefpersonen, ongeacht de behandeling die is ontvangen in TED-C13-003.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

29

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles - RHU
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De proefpersoon geeft schriftelijke geïnformeerde toestemming (proefpersoon, ouder of wettelijke voogd en, indien van toepassing, geïnformeerde toestemming van de proefpersoon) om deel te nemen aan het onderzoek voordat enige studiegerelateerde procedures worden voltooid.
  2. Proefpersoon voltooide het TED-C13-003-onderzoek (inclusief proefpersonen in de standaardbehandelingsarm).
  3. De proefpersoon begrijpt en is bereid en in staat om zich volledig te houden aan de studievereisten zoals gedefinieerd in dit protocol.

Uitsluitingscriteria:

Er zijn geen uitsluitingscriteria voor dit onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Standaardbehandeling (SOC) Behandeling +/- Teduglutide
TED 0,05 mg/kg subcutane injecties eenmaal daags indien nodig naast de SOC-behandeling
Geneesmiddel: Teduglutide
0,05mg/kg
Ander: SOC
Standaard veiligheidsbeoordelingen en aanpassingen in voedingsondersteuning zullen gedurende de hele studie voor alle proefpersonen worden gegeven, inclusief eventuele teduglutide-behandelingsperioden

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) in retrospectieve observatieperiode
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de kernstudie (TED-C13-003 [NCT01952080]) tot het begin van de prospectieve periode (tot week 168)
Een AE was een ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch product toegediend kreeg en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met deze behandeling. Een SAE was een ongewenst medisch voorval (al dan niet gerelateerd aan het onderzoeksproduct) dat bij welke dosis dan ook: resulteerde in de dood, levensbedreigend was, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname noodzakelijk maakte, resulteerde in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid , een aangeboren afwijking/geboorteafwijking was, een belangrijke medische gebeurtenis was. Aantal deelnemers met AE's, gerelateerde AE's, ernstige bijwerkingen (SAE's) en gerelateerde SAE's van de retrospectieve observatieperiode werden gerapporteerd.
Vanaf het einde van de kernstudie (TED-C13-003 [NCT01952080]) tot het begin van de prospectieve periode (tot week 168)
Verandering van basislijn in lengte voor leeftijd Z-score tot week 168 van retrospectieve observatieperiode
Tijdsspanne: Baseline (Baseline-bezoek in de kernstudie [TED-C13-003 (NCT01952080)]) tot het begin van de prospectieve periode (tot week 168)
De lengte werd gemeten met behulp van de leeftijd Z-score. Z-score werd berekend als (waargenomen waarde - mediaanwaarde van de referentiepopulatie) / standaarddeviatiewaarde van de referentiepopulatie. Centers for Disease Control and Prevention (leeftijd groter dan of gelijk aan [>=] 2 jaar oud) en Wereldgezondheidsorganisatie (leeftijd jonger dan [<] 2 jaar oud) Z-score rekenkaarten worden gebruikt voor de berekening. Een negatieve Z-score geeft waarden aan die lager zijn dan het gemiddelde, terwijl een positieve Z-score waarden aangeeft die hoger zijn dan het gemiddelde. Verandering ten opzichte van baseline in lengte voor leeftijd Z-score tot week 168 van de retrospectieve observatieperiode werd gemeld. Het was niet de bedoeling dat gegevens voor deze uitkomst zouden worden verzameld en geanalyseerd in een retrospectieve TED/TED-groep.
Baseline (Baseline-bezoek in de kernstudie [TED-C13-003 (NCT01952080)]) tot het begin van de prospectieve periode (tot week 168)
Verandering van baseline in lichaamsgewicht voor leeftijd Z-score tot week 168 van retrospectieve observatieperiode
Tijdsspanne: Baseline (Baseline-bezoek in de kernstudie [TED-C13-003 (NCT01952080)]) tot het begin van de prospectieve periode (tot week 168)
Het lichaamsgewicht werd gemeten met behulp van de leeftijd Z-score. Z-score werd berekend als (waargenomen waarde - mediaanwaarde van de referentiepopulatie) / standaarddeviatiewaarde van de referentiepopulatie. Centers for Disease Control and Prevention (leeftijd >= 2 jaar oud) en Wereldgezondheidsorganisatie (leeftijd < 2 jaar oud) Z-score rekenkaarten worden gebruikt voor de berekening. Een negatieve Z-score geeft waarden aan die lager zijn dan het gemiddelde, terwijl een positieve Z-score waarden aangeeft die hoger zijn dan het gemiddelde. Verandering ten opzichte van baseline in lichaamsgewicht voor leeftijd Z-score tot week 168 werd gemeld. Het was niet de bedoeling dat gegevens voor deze uitkomst zouden worden verzameld en geanalyseerd in een retrospectieve TED/TED-groep.
Baseline (Baseline-bezoek in de kernstudie [TED-C13-003 (NCT01952080)]) tot het begin van de prospectieve periode (tot week 168)
Verandering vanaf baseline in Body Mass Index (BMI) voor leeftijd Z-score tot week 168 van retrospectieve observatieperiode
Tijdsspanne: Baseline (Baseline-bezoek in de kernstudie [TED-C13-003 (NCT01952080)]) tot het begin van de prospectieve periode (tot week 168)
BMI Z-score werd berekend met behulp van de retrospectieve lengte- en gewichtsgegevens. Z-score werd berekend als (waargenomen waarde - mediaanwaarde van de referentiepopulatie) / standaarddeviatiewaarde van de referentiepopulatie. Centers for Disease Control and Prevention (leeftijd >= 2 jaar oud) en Wereldgezondheidsorganisatie (leeftijd < 2 jaar oud) Z-score rekenkaarten worden gebruikt voor de berekening. Een negatieve Z-score geeft waarden aan die lager zijn dan het gemiddelde, terwijl een positieve Z-score waarden aangeeft die hoger zijn dan het gemiddelde. Verandering ten opzichte van baseline in lengte voor leeftijd Z-score tot week 168 van de retrospectieve observatieperiode werd gemeld. Het was niet de bedoeling dat gegevens voor deze uitkomst zouden worden verzameld en geanalyseerd in een retrospectieve TED/TED-groep.
Baseline (Baseline-bezoek in de kernstudie [TED-C13-003 (NCT01952080)]) tot het begin van de prospectieve periode (tot week 168)
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) van de toekomstige studieperiode
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de prospectieve studieperiode tot het einde van de studie (EOS) (tot week 144)
TEAE's worden gedefinieerd als bijwerkingen die begonnen of verergerden op of na de eerste dosis teduglutidebehandeling in het kernonderzoek. Een SAE was een ongewenste medische gebeurtenis (al dan niet gerelateerd aan het onderzoeksproduct) die bij elke dosis: resulteerde in de dood, levensbedreigend was, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereiste, resulteerde in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid , een aangeboren afwijking/geboorteafwijking was, een belangrijke medische gebeurtenis was. AESI was een TEAE of TESAE van wetenschappelijk en medisch belang specifiek voor het product of programma van de sponsor en waarvoor voortdurende monitoring en onmiddellijke kennisgeving door de onderzoeker aan de sponsor. Aantal deelnemers Met TEAE's werden tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (TESAE's) en bijwerkingen van speciaal belang (AESI) van de prospectieve studieperiode gemeld.
Vanaf het begin van de prospectieve studieperiode tot het einde van de studie (EOS) (tot week 144)
Verandering vanaf baseline in lengte voor leeftijd Z-score tot cyclus 6 week 12 tijdens het einde van de behandelingsperiode met teduglutide van de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode) tot cyclus 6 week 12
De lengte werd gemeten met behulp van de leeftijd Z-score. Z-score werd berekend als (waargenomen waarde - mediaanwaarde van de referentiepopulatie) / standaarddeviatiewaarde van de referentiepopulatie. Centers for Disease Control and Prevention (leeftijd >= 2 jaar oud) en Wereldgezondheidsorganisatie (leeftijd < 2 jaar oud) Z-score rekenkaarten worden gebruikt voor de berekening. Een negatieve Z-score geeft waarden aan die lager zijn dan het gemiddelde, terwijl een positieve Z-score waarden aangeeft die hoger zijn dan het gemiddelde. Verandering ten opzichte van baseline in lengte voor leeftijd Z-score tot cyclus 6 week 12 tijdens het einde van de behandelingsperiode met teduglutide in de prospectieve studieperiode werd gemeld.
Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode) tot cyclus 6 week 12
Verandering vanaf baseline in lichaamsgewicht voor leeftijd Z-score tot cyclus 6 week 24 tijdens het einde van de behandelingsperiode met teduglutide van de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode) tot cyclus 6 week 24
Het lichaamsgewicht werd gemeten met behulp van de leeftijd Z-score. Z-score werd berekend als (waargenomen waarde - mediaanwaarde van de referentiepopulatie) / standaarddeviatiewaarde van de referentiepopulatie. Centers for Disease Control and Prevention (leeftijd >= 2 jaar oud) en Wereldgezondheidsorganisatie (leeftijd < 2 jaar oud) Z-score rekenkaarten worden gebruikt voor de berekening. Een negatieve Z-score geeft waarden aan die lager zijn dan het gemiddelde, terwijl een positieve Z-score waarden aangeeft die hoger zijn dan het gemiddelde. Verandering vanaf baseline in lichaamsgewicht voor leeftijd Z-score tot cyclus 6 week 24 tijdens het einde van de behandelingsperiode met teduglutide van de prospectieve studieperiode werd gemeld.
Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode) tot cyclus 6 week 24
Verandering vanaf baseline in BMI voor leeftijd Z-score tot cyclus 6 week 12 tijdens het einde van de behandelingsperiode met teduglutide van de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode) tot cyclus 6 week 12
BMI Z-score werd berekend met behulp van de lengte- en gewichtsgegevens. Z-score werd berekend als (waargenomen waarde - mediaanwaarde van de referentiepopulatie) / standaarddeviatiewaarde van de referentiepopulatie. Centers for Disease Control and Prevention (leeftijd >= 2 jaar oud) en Wereldgezondheidsorganisatie (leeftijd < 2 jaar oud) Z-score rekenkaarten worden gebruikt voor de berekening. Een negatieve Z-score geeft waarden aan die lager zijn dan het gemiddelde, terwijl een positieve Z-score waarden aangeeft die hoger zijn dan het gemiddelde. Verandering vanaf baseline in BMI voor leeftijd Z-score tot cyclus 6 week 12 tijdens het einde van de behandelingsperiode met teduglutide van de prospectieve studieperiode werd gemeld.
Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode) tot cyclus 6 week 12
Gemiddelde totale urineproductie gedurende 48 uur tot cyclus 6 week 12 tijdens het einde van de behandelingsperiode met teduglutide van de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode) tot cyclus 6 week 12
De gemiddelde totale urineproductie werd berekend op basis van de dagelijkse gegevens die werden geregistreerd in de dagboeken van de deelnemers gedurende een periode van 48 uur van voedingsstabiliteit voorafgaand aan elk gepland bezoek. Gemiddelde totale urineproductie over 48 uur tot cyclus 6 week 12 tijdens het einde van de behandelingsperiode met teduglutide van de prospectieve studieperiode werd gerapporteerd. Hier wordt ml/kg/dag afgekort als milliliter per kilogram per dag.
Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode) tot cyclus 6 week 12
Gemiddelde totale urineproductie gedurende 48 uur tot week 108 tijdens het einde van de niet-teduglutidebehandeling (NTT)-periode van de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode) tot week 108
De gemiddelde totale urineproductie werd berekend op basis van de dagelijkse gegevens die werden geregistreerd in de dagboeken van de deelnemers gedurende een periode van 48 uur van voedingsstabiliteit voorafgaand aan elk gepland bezoek. Gemiddelde totale urineproductie over 48 uur tot week 108 tijdens het einde van de NTT-periode in de prospectieve studieperiode werd gerapporteerd.
Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode) tot week 108
Gemiddeld aantal stoelgangen per dag tot cyclus 6 week 24 tijdens het einde van de behandelingsperiode met teduglutide van de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode) tot cyclus 6 week 24
Het gemiddelde aantal ontlastingen per dag werd berekend op basis van de dagelijkse gegevens die werden geregistreerd in de dagboeken van de deelnemers over een periode van 48 uur van voedingsstabiliteit voorafgaand aan elk gepland bezoek. Het gemiddelde aantal stoelgangen per dag tot cyclus 6 week 24 tijdens het einde van de behandelingsperiode met teduglutide in de prospectieve studieperiode werd gerapporteerd.
Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode) tot cyclus 6 week 24
Gemiddeld aantal stoelgangen per dag tot week 120 tijdens het einde van de NTT-periode van de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode) tot week 120
Het gemiddelde aantal ontlastingen per dag werd berekend op basis van de dagelijkse gegevens die werden geregistreerd in de dagboeken van de deelnemers over een periode van 48 uur van voedingsstabiliteit voorafgaand aan elk gepland bezoek. Het gemiddelde aantal stoelgangen per dag tot week 120 tijdens het einde van de NTT-periode in de prospectieve studieperiode werd gerapporteerd.
Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode) tot week 120
Aantal deelnemers met positieve specifieke antilichamen op EOS tijdens het einde van de Teduglutide-behandelingsperiode van de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de prospectieve studieperiode, EOS (tot week 156)
Het aantal deelnemers met positieve specifieke antilichamen tegen teduglutide werd gebruikt om de aanwezigheid van antilichamen samen te vatten.
Vanaf het begin van de prospectieve studieperiode, EOS (tot week 156)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers bereikt Minstens 20 procent (%) vermindering van het volume parenterale ondersteuning (PS) met een interval van 12 weken tot week 156 van de retrospectieve observatieperiode
Tijdsspanne: In week 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 en 156
Het aantal deelnemers bereikte ten minste 20% vermindering van het PS-volume met een interval van 12 weken tot week 156 in de retrospectieve observatieperiode.
In week 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 en 156
Verandering vanaf baseline in PS-volume met een interval van 12 weken tot week 156 van de retrospectieve observatieperiode
Tijdsspanne: Baseline (Baseline-bezoek in de kernstudie [TED-C13-003 (NCT01952080)]), weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 en 156
Verandering ten opzichte van baseline in PS-volume met een interval van 12 weken tot week 156 in de retrospectieve observatieperiode werd gemeld.
Baseline (Baseline-bezoek in de kernstudie [TED-C13-003 (NCT01952080)]), weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 en 156
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in PS-volume met een interval van 12 weken tot week 156 van de retrospectieve observatieperiode
Tijdsspanne: Basislijn (basislijnbezoek in de kernstudie [TED-C13-003 (NCT01952080)]), weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 en 156
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in PS-volume met een interval van 12 weken tot week 156 van de retrospectieve observatieperiode werd gerapporteerd.
Basislijn (basislijnbezoek in de kernstudie [TED-C13-003 (NCT01952080)]), weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 en 156
Verandering ten opzichte van baseline in PS calorie-inname met een interval van 12 weken tot week 156 van de retrospectieve observatieperiode
Tijdsspanne: Baseline (Baseline-bezoek in de kernstudie [TED-C13-003 (NCT01952080)]), weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 en 156
Verandering ten opzichte van baseline in PS-calorische inname met een interval van 12 weken tot week 156 van de retrospectieve observatieperiode werd gemeld. Hier werd kilocalorieën per kilogram per dag afgekort als (kcal/kg/dag).
Baseline (Baseline-bezoek in de kernstudie [TED-C13-003 (NCT01952080)]), weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 en 156
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in PS calorie-inname met een interval van 12 weken tot week 156 van de retrospectieve observatieperiode
Tijdsspanne: Baseline (Baseline-bezoek in de kernstudie [TED-C13-003 (NCT01952080)]), weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 en 156
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in PS-calorische inname met een interval van 12 weken tot week 156 van de retrospectieve observatieperiode werd gerapporteerd.
Baseline (Baseline-bezoek in de kernstudie [TED-C13-003 (NCT01952080)]), weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 en 156
Verandering ten opzichte van baseline in aantal uren PS-gebruik per dag met een interval van 12 weken tot week 156 van de retrospectieve observatieperiode
Tijdsspanne: Baseline (Baseline-bezoek in de kernstudie [TED-C13-003 (NCT01952080)]) tot week 156
Gegevens voor deze uitkomstmaat werden niet geanalyseerd en verzameld omdat veranderingen ten opzichte van baseline voor voorgeschreven uren per dag niet werden verzameld bij baseline in het kernonderzoek.
Baseline (Baseline-bezoek in de kernstudie [TED-C13-003 (NCT01952080)]) tot week 156
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in aantal uren PS-gebruik per dag met een interval van 12 weken tot week 156 van de retrospectieve observatieperiode
Tijdsspanne: Baseline (Baseline-bezoek in de kernstudie [TED-C13-003 (NCT01952080)]) tot week 156
Gegevens voor deze uitkomstmaat werden niet geanalyseerd en verzameld omdat veranderingen ten opzichte van baseline voor voorgeschreven uren per dag niet werden verzameld bij baseline in het kernonderzoek. Daarom werd de procentuele verandering niet beoordeeld in deze studie.
Baseline (Baseline-bezoek in de kernstudie [TED-C13-003 (NCT01952080)]) tot week 156
Verandering ten opzichte van baseline in aantal dagen per week PS-gebruik met een interval van 12 weken tot week 156 van de retrospectieve observatieperiode
Tijdsspanne: Baseline (Baseline-bezoek in de kernstudie [TED-C13-003 (NCT01952080)]), weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 en 156
Verandering ten opzichte van baseline in het aantal dagen per week van PS-gebruik met een interval van 12 weken tot week 156 in de retrospectieve observatieperiode werd gerapporteerd.
Baseline (Baseline-bezoek in de kernstudie [TED-C13-003 (NCT01952080)]), weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 en 156
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in aantal dagen per week PS-gebruik met een interval van 12 weken tot week 156 van de retrospectieve observatieperiode
Tijdsspanne: Baseline (Baseline-bezoek in de kernstudie [TED-C13-003 (NCT01952080)]), weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 en 156
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in aantal dagen per week PS-gebruik met een interval van 12 weken tot week 156 in retrospectieve observatieperiode werd gerapporteerd.
Baseline (Baseline-bezoek in de kernstudie [TED-C13-003 (NCT01952080)]), weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144 en 156
Aantal deelnemers dat ten minste 20, 50 en 75% reductie in PS-volume bereikte bij EOT van elke cyclus tijdens het einde van de Teduglutide-behandelingsperiode van de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Bij EOT van elke cyclus 1 tot 6 (tot week 140) (lengte van elke cyclus 1 tot 5 = 24 weken, lengte van cyclus 6 = 20 weken)
Het aantal deelnemers dat ten minste 20, 50 en 75% reductie in PS-volume bereikte bij EOT van elke cyclus tijdens het einde van de behandelingsperiode met teduglutide in de prospectieve studieperiode werd gerapporteerd.
Bij EOT van elke cyclus 1 tot 6 (tot week 140) (lengte van elke cyclus 1 tot 5 = 24 weken, lengte van cyclus 6 = 20 weken)
Verandering vanaf baseline in PS-volume bij EOT van elke cyclus tijdens het einde van de Teduglutide-behandelingsperiode van de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Basislijn (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), EOT van elke cyclus 1 tot 6 (tot week 136) (lengte van elke cyclus 1 tot 5 = 24 weken, lengte van cyclus 6 = 16 weken)
Verandering ten opzichte van baseline in PS-volume bij EOT van elke cyclus tijdens het einde van de behandelingsperiode met teduglutide in de prospectieve studieperiode werd gemeld.
Basislijn (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), EOT van elke cyclus 1 tot 6 (tot week 136) (lengte van elke cyclus 1 tot 5 = 24 weken, lengte van cyclus 6 = 16 weken)
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in PS-volume bij EOT van elke cyclus tijdens het einde van de Teduglutide-behandelingsperiode van de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Basislijn (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), EOT van elke cyclus 1 tot 6 (tot week 136) (lengte van elke cyclus 1 tot 5 = 24 weken, lengte van cyclus 6 = 16 weken)
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in PS-volume bij EOT van elke cyclus tijdens het einde van de behandelingsperiode met teduglutide in de prospectieve studieperiode.
Basislijn (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), EOT van elke cyclus 1 tot 6 (tot week 136) (lengte van elke cyclus 1 tot 5 = 24 weken, lengte van cyclus 6 = 16 weken)
Verandering ten opzichte van baseline in PS calorie-inname bij EOT van elke cyclus tijdens het einde van de Teduglutide-behandelingsperiode van de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Basislijn (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), EOT van elke cyclus 1 tot 6 (tot week 136) (lengte van elke cyclus 1 tot 5 = 24 weken, lengte van cyclus 6 = 16 weken)
Verandering ten opzichte van baseline in PS-calorische inname bij EOT van elke cyclus tijdens het einde van de behandelingsperiode met teduglutide in de prospectieve studieperiode werd gemeld.
Basislijn (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), EOT van elke cyclus 1 tot 6 (tot week 136) (lengte van elke cyclus 1 tot 5 = 24 weken, lengte van cyclus 6 = 16 weken)
Percentage verandering ten opzichte van baseline in PS-calorische inname bij EOT van elke cyclus tijdens het einde van de Teduglutide-behandelingsperiode van de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Basislijn (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), EOT van elke cyclus 1 tot 6 (tot week 136) (lengte van elke cyclus 1 tot 5 = 24 weken, lengte van cyclus 6 = 16 weken)
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in PS-calorische inname bij EOT van elke cyclus tijdens het einde van de behandelingsperiode met teduglutide in de prospectieve studieperiode werd gerapporteerd.
Basislijn (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), EOT van elke cyclus 1 tot 6 (tot week 136) (lengte van elke cyclus 1 tot 5 = 24 weken, lengte van cyclus 6 = 16 weken)
Aantal deelnemers dat 100% reductie bereikte in volledig spenen van PS-volume bij EOT van elke cyclus tijdens het einde van de Teduglutide-behandelingsperiode van de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Bij EOT van elke cyclus 1 tot 6 (tot week 144) (duur van elke cyclus 1 tot 6 = 24 weken)
Het aantal deelnemers dat ten minste 100% vermindering bereikte in het volledig ontwennen van het PS-volume bij EOT van elke cyclus tijdens het einde van de behandelingsperiode met teduglutide in de prospectieve studieperiode werd gerapporteerd.
Bij EOT van elke cyclus 1 tot 6 (tot week 144) (duur van elke cyclus 1 tot 6 = 24 weken)
Verandering ten opzichte van baseline in aantal uren PS-gebruik per dag bij EOT van elke cyclus tijdens het einde van de Teduglutide-behandelingsperiode van de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Basislijn (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), EOT van elke cyclus 1 tot 6 (tot week 136) (lengte van elke cyclus 1 tot 5 = 24 weken, lengte van cyclus 6 = 16 weken)
Verandering ten opzichte van baseline in het aantal uren PS-gebruik per dag bij EOT van elke cyclus tijdens het einde van de behandelingsperiode met teduglutide in de prospectieve studieperiode werd gerapporteerd.
Basislijn (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), EOT van elke cyclus 1 tot 6 (tot week 136) (lengte van elke cyclus 1 tot 5 = 24 weken, lengte van cyclus 6 = 16 weken)
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in aantal uren PS-gebruik per dag bij EOT van elke cyclus tijdens het einde van de behandelingsperiode met teduglutide van de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Basislijn (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), EOT van elke cyclus 1 tot 6 (tot week 136) (lengte van elke cyclus 1 tot 5 = 24 weken, lengte van cyclus 6 = 16 weken)
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in aantal uren PS-gebruik per dag bij EOT van elke cyclus tijdens het einde van de behandelingsperiode met teduglutide in de prospectieve studieperiode werd gerapporteerd.
Basislijn (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), EOT van elke cyclus 1 tot 6 (tot week 136) (lengte van elke cyclus 1 tot 5 = 24 weken, lengte van cyclus 6 = 16 weken)
Verandering ten opzichte van baseline in aantal dagen per week van PS-gebruik bij EOT van elke cyclus tijdens het einde van de Teduglutide-behandelingsperiode van de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Basislijn (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), EOT van elke cyclus 1 tot 6 (tot week 136) (lengte van elke cyclus 1 tot 5 = 24 weken, lengte van cyclus 6 = 16 weken)
Verandering ten opzichte van baseline in het aantal dagen per week van PS-gebruik bij EOT van elke cyclus tijdens het einde van de teduglutide-behandelingsperiode in de prospectieve studieperiode werd gerapporteerd.
Basislijn (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), EOT van elke cyclus 1 tot 6 (tot week 136) (lengte van elke cyclus 1 tot 5 = 24 weken, lengte van cyclus 6 = 16 weken)
Percentage verandering ten opzichte van baseline in aantal dagen per week van PS-gebruik bij EOT van elke cyclus tijdens het einde van de teduglutide-behandelingsperiode van de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Basislijn (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), EOT van elke cyclus 1 tot 6 (tot week 136) (lengte van elke cyclus 1 tot 5 = 24 weken, lengte van cyclus 6 = 16 weken)
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in het aantal dagen per week van PS-gebruik bij EOT van elke cyclus tijdens het einde van de teduglutide-behandelingsperiode in de prospectieve studieperiode werd gerapporteerd.
Basislijn (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), EOT van elke cyclus 1 tot 6 (tot week 136) (lengte van elke cyclus 1 tot 5 = 24 weken, lengte van cyclus 6 = 16 weken)

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scale (GCS)-score in week 12 en 24 van elke behandelingscyclus tijdens de teduglutide-behandelingsperioden van de prospectieve onderzoeksperiode
Tijdsspanne: Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), week 12 en 24 van cyclus 1 tot 6
PedsQL GCS werd gebruikt voor de beoordeling van de kwaliteit van leven. Het omvat 4 dimensies van functioneren (fysiek, emotioneel, sociaal, school). Leeftijdsgroepen zijn: Peuter (2-4 jaar), Jong kind (5-7 jaar), Kind (8-12 jaar) en Tieners (13-18 jaar). Afhankelijk van de leeftijd van de deelnemer kan de vragenlijst worden ingevuld door de deelnemer of de ouder/verzorger, naargelang het geval. Voor de peutergroep bestond de PedsQL GCS uit 21 items, waarbij gebruik werd gemaakt van een 5-punts Likertschaal (0 tot 4); voor alle andere groepen bestond de PedsQL GCS uit 23 items, met een 3-punts Likert-schaal (0, 2, 4) voor het jonge kind en een 5-punts Likert-schaal voor de kind- en tienergroepen. Scores worden getransformeerd op een schaal van 0 tot 100 waarbij 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 en 4=0. Hogere scores wijzen op een verbeterde kwaliteit van leven.
Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), week 12 en 24 van cyclus 1 tot 6
Verandering ten opzichte van baseline in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scale (GCS) Score aan het einde van de laatste NTT-periode Tijdens de NTT-periodes in de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), einde van de laatste NTT-periode (tot week 120)
PedsQL GCS werd gebruikt voor de beoordeling van de kwaliteit van leven. Het omvat 4 dimensies van functioneren (fysiek, emotioneel, sociaal, school). Leeftijdsgroepen zijn: Peuter (2-4 jaar), Jong kind (5-7 jaar), Kind (8-12 jaar) en Tieners (13-18 jaar). Afhankelijk van de leeftijd van de deelnemer kan de vragenlijst worden ingevuld door de deelnemer of de ouder/verzorger, naargelang het geval. Voor de peutergroep bestond de PedsQL GCS uit 21 items, waarbij gebruik werd gemaakt van een 5-punts Likertschaal (0 tot 4); voor alle andere groepen bestond de PedsQL GCS uit 23 items, met een 3-punts Likert-schaal (0, 2, 4) voor het jonge kind en een 5-punts Likert-schaal voor de kind- en tienergroepen. Scores worden getransformeerd op een schaal van 0 tot 100 waarbij 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 en 4=0. Hogere scores wijzen op een verbeterde kwaliteit van leven.
Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), einde van de laatste NTT-periode (tot week 120)
Verandering ten opzichte van baseline in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Family Impact Module Totaalscore in week 12 en 24 van elke behandelingscyclus tijdens de Teduglutide-behandelingsperioden van de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), week 12 en 24 van cyclus 1 tot 6
PedsQL Family Impact Module was samengesteld uit 36 ​​items, waaronder fysiek functioneren (6 items), emotioneel functioneren (5 items), sociaal functioneren (4 items), cognitief functioneren (5 items), communicatie (3 items), zorgen maken (5 items), Dagelijkse activiteiten (3 items) en Familierelaties (5 items). De totale score werd berekend als de som van alle items over het aantal items dat op alle schalen werd beantwoord. Scores worden getransformeerd op een schaal van 0 tot 100 waarbij 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 en 4=0 zijn. Hogere scores wijzen op een verbeterde kwaliteit van leven.
Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), week 12 en 24 van cyclus 1 tot 6
Verandering ten opzichte van baseline in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Family Impact Module Totale score aan het einde van de laatste NTT-periode Tijdens de NTT-periodes in de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Baseline (van het begin tot het einde van de prospectieve studieperiode), einde van de laatste NTT-periode (tot week 120)
PedsQL Family Impact Module was samengesteld uit 36 ​​items, waaronder fysiek functioneren (6 items), emotioneel functioneren (5 items), sociaal functioneren (4 items), cognitief functioneren (5 items), communicatie (3 items), zorgen maken (5 items), Dagelijkse activiteiten (3 items) en Familierelaties (5 items). De totale score werd berekend als de som van alle items over het aantal items dat op alle schalen werd beantwoord. Scores worden getransformeerd op een schaal van 0 tot 100 waarbij 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 en 4=0 zijn. Hogere scores wijzen op een verbeterde kwaliteit van leven.
Baseline (van het begin tot het einde van de prospectieve studieperiode), einde van de laatste NTT-periode (tot week 120)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) module gastro-intestinale symptomen in week 12 en 24 van elke behandelingscyclus tijdens de Teduglutide-behandelingsperioden van de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), week 12 en 24 van cyclus 1 tot 6
PedsQL GI-symptomenmodule bestond uit 58 items, bestaande uit 10 verschillende symptoomschalen die de gastro-intestinale symptoomgerelateerde kwaliteit van leven beoordelen: limieten aan eten en drinken, moeite met slikken, brandend maagzuur en reflux, misselijkheid en braken, gasvorming en opgeblazen gevoel, constipatie, bloed in poep en diarree. Alleen de schalen van limieten voor eten en drinken (6 items) en diarree (7 items) werden in dit onderzoek gebruikt. De subschaalscore werd berekend als de som van de items over het aantal items dat op de schaal werd beantwoord. Scores worden getransformeerd op een schaal van 0 tot 100 waarbij 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 en 4=0 zijn. Hogere scores wijzen op een verbeterde kwaliteit van leven.
Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), week 12 en 24 van cyclus 1 tot 6
Verandering ten opzichte van baseline in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Module gastro-intestinale symptomen aan het einde van de laatste NTT-periode Tijdens de NTT-perioden in de prospectieve studieperiode
Tijdsspanne: Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), einde van de laatste NTT-periode (tot week 120)
PedsQL GI-symptomenmodule bestond uit 58 items, bestaande uit 10 verschillende symptoomschalen die de gastro-intestinale symptoomgerelateerde kwaliteit van leven beoordelen: limieten aan eten en drinken, moeite met slikken, brandend maagzuur en reflux, misselijkheid en braken, gasvorming en opgeblazen gevoel, constipatie, bloed in poep en diarree. Alleen de schalen van limieten voor eten en drinken (6 items) en diarree (7 items) werden in dit onderzoek gebruikt. De subschaalscore werd berekend als de som van de items over het aantal items dat op de schaal werd beantwoord. Scores worden getransformeerd op een schaal van 0 tot 100 waarbij 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 en 4=0 zijn. Hogere scores wijzen op een verbeterde kwaliteit van leven.
Baseline (vanaf het begin van de prospectieve studieperiode), einde van de laatste NTT-periode (tot week 120)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Shire Study Physician, Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 december 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 juli 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 juli 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 oktober 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 oktober 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

31 oktober 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SHP633-303
  • 2016-000863-17 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Statistisch Analyse Plan (SAP)
  • Formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)
  • Klinisch onderzoeksrapport (CSR)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren